Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie zespołu progerii Hutchinsona-Gilforda połączeniem prawastatyny i kwasu zoledronowego

4 lipca 2013 zaktualizowane przez: Assistance Publique Hopitaux De Marseille
Sugerujemy leczenie zespołu Hutchinsona-Gilforda Progeria dwoma cząsteczkami (kwas zoledronowy i prawastatyna). Proponowane przez nas podejście terapeutyczne ma na celu zmniejszenie, zapobieżenie lub opóźnienie najpoważniejszych naruszeń choroby, przedłużenie życia dzieci , a w sposób bardziej ogólny dążą do poprawy ich warunków życia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Marseille, Francja, 13385
        • Laboratoire de Génétique Moléculaire - Hopital de la Timone

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci scharakteryzowani molekularnie ze znaną mutacją ich genu LMNA prowadzącą do produkcji farnezylowanej prelaminy A, skróconej lub nie
  • Pacjenci muszą mieć możliwość podróżowania i konsultowania się w Marsylii we Francji w celu przeprowadzenia niezbędnych badań zaplanowanych na etapie włączenia, a następnie zgodnie z protokołem
  • schemat iniekcji kwasu zoledronowego i wizyt kontrolnych
  • Pacjent starszy niż 3 lata
  • Pacjenci zrzeszeni lub beneficjenci prawnego ubezpieczenia medycznego
  • Pacjenci pełnoletni oświadczający, że zostali właściwie poinformowani o protokole i podpisali pisemną zgodę. Dzieci i/lub pacjenci niepełnosprawni, których rodzice/opiekunowie prawni zostali poinformowani i podpisali pisemną zgodę

Kryteria wyłączenia:

  • Znana nadwrażliwość na prawastatynę lub kwas zoledronowy
  • Poziomy transaminaz serowych wyższe niż 3-krotność normalnej wartości
  • Poziom CPK wyższy niż 5-krotność normalnej wartości
  • Kreatyninemia powyżej 0,5 mg/dl lub 44 mM lub klirens kreatyniny poniżej 70 ml/min/1,73 m3
  • Obecność problemów dentystycznych lub niedawne problemy dentystyczne
  • Wcześniejsza martwica kości szczęki lub nagość kości
  • Wrodzona galakozemia, zespół złego wchłaniania glukozy lub galaktozy, niedobór laktazy
  • Każda inna patologia uznana przez badacza za niezgodną z proponowanym leczeniem
  • W trakcie leczenia, które może wpływać na metabolizm prawastatyny i (lub) zoledronianu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
INNY: 1
Kwas zoledronowy, prawastatyna
Lek: Kwas zoledronowy, prawastatyna

Prawastatyna: 10 mg na dobę

Kwas zoledronowy : powolne (30 minut) wstrzyknięcia dożylne, rozcieńczone w 50 ml roztworu soli zgodnie z następującym schematem:

  • wstrzyknięcie 1, S1: 0,0125 mg/kg kwasu zoledronowego
  • wstrzyknięcie 2, S6: 0,025 mg/kg kwasu zoledronowego
  • wstrzyknięcie 3, S12 i następne, w trymestrze ciąży, 0,05 mg/kg kwasu zoledronowego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocena tolerancji i skuteczności skojarzenia prawastatyny i kwasu zoledronowego na masę ciała, wzrost i metabolizm kostny pacjenta w leczeniu progerii
Ramy czasowe: 48 miesięcy
48 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocena tolerancji i skuteczności leczenia na inne objawy kliniczne i biologiczne
Ramy czasowe: 48 miesięcy
48 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Śledczy

  • Główny śledczy: Nicolas LEVY, MD, Assistance Publique des Hôpitaux de Marseille

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2008

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 kwietnia 2013

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 lipca 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 sierpnia 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 sierpnia 2008

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

8 sierpnia 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

8 lipca 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 lipca 2013

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2008-002471-27
  • 2008-15 (SSWAHS)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj