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全球患者登记处监测 Increlex® 在患有严重原发性胰岛素样生长因子 1 缺乏症 (SPIGFD) 的儿童和青少年中的长期安全性和有效性。

2024年3月27日 更新者：Ipsen

Increlex ® Global Registry 是一个描述性、多中心、观察性、前瞻性、开放式、非干预性、授权后监测登记。

该全球注册的主要目的是根据当地批准的产品信息，收集、分析和报告接受 Increlex ®治疗 SPIGFD 的儿童和青少年在治疗期间和治疗结束后至少 5 年的安全数据。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

该登记处是一项名为 Increlex ® Global Registry 的授权后安全研究，其主要目的是监测 Increlex ®治疗对患有严重原发性 IGF-1 缺乏症的儿童和青少年的安全性，其次是跟踪这种治疗的有效性。 在进入该登记之前已经开始 Increlex ®治疗的患者可能会被包括在内，并且将回顾性地收集数据。

参与该登记的国家有奥地利、法国、德国、意大利、波兰、西班牙、瑞典、英国和美国

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

500

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 奥地利
      • Vöcklabruck、奥地利、A-4840
        • 招聘中
        • Salzkammergut-Klinik Vöcklabruck
  • 德国
      • Erlangen、德国、91054
        • 招聘中
        • Universitätsklinikum Erlangen Kinder- und Jugendklinik
      • Heidelberg、德国、69120
        • 招聘中
        • Universitätsklinikum Heidelberg Kinderheilkunde
      • Homburg、德国、66424
        • 招聘中
        • Universitätskliniken des Saarlandes Kinderklinik
      • Magdeburg、德国、39120
        • 招聘中
        • Klinikum der Otto von Guericke Universität
      • Oldenburg、德国、26133
        • 招聘中
        • Klinikum Oldenburg
  • 意大利
      • Ancona、意大利
        • 尚未招聘
        • Diabetologia Pediatrica Azienda Ospedaliero-Universitaria
      • Bolzano、意大利、39100
        • 招聘中
        • Ospedale di Bolzano
      • Brescia、意大利、25100
        • 招聘中
        • Spedali Civili di Brescia
      • Firenze、意大利、50139
        • 尚未招聘
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
      • Genova、意大利、16147
        • 招聘中
        • I.R.C.C.S. Giannina Gaslini
      • Macerata、意大利
        • 终止
        • U.O. Pediatria e Neonatologia Ospedale di Macerata
      • Naples、意大利、80138
        • 尚未招聘
        • Azienda Ospedaliera Universitaria II
      • Reggio Emilia、意大利
        • 招聘中
        • Azienda USL-IRCCS
      • Roma、意大利、00165
        • 招聘中
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • 法国
      • Amiens、法国、80080
        • 终止
        • Hôpital Amiens-Picardie
      • Blois、法国、41000
        • 招聘中
        • Centre Hospitalier de Blois
      • Bondy、法国、93140
        • 招聘中
        • Hôpital Jean Verdier
      • Bron、法国、69500
        • 招聘中
        • Hôpital Femme Mère-Enfant
      • Clermont-Ferrand、法国、63100
        • 招聘中
        • Hopital Estaing
      • Marseille、法国、13005
        • 招聘中
        • Hôpital Timone Enfants
      • Montpellier、法国、34090
        • 招聘中
        • Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Mulhouse、法国
        • 终止
        • GHR Mulhouse Sud-Alsace
      • Nice、法国、06200
        • 撤销
        • CHU Lenval
      • Paris、法国、75015
        • 招聘中
        • Hôpital Necker Enfants Malades
      • Paris、法国、97270
        • 招聘中
        • Hopital Kremlin Bicetre
      • Toulouse、法国、31300
        • 招聘中
        • Hôpital des Enfants
  • 法属圭亚那
      • Cayenne、法属圭亚那、97306
        • 撤销
        • Hôpital de Cayenne
  • 波兰
      • Białystok、波兰、15-274
        • 招聘中
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
      • Gdańsk、波兰、80-294
        • 招聘中
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lublin、波兰、20-093
        • 招聘中
        • Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Lublinie
      • Poznań、波兰、60-572
        • 招聘中
        • Szpital kliniczny im. Karola Jonschnera
      • Rzeszów、波兰、35-301
        • 招聘中
        • Kliniczny Szpital Wojewódzki
      • Szczecin、波兰
        • 招聘中
        • Pomeranian Medical University
  • 瑞典
      • Linkoping、瑞典、57850
        • 招聘中
        • Linkoping University Hospital
      • Stockholm、瑞典、17176
        • 招聘中
        • Karolinska Universitetssjukhuset
  • 美国
    • California
      • Orange、California、美国、92868
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Orange County
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33136
        • 招聘中
        • University Of Miami Leonard M. Miller
      • Miami、Florida、美国、33136
        • 招聘中
        • University of Miami Leonard M Miller
      • Miami、Florida、美国、33155
        • 撤销
        • D&H National Research Centers
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • 招聘中
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • 尚未招聘
        • UT Southwestern Medical Center
      • Plano、Texas、美国、75093
        • 撤销
        • Children's Health Specialty Center West Plano
  • 英国
      • Belfast、英国、BT12 6BA
        • 招聘中
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Birmingham、英国、B4 6NH
        • 终止
        • Birmingham Children's Hospital
      • Leeds、英国、LS1 3EX
        • 尚未招聘
        • Leeds General Infirmary
      • London、英国、WC1N 3JH
        • 招聘中
        • Great Ormond Street Hospital
      • London、英国、E1 1FR
        • 招聘中
        • The Royal London Hospital
      • Manchester、英国、M13 0JH
        • 终止
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08950
        • 招聘中
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona、西班牙、08035
        • 招聘中
        • Hospital Univ Vall d'Hebrón
      • Barcelona、西班牙、08208
        • 招聘中
        • Hospital Parc Taulí de Sabadell
      • Bilbao、西班牙、48903
        • 招聘中
        • Hospital Univ. de Cruces
      • Reus、西班牙、43204
        • 招聘中
        • Hospital Universitari Sant Joan de Reus
      • Valencia、西班牙、46026
        • 招聘中
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • 马提尼克岛
      • Fort-de-France、马提尼克岛、97200
        • 招聘中
        • Hôpital Pierre Zobda Quitman
        • 接触：
          • Z

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 18年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

由于严重原发性 IGF-1 缺乏症导致生长障碍的儿童和青少年

描述

纳入标准：

  • 对于美国：开始或计划开始或目前正在接受 Increlex 治疗的患者根据美国 Increlex 处方信息定义的严重原发性 IGF-1 缺乏症或生长激素 (GH) 基因缺失已开发出针对 GH 的中和抗体。对于欧盟：根据当地批准的产品信息开始或计划开始或正在接受 Increlex® 治疗的患者。
  • 在进行任何与注册相关的活动之前，父母或合法授权代表（如果适用）必须签署知情同意书。 还应酌情征得受试者的同意

排除标准：

  • 目前参加 Increlex® 临床试验的受试者
  • 目前参加任何生长迟缓临床试验的受试者
  • 对 Increlex® 有任何禁忌症或根据当地批准的标签需要特别警告的任何情况的患者
  • 对于美国患者，这些患者包括对活性物质或任何赋形剂过敏的患者、患有活动性或疑似肿瘤的患者以及骨骺闭合的患者。
  • 对于欧盟患者：这些包括对活性物质或任何辅料过敏的患者、患有活动性或疑似肿瘤或任何增加良性或恶性肿瘤风险的病症或病史的患者以及骨骺闭合的患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：仅案例
  • 时间观点：其他

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
SAE（包括瘤形成的 AESI）和所有 AE、目标 AE、死亡和因 AE 退出的发生率。
大体时间：在最后一次给药后最多 30 天的治疗期间。
靶向 AE 包括超敏反应；脊柱侧弯;免疫原性（抗体的存在，如果有的话）；股骨头骨骺滑脱、头痛、中耳炎、视乳头水肿、低血糖（疑似或有记录 - 有记录是指血糖水平 < 50 mg/dL 或 2.78 mmol/L）、肢端肥大性面部变化、男性乳房发育症、听力损失、颅内高压、注射时脂肪肥大部位、睡眠呼吸暂停、扁桃体肥大、心脏肥大、水肿和肌痛。
在最后一次给药后最多 30 天的治疗期间。

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
SAE 的发生率（包括肿瘤的 AESI）、靶向 AE、所有 AE、死亡、因 AE、特殊情况和合并用药而退出
大体时间：治疗后5年内
在总体人群中，以及接触 Increlex® 至少 3 年（不包括中断）的儿童和青少年子集中。
治疗后5年内
特殊情况和合并用药的发生率
大体时间：治疗期间平均5年和治疗后5年内
治疗期间平均5年和治疗后5年内
身高标准偏差分数 (SDS) 的变化
大体时间：从基线至少到 5 年或直到达到最终成人身高。
从基线至少到 5 年或直到达到最终成人身高。
高度速度
大体时间：从基线至少到 5 年或直到达到最终成人身高。
从基线至少到 5 年或直到达到最终成人身高。
骨龄发育
大体时间：从基线至少到 5 年或直到达到最终成人身高
从基线至少到 5 年或直到达到最终成人身高
体重指数 (BMI)
大体时间：从基线至少到 5 年或直到达到最终成人身高。
从基线至少到 5 年或直到达到最终成人身高。
青春期
大体时间：从基线至少到 5 年或直到达到最终成人身高。
从基线至少到 5 年或直到达到最终成人身高。
估计成人身高 (PAH) 和最终成人身高 (FAH) 之间的差异
大体时间：从基线至少到 5 年或直到达到最终成人身高。
从基线至少到 5 年或直到达到最终成人身高。
识别身高 SDS 变化的预测因素的模型化
大体时间：从基线至少到 5 年或直到达到最终成人身高。
从基线至少到 5 年或直到达到最终成人身高。
识别身高增长速度预测因素的模型化
大体时间：从基线至少到 5 年或直到达到最终成人身高
从基线至少到 5 年或直到达到最终成人身高
识别 FAH 预测因素的模型化
大体时间：从基线至少到 5 年或直到达到最终成人身高
从基线至少到 5 年或直到达到最终成人身高
识别青春期（Tanner）阶段预测因素的模型化
大体时间：从基线至少到 5 年或直到达到最终成人身高
从基线至少到 5 年或直到达到最终成人身高
确定骨龄发育预测因素的模型化
大体时间：从基线至少到 5 年或直到达到最终成人身高
从基线至少到 5 年或直到达到最终成人身高
Increlex® 给药剂量
大体时间：在研究期间定期评估，直到治疗停止至少长达 5 年。
在研究期间定期评估，直到治疗停止至少长达 5 年。
Increlex 暴露的持续时间
大体时间：在研究期间定期评估，直到治疗停止至少长达 5 年。
在研究期间定期评估，直到治疗停止至少长达 5 年。
根据接受的平均剂量和剂量范围（例如 4 个剂量范围（≤50，]50-80]，]80-110]，> 110 μg/kg BID）的有效性参数高度 SDS 的描述。
大体时间：在研究期间定期评估，直到治疗停止至少长达 5 年。
该分析将支持最低有效剂量的描述
在研究期间定期评估，直到治疗停止至少长达 5 年。
根据平均接受剂量和剂量范围（例如 4 个剂量范围（≤50，]50-80]，]80-110]，> 110 μg/kg BID）的有效性参数身高速度的描述。
大体时间：在研究期间定期评估，直到治疗停止至少长达 5 年。
该分析将支持最低有效剂量的描述
在研究期间定期评估，直到治疗停止至少长达 5 年。
生物学评估：基线 GH 浓度、IGF-1 水平、IGFBP-3 水平和结合蛋白。
大体时间：整个学习至少长达5年。
整个学习至少长达5年。
是否存在基因缺失/突变
大体时间：整个学习至少长达5年。
包括：GH 基因、IGF-1 基因、FGF、PTPN11、GHR、D3-GHR、STAT5b、ALS、SHOX、PAPPA2 和进行的任何其他基因测试。
整个学习至少长达5年。
4 岁及以上参与者使用 EQ-5D 进行的 QoL 评估变化。
大体时间：在基线、第一年、至少长达 5 年、最终成年身高。
将使用 EQ-5D-Y 儿科问卷评估 QoL。 将在每个时间点描述 5 个领域和 VAS 以及从基线的演变。
在基线、第一年、至少长达 5 年、最终成年身高。
肿瘤（良性和恶性）和低血糖症的描述
大体时间：治疗开始后的前 3 年内、3 至 5 年和 5 年以上。
治疗开始后的前 3 年内、3 至 5 年和 5 年以上。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Ipsen

调查人员

  • 研究主任：Ipsen Medical Director、Ipsen

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2008年12月9日

初级完成 (估计的)

2027年12月31日

研究完成 (估计的)

2027年12月31日

研究注册日期

首次提交

2009年4月30日

首先提交符合 QC 标准的

2009年5月14日

首次发布 (估计的)

2009年5月15日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年3月28日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年3月27日

最后验证

2024年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 2-79-52800-002
  • EUPAS7708 (其他标识符：EU PAS Register)

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IGF1缺陷的临床试验

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赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

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条件

罕见疾病

药物干预

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