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Trattamento della sindrome di Hutchinson-Gilford Progeria con una combinazione di pravastatina e acido zoledronico

4 luglio 2013 aggiornato da: Assistance Publique Hopitaux De Marseille
Proponiamo di trattare la Sindrome di Hutchinson-Gilford Progeria con due molecole (acido zoledronico e pravastatina). L'approccio terapeutico che proponiamo ha per obiettivi di ridurre, prevenire o ritardare le violazioni più gravi della malattia, prolungare la vita dei bambini , e in modo più generale, mirano a migliorare le loro condizioni di vita.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Marseille, Francia, 13385
        • Laboratoire de Génétique Moléculaire - Hopital de la Timone

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

3 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti caratterizzati molecolarmente con una mutazione nota del loro gene LMNA che porta alla produzione di una prelamina A farnesilata, troncata o meno
  • I pazienti devono essere in grado di viaggiare e consultare a Marsiglia, in Francia, per le esplorazioni necessarie pianificate nella fase di inclusione, quindi seguendo il flusso del protocollo
  • grafico per le iniezioni di acido zoledronico e le visite di follow-up
  • Paziente di età superiore a 3 anni
  • Pazienti affiliati o beneficiari di un'assicurazione medica legale
  • Pazienti adulti che certificano di essere stati adeguatamente informati sul protocollo e di aver firmato un modulo di consenso scritto. Bambini e/o pazienti disabili i cui genitori/tutori legali sono stati informati e hanno firmato un modulo di consenso scritto

Criteri di esclusione:

  • Ipersensibilità nota alla pravastatina o all'acido zoledronico
  • Livelli di transaminasi sieriche superiori a 3 volte il valore normale
  • Livello di CPK superiore a 5 volte il valore normale
  • Creatininemia superiore a 0,5 mg/dl o 44 mM, o clearance della creatinina inferiore a 70 ml/min/1,73 m3
  • Presenza di problemi dentali o problemi dentali recenti
  • Osteonecrosi mascellare o nudità ossea antecedente
  • Galacosemia congenita, sindrome da malassorbimento di glucosio o galattosio, deficit di lattasi
  • Ogni altra patologia ritenuta incompatibile con il trattamento proposto dallo sperimentatore
  • In trattamento che può interferire con il metabolismo di pravastatina e/o zoledronato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
ALTRO: 1
Acido zoledronico, pravastatina
Droga: Acido zoledronico, pravastatina

Pravastatina: 10 mg al giorno

Acido zoledronico: iniezioni endovenose lente (30 mn), diluite in 50 ml di soluzione fisiologica seguendo questo schema:

  • iniezione 1, S1: 0,0125 mg/kg di acido zoledronico
  • iniezione 2, S6: 0,025 mg/kg di acido zoledronico
  • iniezione 3, S12 e seguenti, su base trimestrale, 0,05 mg/kg di acido zoledronico

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutare la tolleranza e l'efficacia di pravastatina e acido zoledronico in combinazione sul peso, l'altezza e il metabolismo osseo del paziente nel trattamento con Progeria
Lasso di tempo: 48 mesi
48 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutare la tolleranza e l'efficacia del trattamento su altri sintomi clinici e biologici
Lasso di tempo: 48 mesi
48 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Investigatori

  • Investigatore principale: Nicolas LEVY, MD, Assistance Publique Des Hopitaux de Marseille

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2008

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 aprile 2013

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 luglio 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 agosto 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 agosto 2008

Primo Inserito (STIMA)

8 agosto 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

8 luglio 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 luglio 2013

Ultimo verificato

1 luglio 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2008-002471-27
  • 2008-15 (SSWAHS)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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