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Traitement du syndrome de Hutchinson-Gilford Progeria avec une combinaison de pravastatine et d'acide zolédronique

4 juillet 2013 mis à jour par: Assistance Publique Hopitaux De Marseille
Nous proposons de traiter le syndrome de Hutchinson-Gilford Progeria par deux molécules (acide zolédronique et pravastatine). L'approche thérapeutique que nous proposons a pour objectifs de réduire, de prévenir ou de retarder les atteintes les plus graves de la maladie, de prolonger la vie des enfants , et de manière plus générale, visent à améliorer leurs conditions de vie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

15

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Marseille, France, 13385
        • Laboratoire de Génétique Moléculaire - Hopital de la Timone

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients caractérisés moléculairement avec une mutation connue de leur gène LMNA conduisant à la production d'une prélamine A farnésylée, tronquée ou non
  • Les patients doivent pouvoir se déplacer et consulter à Marseille, France pour les explorations nécessaires prévues à l'étape d'inclusion, puis suivre le déroulement du protocole
  • tableau des injections d'acide zolédronique et des visites de suivi
  • Patient de plus de 3 ans
  • Patients affiliés ou bénéficiaires d'une assurance maladie légale
  • Patients adultes certifiant avoir été correctement informés du protocole et avoir signé un formulaire de consentement écrit. Enfants et/ou patients handicapés dont les parents/tuteur légal ont été informés et ont signé un formulaire de consentement écrit

Critère d'exclusion:

  • Hypersensibilité connue à la pravastatine ou à l'acide zolédronique
  • Taux de transaminases sériques supérieurs à 3 fois la valeur normale
  • Niveau de CPK supérieur à 5 fois la valeur normale
  • Créatininémie supérieure à 0,5 mg/dl ou 44 mM, ou clairance de la créatinine inférieure à 70 ml/min/1,73 m3
  • Présence de problèmes dentaires ou problèmes dentaires récents
  • Ostéonécrose maxillaire ou antécédent de nudité osseuse
  • Galacosémie congénitale, syndrome de maladsorption du glucose ou du galactose, déficit en lactase
  • Toute autre pathologie jugée incompatible avec le traitement proposé par l'investigateur
  • Sous traitement pouvant interférer avec le métabolisme de la pravastatine et/ou du zolédronate

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
AUTRE: 1
Acide zolédronique, pravastatine
Médicament: Acide zolédronique, pravastatine

Pravastatine : 10 mg par jour

Acide zolédronique : injections intraveineuses lentes (30 mn), diluées dans 50 ml de solution saline selon ce schéma :

  • injection 1, S1 : 0,0125 mg/kg d'acide zolédronique
  • injection 2, S6 : 0,025 mg/kg d'acide zolédronique
  • injection 3, S12 et suivantes, base trimestrielle, 0,05 mg/kg d'acide zolédronique

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Évaluer la tolérance et l'efficacité de la pravastatine et de l'acide zolédronique en association sur le poids, la taille et le métabolisme osseux du patient dans le traitement Progeria
Délai: 48 mois
48 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Evaluer la tolérance et l'efficacité du traitement sur les autres symptômes cliniques et biologiques
Délai: 48 mois
48 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Nicolas LEVY, MD, Assistance Publique des Hôpitaux de Marseille

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 octobre 2008

Achèvement primaire (RÉEL)

1 avril 2013

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 juillet 2013

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 août 2008

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 août 2008

Première publication (ESTIMATION)

8 août 2008

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

8 juillet 2013

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 juillet 2013

Dernière vérification

1 juillet 2013

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2008-002471-27
  • 2008-15 (SSWAHS)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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