Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Globalny rejestr pacjentów do monitorowania długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności preparatu Increlex® u dzieci i młodzieży z ciężkim niedoborem pierwotnego insulinopodobnego czynnika wzrostu-1 (SPIGFD).

27 marca 2024 zaktualizowane przez: Ipsen

Increlex® Global Registry jest opisowym, wieloośrodkowym, obserwacyjnym, prospektywnym, otwartym, nieinterwencyjnym rejestrem nadzoru po wydaniu pozwolenia.

Głównym celem tego globalnego rejestru jest gromadzenie, analizowanie i zgłaszanie danych dotyczących bezpieczeństwa podczas i co najmniej 5 lat po zakończeniu leczenia dzieci i młodzieży otrzymujących terapię Increlex® na SPIGFD zgodnie z lokalnie zatwierdzoną informacją o produkcie.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ten rejestr jest badaniem bezpieczeństwa po wydaniu pozwolenia, zwanym globalnym rejestrem Increlex®, którego głównym celem jest monitorowanie bezpieczeństwa terapii produktem Increlex® u dzieci i młodzieży z ciężkim pierwotnym niedoborem IGF-1, a po drugie monitorowanie skuteczności tego leczenia. Pacjenci, którzy już rozpoczęli terapię Increlex® przed wpisaniem do tego rejestru mogą zostać włączeni, a dane będą gromadzone retrospektywnie.

Kraje uczestniczące w tym rejestrze to Austria, Francja, Niemcy, Włochy, Polska, Hiszpania, Szwecja, Wielka Brytania i USA

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

500

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Vöcklabruck, Austria, A-4840
        • Rekrutacyjny
        • Salzkammergut-Klinik Vöcklabruck
  • Francja
      • Amiens, Francja, 80080
        • Zakończony
        • Hôpital Amiens-Picardie
      • Blois, Francja, 41000
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier de Blois
      • Bondy, Francja, 93140
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Jean Verdier
      • Bron, Francja, 69500
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Femme Mère-Enfant
      • Clermont-Ferrand, Francja, 63100
        • Rekrutacyjny
        • Hopital Estaing
      • Marseille, Francja, 13005
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Timone Enfants
      • Montpellier, Francja, 34090
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Mulhouse, Francja
        • Zakończony
        • GHR Mulhouse Sud-Alsace
      • Nice, Francja, 06200
        • Wycofane
        • CHU Lenval
      • Paris, Francja, 75015
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Necker Enfants Malades
      • Paris, Francja, 97270
        • Rekrutacyjny
        • Hopital Kremlin Bicetre
      • Toulouse, Francja, 31300
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital des Enfants
  • Gujana Francuska
      • Cayenne, Gujana Francuska, 97306
        • Wycofane
        • Hôpital de Cayenne
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Univ Vall d'Hebrón
      • Barcelona, Hiszpania, 08208
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Parc Taulí de Sabadell
      • Bilbao, Hiszpania, 48903
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Univ. de Cruces
      • Reus, Hiszpania, 43204
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitari Sant Joan de Reus
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Martynika
      • Fort-de-France, Martynika, 97200
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Pierre Zobda Quitman
        • Kontakt:
          • Z
  • Niemcy
      • Erlangen, Niemcy, 91054
        • Rekrutacyjny
        • Universitätsklinikum Erlangen Kinder- und Jugendklinik
      • Heidelberg, Niemcy, 69120
        • Rekrutacyjny
        • Universitätsklinikum Heidelberg Kinderheilkunde
      • Homburg, Niemcy, 66424
        • Rekrutacyjny
        • Universitätskliniken des Saarlandes Kinderklinik
      • Magdeburg, Niemcy, 39120
        • Rekrutacyjny
        • Klinikum der Otto von Guericke Universität
      • Oldenburg, Niemcy, 26133
        • Rekrutacyjny
        • Klinikum Oldenburg
  • Polska
      • Białystok, Polska, 15-274
        • Rekrutacyjny
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
      • Gdańsk, Polska, 80-294
        • Rekrutacyjny
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lublin, Polska, 20-093
        • Rekrutacyjny
        • Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Lublinie
      • Poznań, Polska, 60-572
        • Rekrutacyjny
        • Szpital kliniczny im. Karola Jonschnera
      • Rzeszów, Polska, 35-301
        • Rekrutacyjny
        • Kliniczny Szpital Wojewódzki
      • Szczecin, Polska
        • Rekrutacyjny
        • Pomeranian Medical University
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Orange County
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Rekrutacyjny
        • University Of Miami Leonard M. Miller
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Rekrutacyjny
        • University of Miami Leonard M Miller
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Wycofane
        • D&H National Research Centers
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • UT Southwestern Medical Center
      • Plano, Texas, Stany Zjednoczone, 75093
        • Wycofane
        • Children's Health Specialty Center West Plano
  • Szwecja
      • Linkoping, Szwecja, 57850
        • Rekrutacyjny
        • Linkoping University Hospital
      • Stockholm, Szwecja, 17176
        • Rekrutacyjny
        • Karolinska Universitetssjukhuset
  • Włochy
      • Ancona, Włochy
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Diabetologia Pediatrica Azienda Ospedaliero-Universitaria
      • Bolzano, Włochy, 39100
        • Rekrutacyjny
        • Ospedale di Bolzano
      • Brescia, Włochy, 25100
        • Rekrutacyjny
        • Spedali Civili di Brescia
      • Firenze, Włochy, 50139
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
      • Genova, Włochy, 16147
        • Rekrutacyjny
        • I.R.C.C.S. Giannina Gaslini
      • Macerata, Włochy
        • Zakończony
        • U.O. Pediatria e Neonatologia Ospedale di Macerata
      • Naples, Włochy, 80138
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Azienda Ospedaliera Universitaria II
      • Reggio Emilia, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Azienda USL-IRCCS
      • Roma, Włochy, 00165
        • Rekrutacyjny
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Zjednoczone Królestwo
      • Belfast, Zjednoczone Królestwo, BT12 6BA
        • Rekrutacyjny
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Zakończony
        • Birmingham Children's Hospital
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS1 3EX
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Leeds General Infirmary
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Rekrutacyjny
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, E1 1FR
        • Rekrutacyjny
        • The Royal London Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 0JH
        • Zakończony
        • Royal Manchester Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Dzieci i młodzież z zaburzeniami wzrostu spowodowanymi ciężkim pierwotnym niedoborem IGF-1

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dla USA: pacjenci rozpoczynający lub planujący rozpocząć lub obecnie otrzymujący terapię produktem Increlex® z powodu ciężkiego pierwotnego niedoboru IGF-1, zgodnie z definicją zawartą w informacji o przepisywaniu leku Increlex® w USA lub z delecją genu hormonu wzrostu (GH), u których rozwinęły się przeciwciała neutralizujące przeciwko GH. Dla UE: pacjenci rozpoczynający lub planujący rozpocząć lub obecnie poddawani leczeniu preparatem Increlex® zgodnie z lokalnie zatwierdzoną informacją o produkcie.
  • Rodzice lub prawnie upoważnieni przedstawiciele, jeśli dotyczy, muszą wyrazić świadomą zgodę podpisaną przed podjęciem jakichkolwiek działań związanych z rejestracją. W stosownych przypadkach należy również uzyskać zgodę podmiotu

Kryteria wyłączenia:

  • Podmiot obecnie uczestniczący w badaniu klinicznym Increlex®
  • Uczestnik obecnie uczestniczący w jakimkolwiek badaniu klinicznym dotyczącym opóźnienia wzrostu
  • Pacjent z przeciwwskazaniami do stosowania preparatu Increlex® lub z jakimkolwiek stanem podlegającym specjalnemu ostrzeżeniu zgodnie z lokalnie zatwierdzoną etykietą
  • W przypadku pacjentów ze Stanów Zjednoczonych są to pacjenci z nadwrażliwością na substancję czynną lub którąkolwiek substancję pomocniczą, pacjenci z czynną lub podejrzewaną chorobą nowotworową oraz pacjenci z zamkniętymi nasadami kości.
  • Dla pacjentów z UE: obejmuje to pacjentów z nadwrażliwością na substancję czynną lub którąkolwiek substancję pomocniczą, pacjentów z aktywną lub podejrzewaną chorobą nowotworową lub jakąkolwiek chorobą lub historią medyczną, która zwiększa ryzyko wystąpienia łagodnej lub złośliwej neoplazji oraz pacjentów z zamkniętymi nasadami nasadowymi

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
  • Perspektywy czasowe: Inny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie SAE (w tym AESI nowotworów) i wszystkich AE, celowanych AE, zgonów i wycofania z powodu AE.
Ramy czasowe: W okresie leczenia do 30 dni po ostatniej dawce.
Ukierunkowane AE obejmuje nadwrażliwość; skolioza; immunogenność (obecność przeciwciał, jeśli są dostępne); zsunięcie nasady kości udowej, ból głowy, zapalenie ucha środkowego, obrzęk tarczy nerwu wzrokowego, hipoglikemia (podejrzewana lub udokumentowana – udokumentowane oznacza stężenie glukozy we krwi < 50 mg/dl lub 2,78 mmol/l), akromegaliczne zmiany twarzy, ginekomastia, utrata słuchu, nadciśnienie wewnątrzczaszkowe, lipohipertrofia w miejscu wstrzyknięcia bezdechu sennego, przerostu migdałków, kardiomegalii, obrzęku i bólu mięśni.
W okresie leczenia do 30 dni po ostatniej dawce.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania SAE (w tym AESI w przypadku nowotworu), docelowych AE, wszystkich AE, zgonów, wycofania z powodu AE, szczególnych sytuacji i jednocześnie stosowanych leków
Ramy czasowe: W ciągu 5 lat po leczeniu
W całej populacji oraz w podgrupie dzieci i młodzieży narażonych na działanie produktu Increlex® przez co najmniej 3 lata łącznie z wyłączeniem przerw.
W ciągu 5 lat po leczeniu
Występowanie szczególnych sytuacji i leków towarzyszących
Ramy czasowe: W okresie leczenia średnio 5 lat iw ciągu 5 lat po leczeniu
W okresie leczenia średnio 5 lat iw ciągu 5 lat po leczeniu
Zmiany wzrostu Wynik odchylenia standardowego (SDS)
Ramy czasowe: Od linii podstawowej co najmniej do 5 lat lub do osiągnięcia ostatecznego wzrostu dorosłego.
Od linii podstawowej co najmniej do 5 lat lub do osiągnięcia ostatecznego wzrostu dorosłego.
Prędkość wysokości
Ramy czasowe: Od linii podstawowej co najmniej do 5 lat lub do osiągnięcia ostatecznego wzrostu dorosłego.
Od linii podstawowej co najmniej do 5 lat lub do osiągnięcia ostatecznego wzrostu dorosłego.
Rozwój wieku kostnego
Ramy czasowe: Od linii podstawowej co najmniej do 5 lat lub do osiągnięcia ostatecznego wzrostu dorosłego
Od linii podstawowej co najmniej do 5 lat lub do osiągnięcia ostatecznego wzrostu dorosłego
Wskaźnik masy ciała (BMI)
Ramy czasowe: Od linii podstawowej co najmniej do 5 lat lub do osiągnięcia ostatecznego wzrostu dorosłego.
Od linii podstawowej co najmniej do 5 lat lub do osiągnięcia ostatecznego wzrostu dorosłego.
Etap dojrzewania
Ramy czasowe: Od linii podstawowej co najmniej do 5 lat lub do osiągnięcia ostatecznego wzrostu dorosłego.
Od linii podstawowej co najmniej do 5 lat lub do osiągnięcia ostatecznego wzrostu dorosłego.
Oszacowanie różnic między przewidywanym wzrostem osoby dorosłej (WWA) a ostatecznym wzrostem osoby dorosłej (FAH)
Ramy czasowe: Od linii podstawowej co najmniej do 5 lat lub do osiągnięcia ostatecznego wzrostu dorosłego.
Od linii podstawowej co najmniej do 5 lat lub do osiągnięcia ostatecznego wzrostu dorosłego.
Modelowanie w celu identyfikacji czynników predykcyjnych zmiany SDS wzrostu
Ramy czasowe: Od linii podstawowej co najmniej do 5 lat lub do osiągnięcia ostatecznego wzrostu dorosłego.
Od linii podstawowej co najmniej do 5 lat lub do osiągnięcia ostatecznego wzrostu dorosłego.
Modelowanie w celu identyfikacji czynników predykcyjnych prędkości wzrostu
Ramy czasowe: Od linii podstawowej co najmniej do 5 lat lub do osiągnięcia ostatecznego wzrostu dorosłego
Od linii podstawowej co najmniej do 5 lat lub do osiągnięcia ostatecznego wzrostu dorosłego
Modelowanie w celu identyfikacji czynników predykcyjnych FAH
Ramy czasowe: Od linii podstawowej co najmniej do 5 lat lub do osiągnięcia ostatecznego wzrostu dorosłego
Od linii podstawowej co najmniej do 5 lat lub do osiągnięcia ostatecznego wzrostu dorosłego
Modelowanie w celu identyfikacji czynników predykcyjnych okresu dojrzewania płciowego (Tanner).
Ramy czasowe: Od linii podstawowej co najmniej do 5 lat lub do osiągnięcia ostatecznego wzrostu dorosłego
Od linii podstawowej co najmniej do 5 lat lub do osiągnięcia ostatecznego wzrostu dorosłego
Modelowanie w celu identyfikacji czynników predykcyjnych rozwoju wieku kostnego
Ramy czasowe: Od linii podstawowej co najmniej do 5 lat lub do osiągnięcia ostatecznego wzrostu dorosłego
Od linii podstawowej co najmniej do 5 lat lub do osiągnięcia ostatecznego wzrostu dorosłego
Podana dawka preparatu Increlex®
Ramy czasowe: Okresowo oceniane w trakcie badania do czasu zaprzestania leczenia co najmniej do 5 lat.
Okresowo oceniane w trakcie badania do czasu zaprzestania leczenia co najmniej do 5 lat.
Czas trwania ekspozycji na Increlex
Ramy czasowe: Okresowo oceniane w trakcie badania do czasu zaprzestania leczenia co najmniej do 5 lat.
Okresowo oceniane w trakcie badania do czasu zaprzestania leczenia co najmniej do 5 lat.
Opis parametrów skuteczności wzrost SDS zgodnie ze średnią otrzymaną dawką i zgodnie z zakresami dawek (np. 4 zakresy dawek (≤50, ]50-80], ]80-110], > 110 μg/kg BID)).
Ramy czasowe: Okresowo oceniane w trakcie badania do czasu zaprzestania leczenia co najmniej do 5 lat.
Analiza ta będzie wspierać opis najniższej skutecznej dawki
Okresowo oceniane w trakcie badania do czasu zaprzestania leczenia co najmniej do 5 lat.
Opis parametrów skuteczności wzrost prędkość zgodnie z otrzymaną średnią dawką i zgodnie z zakresami dawek (np. 4 zakresy dawek (≤50, ]50-80], ]80-110], > 110 μg/kg BID)).
Ramy czasowe: Okresowo oceniane w trakcie badania do czasu zaprzestania leczenia co najmniej do 5 lat.
Analiza ta będzie wspierać opis najniższej skutecznej dawki
Okresowo oceniane w trakcie badania do czasu zaprzestania leczenia co najmniej do 5 lat.
Ocena biologiczna: wyjściowe stężenia GH, poziomy IGF-1, poziomy IGFBP-3 i białka wiążące.
Ramy czasowe: Przez cały okres studiów co najmniej do 5 lat.
Przez cały okres studiów co najmniej do 5 lat.
Obecność lub brak delecji/mutacji genu
Ramy czasowe: Przez cały okres studiów co najmniej do 5 lat.
w tym: gen GH, gen IGF-1, FGF, PTPN11, GHR, D3-GHR, STAT5b, ALS, SHOX, PAPPA2 oraz wszelkie inne wykonane badania genetyczne.
Przez cały okres studiów co najmniej do 5 lat.
Zmiany w ocenie QoL za pomocą EQ-5D u uczestników w wieku 4 lat i starszych.
Ramy czasowe: Na linii podstawowej, w pierwszym roku, co najmniej do 5 lat, przy ostatecznym wzroście osoby dorosłej.
Jakość życia zostanie oceniona za pomocą kwestionariusza pediatrycznego EQ-5D-Y. W każdym punkcie czasowym zostanie opisanych 5 domen i VAS, jak również ewolucja od linii bazowej.
Na linii podstawowej, w pierwszym roku, co najmniej do 5 lat, przy ostatecznym wzroście osoby dorosłej.
Opis nowotworów (łagodnych i złośliwych) i hipoglikemii
Ramy czasowe: W ciągu pierwszych 3 lat po rozpoczęciu leczenia, od 3 do 5 lat i powyżej 5 lat.
W ciągu pierwszych 3 lat po rozpoczęciu leczenia, od 3 do 5 lat i powyżej 5 lat.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ipsen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Ipsen Medical Director, Ipsen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 grudnia 2008

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 kwietnia 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 maja 2009

Pierwszy wysłany (Szacowany)

15 maja 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2-79-52800-002
  • EUPAS7708 (Inny identyfikator: EU PAS Register)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Niedobór IGF1

Badania kliniczne na Increlex®

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Macedonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj