Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Behandling av Hutchinson-Gilford Progeria syndrom med en kombinasjon av Pravastatin og Zoledronsyre

4. juli 2013 oppdatert av: Assistance Publique Hopitaux De Marseille
Vi foreslår å behandle Hutchinson-Gilford Progeria syndrom med to molekyler (zoledronsyre og pravastatin). Den terapeutiske tilnærmingen vi foreslår har som mål å redusere, forhindre eller forsinke de alvorligste bruddene på sykdommen, forlenge livet til barna , og på en mer generell måte ta sikte på å forbedre deres levekår.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Laboratoire de Génétique Moléculaire - Hopital de la Timone

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Molekylært karakteriserte pasienter med en kjent mutasjon av LMNA-genet som fører til produksjon av et farnesylert prelamin A, enten det er avkortet eller ikke
  • Pasienter må være i stand til å reise og konsultere i Marseille, Frankrike for nødvendige undersøkelser planlagt ved inkluderingstrinnet, og deretter følge protokollflyten
  • diagram for zoledronsyre-injeksjoner og oppfølgingsbesøk
  • Pasient eldre enn 3 år
  • Pasienter tilknyttet eller begunstiget av en juridisk medisinsk forsikring
  • Voksne pasienter bekrefter at de har blitt godt informert om protokollen, og de signerte et skriftlig samtykkeskjema. Barn og/eller funksjonshemmede pasienter hvis foreldre/rettslige veileder har blitt informert og har signert et skriftlig samtykkeskjema

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent overfølsomhet overfor pravastatin eller zoledronsyre
  • Seriske transaminasenivåer høyere enn 3 ganger normal verdi
  • CPK-nivå høyere enn 5 ganger normalverdi
  • Kreatininemi høyere enn 0,5 mg/dl eller 44 mM, eller kreatininclearance lavere enn 70 ml/min/1,73 m3
  • Tilstedeværelse av tannproblemer, eller nylige tannproblemer
  • Kjeve-osteonekrose eller bennakenhet før
  • Medfødt galakosemi, glukose eller galaktose maladsorpsjonssyndrom, laktasemangel
  • All annen patologi antas å være uforenlig med foreslått behandling av etterforskeren
  • Under behandling som kan forstyrre pravastatin- og/eller zoledronatmetabolismen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
ANNEN: 1
Zoledronsyre, pravastatin
Legemiddel: Zoledronsyre, pravastatin

Pravastatin: 10 mg daglig

Zoledronsyre: langsomme (30 minutter) intravenøse injeksjoner, fortynnet i 50 ml saltvannsoppløsning etter denne planen:

  • injeksjon 1, S1: 0,0125 mg/kg zoledronsyre
  • injeksjon 2, S6: 0,025 mg/kg zoledronsyre
  • injeksjon 3, S12 og følgende, trimestrial basis, 0,05 mg/kg zoledronsyre

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å evaluere toleransen og effekten av pravastatin og zoledronsyre i kombinasjon på pasientens vekt, høyde og benmetabolisme i behandling med Progeria
Tidsramme: 48 måneder
48 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å evaluere toleransen og effekten av behandlingen på andre kliniske og biologiske symptomer
Tidsramme: 48 måneder
48 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Nicolas LEVY, MD, Assistance Publique des Hôpitaux de Marseille

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2008

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. april 2013

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. juli 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. august 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. august 2008

Først lagt ut (ANSLAG)

8. august 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

8. juli 2013

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. juli 2013

Sist bekreftet

1. juli 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2008-002471-27
  • 2008-15 (SSWAHS)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere