Globalt patientregister för att övervaka långsiktig säkerhet och effektivitet hos Increlex® hos barn och ungdomar med allvarlig primär insulinliknande tillväxtfaktor-1-brist (SPIGFD).
4 februari 2026 uppdaterad av: Esteve Pharmaceuticals, S.A.
Increlex® Global Registry är ett beskrivande, multicenter, observationellt, prospektivt, öppet, icke-interventionellt övervakningsregister efter auktorisation.
Huvudsyftet med detta globala register är att samla in, analysera och rapportera säkerhetsdata under och upp till minst 5 år efter avslutad behandling hos barn och ungdomar som får Increlex®-behandling för SPIGFD enligt den lokalt godkända produktinformationen.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Det här registret är en säkerhetsstudie efter auktorisation som kallas Increlex® Global Registry som främst är avsedd att övervaka säkerheten av Increlex®-terapi hos barn och ungdomar med allvarlig primär IGF-1-brist och för det andra att följa effektiviteten av denna behandling. Patienter som redan har påbörjat Increlex®-behandling innan de går in i detta register kan inkluderas och data kommer att samlas in retrospektivt.
Länderna som deltar i detta register är Österrike, Frankrike, Tyskland, Italien, Polen, Spanien, Sverige, Storbritannien och USA
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Beräknad)
500
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Esteve Global Clinical Development
- E-post: increlexregistry@esteve.com
Studieorter
-
-
-
Amiens, Frankrike, 80080
- Avslutad
- Hôpital Amiens-Picardie
-
Blois, Frankrike, 41000
- Rekrytering
- Centre Hospitalier de Blois
-
Bondy, Frankrike, 93140
- Rekrytering
- Hôpital Jean Verdier
-
Bron, Frankrike, 69500
- Rekrytering
- Hopital Femme Mere-Enfant
-
Clermont-Ferrand, Frankrike, 63100
- Rekrytering
- Hopital Estaing
-
Marseille, Frankrike, 13005
- Rekrytering
- Hôpital Timone Enfants
-
Montpellier, Frankrike, 34090
- Rekrytering
- Hopital Arnaud de Villeneuve
-
Mulhouse, Frankrike
- Avslutad
- GHR Mulhouse Sud-Alsace
-
Mulhouse, Frankrike
- Rekrytering
- Pole medical Bel'Air
-
Nice, Frankrike, 06200
- Indragen
- CHU Lenval
-
Paris, Frankrike, 75015
- Rekrytering
- Hôpital Necker Enfants malades
-
Paris, Frankrike, 97270
- Rekrytering
- Hôpital Kremlin Bicêtre
-
Toulouse, Frankrike, 31300
- Rekrytering
- Hopital des Enfants
-
-
-
-
-
Cayenne, Franska Guyana, 97306
- Indragen
- Hôpital de Cayenne
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Rekrytering
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- Rekrytering
- University Of Miami Leonard M. Miller
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- Rekrytering
- University of Miami Leonard M Miller
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
- Indragen
- D&H National Research Centers
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Rekrytering
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
- Har inte rekryterat ännu
- UT Southwestern Medical Center
-
Plano, Texas, Förenta staterna, 75093
- Indragen
- Children's Health Specialty Center West Plano
-
-
-
-
-
Ancona, Italien
- Har inte rekryterat ännu
- Diabetologia Pediatrica Azienda Ospedaliero-Universitaria
-
Bolzano, Italien, 39100
- Rekrytering
- Ospedale di Bolzano
-
Brescia, Italien, 25100
- Avslutad
- Spedali Civili di Brescia
-
Florence, Italien, 50139
- Har inte rekryterat ännu
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
-
Genova, Italien, 16147
- Rekrytering
- I.R.C.C.S. Giannina Gaslini
-
Macerata, Italien
- Avslutad
- U.O. Pediatria e Neonatologia Ospedale di Macerata
-
Naples, Italien, 80138
- Har inte rekryterat ännu
- Azienda Ospedaliera Universitaria II
-
Parma, Italien
- Har inte rekryterat ännu
- Azienda Ospedaliera-Universitaria di Parma
-
Reggio Emilia, Italien
- Rekrytering
- Azienda USL-IRCCS
-
Roma, Italien, 00165
- Rekrytering
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
-
-
-
-
Fort-de-France, Martinique, 97200
- Rekrytering
- Hôpital Pierre Zobda Quitman
-
Kontakt:
- Z
-
-
-
-
-
Bialystok, Polen, 15-274
- Rekrytering
- Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
-
Gdansk, Polen, 80-294
- Rekrytering
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Lublin, Polen, 20-093
- Rekrytering
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
-
Poznan, Polen, 60-572
- Rekrytering
- Szpital kliniczny im. Karola Jonschnera
-
Rzeszów, Polen, 35-301
- Rekrytering
- Kliniczny Szpital Wojewódzki
-
Szczecin, Polen
- Rekrytering
- Pomeranian Medical University
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08950
- Rekrytering
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Barcelona, Spanien, 08208
- Rekrytering
- Hospital Parc Taulí de Sabadell
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Avslutad
- Hospital Univ Vall d'Hebrón
-
Bilbao, Spanien, 48903
- Rekrytering
- Hospital Univ. de Cruces
-
Reus, Spanien, 43204
- Rekrytering
- Hospital Universitari Sant Joan de Reus
-
Valencia, Spanien, 46026
- Rekrytering
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
-
-
-
-
Belfast, Storbritannien, BT12 6BA
- Rekrytering
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
-
Birmingham, Storbritannien, B4 6NH
- Avslutad
- Birmingham Children's Hospital
-
Leeds, Storbritannien, LS1 3EX
- Rekrytering
- Leeds General Infirmary
-
London, Storbritannien, WC1N 3JH
- Rekrytering
- Great Ormond Street Hospital
-
London, Storbritannien, E1 1FR
- Rekrytering
- The Royal London Hospital
-
Manchester, Storbritannien, M13 0JH
- Avslutad
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
-
Linköping, Sverige, 57850
- Rekrytering
- Linköping University Hospital
-
Stockholm, Sverige, 17176
- Rekrytering
- Karolinska Universitetssjukhuset
-
-
-
-
-
Erlangen, Tyskland, 91054
- Rekrytering
- Universitätsklinikum Erlangen Kinder- und Jugendklinik
-
Heidelberg, Tyskland, 69120
- Rekrytering
- Universitätsklinikum Heidelberg Kinderheilkunde
-
Homburg, Tyskland, 66424
- Rekrytering
- Universitätskliniken des Saarlandes Kinderklinik
-
Magdeburg, Tyskland, 39120
- Avslutad
- Klinikum der Otto von Guericke Universität
-
Oldenburg, Tyskland, 26133
- Avslutad
- Klinikum Oldenburg
-
-
-
-
-
Vöcklabruck, Österrike, A-4840
- Rekrytering
- Salzkammergut-Klinik Vöcklabruck
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
2 år till 18 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Barn och ungdomar med tillväxtstörning på grund av allvarlig primär IGF-1-brist
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- För USA: patienter som börjar eller planerar att påbörja eller för närvarande får behandling med Increlex®-behandling för allvarlig primär IGF-1-brist enligt definitionen av US Increlex®-förskrivningsinformation eller för tillväxthormon (GH)-gendeletion som har utvecklat neutraliserande antikroppar mot GH. För EU: patienter som börjar eller planerar att börja eller för närvarande får behandling med Increlex®-behandling enligt den lokalt godkända produktinformationen.
- Föräldrar eller juridiskt auktoriserade representanter, om tillämpligt, måste ge undertecknat informerat samtycke innan någon registerrelaterade aktiviteter utförs. Samtycke från ämnet bör också inhämtas vid behov
Exklusions kriterier:
- Försöksperson som för närvarande deltar i en Increlex® klinisk prövning
- Försöksperson som för närvarande deltar i någon klinisk prövning för tillväxthämning
- Patient med någon kontraindikation för Increlex® eller något tillstånd som är föremål för särskild varning enligt den lokalt godkända etiketten
- För amerikanska patienter inkluderar dessa patienter med överkänslighet mot den aktiva substansen eller något av hjälpämnena, patienter med aktiv eller misstänkt neoplasi och patienter med slutna epifyser.
- För EU-patienter: dessa inkluderar patienter med överkänslighet mot den aktiva substansen eller något av hjälpämnena, patienter med aktiv eller misstänkt neoplasi eller något tillstånd eller medicinsk historia som ökar risken för benign eller malign neoplasi och patienter med slutna epifyser
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Endast fall
- Tidsperspektiv: Övrig
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av SAE (inklusive AESI av neoplasi) och alla AE, riktade AE, dödsfall och uttag på grund av AE.
Tidsram: Under behandlingsperioden upp till 30 dagar efter den sista dosen.
|
Målinriktad biverkning inkluderar överkänslighet; skolios; immunogenicitet (närvaro av antikroppar om tillgängliga); halkad femoral epifys, huvudvärk, otitis media, papillödem, hypoglykemi (misstänkt eller dokumenterat - dokumenterat betyder blodsocker < 50 mg/dL eller 2,78 mmol/L), akromegala ansiktsförändringar, gynekomasti, hörselnedsättning, intrakraniell hypertoni, lipohypertrofi platser, sömnapné, tonsillhypertrofi, kardiomegali, ödem och myalgi.
|
Under behandlingsperioden upp till 30 dagar efter den sista dosen.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av SAE (inklusive AESI av neoplasi), riktade AE, alla AE, dödsfall, uttag på grund av AE, speciella situationer och samtidig medicinering
Tidsram: Inom 5 år efter behandling
|
I den totala befolkningen och i undergruppen av barn och ungdomar som exponerats för Increlex® under minst 3 kumulativa år, exklusive avbrott.
|
Inom 5 år efter behandling
|
|
Förekomst av speciella situationer och samtidig medicinering
Tidsram: Under behandlingstiden i genomsnitt 5 år och inom 5 år efter behandling
|
Under behandlingstiden i genomsnitt 5 år och inom 5 år efter behandling
|
|
|
Förändringar i höjd Standard Deviation Score (SDS)
Tidsram: Från baslinjen minst upp till 5 år eller tills den slutliga vuxenhöjden uppnås.
|
Från baslinjen minst upp till 5 år eller tills den slutliga vuxenhöjden uppnås.
|
|
|
Höjdhastighet
Tidsram: Från baslinjen minst upp till 5 år eller tills den slutliga vuxenhöjden uppnås.
|
Från baslinjen minst upp till 5 år eller tills den slutliga vuxenhöjden uppnås.
|
|
|
Benåldersutveckling
Tidsram: Från baslinjen minst upp till 5 år eller tills den slutliga vuxenhöjden uppnås
|
Från baslinjen minst upp till 5 år eller tills den slutliga vuxenhöjden uppnås
|
|
|
Body mass index (BMI)
Tidsram: Från baslinjen minst upp till 5 år eller tills den slutliga vuxenhöjden uppnås.
|
Från baslinjen minst upp till 5 år eller tills den slutliga vuxenhöjden uppnås.
|
|
|
Pubertetsstadiet
Tidsram: Från baslinjen minst upp till 5 år eller tills den slutliga vuxenhöjden uppnås.
|
Från baslinjen minst upp till 5 år eller tills den slutliga vuxenhöjden uppnås.
|
|
|
Uppskattning av skillnader mellan förväntad vuxenlängd (PAH) och slutlig vuxenlängd (FAH)
Tidsram: Från baslinjen minst upp till 5 år eller tills den slutliga vuxenhöjden uppnås.
|
Från baslinjen minst upp till 5 år eller tills den slutliga vuxenhöjden uppnås.
|
|
|
Modellering för att identifiera prediktiva faktorer för höjd SDS-förändring
Tidsram: Från baslinjen minst upp till 5 år eller tills den slutliga vuxenhöjden uppnås.
|
Från baslinjen minst upp till 5 år eller tills den slutliga vuxenhöjden uppnås.
|
|
|
Modellering för att identifiera prediktiva faktorer för höjdhastighet
Tidsram: Från baslinjen minst upp till 5 år eller tills den slutliga vuxenhöjden uppnås
|
Från baslinjen minst upp till 5 år eller tills den slutliga vuxenhöjden uppnås
|
|
|
Modellering för att identifiera prediktiva faktorer för FAH
Tidsram: Från baslinjen minst upp till 5 år eller tills den slutliga vuxenhöjden uppnås
|
Från baslinjen minst upp till 5 år eller tills den slutliga vuxenhöjden uppnås
|
|
|
Modellering för att identifiera prediktiva faktorer i pubertetsstadiet (Tanner).
Tidsram: Från baslinjen minst upp till 5 år eller tills den slutliga vuxenhöjden uppnås
|
Från baslinjen minst upp till 5 år eller tills den slutliga vuxenhöjden uppnås
|
|
|
Modellering för att identifiera prediktiva faktorer för benåldersutveckling
Tidsram: Från baslinjen minst upp till 5 år eller tills den slutliga vuxenhöjden uppnås
|
Från baslinjen minst upp till 5 år eller tills den slutliga vuxenhöjden uppnås
|
|
|
Dos av Increlex® administrerad
Tidsram: Bedöms regelbundet under studien tills behandlingen upphör minst upp till 5 år.
|
Bedöms regelbundet under studien tills behandlingen upphör minst upp till 5 år.
|
|
|
Varaktighet av Increlex exponering
Tidsram: Bedöms regelbundet under studien tills behandlingen upphör minst upp till 5 år.
|
Bedöms regelbundet under studien tills behandlingen upphör minst upp till 5 år.
|
|
|
Beskrivning av effektivitetsparametrar höjd SDS enligt medeldos mottagen och enligt dosintervall (t.ex. 4 dosintervall (≤50, ]50-80], ]80-110], > 110 μg/kg BID)).
Tidsram: Bedöms regelbundet under studien tills behandlingen upphör minst upp till 5 år.
|
Denna analys kommer att stödja beskrivningen av den lägsta effektiva dosen
|
Bedöms regelbundet under studien tills behandlingen upphör minst upp till 5 år.
|
|
Beskrivning av effektivitetsparametrar höjdhastighet enligt genomsnittlig mottagen dos och enligt dosintervall (t.ex. 4 dosintervall (≤50, ]50-80], ]80-110], > 110 μg/kg BID)).
Tidsram: Bedöms regelbundet under studien tills behandlingen upphör minst upp till 5 år.
|
Denna analys kommer att stödja beskrivningen av den lägsta effektiva dosen
|
Bedöms regelbundet under studien tills behandlingen upphör minst upp till 5 år.
|
|
Biologisk bedömning: baslinje GH-koncentrationer, IGF-1-nivåer, IGFBP-3-nivåer och bindande proteiner.
Tidsram: Under hela studietiden minst upp till 5 år.
|
Under hela studietiden minst upp till 5 år.
|
|
|
Närvaro eller frånvaro av gendeletion/mutation
Tidsram: Under hela studietiden minst upp till 5 år.
|
inklusive: GH-genen, IGF-1-genen, FGF, PTPN11, GHR, D3-GHR, STAT5b, ALS, SHOX, PAPPA2 och alla andra genetiska tester som utförs.
|
Under hela studietiden minst upp till 5 år.
|
|
Förändringar i QoL-bedömning med EQ-5D hos deltagare från 4 år och äldre.
Tidsram: Vid baslinjen, vid år ett, minst upp till 5 år, vid slutlig vuxenhöjd.
|
QoL kommer att bedömas med hjälp av EQ-5D-Y pediatriska frågeformuläret.
De 5 domänerna och VAS kommer att beskrivas vid varje tidpunkt samt utvecklingen från baslinjen.
|
Vid baslinjen, vid år ett, minst upp till 5 år, vid slutlig vuxenhöjd.
|
|
Beskrivning av neoplasi (benign och malign) och hypoglykemi
Tidsram: Inom de första 3 åren efter behandlingsstart, mellan 3 och 5 år och över 5 år.
|
Inom de första 3 åren efter behandlingsstart, mellan 3 och 5 år och över 5 år.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Global Program Clinical Lead, Esteve
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Bang P, Polak M, Perrot V, Sert C, Shaikh H, Woelfle J. Pubertal Timing and Growth Dynamics in Children With Severe Primary IGF-1 Deficiency: Results From the European Increlex(R) Growth Forum Database Registry. Front Endocrinol (Lausanne). 2022 Feb 18;13:812568. doi: 10.3389/fendo.2022.812568. eCollection 2022.
- Bang P, Woelfle J, Perrot V, Sert C, Polak M. Effectiveness and safety of rhIGF1 therapy in patients with or without Laron syndrome. Eur J Endocrinol. 2021 Feb;184(2):267-276. doi: 10.1530/EJE-20-0325.
- Bang P, Polak M, Bossowski A, Maghnie M, Argente J, Ramon-Krauel M, Sert C, Perrot V, Mazain S, Woelfle J. Frequency and Predictive Factors of Hypoglycemia in Patients Treated With rhIGF-1: Data From the Eu-IGFD Registry. J Clin Endocrinol Metab. 2023 Dec 21;109(1):46-56. doi: 10.1210/clinem/dgad479.
- Ramon-Krauel M, Polak M, Maghnie M, Woelfle J, Sert C, Perrot V, Bang P. Near-Adult Height Outcomes in Patients Treated With rhIGF-1 for Severe Growth Failure: Real-World IGFD Registry Data. J Clin Endocrinol Metab. 2026 Jan 21;111(2):e500-e511. doi: 10.1210/clinem/dgaf390.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
9 december 2008
Primärt slutförande (Beräknad)
31 december 2027
Avslutad studie (Beräknad)
31 december 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
30 april 2009
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 maj 2009
Första postat (Beräknad)
15 maj 2009
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
6 februari 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 februari 2026
Senast verifierad
1 februari 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2-79-52800-002
- EUPAS7708 (Annan identifierare: EU PAS Register)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .