Wereldwijd patiëntenregister om de veiligheid en effectiviteit van Increlex® op lange termijn te bewaken bij kinderen en adolescenten met ernstige primaire insulineachtige groeifactor-1-deficiëntie (SPIGFD).
4 februari 2026 bijgewerkt door: Esteve Pharmaceuticals, S.A.
Het Increlex® Global Registry is een beschrijvend, multicenter, observationeel, prospectief, open, niet-interventief surveillanceregister na vergunningverlening.
Het belangrijkste doel van dit wereldwijde register is het verzamelen, analyseren en rapporteren van veiligheidsgegevens tijdens en tot ten minste 5 jaar na het einde van de behandeling bij kinderen en adolescenten die Increlex®-therapie voor SPIGFD krijgen volgens de plaatselijk goedgekeurde productinformatie.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Dit register is een post-autorisatie veiligheidsonderzoek, het Increlex® Global Registry genaamd, dat in de eerste plaats bedoeld is om de veiligheid van Increlex®-therapie bij kinderen en adolescenten met ernstige primaire IGF-1-deficiëntie te controleren en ten tweede om de effectiviteit van deze behandeling te volgen. Patiënten die al met Increlex®-therapie zijn begonnen voordat ze in dit register kwamen, kunnen worden opgenomen en gegevens zullen retrospectief worden verzameld.
De landen die deelnemen aan dit register zijn Oostenrijk, Frankrijk, Duitsland, Italië, Polen, Spanje, Zweden, het Verenigd Koninkrijk en de VS
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
500
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Esteve Global Clinical Development
- E-mail: increlexregistry@esteve.com
Studie Locaties
-
-
-
Erlangen, Duitsland, 91054
- Werving
- Universitätsklinikum Erlangen Kinder- und Jugendklinik
-
Heidelberg, Duitsland, 69120
- Werving
- Universitätsklinikum Heidelberg Kinderheilkunde
-
Homburg, Duitsland, 66424
- Werving
- Universitätskliniken des Saarlandes Kinderklinik
-
Magdeburg, Duitsland, 39120
- Beëindigd
- Klinikum der Otto von Guericke Universität
-
Oldenburg, Duitsland, 26133
- Beëindigd
- Klinikum Oldenburg
-
-
-
-
-
Amiens, Frankrijk, 80080
- Beëindigd
- Hôpital Amiens-Picardie
-
Blois, Frankrijk, 41000
- Werving
- Centre Hospitalier de Blois
-
Bondy, Frankrijk, 93140
- Werving
- Hôpital Jean Verdier
-
Bron, Frankrijk, 69500
- Werving
- Hopital Femme Mere-Enfant
-
Clermont-Ferrand, Frankrijk, 63100
- Werving
- Hopital Estaing
-
Marseille, Frankrijk, 13005
- Werving
- Hôpital Timone Enfants
-
Montpellier, Frankrijk, 34090
- Werving
- Hopital Arnaud de Villeneuve
-
Mulhouse, Frankrijk
- Beëindigd
- GHR Mulhouse Sud-Alsace
-
Mulhouse, Frankrijk
- Werving
- Pole medical Bel'Air
-
Nice, Frankrijk, 06200
- Ingetrokken
- CHU Lenval
-
Paris, Frankrijk, 75015
- Werving
- Hopital Necker Enfants Malades
-
Paris, Frankrijk, 97270
- Werving
- Hôpital Kremlin Bicêtre
-
Toulouse, Frankrijk, 31300
- Werving
- Hopital des Enfants
-
-
-
-
-
Cayenne, Frans-Guyana, 97306
- Ingetrokken
- Hôpital de Cayenne
-
-
-
-
-
Ancona, Italië
- Nog niet aan het werven
- Diabetologia Pediatrica Azienda Ospedaliero-Universitaria
-
Bolzano, Italië, 39100
- Werving
- Ospedale di Bolzano
-
Brescia, Italië, 25100
- Beëindigd
- Spedali Civili di Brescia
-
Florence, Italië, 50139
- Nog niet aan het werven
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
-
Genova, Italië, 16147
- Werving
- I.R.C.C.S. Giannina Gaslini
-
Macerata, Italië
- Beëindigd
- U.O. Pediatria e Neonatologia Ospedale di Macerata
-
Naples, Italië, 80138
- Nog niet aan het werven
- Azienda Ospedaliera Universitaria II
-
Parma, Italië
- Nog niet aan het werven
- Azienda Ospedaliera-Universitaria di Parma
-
Reggio Emilia, Italië
- Werving
- Azienda USL-IRCCS
-
Roma, Italië, 00165
- Werving
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
-
-
-
-
Fort-de-France, Martinique, 97200
- Werving
- Hôpital Pierre Zobda Quitman
-
Contact:
- Z
-
-
-
-
-
Vöcklabruck, Oostenrijk, A-4840
- Werving
- Salzkammergut-Klinik Vöcklabruck
-
-
-
-
-
Bialystok, Polen, 15-274
- Werving
- Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
-
Gdansk, Polen, 80-294
- Werving
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Lublin, Polen, 20-093
- Werving
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
-
Poznan, Polen, 60-572
- Werving
- Szpital kliniczny im. Karola Jonschnera
-
Rzeszów, Polen, 35-301
- Werving
- Kliniczny Szpital Wojewódzki
-
Szczecin, Polen
- Werving
- Pomeranian Medical University
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08950
- Werving
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Barcelona, Spanje, 08208
- Werving
- Hospital Parc Taulí de Sabadell
-
Barcelona, Spanje, 08035
- Beëindigd
- Hospital Univ Vall d'Hebrón
-
Bilbao, Spanje, 48903
- Werving
- Hospital Univ. de Cruces
-
Reus, Spanje, 43204
- Werving
- Hospital Universitari Sant Joan de Reus
-
Valencia, Spanje, 46026
- Werving
- Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
-
-
-
-
-
Belfast, Verenigd Koninkrijk, BT12 6BA
- Werving
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
- Beëindigd
- Birmingham Children's Hospital
-
Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS1 3EX
- Werving
- Leeds General Infirmary
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
- Werving
- Great Ormond Street Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk, E1 1FR
- Werving
- The Royal London Hospital
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 0JH
- Beëindigd
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- Werving
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- Werving
- University Of Miami Leonard M. Miller
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- Werving
- University of Miami Leonard M Miller
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
- Ingetrokken
- D&H National Research Centers
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Werving
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
- Nog niet aan het werven
- UT Southwestern Medical Center
-
Plano, Texas, Verenigde Staten, 75093
- Ingetrokken
- Children's Health Specialty Center West Plano
-
-
-
-
-
Linköping, Zweden, 57850
- Werving
- Linköping University Hospital
-
Stockholm, Zweden, 17176
- Werving
- Karolinska Universitetssjukhuset
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Kinderen en adolescenten met groeistoornissen als gevolg van ernstige primaire IGF-1-deficiëntie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Voor de VS: patiënten die beginnen of van plan zijn te starten of die momenteel worden behandeld met Increlex®-therapie voor ernstige primaire IGF-1-deficiëntie zoals gedefinieerd door de Amerikaanse Increlex®-voorschrijfinformatie of voor deletie van het groeihormoon (GH)-gen die neutraliserende antilichamen tegen GH hebben ontwikkeld. Voor EU: patiënten die beginnen of van plan zijn te starten of die momenteel een behandeling met Increlex®-therapie ondergaan volgens de plaatselijk goedgekeurde productinformatie.
- Ouders of wettelijk gemachtigde vertegenwoordigers, indien van toepassing, moeten ondertekende geïnformeerde toestemming geven voordat registergerelateerde activiteiten worden uitgevoerd. Indien nodig moet ook de instemming van de proefpersoon worden verkregen
Uitsluitingscriteria:
- Proefpersoon die momenteel deelneemt aan een klinische studie van Increlex®
- Proefpersoon die momenteel deelneemt aan een klinisch onderzoek naar groeivertraging
- Patiënt met een contra-indicatie voor Increlex® of een aandoening die onderhevig is aan een speciale waarschuwing volgens het lokaal goedgekeurde label
- Voor Amerikaanse patiënten zijn dit patiënten met overgevoeligheid voor de werkzame stof of een van de hulpstoffen, patiënten met actieve of vermoede neoplasie en patiënten met gesloten epifysen.
- Voor EU-patiënten: dit zijn onder meer patiënten met overgevoeligheid voor de werkzame stof of een van de hulpstoffen, patiënten met actieve of vermoede neoplasie of een aandoening of medische voorgeschiedenis die het risico op goedaardige of kwaadaardige neoplasie verhoogt en patiënten met gesloten epifysen.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Case-Alleen
- Tijdsperspectieven: Ander
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie van SAE's (inclusief AESI van neoplasie) en alle AE's, gerichte AE's, sterfgevallen en terugtrekkingen als gevolg van AE's.
Tijdsspanne: Tijdens de behandelingsperiode tot 30 dagen na de laatste dosis.
|
Gerichte AE omvat overgevoeligheid; scoliose; immunogeniciteit (aanwezigheid van antilichamen indien beschikbaar); epifyse van het dijbeen, hoofdpijn, middenoorontsteking, papiloedeem, hypoglykemie (vermoedelijk of gedocumenteerd - gedocumenteerd betekent bloedglucose < 50 mg/dl of 2,78 mmol/l), acromegalische gezichtsveranderingen, gynaecomastie, gehoorverlies, intracraniale hypertensie, lipohypertrofie bij injectie plaatsen, slaapapneu, tonsillaire hypertrofie, cardiomegalie, oedeem en myalgie.
|
Tijdens de behandelingsperiode tot 30 dagen na de laatste dosis.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie van SAE's (inclusief AESI van neoplasie), gerichte AE's, alle AE's, sterfgevallen, stopzettingen als gevolg van AE's, speciale situaties en gelijktijdige medicatie
Tijdsspanne: Binnen 5 jaar na de behandeling
|
In de totale populatie en in de subgroep van kinderen en adolescenten die gedurende ten minste 3 cumulatieve jaren zijn blootgesteld aan Increlex®, onderbrekingen niet meegerekend.
|
Binnen 5 jaar na de behandeling
|
|
Incidentie van bijzondere situaties en gelijktijdige medicatie
Tijdsspanne: Gedurende de behandelperiode gemiddeld 5 jaar en binnen 5 jaar na de behandeling
|
Gedurende de behandelperiode gemiddeld 5 jaar en binnen 5 jaar na de behandeling
|
|
|
Veranderingen in lengte Standard Deviation Score (SDS)
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn minimaal tot 5 jaar of totdat de uiteindelijke volwassen lengte is bereikt.
|
Vanaf de basislijn minimaal tot 5 jaar of totdat de uiteindelijke volwassen lengte is bereikt.
|
|
|
Hoogte snelheid
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn minimaal tot 5 jaar of totdat de uiteindelijke volwassen lengte is bereikt.
|
Vanaf de basislijn minimaal tot 5 jaar of totdat de uiteindelijke volwassen lengte is bereikt.
|
|
|
Ontwikkeling van botleeftijd
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn minimaal tot 5 jaar of totdat de uiteindelijke volwassen lengte is bereikt
|
Vanaf de basislijn minimaal tot 5 jaar of totdat de uiteindelijke volwassen lengte is bereikt
|
|
|
Lichaamsmassa-index (BMI)
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn minimaal tot 5 jaar of totdat de uiteindelijke volwassen lengte is bereikt.
|
Vanaf de basislijn minimaal tot 5 jaar of totdat de uiteindelijke volwassen lengte is bereikt.
|
|
|
Puberteitsfase
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn minimaal tot 5 jaar of totdat de uiteindelijke volwassen lengte is bereikt.
|
Vanaf de basislijn minimaal tot 5 jaar of totdat de uiteindelijke volwassen lengte is bereikt.
|
|
|
Schatting van verschillen tussen voorspelde volwassen lengte (PAH) en uiteindelijke volwassen lengte (FAH)
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn minimaal tot 5 jaar of totdat de uiteindelijke volwassen lengte is bereikt.
|
Vanaf de basislijn minimaal tot 5 jaar of totdat de uiteindelijke volwassen lengte is bereikt.
|
|
|
Modellering om voorspellende factoren van SDS-verandering in hoogte te identificeren
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn minimaal tot 5 jaar of totdat de uiteindelijke volwassen lengte is bereikt.
|
Vanaf de basislijn minimaal tot 5 jaar of totdat de uiteindelijke volwassen lengte is bereikt.
|
|
|
Modellering om voorspellende factoren van hoogtesnelheid te identificeren
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn minimaal tot 5 jaar of totdat de uiteindelijke volwassen lengte is bereikt
|
Vanaf de basislijn minimaal tot 5 jaar of totdat de uiteindelijke volwassen lengte is bereikt
|
|
|
Modellering om voorspellende factoren van FAH te identificeren
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn minimaal tot 5 jaar of totdat de uiteindelijke volwassen lengte is bereikt
|
Vanaf de basislijn minimaal tot 5 jaar of totdat de uiteindelijke volwassen lengte is bereikt
|
|
|
Modellering om voorspellende factoren van het puberale (Tanner) stadium te identificeren
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn minimaal tot 5 jaar of totdat de uiteindelijke volwassen lengte is bereikt
|
Vanaf de basislijn minimaal tot 5 jaar of totdat de uiteindelijke volwassen lengte is bereikt
|
|
|
Modellering om voorspellende factoren voor de ontwikkeling van de botleeftijd te identificeren
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn minimaal tot 5 jaar of totdat de uiteindelijke volwassen lengte is bereikt
|
Vanaf de basislijn minimaal tot 5 jaar of totdat de uiteindelijke volwassen lengte is bereikt
|
|
|
Dosis Increlex® toegediend
Tijdsspanne: Periodiek beoordeeld tijdens het onderzoek tot stopzetting van de behandeling, ten minste tot 5 jaar.
|
Periodiek beoordeeld tijdens het onderzoek tot stopzetting van de behandeling, ten minste tot 5 jaar.
|
|
|
Duur van blootstelling aan Increlex
Tijdsspanne: Periodiek beoordeeld tijdens het onderzoek tot stopzetting van de behandeling, ten minste tot 5 jaar.
|
Periodiek beoordeeld tijdens het onderzoek tot stopzetting van de behandeling, ten minste tot 5 jaar.
|
|
|
Beschrijving van effectiviteitsparameters hoogte SDS volgens gemiddelde ontvangen dosis en volgens dosisbereiken (bijv. 4 dosisbereiken (≤50, ]50-80], ]80-110], > 110 μg/kg BID)).
Tijdsspanne: Periodiek beoordeeld tijdens het onderzoek tot stopzetting van de behandeling, ten minste tot 5 jaar.
|
Deze analyse ondersteunt de beschrijving van de laagste effectieve dosis
|
Periodiek beoordeeld tijdens het onderzoek tot stopzetting van de behandeling, ten minste tot 5 jaar.
|
|
Beschrijving van effectiviteitsparameters lengtesnelheid volgens gemiddelde ontvangen dosis en volgens dosisbereiken (bijv. 4 dosisbereiken (≤50, ]50-80], ]80-110], > 110 μg/kg BID)).
Tijdsspanne: Periodiek beoordeeld tijdens het onderzoek tot stopzetting van de behandeling, ten minste tot 5 jaar.
|
Deze analyse ondersteunt de beschrijving van de laagste effectieve dosis
|
Periodiek beoordeeld tijdens het onderzoek tot stopzetting van de behandeling, ten minste tot 5 jaar.
|
|
Biologische beoordeling: basislijn GH-concentraties, IGF-1-niveaus, IGFBP-3-niveaus en bindende eiwitten.
Tijdsspanne: Gedurende de studie minimaal tot 5 jaar.
|
Gedurende de studie minimaal tot 5 jaar.
|
|
|
Aanwezigheid of afwezigheid van gendeletie/mutatie
Tijdsspanne: Gedurende de studie minimaal tot 5 jaar.
|
inclusief: GH-gen, IGF-1-gen, FGF, PTPN11, GHR, D3-GHR, STAT5b, ALS, SHOX, PAPPA2 en andere uitgevoerde genetische tests.
|
Gedurende de studie minimaal tot 5 jaar.
|
|
Veranderingen in QoL-beoordeling met behulp van EQ-5D bij deelnemers van 4 jaar en ouder.
Tijdsspanne: Bij aanvang, in het eerste jaar, ten minste tot 5 jaar, op de uiteindelijke volwassen lengte.
|
De kwaliteit van leven wordt beoordeeld met behulp van de EQ-5D-Y pediatrische vragenlijst.
De 5 domeinen en VAS zullen op elk tijdstip worden beschreven, evenals de evolutie vanaf de basislijn.
|
Bij aanvang, in het eerste jaar, ten minste tot 5 jaar, op de uiteindelijke volwassen lengte.
|
|
Beschrijving van neoplasie (goedaardig en kwaadaardig) en hypoglykemie
Tijdsspanne: Binnen de eerste 3 jaar na start van de behandeling, tussen 3 en 5 jaar en meer dan 5 jaar.
|
Binnen de eerste 3 jaar na start van de behandeling, tussen 3 en 5 jaar en meer dan 5 jaar.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Global Program Clinical Lead, Esteve
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Bang P, Polak M, Perrot V, Sert C, Shaikh H, Woelfle J. Pubertal Timing and Growth Dynamics in Children With Severe Primary IGF-1 Deficiency: Results From the European Increlex(R) Growth Forum Database Registry. Front Endocrinol (Lausanne). 2022 Feb 18;13:812568. doi: 10.3389/fendo.2022.812568. eCollection 2022.
- Bang P, Woelfle J, Perrot V, Sert C, Polak M. Effectiveness and safety of rhIGF1 therapy in patients with or without Laron syndrome. Eur J Endocrinol. 2021 Feb;184(2):267-276. doi: 10.1530/EJE-20-0325.
- Bang P, Polak M, Bossowski A, Maghnie M, Argente J, Ramon-Krauel M, Sert C, Perrot V, Mazain S, Woelfle J. Frequency and Predictive Factors of Hypoglycemia in Patients Treated With rhIGF-1: Data From the Eu-IGFD Registry. J Clin Endocrinol Metab. 2023 Dec 21;109(1):46-56. doi: 10.1210/clinem/dgad479.
- Ramon-Krauel M, Polak M, Maghnie M, Woelfle J, Sert C, Perrot V, Bang P. Near-Adult Height Outcomes in Patients Treated With rhIGF-1 for Severe Growth Failure: Real-World IGFD Registry Data. J Clin Endocrinol Metab. 2026 Jan 21;111(2):e500-e511. doi: 10.1210/clinem/dgaf390.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
9 december 2008
Primaire voltooiing (Geschat)
31 december 2027
Studie voltooiing (Geschat)
31 december 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
30 april 2009
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
14 mei 2009
Eerst geplaatst (Geschat)
15 mei 2009
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
6 februari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
4 februari 2026
Laatst geverifieerd
1 februari 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2-79-52800-002
- EUPAS7708 (Andere identificatie: EU PAS Register)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .