Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Behandeling van het Hutchinson-Gilford Progeria-syndroom met een combinatie van pravastatine en zoledroninezuur

4 juli 2013 bijgewerkt door: Assistance Publique Hopitaux De Marseille
We stellen voor om het Hutchinson-Gilford Progeria Syndroom te behandelen met twee moleculen (zoledroninezuur en pravastatine). De therapeutische aanpak die we voorstellen heeft tot doel de ernstigste inbreuken van de ziekte te verminderen, te voorkomen of uit te stellen, om het leven van de kinderen te verlengen , en meer in het algemeen gericht zijn op het verbeteren van hun levensomstandigheden.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

15

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Laboratoire de Génétique Moléculaire - Hopital de la Timone

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Moleculair gekarakteriseerde patiënten met een bekende mutatie van hun LMNA-gen die leidt tot de productie van een gefarnesyleerd prelamine A, al dan niet afgeknot
  • Patiënten moeten in staat zijn om te reizen en te overleggen in Marseille, Frankrijk voor noodzakelijke verkenningen die gepland zijn tijdens de inclusiestap en daarna volgens de protocolstroom
  • tabel voor injecties met zoledroninezuur en vervolgbezoeken
  • Patiënt ouder dan 3 jaar
  • Patiënten aangesloten bij of begunstigde van een wettelijke ziektekostenverzekering
  • Volwassen patiënten die verklaren dat ze goed zijn geïnformeerd over het protocol en dat ze een schriftelijk toestemmingsformulier hebben ondertekend. Kinderen en/of gehandicapte patiënten van wie de ouders/wettelijk begeleider op de hoogte zijn gebracht en een schriftelijk toestemmingsformulier hebben ondertekend

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende overgevoeligheid voor pravastatine of zoledroninezuur
  • Serische transaminasespiegels hoger dan 3 keer de normale waarde
  • CPK-niveau hoger dan 5 keer de normale waarde
  • Creatininemie hoger dan 0,5 mg/dl of 44 mM, of creatinineklaring lager dan 70 ml/min/1,73 m3
  • Aanwezigheid van gebitsproblemen, of recente gebitsproblemen
  • Maxillaire osteonecrose of antecedent van botontkalking
  • Congenitale galcosemie, maladsorptiesyndroom van glucose of galactose, lactasedeficiëntie
  • Elke andere pathologie die onverenigbaar wordt geacht met de voorgestelde behandeling door de onderzoeker
  • Onder behandeling die het metabolisme van pravastatine en/of zoledronaat kan verstoren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
ANDER: 1
Zoledroninezuur, pravastatine
Geneesmiddel: Zoledroninezuur, pravastatine

Pravastatine: 10 mg per dag

Zoledroninezuur: langzame (30 minuten) intraveneuze injecties, verdund in 50 ml zoutoplossing volgens dit schema:

  • injectie 1, S1: 0,0125 mg/kg zoledroninezuur
  • injectie 2, S6: 0,025 mg/kg zoledroninezuur
  • injectie 3, S12 en volgende, trimestriale basis, 0,05 mg/kg zoledroninezuur

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Evaluatie van de tolerantie en werkzaamheid van pravastatine en zoledroninezuur in combinatie op het gewicht, de lengte en het botmetabolisme van de patiënt bij de behandeling met Progeria
Tijdsspanne: 48 maanden
48 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Om de tolerantie en werkzaamheid van de behandeling op andere klinische en biologische symptomen te evalueren
Tijdsspanne: 48 maanden
48 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Nicolas LEVY, MD, Assistance Publique des Hôpitaux de Marseille

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2008

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 april 2013

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 juli 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 augustus 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 augustus 2008

Eerst geplaatst (SCHATTING)

8 augustus 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

8 juli 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 juli 2013

Laatst geverifieerd

1 juli 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2008-002471-27
  • 2008-15 (SSWAHS)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren