Globális betegnyilvántartás az Increlex® hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának nyomon követésére súlyos elsődleges inzulinszerű növekedési faktor-1 hiányban (SPIGFD) szenvedő gyermekek és serdülők esetében.
2026. február 4. frissítette: Esteve Pharmaceuticals, S.A.
Az Increlex® Global Registry egy leíró, többközpontú, megfigyeléses, prospektív, nyílt végű, nem beavatkozást igénylő, engedélyezés utáni felügyeleti nyilvántartás.
Ennek a globális nyilvántartásnak a fő célja a biztonságossági adatok gyűjtése, elemzése és jelentése a SPIGFD miatt Increlex®-terápiában részesülő gyermekek és serdülők esetében a kezelés alatt és legalább 5 évig a kezelés befejezése után, a helyileg jóváhagyott terméktájékoztató szerint.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ez a regiszter egy Increlex® Global Registry nevű engedélyezés utáni biztonsági tanulmány, amelynek elsődleges célja az Increlex® terápia biztonságosságának nyomon követése súlyos primer IGF-1-hiányban szenvedő gyermekek és serdülők esetében, másodsorban pedig a kezelés hatékonyságának nyomon követése. Olyan betegek is bekerülhetnek a listába, akik már megkezdték az Increlex®-terápiát, mielőtt beléptek ebbe a nyilvántartásba, és az adatokat visszamenőleg gyűjtik.
A nyilvántartásban részt vevő országok Ausztria, Franciaország, Németország, Olaszország, Lengyelország, Spanyolország, Svédország, az Egyesült Királyság és az Egyesült Államok
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
500
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Esteve Global Clinical Development
- E-mail: increlexregistry@esteve.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Vöcklabruck, Ausztria, A-4840
- Toborzás
- Salzkammergut-Klinik Vöcklabruck
-
-
-
-
-
Belfast, Egyesült Királyság, BT12 6BA
- Toborzás
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
-
Birmingham, Egyesült Királyság, B4 6NH
- Megszűnt
- Birmingham Children's Hospital
-
Leeds, Egyesült Királyság, LS1 3EX
- Toborzás
- Leeds General Infirmary
-
London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
- Toborzás
- Great Ormond Street Hospital
-
London, Egyesült Királyság, E1 1FR
- Toborzás
- The Royal London Hospital
-
Manchester, Egyesült Királyság, M13 0JH
- Megszűnt
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- Toborzás
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- Toborzás
- University Of Miami Leonard M. Miller
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- Toborzás
- University of Miami Leonard M Miller
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
- Visszavont
- D&H National Research Centers
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Toborzás
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
- Még nincs toborzás
- UT Southwestern Medical Center
-
Plano, Texas, Egyesült Államok, 75093
- Visszavont
- Children's Health Specialty Center West Plano
-
-
-
-
-
Cayenne, Francia Guyana, 97306
- Visszavont
- Hôpital de Cayenne
-
-
-
-
-
Amiens, Franciaország, 80080
- Megszűnt
- Hôpital Amiens-Picardie
-
Blois, Franciaország, 41000
- Toborzás
- Centre Hospitalier de Blois
-
Bondy, Franciaország, 93140
- Toborzás
- Hôpital Jean Verdier
-
Bron, Franciaország, 69500
- Toborzás
- Hopital Femme Mere-Enfant
-
Clermont-Ferrand, Franciaország, 63100
- Toborzás
- Hopital Estaing
-
Marseille, Franciaország, 13005
- Toborzás
- Hôpital Timone Enfants
-
Montpellier, Franciaország, 34090
- Toborzás
- Hopital Arnaud de Villeneuve
-
Mulhouse, Franciaország
- Megszűnt
- GHR Mulhouse Sud-Alsace
-
Mulhouse, Franciaország
- Toborzás
- Pole medical Bel'Air
-
Nice, Franciaország, 06200
- Visszavont
- CHU Lenval
-
Paris, Franciaország, 75015
- Toborzás
- Hôpital Necker Enfants malades
-
Paris, Franciaország, 97270
- Toborzás
- Hôpital Kremlin Bicêtre
-
Toulouse, Franciaország, 31300
- Toborzás
- Hopital des Enfants
-
-
-
-
-
Bialystok, Lengyelország, 15-274
- Toborzás
- Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
-
Gdansk, Lengyelország, 80-294
- Toborzás
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Lublin, Lengyelország, 20-093
- Toborzás
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
-
Poznan, Lengyelország, 60-572
- Toborzás
- Szpital kliniczny im. Karola Jonschnera
-
Rzeszów, Lengyelország, 35-301
- Toborzás
- Kliniczny Szpital Wojewódzki
-
Szczecin, Lengyelország
- Toborzás
- Pomeranian Medical University
-
-
-
-
-
Fort-de-France, Martinique, 97200
- Toborzás
- Hôpital Pierre Zobda Quitman
-
Kapcsolatba lépni:
- Z
-
-
-
-
-
Erlangen, Németország, 91054
- Toborzás
- Universitätsklinikum Erlangen Kinder- und Jugendklinik
-
Heidelberg, Németország, 69120
- Toborzás
- Universitätsklinikum Heidelberg Kinderheilkunde
-
Homburg, Németország, 66424
- Toborzás
- Universitätskliniken des Saarlandes Kinderklinik
-
Magdeburg, Németország, 39120
- Megszűnt
- Klinikum der Otto von Guericke Universität
-
Oldenburg, Németország, 26133
- Megszűnt
- Klinikum Oldenburg
-
-
-
-
-
Ancona, Olaszország
- Még nincs toborzás
- Diabetologia Pediatrica Azienda Ospedaliero-Universitaria
-
Bolzano, Olaszország, 39100
- Toborzás
- Ospedale di Bolzano
-
Brescia, Olaszország, 25100
- Megszűnt
- Spedali Civili di Brescia
-
Florence, Olaszország, 50139
- Még nincs toborzás
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
-
Genova, Olaszország, 16147
- Toborzás
- I.R.C.C.S. Giannina Gaslini
-
Macerata, Olaszország
- Megszűnt
- U.O. Pediatria e Neonatologia Ospedale di Macerata
-
Naples, Olaszország, 80138
- Még nincs toborzás
- Azienda Ospedaliera Universitaria II
-
Parma, Olaszország
- Még nincs toborzás
- Azienda Ospedaliera-Universitaria di Parma
-
Reggio Emilia, Olaszország
- Toborzás
- Azienda USL-IRCCS
-
Roma, Olaszország, 00165
- Toborzás
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08950
- Toborzás
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Barcelona, Spanyolország, 08208
- Toborzás
- Hospital Parc Taulí de Sabadell
-
Barcelona, Spanyolország, 08035
- Megszűnt
- Hospital Univ Vall d'Hebrón
-
Bilbao, Spanyolország, 48903
- Toborzás
- Hospital Univ. de Cruces
-
Reus, Spanyolország, 43204
- Toborzás
- Hospital Universitari Sant Joan de Reus
-
Valencia, Spanyolország, 46026
- Toborzás
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
-
-
-
-
Linköping, Svédország, 57850
- Toborzás
- Linköping University Hospital
-
Stockholm, Svédország, 17176
- Toborzás
- Karolinska Universitetssjukhuset
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Súlyos elsődleges IGF-1 hiány miatt növekedési elégtelenségben szenvedő gyermekek és serdülők
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Egyesült Államok esetében: olyan betegek, akik az Egyesült Államok Increlex® felírási információiban meghatározott súlyos primer IGF-1-hiány vagy növekedési hormon (GH) géndeléció miatt Increlex®-kezelést kezdenek, terveznek vagy jelenleg kapnak, és akiknél a GH elleni semlegesítő antitestek fejlődtek ki. EU-ban: a helyileg jóváhagyott termékismertető szerint Increlex®-kezelést megkezdő, megkezdeni szándékozó vagy jelenleg is részesülő betegek.
- A szülőknek vagy adott esetben a törvényesen felhatalmazott képviselőknek aláírt, tájékozott beleegyezést kell adniuk a nyilvántartással kapcsolatos tevékenységek elvégzése előtt. Adott esetben az alany hozzájárulását is be kell szerezni
Kizárási kritériumok:
- Az alany jelenleg egy Increlex® klinikai vizsgálatban vesz részt
- Az alany jelenleg részt vesz bármely növekedési retardációval kapcsolatos klinikai vizsgálatban
- Beteg, akinek bármilyen ellenjavallata van az Increlex® használatára, vagy olyan állapot, amelyre a helyileg jóváhagyott címke szerint különleges figyelmeztetés vonatkozik
- Az USA-ban szenvedő betegek esetében ezek közé tartoznak a hatóanyaggal vagy bármely segédanyaggal szembeni túlérzékenységben szenvedő betegek, aktív vagy gyanított neopláziában szenvedő betegek, valamint zárt epifízis esetén.
- EU-betegek: ide tartoznak a hatóanyaggal vagy bármely segédanyaggal szembeni túlérzékenységben szenvedő betegek, aktív vagy gyanított neopláziában szenvedő betegek, vagy bármilyen olyan állapot vagy kórtörténet, amely növeli a jóindulatú vagy rosszindulatú daganatok kialakulásának kockázatát, valamint zárt epifízissel rendelkező betegek
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Csak esetre
- Időperspektívák: Egyéb
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A SAE-k (beleértve a neoplázia AESI-jét) és az összes nemkívánatos esemény előfordulása, a célzott nemkívánatos események, az AE-k miatti halálozások és megvonások.
Időkeret: A kezelés időtartama alatt az utolsó adag beadását követő 30 napig.
|
A célzott AE magában foglalja a túlérzékenységet; gerincferdülés; immunogenitás (antitestek jelenléte, ha rendelkezésre állnak); elcsúszott femoralis epifízis, fejfájás, középfülgyulladás, papilloödéma, hypoglykaemia (gyanús vagy dokumentált - dokumentált: a vércukorszint < 50 mg/dl vagy 2,78 mmol/L), akromegáliás arcváltozások, gynaecomastia, halláskárosodás, intracranialis hypertonia, lipohypertrophia injekciókor helyek, alvási apnoe, mandula hipertrófia, kardiomegalia, ödéma és izomfájdalom.
|
A kezelés időtartama alatt az utolsó adag beadását követő 30 napig.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A SAE-k előfordulása (beleértve a neoplázia AESI-jét is), célzott nemkívánatos események, minden nemkívánatos esemény, halálesetek, nemkívánatos események miatti megvonások, különleges helyzetek és egyidejű gyógyszerek
Időkeret: A kezelést követő 5 éven belül
|
A teljes populációban, valamint a gyermekek és serdülők azon alcsoportjában, akik legalább 3 éven át halmozottan Increlex®-nek voltak kitéve, a megszakítások nélkül.
|
A kezelést követő 5 éven belül
|
|
Különleges helyzetek és egyidejű gyógyszerek előfordulása
Időkeret: A kezelés időtartama alatt átlagosan 5 év és a kezelést követő 5 éven belül
|
A kezelés időtartama alatt átlagosan 5 év és a kezelést követő 5 éven belül
|
|
|
A magasság változásai, standard eltérési pontszám (SDS)
Időkeret: Az alapvonaltól legalább 5 évig, vagy a végső felnőtt magasság eléréséig.
|
Az alapvonaltól legalább 5 évig, vagy a végső felnőtt magasság eléréséig.
|
|
|
Magassági sebesség
Időkeret: Az alapvonaltól legalább 5 évig, vagy a végső felnőtt magasság eléréséig.
|
Az alapvonaltól legalább 5 évig, vagy a végső felnőtt magasság eléréséig.
|
|
|
Csontkori fejlődés
Időkeret: Az alapvonaltól legalább 5 évig, vagy a végső felnőtt magasság eléréséig
|
Az alapvonaltól legalább 5 évig, vagy a végső felnőtt magasság eléréséig
|
|
|
Testtömegindex (BMI)
Időkeret: Az alapvonaltól legalább 5 évig, vagy a végső felnőtt magasság eléréséig.
|
Az alapvonaltól legalább 5 évig, vagy a végső felnőtt magasság eléréséig.
|
|
|
Pubertás szakasz
Időkeret: Az alapvonaltól legalább 5 évig, vagy a végső felnőtt magasság eléréséig.
|
Az alapvonaltól legalább 5 évig, vagy a végső felnőtt magasság eléréséig.
|
|
|
A becsült felnőtt magasság (PAH) és a végső felnőtt magasság (FAH) közötti különbségek becslése
Időkeret: Az alapvonaltól legalább 5 évig, vagy a végső felnőtt magasság eléréséig.
|
Az alapvonaltól legalább 5 évig, vagy a végső felnőtt magasság eléréséig.
|
|
|
Modellezés a magasság SDS változásának prediktív tényezőinek azonosítására
Időkeret: Az alapvonaltól legalább 5 évig, vagy a végső felnőtt magasság eléréséig.
|
Az alapvonaltól legalább 5 évig, vagy a végső felnőtt magasság eléréséig.
|
|
|
Modellezés a magassági sebesség prediktív tényezőinek azonosítására
Időkeret: Az alapvonaltól legalább 5 évig, vagy a végső felnőtt magasság eléréséig
|
Az alapvonaltól legalább 5 évig, vagy a végső felnőtt magasság eléréséig
|
|
|
Modellezés a FAH prediktív tényezőinek azonosítására
Időkeret: Az alapvonaltól legalább 5 évig, vagy a végső felnőtt magasság eléréséig
|
Az alapvonaltól legalább 5 évig, vagy a végső felnőtt magasság eléréséig
|
|
|
Modellezés a pubertás (Tanner) stádium prediktív tényezőinek azonosítására
Időkeret: Az alapvonaltól legalább 5 évig, vagy a végső felnőtt magasság eléréséig
|
Az alapvonaltól legalább 5 évig, vagy a végső felnőtt magasság eléréséig
|
|
|
Modellezés a csontkor fejlődésének prediktív tényezőinek azonosítására
Időkeret: Az alapvonaltól legalább 5 évig, vagy a végső felnőtt magasság eléréséig
|
Az alapvonaltól legalább 5 évig, vagy a végső felnőtt magasság eléréséig
|
|
|
Az Increlex® beadott adagja
Időkeret: Rendszeresen értékelik a vizsgálat során a kezelés leállításáig legalább 5 évig.
|
Rendszeresen értékelik a vizsgálat során a kezelés leállításáig legalább 5 évig.
|
|
|
Az Increlex expozíció időtartama
Időkeret: Rendszeresen értékelik a vizsgálat során a kezelés leállításáig legalább 5 évig.
|
Rendszeresen értékelik a vizsgálat során a kezelés leállításáig legalább 5 évig.
|
|
|
A hatékonysági paraméterek leírása magasság SDS a kapott átlagos dózis és a dózistartományok szerint (pl. 4 dózistartomány (≤50, ]50-80], ]80-110], > 110 μg/kg BID)).
Időkeret: Rendszeresen értékelik a vizsgálat során a kezelés leállításáig legalább 5 évig.
|
Ez az elemzés alátámasztja a legalacsonyabb hatásos dózis leírását
|
Rendszeresen értékelik a vizsgálat során a kezelés leállításáig legalább 5 évig.
|
|
A hatékonysági paraméterek leírása magassági sebesség a kapott átlagos dózis és a dózistartományok szerint (pl. 4 dózistartomány (≤50, ]50-80], ]80-110], > 110 μg/kg BID)).
Időkeret: Rendszeresen értékelik a vizsgálat során a kezelés leállításáig legalább 5 évig.
|
Ez az elemzés alátámasztja a legalacsonyabb hatásos dózis leírását
|
Rendszeresen értékelik a vizsgálat során a kezelés leállításáig legalább 5 évig.
|
|
Biológiai értékelés: kiindulási GH-koncentrációk, IGF-1-szintek, IGFBP-3-szintek és kötőfehérjék.
Időkeret: A tanulmány teljes időtartama alatt legalább 5 évig.
|
A tanulmány teljes időtartama alatt legalább 5 évig.
|
|
|
Géndeléció/mutáció jelenléte vagy hiánya
Időkeret: A tanulmány teljes időtartama alatt legalább 5 évig.
|
beleértve: GH gén, IGF-1 gén, FGF, PTPN11, GHR, D3-GHR, STAT5b, ALS, SHOX, PAPPA2 és minden egyéb elvégzett genetikai teszt.
|
A tanulmány teljes időtartama alatt legalább 5 évig.
|
|
Változások a QoL értékelésében az EQ-5D használatával 4 éves és idősebb résztvevőknél.
Időkeret: Kiinduláskor, az első évben, legalább 5 évig, a végső felnőtt magasságban.
|
Az életminőséget az EQ-5D-Y gyermekgyógyászati kérdőív segítségével értékelik.
Az 5 domént és a VAS-t minden időpontban leírjuk, valamint az alapvonaltól való evolúciót.
|
Kiinduláskor, az első évben, legalább 5 évig, a végső felnőtt magasságban.
|
|
A neoplázia (jó- és rosszindulatú) és hipoglikémia leírása
Időkeret: A kezelés megkezdését követő első 3 évben, 3 és 5 év között, valamint 5 év felett.
|
A kezelés megkezdését követő első 3 évben, 3 és 5 év között, valamint 5 év felett.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Global Program Clinical Lead, Esteve
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Bang P, Polak M, Perrot V, Sert C, Shaikh H, Woelfle J. Pubertal Timing and Growth Dynamics in Children With Severe Primary IGF-1 Deficiency: Results From the European Increlex(R) Growth Forum Database Registry. Front Endocrinol (Lausanne). 2022 Feb 18;13:812568. doi: 10.3389/fendo.2022.812568. eCollection 2022.
- Bang P, Woelfle J, Perrot V, Sert C, Polak M. Effectiveness and safety of rhIGF1 therapy in patients with or without Laron syndrome. Eur J Endocrinol. 2021 Feb;184(2):267-276. doi: 10.1530/EJE-20-0325.
- Bang P, Polak M, Bossowski A, Maghnie M, Argente J, Ramon-Krauel M, Sert C, Perrot V, Mazain S, Woelfle J. Frequency and Predictive Factors of Hypoglycemia in Patients Treated With rhIGF-1: Data From the Eu-IGFD Registry. J Clin Endocrinol Metab. 2023 Dec 21;109(1):46-56. doi: 10.1210/clinem/dgad479.
- Ramon-Krauel M, Polak M, Maghnie M, Woelfle J, Sert C, Perrot V, Bang P. Near-Adult Height Outcomes in Patients Treated With rhIGF-1 for Severe Growth Failure: Real-World IGFD Registry Data. J Clin Endocrinol Metab. 2026 Jan 21;111(2):e500-e511. doi: 10.1210/clinem/dgaf390.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2008. december 9.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. december 31.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. december 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2009. április 30.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2009. május 14.
Első közzététel (Becsült)
2009. május 15.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. február 6.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. február 4.
Utolsó ellenőrzés
2026. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2-79-52800-002
- EUPAS7708 (Egyéb azonosító: EU PAS Register)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .