Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Behandling av Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome med en kombination av Pravastatin och Zoledronsyra

4 juli 2013 uppdaterad av: Assistance Publique Hopitaux De Marseille
Vi föreslår att Hutchinson-Gilfords progeriasyndrom behandlas med två molekyler (zoledronsyra och pravastatin). Det terapeutiska tillvägagångssättet som vi föreslår syftar till att minska, förebygga eller fördröja de allvarligaste kränkningarna av sjukdomen, för att förlänga barnens liv och på ett mer allmänt sätt syfta till att förbättra deras levnadsvillkor.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

15

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Laboratoire de Génétique Moléculaire - Hopital de la Timone

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Molekylärt karakteriserade patienter med en känd mutation av sin LMNA-gen som leder till produktion av en farnesylerad prelamin A, vare sig den är trunkerad eller inte
  • Patienter måste kunna resa och konsultera i Marseille, Frankrike för nödvändiga undersökningar som planeras vid inkluderingssteget och sedan följa protokollflödet
  • diagram för zoledronsyrainjektioner och uppföljningsbesök
  • Patient äldre än 3 år
  • Patienter som är anslutna till eller förmånstagare till en laglig sjukförsäkring
  • Vuxna patienter som intygar att de har blivit ordentligt informerade om protokollet och de undertecknade ett skriftligt samtyckesformulär. Barn och/eller handikappade patienter vars föräldrar/juridiska handledare har informerats och har undertecknat ett skriftligt samtyckesformulär

Exklusions kriterier:

  • Känd överkänslighet mot pravastatin eller zoledronsyra
  • Seriska transaminasnivåer högre än 3 gånger normalvärdet
  • CPK-nivå högre än 5 gånger normalvärdet
  • Kreatininemi högre än 0,5 mg/dl eller 44 mM, eller kreatininclearance lägre än 70 ml/min/1,73 m3
  • Närvaro av tandproblem eller nyligen tandproblem
  • Maxillär osteonekros eller bennakenhet föregångare
  • Medfödd galakosemi, glukos- eller galaktosmaladsorptionssyndrom, laktasbrist
  • Alla andra patologier ansågs vara oförenliga med föreslagen behandling av utredaren
  • Under behandling som kan störa pravastatin och/eller zoledronatmetabolismer

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
ÖVRIG: 1
Zoledronsyra, pravastatin
Läkemedel: Zoledronsyra, pravastatin

Pravastatin: 10 mg dagligen

Zoledronsyra: långsamma (30 min) intravenösa injektioner, utspädda i 50 ml koksaltlösning enligt detta schema:

  • injektion 1, S1: 0,0125 mg/kg zoledronsyra
  • injektion 2, S6: 0,025 mg/kg zoledronsyra
  • injektion 3, S12 och följande, trimestriell basis, 0,05 mg/kg zoledronsyra

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Att utvärdera toleransen och effekten av pravastatin och zoledronsyra i kombination på patientens vikt, längd och benmetabolism vid behandling med Progeria
Tidsram: 48 månader
48 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Att utvärdera behandlingens tolerans och effekt på andra kliniska och biologiska symtom
Tidsram: 48 månader
48 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Utredare

  • Huvudutredare: Nicolas LEVY, MD, Assistance Publique des Hôpitaux de Marseille

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 oktober 2008

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 april 2013

Avslutad studie (FAKTISK)

1 juli 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 augusti 2008

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 augusti 2008

Första postat (UPPSKATTA)

8 augusti 2008

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

8 juli 2013

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 juli 2013

Senast verifierad

1 juli 2013

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2008-002471-27
  • 2008-15 (SSWAHS)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Hutchinson-Gilford Progeria syndrom

Kliniska prövningar på Zoledronsyra, pravastatin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera