Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Лечение синдрома Хатчинсона-Гилфорда прогерия комбинацией правастатина и золедроновой кислоты

4 июля 2013 г. обновлено: Assistance Publique Hopitaux De Marseille
Мы предлагаем лечение синдрома Хатчинсона-Гилфорда прогерия двумя молекулами (золедроновая кислота и правастатин). Терапевтический подход, который мы предлагаем, имеет целью уменьшить, предотвратить или отсрочить тяжелейшие нарушения болезни, продлить жизнь детей. , а в более общем смысле - на улучшение условий их жизни.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

15

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • Marseille, Франция, 13385
        • Laboratoire de Génétique Moléculaire - Hopital de la Timone

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

3 года и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Молекулярно охарактеризованные пациенты с известной мутацией их гена LMNA, приводящей к продукции фарнезилированного преламина А, укороченного или нет.
  • Пациенты должны иметь возможность путешествовать и консультироваться в Марселе, Франция, для необходимых исследований, запланированных на этапе включения, а затем в соответствии с протоколом.
  • таблица инъекций золедроновой кислоты и последующих посещений
  • Пациент старше 3 лет
  • Пациенты, являющиеся аффилированными лицами или бенефициарами законной медицинской страховки
  • Взрослые пациенты, подтверждающие, что они были должным образом проинформированы о протоколе и подписали письменную форму согласия. Дети и/или пациенты с ограниченными возможностями, чьи родители/законный представитель были проинформированы и подписали письменное согласие

Критерий исключения:

  • Известная гиперчувствительность к правастатину или золедроновой кислоте.
  • Уровни сывороточных трансаминаз более чем в 3 раза выше нормы
  • Уровень КФК выше нормы более чем в 5 раз
  • Креатининемия выше 0,5 мг/дл или 44 мМ или клиренс креатинина ниже 70 мл/мин/1,73 м3
  • Наличие проблем с зубами или недавние проблемы с зубами
  • Предшествующий остеонекроз верхней челюсти или обнажение кости
  • Врожденная галактоземия, синдром мальадсорбции глюкозы или галактозы, дефицит лактазы
  • Любая другая патология, которая считается несовместимой с предлагаемым исследователем лечением.
  • Находится на лечении, которое может влиять на метаболизм правастатина и/или золедроната.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ДРУГОЙ: 1
Золедроновая кислота, правастатин
Лекарство: Золедроновая кислота, правастатин

Правастатин: 10 мг в день

Золедроновая кислота: медленные (30 минут) внутривенные инъекции, разведенные в 50 мл физиологического раствора, по следующей схеме:

  • инъекция 1, S1: 0,0125 мг/кг золедроновой кислоты
  • инъекция 2, S6: 0,025 мг/кг золедроновой кислоты
  • инъекция 3, S12 и последующие триместра, 0,05 мг/кг золедроновой кислоты

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Оценить переносимость и эффективность правастатина и золедроновой кислоты в комбинации с массой тела, ростом и костным метаболизмом пациента при лечении прогерии.
Временное ограничение: 48 месяцев
48 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Для оценки переносимости и эффективности лечения в отношении других клинических и биологических симптомов.
Временное ограничение: 48 месяцев
48 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Следователи

  • Главный следователь: Nicolas LEVY, MD, Assistance Publique des Hôpitaux de Marseille

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 октября 2008 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 апреля 2013 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 июля 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 августа 2008 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 августа 2008 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

8 августа 2008 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)

8 июля 2013 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 июля 2013 г.

Последняя проверка

1 июля 2013 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2008-002471-27
  • 2008-15 (SSWAHS)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Золедроновая кислота, правастатин

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Tanzania

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться