Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Глобальный регистр пациентов для мониторинга долгосрочной безопасности и эффективности Increlex® у детей и подростков с тяжелым первичным дефицитом инсулиноподобного фактора роста-1 (SPIGFD).

27 марта 2024 г. обновлено: Ipsen

Increlex® Global Registry — это описательный, многоцентровый, наблюдательный, проспективный, открытый, неинтервенционный, пострегистрационный регистр наблюдения.

Основной целью этого глобального реестра является сбор, анализ и представление данных о безопасности во время и в течение как минимум 5 лет после окончания лечения детей и подростков, получающих терапию Increlex® для SPIGFD, в соответствии с утвержденной на местном уровне информацией о продукте.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Этот реестр представляет собой пострегистрационное исследование безопасности под названием Increlex® Global Registry, которое предназначено в первую очередь для мониторинга безопасности терапии Increlex® у детей и подростков с тяжелым первичным дефицитом IGF-1, а во вторую очередь для наблюдения за эффективностью этого лечения. Пациенты, которые уже начали терапию Increlex® до включения в этот реестр, могут быть включены, и данные будут собираться ретроспективно.

Странами, участвующими в этом реестре, являются Австрия, Франция, Германия, Италия, Польша, Испания, Швеция, Великобритания и США.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

500

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Австрия
      • Vöcklabruck, Австрия, A-4840
        • Рекрутинг
        • Salzkammergut-Klinik Vöcklabruck
  • Германия
      • Erlangen, Германия, 91054
        • Рекрутинг
        • Universitätsklinikum Erlangen Kinder- und Jugendklinik
      • Heidelberg, Германия, 69120
        • Рекрутинг
        • Universitätsklinikum Heidelberg Kinderheilkunde
      • Homburg, Германия, 66424
        • Рекрутинг
        • Universitätskliniken des Saarlandes Kinderklinik
      • Magdeburg, Германия, 39120
        • Рекрутинг
        • Klinikum der Otto von Guericke Universität
      • Oldenburg, Германия, 26133
        • Рекрутинг
        • Klinikum Oldenburg
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08950
        • Рекрутинг
        • Hospital Sant Joan De Deu
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Рекрутинг
        • Hospital Univ Vall d'Hebrón
      • Barcelona, Испания, 08208
        • Рекрутинг
        • Hospital Parc Taulí de Sabadell
      • Bilbao, Испания, 48903
        • Рекрутинг
        • Hospital Univ. de Cruces
      • Reus, Испания, 43204
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitari Sant Joan de Reus
      • Valencia, Испания, 46026
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Италия
      • Ancona, Италия
        • Еще не набирают
        • Diabetologia Pediatrica Azienda Ospedaliero-Universitaria
      • Bolzano, Италия, 39100
        • Рекрутинг
        • Ospedale di Bolzano
      • Brescia, Италия, 25100
        • Рекрутинг
        • Spedali Civili di Brescia
      • Firenze, Италия, 50139
        • Еще не набирают
        • Azienda ospedaliera universitaria Meyer
      • Genova, Италия, 16147
        • Рекрутинг
        • I.R.C.C.S. Giannina Gaslini
      • Macerata, Италия
        • Прекращено
        • U.O. Pediatria e Neonatologia Ospedale di Macerata
      • Naples, Италия, 80138
        • Еще не набирают
        • Azienda Ospedaliera Universitaria II
      • Reggio Emilia, Италия
        • Рекрутинг
        • Azienda USL-IRCCS
      • Roma, Италия, 00165
        • Рекрутинг
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Мартиника
      • Fort-de-France, Мартиника, 97200
        • Рекрутинг
        • Hôpital Pierre Zobda Quitman
        • Контакт:
          • Z
  • Польша
      • Białystok, Польша, 15-274
        • Рекрутинг
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
      • Gdańsk, Польша, 80-294
        • Рекрутинг
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lublin, Польша, 20-093
        • Рекрутинг
        • Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Lublinie
      • Poznań, Польша, 60-572
        • Рекрутинг
        • Szpital kliniczny im. Karola Jonschnera
      • Rzeszów, Польша, 35-301
        • Рекрутинг
        • Kliniczny Szpital Wojewódzki
      • Szczecin, Польша
        • Рекрутинг
        • Pomeranian Medical University
  • Соединенное Королевство
      • Belfast, Соединенное Королевство, BT12 6BA
        • Рекрутинг
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
        • Прекращено
        • Birmingham Children's Hospital
      • Leeds, Соединенное Королевство, LS1 3EX
        • Еще не набирают
        • Leeds General Infirmary
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Рекрутинг
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Соединенное Королевство, E1 1FR
        • Рекрутинг
        • The Royal London Hospital
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 0JH
        • Прекращено
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Orange County
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • Рекрутинг
        • University Of Miami Leonard M. Miller
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • Рекрутинг
        • University of Miami Leonard M Miller
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
        • Отозван
        • D&H National Research Centers
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Рекрутинг
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Еще не набирают
        • UT Southwestern Medical Center
      • Plano, Texas, Соединенные Штаты, 75093
        • Отозван
        • Children's Health Specialty Center West Plano
  • Франция
      • Amiens, Франция, 80080
        • Прекращено
        • Hôpital Amiens-Picardie
      • Blois, Франция, 41000
        • Рекрутинг
        • Centre Hospitalier de Blois
      • Bondy, Франция, 93140
        • Рекрутинг
        • Hôpital Jean Verdier
      • Bron, Франция, 69500
        • Рекрутинг
        • Hôpital Femme Mère-Enfant
      • Clermont-Ferrand, Франция, 63100
        • Рекрутинг
        • Hopital Estaing
      • Marseille, Франция, 13005
        • Рекрутинг
        • Hôpital Timone Enfants
      • Montpellier, Франция, 34090
        • Рекрутинг
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Mulhouse, Франция
        • Прекращено
        • GHR Mulhouse Sud-Alsace
      • Nice, Франция, 06200
        • Отозван
        • CHU Lenval
      • Paris, Франция, 75015
        • Рекрутинг
        • Hôpital Necker Enfants Malades
      • Paris, Франция, 97270
        • Рекрутинг
        • Hopital Kremlin Bicetre
      • Toulouse, Франция, 31300
        • Рекрутинг
        • Hôpital Des Enfants
  • Французская Гвиана
      • Cayenne, Французская Гвиана, 97306
        • Отозван
        • Hôpital de Cayenne
  • Швеция
      • Linkoping, Швеция, 57850
        • Рекрутинг
        • Linköping University Hospital
      • Stockholm, Швеция, 17176
        • Рекрутинг
        • Karolinska Universitetssjukhuset

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Дети и подростки с задержкой роста из-за тяжелого первичного дефицита ИФР-1

Описание

Критерии включения:

  • Для США: пациенты, начинающие или планирующие начать или в настоящее время получающие лечение с помощью терапии Increlex® по поводу тяжелого первичного дефицита IGF-1, как это определено в информации о назначении Increlex® для США, или для делеции гена гормона роста (GH), у которых выработались нейтрализующие антитела к GH. Для ЕС: пациенты, начинающие или планирующие начать или в настоящее время получающие лечение с помощью терапии Increlex® в соответствии с утвержденной на местном уровне информацией о продукте.
  • Родители или законные уполномоченные представители, если применимо, должны дать подписанное информированное согласие до проведения каких-либо действий, связанных с реестром. Согласие субъекта также должно быть получено в случае необходимости.

Критерий исключения:

  • Субъект в настоящее время участвует в клиническом испытании Increlex®
  • Субъект, в настоящее время участвующий в каком-либо клиническом исследовании задержки роста
  • Пациент с любыми противопоказаниями к Increlex® или любым состоянием, подлежащим специальному предупреждению в соответствии с одобренной на местном уровне этикеткой.
  • Для пациентов США к ним относятся пациенты с повышенной чувствительностью к действующему веществу или любому из вспомогательных веществ, пациенты с активной или подозреваемой неоплазией и пациенты с закрытыми эпифизами.
  • Для пациентов ЕС: к ним относятся пациенты с повышенной чувствительностью к действующему веществу или любому из вспомогательных веществ, пациенты с активной или подозреваемой неоплазией или любым состоянием или историей болезни, которые повышают риск доброкачественной или злокачественной неоплазии, и пациенты с закрытыми эпифизами.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Только для случая
  • Временные перспективы: Другой

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота СНЯ (в том числе ПЯСИ неоплазии) и всех НЯ, целевых НЯ, смертей и выбывших из-за НЯ.
Временное ограничение: В период лечения до 30 дней после последней дозы.
Целевые НЯ включают гиперчувствительность; сколиоз; иммуногенность (наличие антител при их наличии); соскальзывание эпифиза головки бедренной кости, головная боль, средний отит, отек диска зрительного нерва, гипогликемия (подозрение или документально подтвержденный уровень глюкозы в крови < 50 мг/дл или 2,78 ммоль/л), акромегалические изменения лица, гинекомастия, потеря слуха, внутричерепная гипертензия, липогипертрофия при инъекции узлов, апноэ во сне, гипертрофия миндалин, кардиомегалия, отек и миалгия.
В период лечения до 30 дней после последней дозы.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота СНЯ (включая НЯС неоплазии), целевые НЯ, все НЯ, летальные исходы, выбывание из-за НЯ, особые ситуации и сопутствующие лекарства
Временное ограничение: В течение 5 лет после лечения
В общей популяции и в подгруппе детей и подростков, получавших Increlex® в течение как минимум 3 кумулятивных лет, исключая перерывы.
В течение 5 лет после лечения
Частота особых ситуаций и сопутствующие лекарства
Временное ограничение: В период лечения в среднем 5 лет и в течение 5 лет после лечения
В период лечения в среднем 5 лет и в течение 5 лет после лечения
Изменения высоты. Оценка стандартного отклонения (SDS)
Временное ограничение: От исходного уровня по крайней мере до 5 лет или до достижения окончательного взрослого роста.
От исходного уровня по крайней мере до 5 лет или до достижения окончательного взрослого роста.
Скорость высоты
Временное ограничение: От исходного уровня по крайней мере до 5 лет или до достижения окончательного взрослого роста.
От исходного уровня по крайней мере до 5 лет или до достижения окончательного взрослого роста.
Развитие костного возраста
Временное ограничение: От исходного уровня по крайней мере до 5 лет или до достижения окончательного взрослого роста
От исходного уровня по крайней мере до 5 лет или до достижения окончательного взрослого роста
Индекс массы тела (ИМТ)
Временное ограничение: От исходного уровня по крайней мере до 5 лет или до достижения окончательного взрослого роста.
От исходного уровня по крайней мере до 5 лет или до достижения окончательного взрослого роста.
Пубертатная стадия
Временное ограничение: От исходного уровня по крайней мере до 5 лет или до достижения окончательного взрослого роста.
От исходного уровня по крайней мере до 5 лет или до достижения окончательного взрослого роста.
Оценка различий между прогнозируемым ростом взрослого человека (PAH) и окончательным ростом взрослого человека (FAH)
Временное ограничение: От исходного уровня по крайней мере до 5 лет или до достижения окончательного взрослого роста.
От исходного уровня по крайней мере до 5 лет или до достижения окончательного взрослого роста.
Моделирование для определения прогностических факторов изменения SDS роста
Временное ограничение: От исходного уровня по крайней мере до 5 лет или до достижения окончательного взрослого роста.
От исходного уровня по крайней мере до 5 лет или до достижения окончательного взрослого роста.
Моделирование для определения прогностических факторов скорости высоты
Временное ограничение: От исходного уровня по крайней мере до 5 лет или до достижения окончательного взрослого роста
От исходного уровня по крайней мере до 5 лет или до достижения окончательного взрослого роста
Моделирование для определения прогностических факторов FAH
Временное ограничение: От исходного уровня по крайней мере до 5 лет или до достижения окончательного взрослого роста
От исходного уровня по крайней мере до 5 лет или до достижения окончательного взрослого роста
Моделирование для выявления прогностических факторов пубертатной (Таннеровской) стадии
Временное ограничение: От исходного уровня по крайней мере до 5 лет или до достижения окончательного взрослого роста
От исходного уровня по крайней мере до 5 лет или до достижения окончательного взрослого роста
Моделирование для выявления прогностических факторов развития костного возраста
Временное ограничение: От исходного уровня по крайней мере до 5 лет или до достижения окончательного взрослого роста
От исходного уровня по крайней мере до 5 лет или до достижения окончательного взрослого роста
Вводимая доза Increlex®
Временное ограничение: Периодически оценивается во время исследования до прекращения лечения, по крайней мере, до 5 лет.
Периодически оценивается во время исследования до прекращения лечения, по крайней мере, до 5 лет.
Продолжительность воздействия Инкрелекса
Временное ограничение: Периодически оценивается во время исследования до прекращения лечения, по крайней мере, до 5 лет.
Периодически оценивается во время исследования до прекращения лечения, по крайней мере, до 5 лет.
Описание параметров эффективности: высота SDS в соответствии со средней полученной дозой и в соответствии с диапазонами доз (например, 4 диапазона доз (≤50, ]50–80], ]80–110], > 110 мкг/кг два раза в сутки)).
Временное ограничение: Периодически оценивается во время исследования до прекращения лечения, по крайней мере, до 5 лет.
Этот анализ поддержит описание самой низкой эффективной дозы.
Периодически оценивается во время исследования до прекращения лечения, по крайней мере, до 5 лет.
Описание параметров эффективности: скорость роста в соответствии со средней полученной дозой и в соответствии с диапазонами доз (например, 4 диапазона доз (≤50, ]50–80], ]80–110], > 110 мкг/кг два раза в день)).
Временное ограничение: Периодически оценивается во время исследования до прекращения лечения, по крайней мере, до 5 лет.
Этот анализ поддержит описание самой низкой эффективной дозы.
Периодически оценивается во время исследования до прекращения лечения, по крайней мере, до 5 лет.
Биологическая оценка: исходные концентрации GH, уровни IGF-1, уровни IGFBP-3 и связывающие белки.
Временное ограничение: На протяжении обучения не менее 5 лет.
На протяжении обучения не менее 5 лет.
Наличие или отсутствие делеции/мутации гена
Временное ограничение: На протяжении обучения не менее 5 лет.
включая: ген GH, ген IGF-1, FGF, PTPN11, GHR, D3-GHR, STAT5b, ALS, SHOX, PAPPA2 и любые другие выполненные генетические тесты.
На протяжении обучения не менее 5 лет.
Изменения в оценке качества жизни с использованием EQ-5D у участников в возрасте 4 лет и старше.
Временное ограничение: На исходном уровне, в первый год, по крайней мере, до 5 лет, при окончательном росте взрослого человека.
Качество жизни будет оцениваться с использованием педиатрического опросника EQ-5D-Y. Будут описаны 5 доменов и ВАШ в каждый момент времени, а также эволюция по сравнению с исходным уровнем.
На исходном уровне, в первый год, по крайней мере, до 5 лет, при окончательном росте взрослого человека.
Описание новообразований (доброкачественных и злокачественных) и гипогликемии
Временное ограничение: В течение первых 3 лет после начала лечения, от 3 до 5 лет и более 5 лет.
В течение первых 3 лет после начала лечения, от 3 до 5 лет и более 5 лет.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ipsen

Следователи

  • Директор по исследованиям: Ipsen Medical Director, Ipsen

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

9 декабря 2008 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 апреля 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 мая 2009 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

15 мая 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 марта 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 марта 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2-79-52800-002
  • EUPAS7708 (Другой идентификатор: EU PAS Register)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Дефицит IGF1

Клинические исследования Инкрелекс®

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Italy

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться