Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba syndromu Hutchinson-Gilford progerie kombinací pravastatinu a kyseliny zoledronové

4. července 2013 aktualizováno: Assistance Publique Hopitaux De Marseille
Navrhujeme léčit Hutchinsonův-Gilfordův syndrom progerie dvěma molekulami (kyselinou zoledronovou a pravastatinem). Terapeutický přístup, který navrhujeme, má za cíl snížit, zabránit nebo oddálit nejzávažnější porušení onemocnění, prodloužit život dětí a obecněji se zaměřit na zlepšení jejich životních podmínek.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

15

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Marseille, Francie, 13385
        • Laboratoire de Génétique Moléculaire - Hopital de la Timone

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Molekulárně charakterizovaní pacienti se známou mutací jejich genu LMNA vedoucí k produkci farnesylovaného prelaminu A, ať už zkráceného nebo ne
  • Pacienti musí mít možnost cestovat a konzultovat v Marseille ve Francii nezbytné průzkumy naplánované v kroku začlenění a poté podle toku protokolu
  • graf pro injekce kyseliny zoledronové a následné návštěvy
  • Pacient starší 3 let
  • Pacienti přidružení nebo požívající zákonné zdravotní pojištění
  • Dospělí pacienti potvrzující, že byli s protokolem řádně seznámeni, a podepsali písemný souhlas. Děti a/nebo zdravotně postižení pacienti, jejichž rodiče/zákonný učitel byli informováni a podepsali písemný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Známá přecitlivělost na pravastatin nebo kyselinu zoledronovou
  • Hladiny sérových transamináz vyšší než trojnásobek normální hodnoty
  • Hladina CPK vyšší než 5násobek normální hodnoty
  • Kreatininémie vyšší než 0,5 mg/dl nebo 44 mM nebo clearance kreatininu nižší než 70 ml/min/1,73 m3
  • Přítomnost zubních potíží nebo nedávné problémy se zuby
  • Předcházela maxilární osteonekróza nebo nahota kosti
  • Vrozená galakosémie, syndrom malaadsorpce glukózy nebo galaktózy, nedostatek laktázy
  • Každá další patologie, o které se výzkumník domníval, že je neslučitelná s léčbou navrženou
  • Při léčbě, která může interferovat s metabolismem pravastatinu a/nebo zoledronátu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
JINÝ: 1
Kyselina zoledronová, pravastatin
Lék: Kyselina zoledronová, pravastatin

Pravastatin: 10 mg denně

Kyselina zoledronová: pomalé (30 min.) intravenózní injekce, zředěné do 50 ml fyziologického roztoku podle tohoto schématu:

  • injekce 1, SI: 0,0125 mg/kg kyseliny zoledronové
  • injekce 2, S6: 0,025 mg/kg kyseliny zoledronové
  • injekce 3, S12 a následující, trimestriální báze, 0,05 mg/kg kyseliny zoledronové

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Vyhodnotit toleranci a účinnost pravastatinu a kyseliny zoledronové v kombinaci na hmotnost, výšku a kostní metabolismus pacienta při léčbě Progeria
Časové okno: 48 měsíců
48 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Zhodnotit toleranci a účinnost léčby na další klinické a biologické příznaky
Časové okno: 48 měsíců
48 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Nicolas LEVY, MD, Assistance Publique Des Hopitaux de Marseille

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2008

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. dubna 2013

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. července 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. srpna 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. srpna 2008

První zveřejněno (ODHAD)

8. srpna 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

8. července 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. července 2013

Naposledy ověřeno

1. července 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2008-002471-27
  • 2008-15 (SSWAHS)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hutchinson-Gilfordův syndrom progerie

Klinické studie na Kyselina zoledronová, pravastatin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Oman

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit