La saproptérine comme traitement des troubles autistiques

EXPÉRIMENTAL: saproptérine, gélules de 100 mg

La saproptérine était fournie sous forme de comprimé de 100 mg et la posologie était basée sur 20 mg/kg/j, arrondie aux 100 mg les plus proches. La plupart des sujets ont écrasé les comprimés et les ont administrés dans un liquide ou un aliment pour masquer le goût. Les sujets ont pris la même dose quotidiennement pendant 16 semaines.

Médicament: saproptérine

Les patients recevront de la saproptérine 20 mg par kilogramme par jour pendant 16 semaines

Autres noms:

• tétrahydrobioptérine
• Kuvan

PLACEBO_COMPARATOR: Placebo, médicament actif correspondant

Le placebo était fourni sous forme de comprimé de 100 mg et la posologie était basée sur 20 mg/kg/j, arrondie aux 100 mg les plus proches. La plupart des sujets ont écrasé les comprimés et les ont administrés dans un liquide ou un aliment pour masquer le goût. Les sujets ont pris la même dose quotidiennement pendant 16 semaines.

Médicament: Placebo

Les patients recevront quotidiennement un placebo de forme et de dosage identiques au médicament actif pendant 16 semaines.

Autres noms:

• pilule de sucre

Échelle d'impression globale clinique -- Amélioration (CGI-I)

Le CGI-I a évalué le nombre de participants montrant beaucoup ou beaucoup d'amélioration sur l'échelle CGI-I. Il s'agit d'un jugement sommaire rendu par un clinicien qualifié sur la base des comportements observés et rapportés de l'enfant par rapport à la ligne de base. Il s'agit d'une échelle de 7 points allant de très pire (1) à très amélioré (7). Des analyses du chi carré ont été utilisées pour évaluer l'évolution des scores CHI-I (par groupe, post-test). Les modèles de régression à effets mixtes via SPSS MIXED ont déterminé les principaux effets attribués aux différences par groupe (BH4 et placebo), le temps (traité comme catégoriel aux niveaux de référence, 8 semaines et 16 semaines) et l'interaction groupe par temps. Nous avons utilisé une interception aléatoire et une modélisation des tendances qui tiennent compte du niveau initial de gravité/fonctionnement des symptômes et du taux de changement/temps de chaque individu

Impression globale clinique -- Échelle de gravité (CGI-S)

Le CGI-S a évalué le nombre de participants présentant une maladie de gravité améliorée sur l'échelle CGI-S. Il s'agit d'un jugement sommaire rendu par un clinicien qualifié de la gravité des symptômes. Il s'agit d'une échelle en 7 points qui évalue la gravité de la maladie du patient au moment de l'évaluation de 1 - normal, pas du tout, à 7 - extrêmement malade. Les modèles de régression à effets mixtes via SPSS MIXED ont déterminé les principaux effets attribués aux différences par groupe (BH4 et placebo), le temps (traité comme catégoriel aux niveaux de référence, 8 semaines et 16 semaines) et l'interaction groupe par temps. Nous avons utilisé une interception aléatoire et une modélisation des tendances qui tiennent compte du niveau initial de gravité/fonctionnement des symptômes et du taux de changement/temps de chaque individu

Échelle de langage préscolaire - Quatrième édition (PLS-4). Évalue les compétences linguistiques expressives et réceptives de la naissance à 6 ans, 11 mois.

Mesure le langage expressif et réceptif et les scores totaux de la naissance à 6 ans et 11 mois. Les échelles génèrent des scores bruts, standard et équivalents à l'âge ; les scores bruts de l'échelle totale ont été sélectionnés pour être utilisés dans cette étude. Le total est la moyenne des sous-échelles. Note brute minimale = 0, maximale = 130. Des scores plus élevés indiquent de meilleures capacités linguistiques. Les modèles de régression à effets mixtes via SPSS MIXED ont déterminé les principaux effets attribués aux différences par groupe (BH4 et placebo), le temps (traité comme catégoriel aux niveaux de référence, 8 semaines et 16 semaines) et l'interaction groupe par temps. Pour l'effet de résultat, la différence entre la ligne de base et 16 semaines a été déterminée comme un indicateur de changement.

Échelle de comportement adaptatif de Vineland-II.

le Vineland-2 est un entretien semi-structuré conçu pour évaluer la communication, la vie quotidienne, la socialisation et la motricité. Le Vineland-2 est composé d'une échelle composite adaptative totale ; nous avons choisi d'utiliser 10 sous-échelles qui traitent spécifiquement des domaines fonctionnels pertinents pour un échantillon de jeunes TSA - Communication réceptive, Communication expressive, Compétences personnelles de la vie quotidienne, Compétences domestiques de la vie quotidienne, Compétences communautaires de la vie quotidienne, Relations interpersonnelles, Compétences ludiques, Compétences d'adaptation, Motricité globale Compétences, motricité fine. Les échelles génèrent des scores bruts ou de somme, V et équivalents d'âge ; les scores bruts ont été sélectionnés pour être utilisés dans l'étude. Le score brut varie de 0 à 108 selon l'échelle. La plage d'échelle brute totale va de 0 à 766. Les scores des sous-échelles sont moyennés pour créer le composite de comportement adaptatif total. Des scores de sous-échelle plus élevés indiquent plus de compétences. La différence entre la ligne de base et la semaine 16 a été utilisée comme indicateur de changement.

Échelle d'obsessions compulsives de Yale Brown pour enfants (C-YBOCS)

Le C-YBOCS est une échelle conçue pour évaluer la gravité des symptômes obsessionnels et compulsifs chez les enfants et les adolescents âgés de 6 à 17 ans. Il peut être administré par un clinicien ou un enquêteur qualifié de manière semi-structurée. En général, les cotes dépendent du rapport de l'enfant et du parent; cependant, la note finale est basée sur le jugement clinique de l'intervieweur. Évaluez les caractéristiques de chaque élément au cours de la semaine précédente jusqu'à, et y compris, le moment de l'interview. Les scores doivent refléter la moyenne de chaque élément pour toute la semaine, sauf indication contraire.

Questionnaire sur le TDAH préscolaire de Connor

Conners Early Childhood, aborde le comportement des enfants âgés de 2 à 6 ans avec une variété d'échelles, y compris un sous-domaine du TDAH.

Échelle des événements indésirables

Il ne s'agissait pas d'une échelle standardisée mais d'un ensemble de questions posées à chaque famille - certaines standard et d'autres ouvertes.

Liste de contrôle des comportements aberrants (ABC) - Discours inapproprié

Sous-échelle évaluant l'écholalie et autres discours étranges. Des scores de sous-échelle plus élevés indiquent plus de symptômes. 4 éléments composent la sous-échelle, avec une gamme de scores de 0 à 4. La plage des scores totaux sur cette sous-échelle est de 0 à 16. Les scores sont moyennés pour calculer le score global. La différence des scores entre le départ et la semaine 16 a été utilisée comme indicateur de changement.

Échelle de réactivité sociale (SRS)

Le SRS est une échelle de 65 éléments utilisée pour mesurer la gravité des symptômes du TSA tels qu'ils surviennent dans des contextes sociaux naturels. Le SRS est composé d'une échelle totale et de 5 sous-échelles qui génèrent des scores bruts qui peuvent être convertis en scores T standard (avec une moyenne de 50 et un écart type de 10) pour le sexe et le type d'évaluateur ; des scores standard ont été sélectionnés pour être utilisés dans cette étude. Un score T total de 76 ou plus est considéré comme grave et fortement associé à un diagnostic clinique de trouble autistique. Un score T de 60 à 75 se situe dans la plage légère à modérée et est considéré comme typique pour les enfants atteints de TSA léger ou "de haut niveau", tandis qu'un score T de 59 ou moins suggère une absence de symptômes de TSA. Un score brut total > 75 était associé à une valeur de sensibilité de 0,85 et une valeur de spécificité de 0,75 pour les TSA. La différence des scores entre le départ et la semaine 16 a été utilisée comme indicateur de changement.

Échelle d'évaluation globale des parents (PGA)

Il s'agit d'une mesure où les parents évaluent leur impression de l'amélioration de leur enfant, de manière globale.