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重度の一次インスリン様成長因子-1欠乏症（SPIGFD）の小児および青年におけるIncrelex®の長期的な安全性と有効性を監視するためのグローバル患者登録。

2026年2月4日 更新者：Esteve Pharmaceuticals, S.A.

Increlex® Global Registry は、記述的、多施設、観察的、前向き、無制限、非介入的、認可後の監視レジストリです。

このグローバル レジストリの主な目的は、現地で承認された製品情報に従って、SPIGFD の Increlex® 療法を受けている小児および青年の治療中および治療終了後少なくとも 5 年間の安全性データを収集、分析、および報告することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

このレジストリは、Increlex® Global Registry と呼ばれる承認後の安全性研究であり、主に重度の原発性 IGF-1 欠乏症の小児および青年における Increlex® 療法の安全性を監視し、次にこの治療の有効性を追跡することを目的としています。 このレジストリに登録する前にすでに Increlex® 療法を開始している患者が含まれる場合があり、データは遡及的に収集されます。

このレジストリに参加している国は、オーストリア、フランス、ドイツ、イタリア、ポーランド、スペイン、スウェーデン、英国、および米国です。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

500

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • 募集
        • Children's Hospital of Orange County
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • 募集
        • University Of Miami Leonard M. Miller
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • 募集
        • University of Miami Leonard M Miller
      • Miami、Florida、アメリカ、33155
        • 引きこもった
        • D&H National Research Centers
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • 募集
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • まだ募集していません
        • UT Southwestern Medical Center
      • Plano、Texas、アメリカ、75093
        • 引きこもった
        • Children's Health Specialty Center West Plano
  • イギリス
      • Belfast、イギリス、BT12 6BA
        • 募集
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Birmingham、イギリス、B4 6NH
        • 終了しました
        • Birmingham Children's Hospital
      • Leeds、イギリス、LS1 3EX
        • 募集
        • Leeds General Infirmary
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • 募集
        • Great Ormond Street Hospital
      • London、イギリス、E1 1FR
        • 募集
        • The Royal London Hospital
      • Manchester、イギリス、M13 0JH
        • 終了しました
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • イタリア
      • Ancona、イタリア
        • まだ募集していません
        • Diabetologia Pediatrica Azienda Ospedaliero-Universitaria
      • Bolzano、イタリア、39100
        • 募集
        • Ospedale di Bolzano
      • Brescia、イタリア、25100
        • 終了しました
        • Spedali Civili di Brescia
      • Florence、イタリア、50139
        • まだ募集していません
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
      • Genova、イタリア、16147
        • 募集
        • I.R.C.C.S. Giannina Gaslini
      • Macerata、イタリア
        • 終了しました
        • U.O. Pediatria e Neonatologia Ospedale di Macerata
      • Naples、イタリア、80138
        • まだ募集していません
        • Azienda Ospedaliera Universitaria II
      • Parma、イタリア
        • まだ募集していません
        • Azienda Ospedaliera-Universitaria di Parma
      • Reggio Emilia、イタリア
        • 募集
        • Azienda USL-IRCCS
      • Roma、イタリア、00165
        • 募集
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • オーストリア
      • Vöcklabruck、オーストリア、A-4840
        • 募集
        • Salzkammergut-Klinik Vöcklabruck
  • スウェーデン
      • Linköping、スウェーデン、57850
        • 募集
        • Linköping University Hospital
      • Stockholm、スウェーデン、17176
        • 募集
        • Karolinska Universitetssjukhuset
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08950
        • 募集
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Barcelona、スペイン、08208
        • 募集
        • Hospital Parc Taulí de Sabadell
      • Barcelona、スペイン、08035
        • 終了しました
        • Hospital Univ Vall d'Hebrón
      • Bilbao、スペイン、48903
        • 募集
        • Hospital Univ. de Cruces
      • Reus、スペイン、43204
        • 募集
        • Hospital Universitari Sant Joan de Reus
      • Valencia、スペイン、46026
        • 募集
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • ドイツ
      • Erlangen、ドイツ、91054
        • 募集
        • Universitätsklinikum Erlangen Kinder- und Jugendklinik
      • Heidelberg、ドイツ、69120
        • 募集
        • Universitätsklinikum Heidelberg Kinderheilkunde
      • Homburg、ドイツ、66424
        • 募集
        • Universitätskliniken des Saarlandes Kinderklinik
      • Magdeburg、ドイツ、39120
        • 終了しました
        • Klinikum der Otto von Guericke Universität
      • Oldenburg、ドイツ、26133
        • 終了しました
        • Klinikum Oldenburg
  • フランス
      • Amiens、フランス、80080
        • 終了しました
        • Hôpital Amiens-Picardie
      • Blois、フランス、41000
        • 募集
        • Centre Hospitalier de Blois
      • Bondy、フランス、93140
        • 募集
        • Hôpital Jean Verdier
      • Bron、フランス、69500
        • 募集
        • Hopital Femme Mere-Enfant
      • Clermont-Ferrand、フランス、63100
        • 募集
        • Hopital Estaing
      • Marseille、フランス、13005
        • 募集
        • Hôpital Timone Enfants
      • Montpellier、フランス、34090
        • 募集
        • Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Mulhouse、フランス
        • 終了しました
        • GHR Mulhouse Sud-Alsace
      • Mulhouse、フランス
        • 募集
        • Pole medical Bel'Air
      • Nice、フランス、06200
        • 引きこもった
        • CHU Lenval
      • Paris、フランス、75015
        • 募集
        • Hopital Necker Enfants Malades
      • Paris、フランス、97270
        • 募集
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
      • Toulouse、フランス、31300
        • 募集
        • Hôpital des Enfants
  • フランス領ギアナ
      • Cayenne、フランス領ギアナ、97306
        • 引きこもった
        • Hôpital de Cayenne
  • ポーランド
      • Bialystok、ポーランド、15-274
        • 募集
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
      • Gdansk、ポーランド、80-294
        • 募集
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lublin、ポーランド、20-093
        • 募集
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
      • Poznan、ポーランド、60-572
        • 募集
        • Szpital kliniczny im. Karola Jonschnera
      • Rzeszów、ポーランド、35-301
        • 募集
        • Kliniczny Szpital Wojewódzki
      • Szczecin、ポーランド
        • 募集
        • Pomeranian Medical University
  • マルティニーク
      • Fort-de-France、マルティニーク、97200
        • 募集
        • Hôpital Pierre Zobda Quitman
        • コンタクト：
          • Z

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

重度の一次 IGF-1 欠損症による成長不全の小児および青年

説明

包含基準:

  • 米国の場合 : 米国の Increlex® 処方情報で定義されている重度の原発性 IGF-1 欠乏症、または成長ホルモン (GH) 遺伝子欠失のため、GH に対する中和抗体を発症した患者で、Increlex® 療法による治療を開始する、開始する予定がある、または現在受けている患者。 EU の場合 : 現地で承認された製品情報に従って、Increlex® 療法による治療を開始、開始する予定、または現在受けている患者。
  • 親または該当する場合は法的に承認された代理人は、レジストリ関連の活動が行われる前に、署名されたインフォームド コンセントを提供する必要があります。 必要に応じて被験者の同意も得る必要があります。

除外基準:

  • -現在Increlex®臨床試験に参加している被験者
  • -現在、成長遅延の臨床試験に参加している被験者
  • -インクレックス®の禁忌または現地で承認されたラベルに従って特別な警告を受ける状態の患者
  • 米国の患者の場合、これらには、活性物質または賦形剤のいずれかに対する過敏症の患者、活動性または疑わしい新生物の患者、および閉鎖性骨端の患者が含まれます。
  • EU患者の場合：これらには、活性物質または賦形剤のいずれかに対する過敏症のある患者、活動性または疑わしい新生物形成のある患者、または良性または悪性新生物形成のリスクを高める状態または病歴のある患者、および閉じた骨端のある患者が含まれます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：ケースのみ
  • 時間の展望：他の

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
SAE（新形成のAESIを含む）およびすべてのAEの発生率、標的AE、AEによる死亡および離脱。
時間枠：最後の投与から30日までの治療期間中。
標的AEには過敏症が含まれます。脊柱側弯症;免疫原性（利用可能な場合は抗体の存在）;大腿骨頭のずれ、頭痛、中耳炎、乳頭浮腫、低血糖（疑わしいまたは記録されている - 記録されているのは、血糖値 < 50 mg/dL または 2.78 mmol/L を意味する）、先端巨大症の顔面変化、女性化乳房、難聴、頭蓋内圧亢進、注射時の脂肪肥大サイト、睡眠時無呼吸、扁桃肥大、心肥大、浮腫および筋肉痛。
最後の投与から30日までの治療期間中。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
SAE（新形成のAESIを含む）の発生率、標的AE、すべてのAE、死亡、AEによる中止、特殊な状況および併用薬
時間枠：治療後5年以内
中断を除いて、少なくとも累計 3 年間 Increlex® にさらされた全集団、および子供と青年のサブセット。
治療後5年以内
特殊な状況と併用薬の発生率
時間枠：治療期間中平均5年、治療後5年以内
治療期間中平均5年、治療後5年以内
身長の変化 標準偏差スコア（SDS）
時間枠：ベースラインから少なくとも 5 年まで、または最終的な成人の身長に達するまで。
ベースラインから少なくとも 5 年まで、または最終的な成人の身長に達するまで。
高さ速度
時間枠：ベースラインから少なくとも 5 年まで、または最終的な成人の身長に達するまで。
ベースラインから少なくとも 5 年まで、または最終的な成人の身長に達するまで。
骨年齢の発達
時間枠：ベースラインから少なくとも5年まで、または最終的な成人の身長に達するまで
ベースラインから少なくとも5年まで、または最終的な成人の身長に達するまで
体格指数 (BMI)
時間枠：ベースラインから少なくとも 5 年まで、または最終的な成人の身長に達するまで。
ベースラインから少なくとも 5 年まで、または最終的な成人の身長に達するまで。
思春期
時間枠：ベースラインから少なくとも 5 年まで、または最終的な成人の身長に達するまで。
ベースラインから少なくとも 5 年まで、または最終的な成人の身長に達するまで。
予測成人身長（PAH）と最終成人身長（FAH）の差の推定
時間枠：ベースラインから少なくとも 5 年まで、または最終的な成人の身長に達するまで。
ベースラインから少なくとも 5 年まで、または最終的な成人の身長に達するまで。
身長 SDS 変化の予測因子を特定するためのモデル化
時間枠：ベースラインから少なくとも 5 年まで、または最終的な成人の身長に達するまで。
ベースラインから少なくとも 5 年まで、または最終的な成人の身長に達するまで。
高さ速度の予測因子を特定するためのモデル化
時間枠：ベースラインから少なくとも5年まで、または最終的な成人の身長に達するまで
ベースラインから少なくとも5年まで、または最終的な成人の身長に達するまで
FAHの予測因子を特定するためのモデル化
時間枠：ベースラインから少なくとも5年まで、または最終的な成人の身長に達するまで
ベースラインから少なくとも5年まで、または最終的な成人の身長に達するまで
思春期 (タナー) 段階の予測因子を特定するためのモデル化
時間枠：ベースラインから少なくとも5年まで、または最終的な成人の身長に達するまで
ベースラインから少なくとも5年まで、または最終的な成人の身長に達するまで
骨年齢発達の予測因子を特定するためのモデル化
時間枠：ベースラインから少なくとも5年まで、または最終的な成人の身長に達するまで
ベースラインから少なくとも5年まで、または最終的な成人の身長に達するまで
Increlex®の投与量
時間枠：-治療が少なくとも5年まで停止するまで、研究中に定期的に評価されます。
-治療が少なくとも5年まで停止するまで、研究中に定期的に評価されます。
Increlex 曝露の期間
時間枠：-治療が少なくとも5年まで停止するまで、研究中に定期的に評価されます。
-治療が少なくとも5年まで停止するまで、研究中に定期的に評価されます。
有効性パラメーターの説明 身長 受け取った平均用量および用量範囲に応じた SDS (例: 4 つの用量範囲 (≤50、[50-80]、[80-110]、> 110 μg/kg BID))。
時間枠：-治療が少なくとも5年まで停止するまで、研究中に定期的に評価されます。
この分析は、最小実効線量の説明をサポートします
-治療が少なくとも5年まで停止するまで、研究中に定期的に評価されます。
有効性パラメーターの説明 受け取った平均用量および用量範囲 (例: 4 つの用量範囲 (≤50、[50-80]、[80-110]、> 110 μg/kg BID)) に応じた身長速度。
時間枠：-治療が少なくとも5年まで停止するまで、研究中に定期的に評価されます。
この分析は、最小実効線量の説明をサポートします
-治療が少なくとも5年まで停止するまで、研究中に定期的に評価されます。
生物学的評価 : ベースライン GH 濃度、IGF-1 レベル、IGFBP-3 レベル、および結合タンパク質。
時間枠：少なくとも5年までの研究を通して。
少なくとも5年までの研究を通して。
遺伝子の欠失・変異の有無
時間枠：少なくとも5年までの研究を通して。
GH 遺伝子、IGF-1 遺伝子、FGF、PTPN11、GHR、D3-GHR、STAT5b、ALS、SHOX、PAPPA2、およびその他の遺伝子検査の実施。
少なくとも5年までの研究を通して。
4歳以上の参加者におけるEQ-5Dを使用したQoL評価の変化。
時間枠：ベースライン時、1 年目、少なくとも 5 歳まで、最終的な成人の身長。
QoL は、EQ-5D-Y 小児科アンケートを使用して評価されます。 5 つのドメインと VAS は、ベースラインからの進化と同様に、各時点で説明されます。
ベースライン時、1 年目、少なくとも 5 歳まで、最終的な成人の身長。
新形成（良性および悪性）および低血糖症の説明
時間枠：治療開始後3年以内、3年～5年、5年以上。
治療開始後3年以内、3年～5年、5年以上。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Esteve Pharmaceuticals, S.A.

捜査官

  • スタディディレクター：Global Program Clinical Lead、Esteve

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2008年12月9日

一次修了 (推定)

2027年12月31日

研究の完了 (推定)

2027年12月31日

試験登録日

最初に提出

2009年4月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2009年5月14日

最初の投稿 (推定)

2009年5月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年2月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年2月4日

最終確認日

2026年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 2-79-52800-002
  • EUPAS7708 (その他の識別子：EU PAS Register)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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