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Registro globale dei pazienti per monitorare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Increlex® nei bambini e negli adolescenti con grave carenza primaria del fattore di crescita insulino-simile-1 (SPIGFD).

4 febbraio 2026 aggiornato da: Esteve Pharmaceuticals, S.A.

Increlex® Global Registry è un registro di sorveglianza post-autorizzazione descrittivo, multicentrico, osservazionale, prospettico, a tempo indeterminato, non interventistico.

Lo scopo principale di questo registro globale è raccogliere, analizzare e riportare i dati sulla sicurezza durante e fino ad almeno 5 anni dopo la fine del trattamento in bambini e adolescenti che ricevono la terapia con Increlex® per SPIGFD secondo le informazioni sul prodotto approvate a livello locale.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo registro è uno studio sulla sicurezza post-autorizzativo chiamato Increlex® Global Registry, che ha lo scopo principale di monitorare la sicurezza della terapia con Increlex® nei bambini e negli adolescenti con grave deficit primario di IGF-1 e, in secondo luogo, di seguire l'efficacia di questo trattamento. I pazienti che hanno già iniziato la terapia con Increlex® prima di entrare in questo registro possono essere inclusi ei dati saranno raccolti in modo retrospettivo.

I paesi che partecipano a questo registro sono Austria, Francia, Germania, Italia, Polonia, Spagna, Svezia, Regno Unito e Stati Uniti

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

500

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vöcklabruck, Austria, A-4840
        • Reclutamento
        • Salzkammergut-Klinik Vöcklabruck
  • Francia
      • Amiens, Francia, 80080
        • Terminato
        • Hôpital Amiens-Picardie
      • Blois, Francia, 41000
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier de Blois
      • Bondy, Francia, 93140
        • Reclutamento
        • Hôpital Jean Verdier
      • Bron, Francia, 69500
        • Reclutamento
        • Hopital Femme Mere-Enfant
      • Clermont-Ferrand, Francia, 63100
        • Reclutamento
        • Hopital Estaing
      • Marseille, Francia, 13005
        • Reclutamento
        • Hôpital Timone Enfants
      • Montpellier, Francia, 34090
        • Reclutamento
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Mulhouse, Francia
        • Terminato
        • GHR Mulhouse Sud-Alsace
      • Mulhouse, Francia
        • Reclutamento
        • Pole medical Bel'Air
      • Nice, Francia, 06200
        • Ritirato
        • CHU Lenval
      • Paris, Francia, 75015
        • Reclutamento
        • Hopital Necker Enfants Malades
      • Paris, Francia, 97270
        • Reclutamento
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
      • Toulouse, Francia, 31300
        • Reclutamento
        • Hopital des Enfants
  • Germania
      • Erlangen, Germania, 91054
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum Erlangen Kinder- und Jugendklinik
      • Heidelberg, Germania, 69120
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum Heidelberg Kinderheilkunde
      • Homburg, Germania, 66424
        • Reclutamento
        • Universitätskliniken des Saarlandes Kinderklinik
      • Magdeburg, Germania, 39120
        • Terminato
        • Klinikum der Otto von Guericke Universität
      • Oldenburg, Germania, 26133
        • Terminato
        • Klinikum Oldenburg
  • Guiana francese
      • Cayenne, Guiana francese, 97306
        • Ritirato
        • Hôpital de Cayenne
  • Italia
      • Ancona, Italia
        • Non ancora reclutamento
        • Diabetologia Pediatrica Azienda Ospedaliero-Universitaria
      • Bolzano, Italia, 39100
        • Reclutamento
        • Ospedale di Bolzano
      • Brescia, Italia, 25100
        • Terminato
        • Spedali Civili di Brescia
      • Florence, Italia, 50139
        • Non ancora reclutamento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
      • Genova, Italia, 16147
        • Reclutamento
        • I.R.C.C.S. Giannina Gaslini
      • Macerata, Italia
        • Terminato
        • U.O. Pediatria e Neonatologia Ospedale di Macerata
      • Naples, Italia, 80138
        • Non ancora reclutamento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria II
      • Parma, Italia
        • Non ancora reclutamento
        • Azienda Ospedaliera-Universitaria di Parma
      • Reggio Emilia, Italia
        • Reclutamento
        • Azienda USL-IRCCS
      • Roma, Italia, 00165
        • Reclutamento
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Martinica
      • Fort-de-France, Martinica, 97200
        • Reclutamento
        • Hôpital Pierre Zobda Quitman
        • Contatto:
          • Z
  • Polonia
      • Bialystok, Polonia, 15-274
        • Reclutamento
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
      • Gdansk, Polonia, 80-294
        • Reclutamento
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lublin, Polonia, 20-093
        • Reclutamento
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
      • Poznan, Polonia, 60-572
        • Reclutamento
        • Szpital kliniczny im. Karola Jonschnera
      • Rzeszów, Polonia, 35-301
        • Reclutamento
        • Kliniczny Szpital Wojewódzki
      • Szczecin, Polonia
        • Reclutamento
        • Pomeranian Medical University
  • Regno Unito
      • Belfast, Regno Unito, BT12 6BA
        • Reclutamento
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Terminato
        • Birmingham Children's Hospital
      • Leeds, Regno Unito, LS1 3EX
        • Reclutamento
        • Leeds General Infirmary
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Reclutamento
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Regno Unito, E1 1FR
        • Reclutamento
        • The Royal London Hospital
      • Manchester, Regno Unito, M13 0JH
        • Terminato
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Reclutamento
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Spagna, 08208
        • Reclutamento
        • Hospital Parc Taulí de Sabadell
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Terminato
        • Hospital Univ Vall d'Hebrón
      • Bilbao, Spagna, 48903
        • Reclutamento
        • Hospital Univ. de Cruces
      • Reus, Spagna, 43204
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari Sant Joan de Reus
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Orange County
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • University Of Miami Leonard M. Miller
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • University of Miami Leonard M Miller
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Ritirato
        • D&H National Research Centers
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Non ancora reclutamento
        • UT Southwestern Medical Center
      • Plano, Texas, Stati Uniti, 75093
        • Ritirato
        • Children's Health Specialty Center West Plano
  • Svezia
      • Linköping, Svezia, 57850
        • Reclutamento
        • Linkoping University Hospital
      • Stockholm, Svezia, 17176
        • Reclutamento
        • Karolinska Universitetssjukhuset

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Bambini e adolescenti con deficit di crescita dovuto a grave deficit primario di IGF-1

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Per gli Stati Uniti: pazienti che iniziano o stanno pianificando di iniziare o stanno attualmente ricevendo un trattamento con la terapia con Increlex® per il deficit primario grave di IGF-1 come definito dalle informazioni sulla prescrizione di Increlex® negli Stati Uniti o per la delezione del gene dell'ormone della crescita (GH) che hanno sviluppato anticorpi neutralizzanti contro il GH. Per l'UE: pazienti che iniziano o stanno pianificando di iniziare o stanno attualmente ricevendo un trattamento con la terapia con Increlex® in base alle informazioni sul prodotto approvate a livello locale.
  • I genitori oi rappresentanti legalmente autorizzati, se del caso, devono fornire il consenso informato firmato prima che venga condotta qualsiasi attività relativa al registro. Se del caso, dovrebbe essere ottenuto anche il consenso del soggetto

Criteri di esclusione:

  • Soggetto che sta attualmente partecipando a uno studio clinico Increlex®
  • Soggetto che sta attualmente partecipando a qualsiasi sperimentazione clinica per ritardo della crescita
  • Paziente con qualsiasi controindicazione a Increlex® o qualsiasi condizione soggetta ad avvertenza speciale come da etichetta approvata localmente
  • Per i pazienti statunitensi, questi includono pazienti con ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti, pazienti con neoplasia attiva o sospetta e pazienti con epifisi chiuse.
  • Per i pazienti UE: questi includono pazienti con ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti, pazienti con neoplasia attiva o sospetta o qualsiasi condizione o anamnesi che aumenti il ​​rischio di neoplasia benigna o maligna e pazienti con epifisi chiuse

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Altro

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi gravi (inclusi AESI di neoplasia) e tutti gli eventi avversi, eventi avversi mirati, decessi e ritiri dovuti a eventi avversi.
Lasso di tempo: Durante il periodo di trattamento fino a 30 giorni dopo l'ultima dose.
L'AE mirato include l'ipersensibilità; scoliosi; immunogenicità (presenza di anticorpi se disponibili); scivolamento dell'epifisi femorale capitale, mal di testa, otite media, papilledema, ipoglicemia (sospetta o documentata - documentato significa livello di glucosio nel sangue < 50 mg/dL o 2,78 mmol/L), alterazioni facciali acromegaliche, ginecomastia, perdita dell'udito, ipertensione endocranica, lipoipertrofia all'iniezione localizzati, apnea notturna, ipertrofia tonsillare, cardiomegalia, edema e mialgia.
Durante il periodo di trattamento fino a 30 giorni dopo l'ultima dose.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi gravi (inclusi AESI di neoplasia), eventi avversi mirati, tutti gli eventi avversi, decessi, interruzioni dovute a eventi avversi, situazioni speciali e farmaci concomitanti
Lasso di tempo: Entro 5 anni dal trattamento
Nella popolazione complessiva e nel sottogruppo di bambini e adolescenti esposti a Increlex® per almeno 3 anni cumulativi escluse le interruzioni.
Entro 5 anni dal trattamento
Incidenza di situazioni particolari e farmaci concomitanti
Lasso di tempo: Durante il periodo di trattamento in media 5 anni ed entro 5 anni dopo il trattamento
Durante il periodo di trattamento in media 5 anni ed entro 5 anni dopo il trattamento
Variazioni di altezza Punteggio di deviazione standard (SDS)
Lasso di tempo: Dal basale almeno fino a 5 anni o fino al raggiungimento dell'altezza finale da adulto.
Dal basale almeno fino a 5 anni o fino al raggiungimento dell'altezza finale da adulto.
Velocità in altezza
Lasso di tempo: Dal basale almeno fino a 5 anni o fino al raggiungimento dell'altezza finale da adulto.
Dal basale almeno fino a 5 anni o fino al raggiungimento dell'altezza finale da adulto.
Sviluppo dell'età ossea
Lasso di tempo: Dal basale almeno fino a 5 anni o fino al raggiungimento dell'altezza finale da adulto
Dal basale almeno fino a 5 anni o fino al raggiungimento dell'altezza finale da adulto
Indice di massa corporea (BMI)
Lasso di tempo: Dal basale almeno fino a 5 anni o fino al raggiungimento dell'altezza finale da adulto.
Dal basale almeno fino a 5 anni o fino al raggiungimento dell'altezza finale da adulto.
Fase puberale
Lasso di tempo: Dal basale almeno fino a 5 anni o fino al raggiungimento dell'altezza finale da adulto.
Dal basale almeno fino a 5 anni o fino al raggiungimento dell'altezza finale da adulto.
Stima delle differenze tra l'altezza prevista dell'adulto (PAH) e l'altezza finale dell'adulto (FAH)
Lasso di tempo: Dal basale almeno fino a 5 anni o fino al raggiungimento dell'altezza finale da adulto.
Dal basale almeno fino a 5 anni o fino al raggiungimento dell'altezza finale da adulto.
Modellazione per identificare i fattori predittivi del cambiamento di altezza SDS
Lasso di tempo: Dal basale almeno fino a 5 anni o fino al raggiungimento dell'altezza finale da adulto.
Dal basale almeno fino a 5 anni o fino al raggiungimento dell'altezza finale da adulto.
Modellazione per identificare i fattori predittivi della velocità in altezza
Lasso di tempo: Dal basale almeno fino a 5 anni o fino al raggiungimento dell'altezza finale da adulto
Dal basale almeno fino a 5 anni o fino al raggiungimento dell'altezza finale da adulto
Modellazione per identificare fattori predittivi di FAH
Lasso di tempo: Dal basale almeno fino a 5 anni o fino al raggiungimento dell'altezza finale da adulto
Dal basale almeno fino a 5 anni o fino al raggiungimento dell'altezza finale da adulto
Modellazione per identificare i fattori predittivi della fase puberale (Tanner).
Lasso di tempo: Dal basale almeno fino a 5 anni o fino al raggiungimento dell'altezza finale da adulto
Dal basale almeno fino a 5 anni o fino al raggiungimento dell'altezza finale da adulto
Modellizzazione per identificare i fattori predittivi dello sviluppo dell'età ossea
Lasso di tempo: Dal basale almeno fino a 5 anni o fino al raggiungimento dell'altezza finale da adulto
Dal basale almeno fino a 5 anni o fino al raggiungimento dell'altezza finale da adulto
Dose di Increlex® somministrata
Lasso di tempo: Valutato periodicamente durante lo studio fino all'interruzione del trattamento almeno fino a 5 anni.
Valutato periodicamente durante lo studio fino all'interruzione del trattamento almeno fino a 5 anni.
Durata dell'esposizione a Increlex
Lasso di tempo: Valutato periodicamente durante lo studio fino all'interruzione del trattamento almeno fino a 5 anni.
Valutato periodicamente durante lo studio fino all'interruzione del trattamento almeno fino a 5 anni.
Descrizione dei parametri di efficacia altezza SDS in base alla dose media ricevuta e in base agli intervalli di dose (ad es. 4 intervalli di dose (≤50, ]50-80], ]80-110], > 110 μg/kg BID)).
Lasso di tempo: Valutato periodicamente durante lo studio fino all'interruzione del trattamento almeno fino a 5 anni.
Questa analisi supporterà la descrizione della dose efficace più bassa
Valutato periodicamente durante lo studio fino all'interruzione del trattamento almeno fino a 5 anni.
Descrizione dei parametri di efficacia altezza velocità in base alla dose media ricevuta e in base agli intervalli di dose (ad es. 4 intervalli di dose (≤50, ]50-80], ]80-110], > 110 μg/kg BID)).
Lasso di tempo: Valutato periodicamente durante lo studio fino all'interruzione del trattamento almeno fino a 5 anni.
Questa analisi supporterà la descrizione della dose efficace più bassa
Valutato periodicamente durante lo studio fino all'interruzione del trattamento almeno fino a 5 anni.
Valutazione biologica: concentrazioni basali di GH, livelli di IGF-1, livelli di IGFBP-3 e proteine ​​leganti.
Lasso di tempo: Durante lo studio almeno fino a 5 anni.
Durante lo studio almeno fino a 5 anni.
Presenza o assenza di delezione/mutazione genica
Lasso di tempo: Durante lo studio almeno fino a 5 anni.
inclusi: gene GH, gene IGF-1, FGF, PTPN11, GHR, D3-GHR, STAT5b, ALS, SHOX, PAPPA2 e qualsiasi altro test genetico eseguito.
Durante lo studio almeno fino a 5 anni.
Cambiamenti nella valutazione della QoL utilizzando EQ-5D in partecipanti di età pari o superiore a 4 anni.
Lasso di tempo: Al basale, al primo anno, almeno fino a 5 anni, all'altezza finale dell'adulto.
La QoL sarà valutata utilizzando il questionario pediatrico EQ-5D-Y. I 5 domini e la VAS saranno descritti in ogni punto temporale così come l'evoluzione dal basale.
Al basale, al primo anno, almeno fino a 5 anni, all'altezza finale dell'adulto.
Descrizione delle neoplasie (benigne e maligne) e dell'ipoglicemia
Lasso di tempo: Entro i primi 3 anni dall'inizio del trattamento, tra 3 e 5 anni e oltre i 5 anni.
Entro i primi 3 anni dall'inizio del trattamento, tra 3 e 5 anni e oltre i 5 anni.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Esteve Pharmaceuticals, S.A.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Global Program Clinical Lead, Esteve

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 dicembre 2008

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 aprile 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 maggio 2009

Primo Inserito (Stimato)

15 maggio 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2-79-52800-002
  • EUPAS7708 (Altro identificatore: EU PAS Register)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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