Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Behandling af Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome med en kombination af Pravastatin og Zoledronsyre

4. juli 2013 opdateret af: Assistance Publique Hopitaux De Marseille
Vi foreslår behandling af Hutchinson-Gilford Progeria syndrom med to molekyler (zoledronsyre og pravastatin). Den terapeutiske tilgang, som vi foreslår, har til formål at reducere, forhindre eller forsinke de alvorligste krænkelser af sygdommen, at forlænge børnenes liv , og på en mere generel måde sigte mod at forbedre deres levevilkår.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Laboratoire de Génétique Moléculaire - Hopital de la Timone

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Molekylært karakteriserede patienter med en kendt mutation af deres LMNA-gen, der fører til produktion af et farnesyleret prelamin A, uanset om det er trunkeret eller ej
  • Patienter skal være i stand til at rejse og konsultere i Marseille, Frankrig for nødvendige udforskninger planlagt på inklusionstrinnet og derefter følge protokolflowet
  • diagram for zoledronsyre-injektioner og opfølgende besøg
  • Patient ældre end 3 år
  • Patienter tilknyttet eller begunstiget af en juridisk sygeforsikring
  • Voksne patienter bekræfter, at de er blevet korrekt informeret om protokollen, og de underskrev en skriftlig samtykkeerklæring. Børn og/eller handicappede patienter, hvis forældre/juridiske vejleder er blevet informeret og har underskrevet en skriftlig samtykkeerklæring

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt overfølsomhed over for pravastatin eller zoledronsyre
  • Seriske transaminaseniveauer højere end 3 gange normal værdi
  • CPK niveau højere end 5 gange normal værdi
  • Kreatininæmi højere end 0,5 mg/dl eller 44 mM, eller kreatininclearance lavere end 70 ml/min/1,73 m3
  • Tilstedeværelse af tandproblemer eller nylige tandproblemer
  • Maxillær osteonekrose eller knoglenøgenhed forudgående
  • Medfødt galakosæmi, glucose eller galactose maladsorptionssyndrom, laktasemangel
  • Enhver anden patologi menes at være uforenelig med den foreslåede behandling af investigator
  • Under behandling, der kan interferere med pravastatin og/eller zoledronatmetabolisme

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
ANDET: 1
Zoledronsyre, pravastatin
Medicin: Zoledronsyre, pravastatin

Pravastatin: 10 mg dagligt

Zoledronsyre: Langsomme (30 minutter) intravenøse injektioner, fortyndet i 50 ml saltvandsopløsning efter dette skema:

  • injektion 1, S1: 0,0125 mg/kg zoledronsyre
  • injektion 2, S6: 0,025 mg/kg zoledronsyre
  • injektion 3, S12 og efterfølgende, trimestriel basis, 0,05 mg/kg zoledronsyre

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
At evaluere tolerancen og effektiviteten af ​​pravastatin og zoledronsyre i kombination på patientens vægt, højde og knoglemetabolisme i behandling med Progeria
Tidsramme: 48 måneder
48 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
At evaluere tolerancen og effektiviteten af ​​behandlingen på andre kliniske og biologiske symptomer
Tidsramme: 48 måneder
48 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Nicolas LEVY, MD, Assistance Publique Des Hopitaux de Marseille

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2008

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. april 2013

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. juli 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. august 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. august 2008

Først opslået (SKØN)

8. august 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

8. juli 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. juli 2013

Sidst verificeret

1. juli 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2008-002471-27
  • 2008-15 (SSWAHS)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hutchinson-Gilford Progeria Syndrom

Kliniske forsøg med Zoledronsyre, pravastatin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner