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Registre mondial des patients pour surveiller l'innocuité et l'efficacité à long terme d'Increlex® chez les enfants et les adolescents atteints d'un déficit primaire sévère en facteur de croissance analogue à l'insuline (SPIGFD).

4 février 2026 mis à jour par: Esteve Pharmaceuticals, S.A.

L'Increlex® Global Registry est un registre de surveillance descriptif, multicentrique, observationnel, prospectif, ouvert, non interventionnel et post-autorisation.

L'objectif principal de ce registre mondial est de collecter, d'analyser et de rapporter des données de sécurité pendant et jusqu'à au moins 5 ans après la fin du traitement chez les enfants et les adolescents recevant un traitement Increlex® pour le SPIGFD conformément aux informations sur le produit approuvées localement.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Déficit en IGF1

Intervention / Traitement

Médicament: Increlex®

Description détaillée

Ce registre est une étude de sécurité post-autorisation appelée Increlex® Global Registry qui vise principalement à surveiller la sécurité du traitement par Increlex® chez les enfants et les adolescents présentant un déficit primaire sévère en IGF-1 et, deuxièmement, à suivre l'efficacité de ce traitement. Les patients qui ont déjà commencé le traitement par Increlex® avant d'entrer dans ce registre peuvent être inclus et les données seront collectées rétrospectivement.

Les pays participant à ce registre sont l'Autriche, la France, l'Allemagne, l'Italie, la Pologne, l'Espagne, la Suède, le Royaume-Uni et les États-Unis.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

500

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Nom: Esteve Global Clinical Development
E-mail: increlexregistry@esteve.com

Lieux d'étude

Allemagne
- - Erlangen, Allemagne, 91054
    - Recrutement
    - Universitätsklinikum Erlangen Kinder- und Jugendklinik
  - Heidelberg, Allemagne, 69120
    - Recrutement
    - Universitätsklinikum Heidelberg Kinderheilkunde
  - Homburg, Allemagne, 66424
    - Recrutement
    - Universitätskliniken des Saarlandes Kinderklinik
  - Magdeburg, Allemagne, 39120
    - Résilié
    - Klinikum der Otto von Guericke Universität
  - Oldenburg, Allemagne, 26133
    - Résilié
    - Klinikum Oldenburg
Espagne
- - Barcelona, Espagne, 08950
    - Recrutement
    - Hospital Sant Joan de Deu
  - Barcelona, Espagne, 08208
    - Recrutement
    - Hospital Parc Taulí de Sabadell
  - Barcelona, Espagne, 08035
    - Résilié
    - Hospital Univ Vall d'Hebrón
  - Bilbao, Espagne, 48903
    - Recrutement
    - Hospital Univ. de Cruces
  - Reus, Espagne, 43204
    - Recrutement
    - Hospital Universitari Sant Joan de Reus
  - Valencia, Espagne, 46026
    - Recrutement
    - Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
France
- - Amiens, France, 80080
    - Résilié
    - Hôpital Amiens-Picardie
  - Blois, France, 41000
    - Recrutement
    - Centre Hospitalier de Blois
  - Bondy, France, 93140
    - Recrutement
    - Hôpital Jean Verdier
  - Bron, France, 69500
    - Recrutement
    - Hopital Femme Mere-Enfant
  - Clermont-Ferrand, France, 63100
    - Recrutement
    - Hopital Estaing
  - Marseille, France, 13005
    - Recrutement
    - Hôpital Timone Enfants
  - Montpellier, France, 34090
    - Recrutement
    - Hopital Arnaud de Villeneuve
  - Mulhouse, France
    - Résilié
    - GHR Mulhouse Sud-Alsace
  - Mulhouse, France
    - Recrutement
    - Pole medical Bel'Air
  - Nice, France, 06200
    - Retiré
    - CHU Lenval
  - Paris, France, 75015
    - Recrutement
    - Hôpital Necker Enfants Malades
  - Paris, France, 97270
    - Recrutement
    - Hôpital Kremlin Bicêtre
  - Toulouse, France, 31300
    - Recrutement
    - Hopital des Enfants
Guyane Française
- - Cayenne, Guyane Française, 97306
    - Retiré
    - Hôpital de Cayenne
Italie
- - Ancona, Italie
    - Pas encore de recrutement
    - Diabetologia Pediatrica Azienda Ospedaliero-Universitaria
  - Bolzano, Italie, 39100
    - Recrutement
    - Ospedale di Bolzano
  - Brescia, Italie, 25100
    - Résilié
    - Spedali Civili di Brescia
  - Florence, Italie, 50139
    - Pas encore de recrutement
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
  - Genova, Italie, 16147
    - Recrutement
    - I.R.C.C.S. Giannina Gaslini
  - Macerata, Italie
    - Résilié
    - U.O. Pediatria e Neonatologia Ospedale di Macerata
  - Naples, Italie, 80138
    - Pas encore de recrutement
    - Azienda Ospedaliera Universitaria II
  - Parma, Italie
    - Pas encore de recrutement
    - Azienda Ospedaliera-Universitaria di Parma
  - Reggio Emilia, Italie
    - Recrutement
    - Azienda USL-IRCCS
  - Roma, Italie, 00165
    - Recrutement
    - Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
L'Autriche
- - Vöcklabruck, L'Autriche, A-4840
    - Recrutement
    - Salzkammergut-Klinik Vöcklabruck
Martinique
- - Fort-de-France, Martinique, 97200
    - Recrutement
    - Hôpital Pierre Zobda Quitman
    - Contact:
      
      Z
Pologne
- - Bialystok, Pologne, 15-274
    - Recrutement
    - Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
  - Gdansk, Pologne, 80-294
    - Recrutement
    - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  - Lublin, Pologne, 20-093
    - Recrutement
    - Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
  - Poznan, Pologne, 60-572
    - Recrutement
    - Szpital kliniczny im. Karola Jonschnera
  - Rzeszów, Pologne, 35-301
    - Recrutement
    - Kliniczny Szpital Wojewódzki
  - Szczecin, Pologne
    - Recrutement
    - Pomeranian Medical University
Royaume-Uni
- - Belfast, Royaume-Uni, BT12 6BA
    - Recrutement
    - Royal Belfast Hospital for Sick Children
  - Birmingham, Royaume-Uni, B4 6NH
    - Résilié
    - Birmingham Children's Hospital
  - Leeds, Royaume-Uni, LS1 3EX
    - Recrutement
    - Leeds General Infirmary
  - London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
    - Recrutement
    - Great Ormond Street Hospital
  - London, Royaume-Uni, E1 1FR
    - Recrutement
    - The Royal London Hospital
  - Manchester, Royaume-Uni, M13 0JH
    - Résilié
    - Royal Manchester Children's Hospital
Suède
- - Linköping, Suède, 57850
    - Recrutement
    - Linköping University Hospital
  - Stockholm, Suède, 17176
    - Recrutement
    - Karolinska Universitetssjukhuset
États-Unis
- California
  - Orange, California, États-Unis, 92868
    - Recrutement
    - Children's Hospital of Orange County
- Florida
  - Miami, Florida, États-Unis, 33136
    - Recrutement
    - University Of Miami Leonard M. Miller
  - Miami, Florida, États-Unis, 33136
    - Recrutement
    - University of Miami Leonard M Miller
  - Miami, Florida, États-Unis, 33155
    - Retiré
    - D&H National Research Centers
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
    - Recrutement
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
- Texas
  - Dallas, Texas, États-Unis, 75390
    - Pas encore de recrutement
    - UT Southwestern Medical Center
  - Plano, Texas, États-Unis, 75093
    - Retiré
    - Children's Health Specialty Center West Plano

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Enfants et adolescents présentant un retard de croissance dû à un déficit primaire sévère en IGF-1

La description

Critère d'intégration:

Pour les États-Unis : patients commençant ou prévoyant de commencer ou recevant actuellement un traitement par Increlex® pour un déficit primaire sévère en IGF-1 tel que défini par les informations de prescription américaines d'Increlex® ou pour une délétion du gène de l'hormone de croissance (GH) qui ont développé des anticorps neutralisants contre la GH. Pour l'UE : patients commençant ou prévoyant de commencer ou recevant actuellement un traitement par Increlex® conformément aux informations sur le produit approuvées localement.
Les parents ou les représentants légalement autorisés, le cas échéant, doivent donner un consentement éclairé signé avant que toute activité liée au registre ne soit menée. Le consentement du sujet doit également être obtenu le cas échéant

Critère d'exclusion:

Sujet participant actuellement à un essai clinique Increlex®
Sujet participant actuellement à un essai clinique sur le retard de croissance
Patient présentant une contre-indication à Increlex® ou toute condition faisant l'objet d'un avertissement spécial conformément à l'étiquette approuvée localement
Pour les patients américains, ceux-ci incluent les patients présentant une hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients, les patients présentant une néoplasie active ou suspectée et les patients présentant des épiphyses fermées.
Pour les patients de l'UE : il s'agit des patients présentant une hypersensibilité au principe actif ou à l'un des excipients, des patients présentant une néoplasie active ou suspectée ou toute affection ou antécédent médical augmentant le risque de néoplasie bénigne ou maligne et les patients présentant des épiphyses fermées

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Modèles d'observation: Cas uniquement
Perspectives temporelles: Autre

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Incidence des EIG (y compris les EIAS de néoplasie) et de tous les EI, des EI ciblés, des décès et des abandons dus aux EI. Délai: Pendant la période de traitement jusqu'à 30 jours après la dernière dose.	Les EI ciblés comprennent l'hypersensibilité ; scoliose; immunogénicité (présence d'anticorps si disponibles); glissement de l'épiphyse fémorale capitale, céphalées, otite moyenne, œdème papillaire, hypoglycémie (suspectée ou documentée - documentée signifie taux de glucose dans le sang < 50 mg/dL ou 2,78 mmol/L), modifications faciales acromégales, gynécomastie, perte auditive, hypertension intracrânienne, lipohypertrophie à l'injection sites, apnée du sommeil, hypertrophie des amygdales, cardiomégalie, œdème et myalgie.	Pendant la période de traitement jusqu'à 30 jours après la dernière dose.

Mesures de résultats secondaires

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Esteve Pharmaceuticals, S.A.

Les enquêteurs

Directeur d'études: Global Program Clinical Lead, Esteve

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 décembre 2008

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 avril 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 mai 2009

Première publication (Estimé)

15 mai 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

6 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

2-79-52800-002
EUPAS7708 (Autre identifiant: EU PAS Register)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Incidence des EIG (y compris les EIAS de néoplasie), des EI ciblés, de tous les EI, des décès, des abandons dus aux EI, des situations particulières et des médicaments concomitants Délai: Dans les 5 ans suivant le traitement	Dans la population globale, et dans le sous-ensemble des enfants et adolescents exposés à Increlex® pendant au moins 3 années cumulées hors interruptions.	Dans les 5 ans suivant le traitement
Incidence des situations particulières et des médicaments concomitants Délai: Pendant la période de traitement une moyenne de 5 ans et dans les 5 ans après le traitement		Pendant la période de traitement une moyenne de 5 ans et dans les 5 ans après le traitement
Changements de hauteur Standard Deviation Score (SDS) Délai: De la ligne de base au moins jusqu'à 5 ans ou jusqu'à ce que la taille adulte finale soit atteinte.		De la ligne de base au moins jusqu'à 5 ans ou jusqu'à ce que la taille adulte finale soit atteinte.
Vitesse de hauteur Délai: De la ligne de base au moins jusqu'à 5 ans ou jusqu'à ce que la taille adulte finale soit atteinte.		De la ligne de base au moins jusqu'à 5 ans ou jusqu'à ce que la taille adulte finale soit atteinte.
Développement de l'âge osseux Délai: De la ligne de base au moins jusqu'à 5 ans ou jusqu'à ce que la taille adulte finale soit atteinte		De la ligne de base au moins jusqu'à 5 ans ou jusqu'à ce que la taille adulte finale soit atteinte
Indice de masse corporelle (IMC) Délai: De la ligne de base au moins jusqu'à 5 ans ou jusqu'à ce que la taille adulte finale soit atteinte.		De la ligne de base au moins jusqu'à 5 ans ou jusqu'à ce que la taille adulte finale soit atteinte.
Stade pubertaire Délai: De la ligne de base au moins jusqu'à 5 ans ou jusqu'à ce que la taille adulte finale soit atteinte.		De la ligne de base au moins jusqu'à 5 ans ou jusqu'à ce que la taille adulte finale soit atteinte.
Estimation des différences entre la taille adulte prévue (PAH) et la taille adulte finale (FAH) Délai: De la ligne de base au moins jusqu'à 5 ans ou jusqu'à ce que la taille adulte finale soit atteinte.		De la ligne de base au moins jusqu'à 5 ans ou jusqu'à ce que la taille adulte finale soit atteinte.
Modélisation pour identifier les facteurs prédictifs de changement de SDS de taille Délai: De la ligne de base au moins jusqu'à 5 ans ou jusqu'à ce que la taille adulte finale soit atteinte.		De la ligne de base au moins jusqu'à 5 ans ou jusqu'à ce que la taille adulte finale soit atteinte.
Modélisation pour identifier les facteurs prédictifs de vitesse de hauteur Délai: De la ligne de base au moins jusqu'à 5 ans ou jusqu'à ce que la taille adulte finale soit atteinte		De la ligne de base au moins jusqu'à 5 ans ou jusqu'à ce que la taille adulte finale soit atteinte
Modélisation pour identifier les facteurs prédictifs de la FAH Délai: De la ligne de base au moins jusqu'à 5 ans ou jusqu'à ce que la taille adulte finale soit atteinte		De la ligne de base au moins jusqu'à 5 ans ou jusqu'à ce que la taille adulte finale soit atteinte
Modélisation pour identifier les facteurs prédictifs du stade pubertaire (Tanner) Délai: De la ligne de base au moins jusqu'à 5 ans ou jusqu'à ce que la taille adulte finale soit atteinte		De la ligne de base au moins jusqu'à 5 ans ou jusqu'à ce que la taille adulte finale soit atteinte
Modélisation pour identifier les facteurs prédictifs du développement de l'âge osseux Délai: De la ligne de base au moins jusqu'à 5 ans ou jusqu'à ce que la taille adulte finale soit atteinte		De la ligne de base au moins jusqu'à 5 ans ou jusqu'à ce que la taille adulte finale soit atteinte
Dose d'Increlex® administrée Délai: Évalué périodiquement au cours de l'étude jusqu'à l'arrêt du traitement au moins jusqu'à 5 ans.		Évalué périodiquement au cours de l'étude jusqu'à l'arrêt du traitement au moins jusqu'à 5 ans.
Durée d'exposition Increlex Délai: Évalué périodiquement au cours de l'étude jusqu'à l'arrêt du traitement au moins jusqu'à 5 ans.		Évalué périodiquement au cours de l'étude jusqu'à l'arrêt du traitement au moins jusqu'à 5 ans.
Description des paramètres d'efficacité hauteur FDS en fonction de la dose moyenne reçue et en fonction des plages de dose (ex. 4 plages de dose (≤50, ]50-80], ]80-110], > 110 μg/kg BID)). Délai: Évalué périodiquement au cours de l'étude jusqu'à l'arrêt du traitement au moins jusqu'à 5 ans.	Cette analyse soutiendra la description de la dose efficace la plus faible	Évalué périodiquement au cours de l'étude jusqu'à l'arrêt du traitement au moins jusqu'à 5 ans.
Description des paramètres d'efficacité vitesse de croissance en fonction de la dose moyenne reçue et selon les gammes de dose (ex. 4 gammes de dose (≤50, ]50-80], ]80-110], > 110 μg/kg BID)). Délai: Évalué périodiquement au cours de l'étude jusqu'à l'arrêt du traitement au moins jusqu'à 5 ans.	Cette analyse soutiendra la description de la dose efficace la plus faible	Évalué périodiquement au cours de l'étude jusqu'à l'arrêt du traitement au moins jusqu'à 5 ans.
Bilan biologique : concentrations de base de GH, taux d'IGF-1, taux d'IGFBP-3 et protéines de liaison. Délai: Tout au long de l'étude au moins jusqu'à 5 ans.		Tout au long de l'étude au moins jusqu'à 5 ans.
Présence ou absence de délétion/mutation de gène Délai: Tout au long de l'étude au moins jusqu'à 5 ans.	y compris : gène GH, gène IGF-1, FGF, PTPN11, GHR, D3-GHR, STAT5b, ALS, SHOX, PAPPA2 et tout autre test génétique effectué.	Tout au long de l'étude au moins jusqu'à 5 ans.
Changements dans l'évaluation de la qualité de vie à l'aide de l'EQ-5D chez les participants âgés de 4 ans et plus. Délai: Au départ, à la première année, au moins jusqu'à 5 ans, à la taille adulte finale.	La qualité de vie sera évaluée à l'aide du questionnaire pédiatrique EQ-5D-Y. Les 5 domaines et VAS seront décrits à chaque instant ainsi que l'évolution par rapport à la ligne de base.	Au départ, à la première année, au moins jusqu'à 5 ans, à la taille adulte finale.
Description des néoplasies (bénignes et malignes) et des hypoglycémies Délai: Dans les 3 premières années après le début du traitement, entre 3 et 5 ans et plus de 5 ans.		Dans les 3 premières années après le début du traitement, entre 3 et 5 ans et plus de 5 ans.