Pravastatin과 Zoledronic Acid의 병용을 통한 Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome의 치료
2013년 7월 4일 업데이트: Assistance Publique Hopitaux De Marseille
우리는 Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome을 두 가지 분자(졸레드론산 및 프라바스타틴)로 치료할 것을 제안합니다. 우리가 제안하는 치료적 접근 방식은 질병의 심각한 침해를 줄이거나 예방하거나 지연시키고 어린이의 생명을 연장하는 것을 목표로 합니다. , 보다 일반적인 방식으로 그들의 생활 조건을 개선하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
15
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Marseille, 프랑스, 13385
- Laboratoire de Génétique Moléculaire - Hopital de la Timone
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 절단 여부에 관계없이 파르네실화 프리라민 A 생산으로 이어지는 LMNA 유전자의 알려진 돌연변이가 있는 분자 특성을 가진 환자
- 환자는 포함 단계에서 계획된 필요한 탐색을 위해 프랑스 마르세유에서 여행하고 상담할 수 있어야 하며 프로토콜 흐름을 따릅니다.
- 졸레드론산 주사 및 후속 방문에 대한 차트
- 3세 이상의 환자
- 법정 의료보험 가입자 또는 수혜자
- 프로토콜에 대해 적절한 정보를 받았고 서면 동의서에 서명했음을 증명하는 성인 환자. 부모/법률교사에게 알리고 서면동의서에 서명한 아동 및/또는 장애인 환자
제외 기준:
- 프라바스타틴 또는 졸레드론산에 대해 알려진 과민증
- 정상 값의 3배보다 높은 Seric transaminase 수준
- CPK 수치가 정상치의 5배 이상
- 0.5mg/dl 또는 44mM보다 높은 크레아티닌혈증 또는 70ml/min/1.73m3 미만의 크레아티닌 청소율
- 치아 문제의 존재 또는 최근 치아 문제
- 상악 골 괴사 또는 뼈 나체 선행
- 선천성 갈라코스혈증, 포도당 또는 갈락토스 흡수장애 증후군, 락타아제 결핍증
- 조사자가 제안한 치료와 양립할 수 없다고 생각되는 다른 모든 병리
- 프라바스타틴 및/또는 졸레드로네이트 대사를 방해할 수 있는 치료 중
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 1
졸레드론산, 프라바스타틴
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프라바스타틴: 매일 10mg 졸레드론산: 다음 일정에 따라 식염수 50ml에 희석하여 천천히(30분) 정맥 주사:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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조로증 치료에서 환자의 체중, 키 및 골 대사에 대한 프라바스타틴 및 졸레드론산 조합의 내성 및 효능을 평가하기 위해
기간: 48개월
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48개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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다른 임상 및 생물학적 증상에 대한 치료의 내성 및 효능을 평가하기 위해
기간: 48개월
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48개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Nicolas LEVY, MD, Assistance Publique des Hôpitaux de Marseille
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2008년 10월 1일
기본 완료 (실제)
2013년 4월 1일
연구 완료 (실제)
2013년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 8월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 8월 5일
처음 게시됨 (추정)
2008년 8월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2013년 7월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2013년 7월 4일
마지막으로 확인됨
2013년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2008-002471-27
- 2008-15 (SSWAHS)
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졸레드론산, 프라바스타틴에 대한 임상 시험
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Shanghai Fudan-Zhangjiang Bio-Pharmaceutical Co...완전한
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National University of Ireland, Galway, IrelandStanley Medical Research Institute완전한
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University Hospital, Akershus모병
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Daewoong Pharmaceutical Co. LTD.완전한
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University College, LondonImperial College London; Cancer Research UK; National Cancer Imaging Translational Accelerator모병
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University Hospital, Basel, Switzerland완전한
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London School of Hygiene and Tropical Medicine완전한