Tratamento da síndrome de Hutchinson-Gilford Progeria com uma combinação de pravastatina e ácido zoledrônico
4 de julho de 2013 atualizado por: Assistance Publique Hopitaux De Marseille
Sugerimos tratar a Síndrome de Hutchinson-Gilford Progeria por duas moléculas (ácido zoledrônico e pravastatina). A abordagem terapêutica que propomos tem por objetivos reduzir, prevenir ou retardar os acometimentos mais graves da doença, prolongar a vida das crianças , e de uma forma mais geral visam melhorar as suas condições de vida.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
15
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Marseille, França, 13385
- Laboratoire de Génétique Moléculaire - Hopital de la Timone
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes caracterizados molecularmente com uma mutação conhecida de seu gene LMNA levando à produção de uma pré-lâmina A farnesilada, truncada ou não
- Os pacientes devem poder viajar e consultar em Marselha, França, para as explorações necessárias planejadas na etapa de inclusão, seguindo o fluxo do protocolo
- gráfico para injeções de ácido zoledrônico e visitas de acompanhamento
- Paciente com mais de 3 anos
- Pacientes filiados ou beneficiários de um seguro médico legal
- Pacientes adultos certificando que foram devidamente informados sobre o protocolo e assinaram um termo de consentimento por escrito. Crianças e/ou pacientes com deficiência cujos pais/responsáveis legais foram informados e assinaram um termo de consentimento por escrito
Critério de exclusão:
- Hipersensibilidade conhecida à pravastatina ou ao ácido zoledrônico
- Níveis de transaminases séricas superiores a 3 vezes o valor normal
- Nível de CPK superior a 5 vezes o valor normal
- Creatininemia maior que 0,5mg/dl ou 44mM, ou depuração de creatinina menor que 70ml/min/1,73m3
- Presença de problemas dentários ou problemas dentários recentes
- Osteonecrose maxilar ou antecedente de nudez óssea
- Galacosemia congênita, síndrome de má absorção de glicose ou galactose, deficiência de lactase
- Qualquer outra patologia considerada incompatível com o tratamento proposto pelo investigador
- Em tratamento que pode interferir no metabolismo da pravastatina e/ou zoledronato
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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OUTRO: 1
Ácido zoledrônico, pravastatina
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Pravastatina: 10 mg por dia Ácido zoledrônico: injeções intravenosas lentas (30 min), diluídas em 50 ml de solução salina seguindo este esquema:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Avaliar a tolerância e eficácia da pravastatina e ácido zoledrônico em combinação no peso, altura e metabolismo ósseo do paciente no tratamento da Progéria
Prazo: 48 meses
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48 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Avaliar a tolerância e eficácia do tratamento em outros sintomas clínicos e biológicos
Prazo: 48 meses
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48 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Nicolas LEVY, MD, Assistance Publique des Hôpitaux de Marseille
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de outubro de 2008
Conclusão Primária (REAL)
1 de abril de 2013
Conclusão do estudo (REAL)
1 de julho de 2013
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de agosto de 2008
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de agosto de 2008
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
8 de agosto de 2008
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
8 de julho de 2013
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de julho de 2013
Última verificação
1 de julho de 2013
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças Metabólicas
- Doença
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Laminopatias
- Síndrome
- Progéria
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Antimetabólitos
- Agentes Anticolesterêmicos
- Agentes Hipolipidêmicos
- Agentes Reguladores Lipídicos
- Inibidores da hidroximetilglutaril-CoA redutase
- Agentes de Conservação da Densidade Óssea
- Pravastatina
- Ácido Zoledrônico
Outros números de identificação do estudo
- 2008-002471-27
- 2008-15 (SSWAHS)
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