Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Hutchinson-Gilford Progeria szindróma kezelése pravasztatin és zoledronsav kombinációjával

2013. július 4. frissítette: Assistance Publique Hopitaux De Marseille
A Hutchinson-Gilford Progeria szindróma két molekulával (zoledronsav és pravasztatin) történő kezelését javasoljuk. Az általunk javasolt terápiás megközelítés célja a betegség legsúlyosabb megsértésének csökkentése, megelőzése vagy késleltetése, a gyermekek életének meghosszabbítása. , általánosabban pedig életkörülményeik javítását célozzák.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

15

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Marseille, Franciaország, 13385
        • Laboratoire de Génétique Moléculaire - Hopital de la Timone

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Molekulárisan jellemzett betegek LMNA-génjének ismert mutációja, amely farnezilezett prelamin A termelődéséhez vezet, akár csonkolt, akár nem
  • A betegeknek képesnek kell lenniük arra, hogy Marseille-ben (Franciaország) utazzanak és konzultáljanak a felvételi lépésben tervezett szükséges feltárásokhoz, majd a protokollfolyamatot követve.
  • táblázat a zoledronsav injekciókhoz és az utóellenőrzésekhez
  • 3 évesnél idősebb beteg
  • Jogi egészségbiztosítással kötött vagy kedvezményezett betegek
  • Felnőtt betegek igazolják, hogy megfelelően tájékoztatták a protokollról, és írásos beleegyező nyilatkozatot írtak alá. Gyermekek és/vagy fogyatékkal élő betegek, akiknek szüleit/jogi oktatóját tájékoztatták, és írásos beleegyező nyilatkozatot írtak alá

Kizárási kritériumok:

  • Pravasztatinnal vagy zoledronsavval szembeni ismert túlérzékenység
  • A szérum transzamináz szintje meghaladja a normál érték háromszorosát
  • CPK szintje magasabb, mint a normál érték ötszöröse
  • 0,5 mg/dl vagy 44 mM feletti kreatininaemia vagy 70 ml/perc/1,73 m3 alatti kreatinin-clearance
  • Fogászati ​​problémák jelenléte vagy közelmúltbeli fogászati ​​problémák
  • Maxilláris osteonecrosis vagy csontmeztelenség előzménye
  • Veleszületett galacosemia, glükóz vagy galaktóz maladszorpciós szindróma, laktázhiány
  • Minden más patológia összeegyeztethetetlen a vizsgáló által javasolt kezeléssel
  • Olyan kezelés alatt áll, amely befolyásolhatja a pravasztatin és/vagy a zoledronát metabolizmusát

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
EGYÉB: 1
Zoledronsav, pravasztatin
Drog: Zoledronsav, pravasztatin

Pravasztatin: 10 mg naponta

Zoledronsav: lassú (30 perc) intravénás injekciók, 50 ml sóoldattal hígítva a következő ütemezés szerint:

  • 1. injekció, S1: 0,0125 mg/kg zoledronsav
  • 2. injekció, S6: 0,025 mg/kg zoledronsav
  • 3. injekció, S12 és azt követően, negyedévenként, 0,05 mg/kg zoledronsav

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A pravasztatin és a zoledronsav kombinációjának toleranciájának és hatékonyságának értékelése a beteg súlyára, magasságára és csontanyagcseréjére a Progeria kezelés során
Időkeret: 48 hónap
48 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kezelés egyéb klinikai és biológiai tünetek toleranciájának és hatékonyságának értékelése
Időkeret: 48 hónap
48 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Nicolas LEVY, MD, Assistance Publique Des Hopitaux de Marseille

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2008. október 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2013. április 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2013. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2008. augusztus 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2008. augusztus 5.

Első közzététel (BECSLÉS)

2008. augusztus 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)

2013. július 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. július 4.

Utolsó ellenőrzés

2013. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2008-002471-27
  • 2008-15 (SSWAHS)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Zoledronsav, pravasztatin

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Finland

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel