自閉症の治療薬としてのサプロプテリン

実験的：サプロプテリン、100 mg カプセル

サプロプテリンは 100 mg の錠剤として供給され、投与量は 20 mg/kg/d に基づいており、最も近い 100 mg に丸められています。 ほとんどの被験者は錠剤を粉砕し、味を隠すために液体または食品に入れて投与しました。 被験者は同じ用量を毎日 16 週間服用しました。

薬：サプロプテリン

患者はサプロプテリンを 1 日 1 キログラムあたり 20 mg を 16 週間投与されます

他の名前：

• テトラヒドロビオプテリン
• クヴァン

PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ、一致する実薬

プラセボは 100 mg の錠剤として提供され、投与量は 20 mg/kg/d に基づいており、最も近い 100 mg に丸められています。 ほとんどの被験者は錠剤を粉砕し、味を隠すために液体または食品に入れて投与しました。 被験者は同じ用量を毎日 16 週間服用しました。

薬：プラセボ

患者は、16 週間、毎日、有効な薬物と同じ形と投与量のプラセボを受け取ります。

他の名前：

• 砂糖の丸薬

Clinical Global Impression -- 改善 (CGI-I) スケール

CGI-I は、CGI-I スケールで大幅または大幅な改善を示した参加者の数を評価しました。 これは、ベースラインと比較した子供の観察および報告された行動に基づいて、訓練を受けた臨床医によって下された要約的な判断です。 これは、非常に悪い (1) から非常に改善された (7) までの 7 段階の尺度です。 カイ二乗分析を使用して、CHI-I スコアの変化を評価しました (グループごと、事後テスト)。 SPSS MIXED による混合効果回帰モデルは、グループ (BH4 およびプラセボ)、時間 (ベースライン、8 週間、および 16 週間のレベルでカテゴリとして扱われる) およびグループごとの相互作用による違いに起因する主な効果を決定しました。 各個人の症状の重症度/機能の初期レベル、および変化率/時間を説明するランダムな切片と傾向モデリングを使用しました

Clinical Global Impression -- 重症度 (CGI-S) スケール

CGI-S は、CGI-S スケールで重症度が改善された参加者の数を評価しました。 これは、訓練を受けた臨床医が症状の重症度について行った要約的な判断です。 これは、評価時の患者の病気の重症度を 1 - 正常、まったくない、7 - 極度に悪化する 7 段階で評価する尺度です。 SPSS MIXED による混合効果回帰モデルは、グループ (BH4 およびプラセボ)、時間 (ベースライン、8 週間、および 16 週間のレベルでカテゴリとして扱われる) およびグループごとの相互作用による違いに起因する主な効果を決定しました。 各個人の症状の重症度/機能の初期レベル、および変化率/時間を説明するランダムな切片と傾向モデリングを使用しました

就学前言語スケール - 第 4 版 (PLS-4)。誕生から 6 歳 11 か月までの年齢の表現力と受容力を評価します。

生後 6 歳 11 か月までの年齢で表現力と受容力の言語と合計スコアを測定します。 スケールは、未加工、標準、および年齢相当のスコアを生成します。この研究で使用するために、合計スケールの生スコアが選択されました。 合計はサブスケールの平均です。 最小生スコア = 0、最大 = 130。 スコアが高いほど、言語能力が高いことを示します。 SPSS MIXED による混合効果回帰モデルは、グループ (BH4 およびプラセボ)、時間 (ベースライン、8 週間、および 16 週間のレベルでカテゴリとして扱われる) およびグループごとの相互作用による違いに起因する主な効果を決定しました。 結果の効果については、ベースラインと 16 週間の差が変化の指標として決定されました。

バインランド適応行動スケール-II。

Vineland-2 は、コミュニケーション、日常生活、社会化、運動能力を評価するために設計された半構造化面接です。 Vineland-2 は、完全な Adaptive Composite スケールで構成されています。若いASDサンプルに関連する機能ドメインに具体的に対処する10のサブスケールを使用することを選択しました-受容的コミュニケーション、表現的コミュニケーション、個人の日常生活スキル、国内での日常生活スキル、コミュニティの日常生活スキル、対人関係、遊びのスキル、対処スキル、粗大運動スキル、細かい運動能力。 スケールは、生または合計、V-、および年齢相当のスコアを生成します。生スコアは、研究で使用するために選択されました。 生スコアは、スケールに応じて 0 ～ 108 の範囲です。 生のスケール範囲の合計は 0 ～ 766 です。 サブスケール スコアが平均化されて、総合的な適応行動複合体が作成されます。 サブスケール スコアが高いほど、スキルが高いことを示します。 ベースラインと 16 週目との差を変化の指標として使用しました。

小児エール ブラウン強迫神経症尺度 (C-YBOCS)

C-YBOCS は、6 歳から 17 歳までの小児および青年の強迫性および強迫性症状の重症度を評価するように設計されたスケールです。 臨床医または訓練を受けたインタビュアーが、半構造化された方法で実施できます。 一般に、評価は子供と親のレポートに依存します。ただし、最終的な評価は面接者の臨床的判断に基づいています。 インタビューの時間までの前の週の各項目の特徴を評価してください。 特に指定のない限り、スコアは 1 週間全体の各項目の平均を反映する必要があります。

コナーの就学前 ADHD アンケート

Conners Early Childhood は、2 歳から 6 歳までの子供の行動を、ADHD サブドメインを含むさまざまなスケールで取り上げています。

有害事象のスケール

これは標準化された尺度ではなく、各家族に尋ねられた一連の質問でした。標準的なものもあれば、自由形式のものもありました。

異常行動チェックリスト (ABC) - 不適切な発言

エコーラリアおよびその他の奇妙な発話を評価するサブスケール。 サブスケール スコアが高いほど、症状が多いことを示します。 サブスケールは 4 項目で構成され、スコアの範囲は 0 ～ 4 です。 このサブスケールの合計スコアの範囲は 0 ～ 16 です。スコアを平均して、全体のスコアを計算します。 ベースラインと 16 週目とのスコアの差を変化の指標として使用しました。

社会的反応性尺度 (SRS)

SRS は、自然な社会環境で発生する ASD の症状の重症度を測定するために使用される 65 項目の尺度です。 SRS は、1 つの合計スケールと 5 つのサブスケールで構成され、性別と評価者のタイプの標準 T スコア (平均 50、標準偏差 10) に変換できる生のスコアを生成します。この研究で使用するために標準スコアが選択されました。 76 以上の合計 T スコアは重度と見なされ、自閉症の臨床診断と強く関連しています。 60～75 の t スコアは軽度から中等度の範囲にあり、軽度または「高機能」ASD の子供に典型的であると考えられますが、59 以下の T スコアは ASD の症状がないことを示唆しています。 総生スコアが 75 を超えると、ASD の感度値 .85 および特異度値 .75 と関連していました。 ベースラインと 16 週の間のスコアの差は、変化の指標として使用されました。

親のグローバル評価 (PGA) スケール

これは、保護者が子供の成長に対する印象をグローバルな方法で評価する尺度です。