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Registro Global de Pacientes para Monitorar a Segurança e a Eficácia a Longo Prazo do Increlex® em Crianças e Adolescentes com Deficiência Primária Grave do Fator de Crescimento Semelhante à Insulina-1 (SPIGFD).

4 de fevereiro de 2026 atualizado por: Esteve Pharmaceuticals, S.A.

O Increlex® Global Registry é um registro de vigilância pós-autorização descritivo, multicêntrico, observacional, prospectivo, aberto, não intervencional.

O principal objetivo deste registro global é coletar, analisar e relatar dados de segurança durante e até pelo menos 5 anos após o término do tratamento em crianças e adolescentes recebendo terapia Increlex® para SPIGFD de acordo com as informações do produto aprovadas localmente.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este registro é um estudo de segurança pós-autorização denominado Increlex® Global Registry, que se destina principalmente a monitorar a segurança da terapia com Increlex® em crianças e adolescentes com deficiência primária grave de IGF-1 e, em segundo lugar, acompanhar a eficácia deste tratamento. Os pacientes que já iniciaram a terapia com Increlex® antes de entrar neste registro podem ser incluídos e os dados serão coletados retrospectivamente.

Os países participantes deste registro são Áustria, França, Alemanha, Itália, Polônia, Espanha, Suécia, Reino Unido e Estados Unidos

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

500

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Erlangen, Alemanha, 91054
        • Recrutamento
        • Universitätsklinikum Erlangen Kinder- und Jugendklinik
      • Heidelberg, Alemanha, 69120
        • Recrutamento
        • Universitätsklinikum Heidelberg Kinderheilkunde
      • Homburg, Alemanha, 66424
        • Recrutamento
        • Universitätskliniken des Saarlandes Kinderklinik
      • Magdeburg, Alemanha, 39120
        • Rescindido
        • Klinikum der Otto von Guericke Universität
      • Oldenburg, Alemanha, 26133
        • Rescindido
        • Klinikum Oldenburg
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08950
        • Recrutamento
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Barcelona, Espanha, 08208
        • Recrutamento
        • Hospital Parc Taulí de Sabadell
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Rescindido
        • Hospital Univ Vall d'Hebrón
      • Bilbao, Espanha, 48903
        • Recrutamento
        • Hospital Univ. de Cruces
      • Reus, Espanha, 43204
        • Recrutamento
        • Hospital Universitari Sant Joan de Reus
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Orange County
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Recrutamento
        • University Of Miami Leonard M. Miller
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Recrutamento
        • University of Miami Leonard M Miller
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Retirado
        • D&H National Research Centers
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Recrutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Ainda não está recrutando
        • UT Southwestern Medical Center
      • Plano, Texas, Estados Unidos, 75093
        • Retirado
        • Children's Health Specialty Center West Plano
  • França
      • Amiens, França, 80080
        • Rescindido
        • Hôpital Amiens-Picardie
      • Blois, França, 41000
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier de Blois
      • Bondy, França, 93140
        • Recrutamento
        • Hôpital Jean Verdier
      • Bron, França, 69500
        • Recrutamento
        • Hopital Femme Mere-Enfant
      • Clermont-Ferrand, França, 63100
        • Recrutamento
        • Hopital Estaing
      • Marseille, França, 13005
        • Recrutamento
        • Hôpital Timone Enfants
      • Montpellier, França, 34090
        • Recrutamento
        • Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Mulhouse, França
        • Rescindido
        • GHR Mulhouse Sud-Alsace
      • Mulhouse, França
        • Recrutamento
        • Pole medical Bel'Air
      • Nice, França, 06200
        • Retirado
        • CHU Lenval
      • Paris, França, 75015
        • Recrutamento
        • Hopital Necker Enfants Malades
      • Paris, França, 97270
        • Recrutamento
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
      • Toulouse, França, 31300
        • Recrutamento
        • Hôpital des Enfants
  • Guiana Francesa
      • Cayenne, Guiana Francesa, 97306
        • Retirado
        • Hôpital de Cayenne
  • Itália
      • Ancona, Itália
        • Ainda não está recrutando
        • Diabetologia Pediatrica Azienda Ospedaliero-Universitaria
      • Bolzano, Itália, 39100
        • Recrutamento
        • Ospedale di Bolzano
      • Brescia, Itália, 25100
        • Rescindido
        • Spedali Civili di Brescia
      • Florence, Itália, 50139
        • Ainda não está recrutando
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
      • Genova, Itália, 16147
        • Recrutamento
        • I.R.C.C.S. Giannina Gaslini
      • Macerata, Itália
        • Rescindido
        • U.O. Pediatria e Neonatologia Ospedale di Macerata
      • Naples, Itália, 80138
        • Ainda não está recrutando
        • Azienda Ospedaliera Universitaria II
      • Parma, Itália
        • Ainda não está recrutando
        • Azienda Ospedaliera-Universitaria di Parma
      • Reggio Emilia, Itália
        • Recrutamento
        • Azienda USL-IRCCS
      • Roma, Itália, 00165
        • Recrutamento
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Martinica
      • Fort-de-France, Martinica, 97200
        • Recrutamento
        • Hôpital Pierre Zobda Quitman
        • Contato:
          • Z
  • Polônia
      • Bialystok, Polônia, 15-274
        • Recrutamento
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
      • Gdansk, Polônia, 80-294
        • Recrutamento
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lublin, Polônia, 20-093
        • Recrutamento
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
      • Poznan, Polônia, 60-572
        • Recrutamento
        • Szpital kliniczny im. Karola Jonschnera
      • Rzeszów, Polônia, 35-301
        • Recrutamento
        • Kliniczny Szpital Wojewódzki
      • Szczecin, Polônia
        • Recrutamento
        • Pomeranian Medical University
  • Reino Unido
      • Belfast, Reino Unido, BT12 6BA
        • Recrutamento
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Rescindido
        • Birmingham Children's Hospital
      • Leeds, Reino Unido, LS1 3EX
        • Recrutamento
        • Leeds General Infirmary
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Recrutamento
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Reino Unido, E1 1FR
        • Recrutamento
        • The Royal London Hospital
      • Manchester, Reino Unido, M13 0JH
        • Rescindido
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Suécia
      • Linköping, Suécia, 57850
        • Recrutamento
        • Linköping University Hospital
      • Stockholm, Suécia, 17176
        • Recrutamento
        • Karolinska Universitetssjukhuset
  • Áustria
      • Vöcklabruck, Áustria, A-4840
        • Recrutamento
        • Salzkammergut-Klinik Vöcklabruck

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Crianças e adolescentes com falha de crescimento devido à deficiência primária grave de IGF-1

Descrição

Critério de inclusão:

  • Para os EUA: pacientes que estão começando ou planejando iniciar ou atualmente recebendo tratamento com terapia com Increlex® para deficiência primária grave de IGF-1, conforme definido pelas informações de prescrição de Increlex® dos EUA ou para deleção do gene do hormônio do crescimento (GH) que desenvolveram anticorpos neutralizantes para GH. Para a UE: pacientes iniciando ou planejando iniciar ou atualmente recebendo tratamento com a terapia Increlex® de acordo com as informações do produto aprovadas localmente.
  • Os pais ou representantes legalmente autorizados, se aplicável, devem dar consentimento informado assinado antes que qualquer atividade relacionada ao registro seja realizada. O consentimento do sujeito também deve ser obtido conforme apropriado

Critério de exclusão:

  • Sujeito atualmente participando de um ensaio clínico Increlex®
  • Sujeito atualmente participando de qualquer ensaio clínico para retardo de crescimento
  • Paciente com qualquer contra-indicação ao Increlex® ou qualquer condição sujeita a advertência especial de acordo com o rótulo aprovado localmente
  • Para pacientes de US, estes incluem pacientes com hipersensibilidade à substância ativa ou a qualquer um dos excipientes, pacientes com neoplasia ativa ou suspeita e pacientes com epífises fechadas.
  • Para pacientes da UE: estes incluem pacientes com hipersensibilidade à substância ativa ou a qualquer um dos excipientes, pacientes com neoplasia ativa ou suspeita ou qualquer condição ou histórico médico que aumente o risco de neoplasia benigna ou maligna e pacientes com epífises fechadas

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Caso-somente
  • Perspectivas de Tempo: Outro

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de SAEs (incluindo AESI de neoplasia) e todos os EAs, EAs direcionados, mortes e retiradas devido a EAs.
Prazo: Durante o período de tratamento até 30 dias após a última dose.
AE direcionado inclui hipersensibilidade; escoliose; imunogenicidade (presença de anticorpos se disponível); escorregamento da epífise femoral capital, cefaléia, otite média, papiledema, hipoglicemia (suspeita ou documentada - documentada significa nível de glicose no sangue < 50 mg/dL ou 2,78 mmol/L), alterações faciais acromegálicas, ginecomastia, perda auditiva, hipertensão intracraniana, lipohipertrofia na injeção locais, apnéia do sono, hipertrofia tonsilar, cardiomegalia, edema e mialgia.
Durante o período de tratamento até 30 dias após a última dose.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de SAEs (incluindo AESI de neoplasia), EAs direcionados, todos os EAs, mortes, retiradas devido a EAs, situações especiais e medicamentos concomitantes
Prazo: Dentro de 5 anos após o tratamento
Na população geral e no subconjunto de crianças e adolescentes expostos a Increlex® por pelo menos 3 anos cumulativos, excluindo interrupções.
Dentro de 5 anos após o tratamento
Incidência de situações especiais e medicações concomitantes
Prazo: Durante o período de tratamento uma média de 5 anos e dentro de 5 anos após o tratamento
Durante o período de tratamento uma média de 5 anos e dentro de 5 anos após o tratamento
Alterações na pontuação de desvio padrão de altura (SDS)
Prazo: Da linha de base, pelo menos, até 5 anos ou até que a altura adulta final seja alcançada.
Da linha de base, pelo menos, até 5 anos ou até que a altura adulta final seja alcançada.
Velocidade de altura
Prazo: Da linha de base, pelo menos, até 5 anos ou até que a altura adulta final seja alcançada.
Da linha de base, pelo menos, até 5 anos ou até que a altura adulta final seja alcançada.
Desenvolvimento da idade óssea
Prazo: Da linha de base, pelo menos, até 5 anos ou até que a altura adulta final seja alcançada
Da linha de base, pelo menos, até 5 anos ou até que a altura adulta final seja alcançada
Índice de massa corporal (IMC)
Prazo: Da linha de base, pelo menos, até 5 anos ou até que a altura adulta final seja alcançada.
Da linha de base, pelo menos, até 5 anos ou até que a altura adulta final seja alcançada.
Fase puberal
Prazo: Da linha de base, pelo menos, até 5 anos ou até que a altura adulta final seja alcançada.
Da linha de base, pelo menos, até 5 anos ou até que a altura adulta final seja alcançada.
Estimativa das diferenças entre a altura adulta prevista (PAH) e a altura adulta final (FAH)
Prazo: Da linha de base, pelo menos, até 5 anos ou até que a altura adulta final seja alcançada.
Da linha de base, pelo menos, até 5 anos ou até que a altura adulta final seja alcançada.
Modelização para identificar fatores preditivos de mudança de SDS de altura
Prazo: Da linha de base, pelo menos, até 5 anos ou até que a altura adulta final seja alcançada.
Da linha de base, pelo menos, até 5 anos ou até que a altura adulta final seja alcançada.
Modelização para identificar fatores preditivos de velocidade de Altura
Prazo: Da linha de base, pelo menos, até 5 anos ou até que a altura adulta final seja alcançada
Da linha de base, pelo menos, até 5 anos ou até que a altura adulta final seja alcançada
Modelização para identificar fatores preditivos de FAH
Prazo: Da linha de base, pelo menos, até 5 anos ou até que a altura adulta final seja alcançada
Da linha de base, pelo menos, até 5 anos ou até que a altura adulta final seja alcançada
Modelização para identificar fatores preditivos do estágio puberal (Tanner)
Prazo: Da linha de base, pelo menos, até 5 anos ou até que a altura adulta final seja alcançada
Da linha de base, pelo menos, até 5 anos ou até que a altura adulta final seja alcançada
Modelização para identificar fatores preditivos do desenvolvimento da idade óssea
Prazo: Da linha de base, pelo menos, até 5 anos ou até que a altura adulta final seja alcançada
Da linha de base, pelo menos, até 5 anos ou até que a altura adulta final seja alcançada
Dose de Increlex® administrada
Prazo: Avaliados periodicamente durante o estudo até o término do tratamento, pelo menos até 5 anos.
Avaliados periodicamente durante o estudo até o término do tratamento, pelo menos até 5 anos.
Duração da exposição ao Increlex
Prazo: Avaliados periodicamente durante o estudo até o término do tratamento, pelo menos até 5 anos.
Avaliados periodicamente durante o estudo até o término do tratamento, pelo menos até 5 anos.
Descrição dos parâmetros de eficácia altura SDS de acordo com a dose média recebida e de acordo com os intervalos de dose (por exemplo, 4 intervalos de dose (≤50, ]50-80], ]80-110], > 110 μg/kg BID)).
Prazo: Avaliados periodicamente durante o estudo até o término do tratamento, pelo menos até 5 anos.
Esta análise apoiará a descrição da menor dose eficaz
Avaliados periodicamente durante o estudo até o término do tratamento, pelo menos até 5 anos.
Descrição dos parâmetros de eficácia velocidade de altura de acordo com a dose média recebida e de acordo com os intervalos de dose (por exemplo, 4 intervalos de dose (≤50, ]50-80], ]80-110], > 110 μg/kg BID)).
Prazo: Avaliados periodicamente durante o estudo até o término do tratamento, pelo menos até 5 anos.
Esta análise apoiará a descrição da menor dose eficaz
Avaliados periodicamente durante o estudo até o término do tratamento, pelo menos até 5 anos.
Avaliação biológica: concentrações basais de GH, níveis de IGF-1, níveis de IGFBP-3 e proteínas de ligação.
Prazo: Ao longo do estudo, pelo menos até 5 anos.
Ao longo do estudo, pelo menos até 5 anos.
Presença ou ausência de deleção/mutação do gene
Prazo: Ao longo do estudo, pelo menos até 5 anos.
incluindo: gene GH, gene IGF-1, FGF, PTPN11, GHR, D3-GHR, STAT5b, ALS, SHOX, PAPPA2 e quaisquer outros testes genéticos realizados.
Ao longo do estudo, pelo menos até 5 anos.
Mudanças na avaliação da qualidade de vida usando o EQ-5D em participantes com 4 anos ou mais.
Prazo: Na linha de base, no primeiro ano, pelo menos até 5 anos, na altura final do adulto.
A QV será avaliada por meio do questionário pediátrico EQ-5D-Y. Os 5 domínios e VAS serão descritos em cada momento, bem como a evolução da linha de base.
Na linha de base, no primeiro ano, pelo menos até 5 anos, na altura final do adulto.
Descrição da neoplasia (benigna e maligna) e hipoglicemia
Prazo: Nos primeiros 3 anos após o início do tratamento, entre 3 e 5 anos e acima de 5 anos.
Nos primeiros 3 anos após o início do tratamento, entre 3 e 5 anos e acima de 5 anos.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Esteve Pharmaceuticals, S.A.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Global Program Clinical Lead, Esteve

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

9 de dezembro de 2008

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de abril de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de maio de 2009

Primeira postagem (Estimado)

15 de maio de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

6 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2-79-52800-002
  • EUPAS7708 (Outro identificador: EU PAS Register)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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