Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Globalt patientregister til overvågning af langsigtet sikkerhed og effektivitet af Increlex® hos børn og unge med svær primær insulinlignende vækstfaktor-1-mangel (SPIGFD).

4. februar 2026 opdateret af: Esteve Pharmaceuticals, S.A.

Increlex® Global Registry er et beskrivende, multicenter, observationelt, prospektivt, åbent, ikke-interventionelt, post-godkendelsesovervågningsregister.

Hovedformålet med dette globale register er at indsamle, analysere og rapportere sikkerhedsdata under og op til mindst 5 år efter afslutningen af ​​behandlingen hos børn og unge, der modtager Increlex®-behandling for SPIGFD i henhold til den lokalt godkendte produktinformation.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette register er en post-godkendelsessikkerhedsundersøgelse kaldet Increlex® Global Registry, som primært har til formål at overvåge sikkerheden af ​​Increlex®-behandling hos børn og unge med svær primær IGF-1-mangel og for det andet at følge effektiviteten af ​​denne behandling. Patienter, der allerede har startet Increlex®-behandling, før de kom ind i dette register, kan inkluderes, og data vil blive indsamlet retrospektivt.

De lande, der deltager i dette register er Østrig, Frankrig, Tyskland, Italien, Polen, Spanien, Sverige, Storbritannien og USA

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

500

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige, BT12 6BA
        • Rekruttering
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Afsluttet
        • Birmingham Children's Hospital
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS1 3EX
        • Rekruttering
        • Leeds General Infirmary
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 1FR
        • Rekruttering
        • The Royal London Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 0JH
        • Afsluttet
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Orange County
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Rekruttering
        • University Of Miami Leonard M. Miller
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami Leonard M Miller
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Trukket tilbage
        • D&H National Research Centers
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Ikke rekrutterer endnu
        • UT Southwestern Medical Center
      • Plano, Texas, Forenede Stater, 75093
        • Trukket tilbage
        • Children's Health Specialty Center West Plano
  • Frankrig
      • Amiens, Frankrig, 80080
        • Afsluttet
        • Hôpital Amiens-Picardie
      • Blois, Frankrig, 41000
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier de Blois
      • Bondy, Frankrig, 93140
        • Rekruttering
        • Hôpital Jean Verdier
      • Bron, Frankrig, 69500
        • Rekruttering
        • Hopital Femme Mere-Enfant
      • Clermont-Ferrand, Frankrig, 63100
        • Rekruttering
        • Hopital Estaing
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • Rekruttering
        • Hôpital Timone Enfants
      • Montpellier, Frankrig, 34090
        • Rekruttering
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Mulhouse, Frankrig
        • Afsluttet
        • GHR Mulhouse Sud-Alsace
      • Mulhouse, Frankrig
        • Rekruttering
        • Pole medical Bel'Air
      • Nice, Frankrig, 06200
        • Trukket tilbage
        • CHU Lenval
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Rekruttering
        • Hopital Necker Enfants Malades
      • Paris, Frankrig, 97270
        • Rekruttering
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
      • Toulouse, Frankrig, 31300
        • Rekruttering
        • Hopital des Enfants
  • Fransk Guyana
      • Cayenne, Fransk Guyana, 97306
        • Trukket tilbage
        • Hôpital de Cayenne
  • Italien
      • Ancona, Italien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Diabetologia Pediatrica Azienda Ospedaliero-Universitaria
      • Bolzano, Italien, 39100
        • Rekruttering
        • Ospedale di Bolzano
      • Brescia, Italien, 25100
        • Afsluttet
        • Spedali Civili di Brescia
      • Florence, Italien, 50139
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
      • Genova, Italien, 16147
        • Rekruttering
        • I.R.C.C.S. Giannina Gaslini
      • Macerata, Italien
        • Afsluttet
        • U.O. Pediatria e Neonatologia Ospedale di Macerata
      • Naples, Italien, 80138
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Azienda Ospedaliera Universitaria II
      • Parma, Italien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Azienda Ospedaliera-Universitaria di Parma
      • Reggio Emilia, Italien
        • Rekruttering
        • Azienda USL-IRCCS
      • Roma, Italien, 00165
        • Rekruttering
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Martinique
      • Fort-de-France, Martinique, 97200
        • Rekruttering
        • Hôpital Pierre Zobda Quitman
        • Kontakt:
          • Z
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-274
        • Rekruttering
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
      • Gdansk, Polen, 80-294
        • Rekruttering
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Rekruttering
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
      • Poznan, Polen, 60-572
        • Rekruttering
        • Szpital kliniczny im. Karola Jonschnera
      • Rzeszów, Polen, 35-301
        • Rekruttering
        • Kliniczny Szpital Wojewódzki
      • Szczecin, Polen
        • Rekruttering
        • Pomeranian Medical University
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Rekruttering
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Spanien, 08208
        • Rekruttering
        • Hospital Parc Taulí de Sabadell
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Afsluttet
        • Hospital Univ Vall d'Hebrón
      • Bilbao, Spanien, 48903
        • Rekruttering
        • Hospital Univ. de Cruces
      • Reus, Spanien, 43204
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari Sant Joan de Reus
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • Sverige
      • Linköping, Sverige, 57850
        • Rekruttering
        • Linkoping University Hospital
      • Stockholm, Sverige, 17176
        • Rekruttering
        • Karolinska Universitetssjukhuset
  • Tyskland
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Erlangen Kinder- und Jugendklinik
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Heidelberg Kinderheilkunde
      • Homburg, Tyskland, 66424
        • Rekruttering
        • Universitätskliniken des Saarlandes Kinderklinik
      • Magdeburg, Tyskland, 39120
        • Afsluttet
        • Klinikum der Otto von Guericke Universität
      • Oldenburg, Tyskland, 26133
        • Afsluttet
        • Klinikum Oldenburg
  • Østrig
      • Vöcklabruck, Østrig, A-4840
        • Rekruttering
        • Salzkammergut-Klinik Vöcklabruck

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Børn og unge med vækstsvigt på grund af svær primær IGF-1-mangel

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • For USA: patienter, der begynder eller planlægger at starte eller i øjeblikket modtager behandling med Increlex®-behandling for alvorlig primær IGF-1-mangel som defineret af den amerikanske Increlex®-ordinationsinformation eller for væksthormon (GH)-gendeletion, som har udviklet neutraliserende antistoffer mod GH. For EU: patienter, der begynder eller planlægger at starte eller i øjeblikket modtager behandling med Increlex®-behandling i henhold til den lokalt godkendte produktinformation.
  • Forældre eller juridisk autoriserede repræsentanter, hvis det er relevant, skal give underskrevet informeret samtykke, før der udføres registreringsrelaterede aktiviteter. Samtykke fra emnet bør også indhentes efter behov

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgsperson, der i øjeblikket deltager i et Increlex® klinisk forsøg
  • Forsøgsperson, der i øjeblikket deltager i ethvert klinisk forsøg for væksthæmning
  • Patient med enhver kontraindikation for Increlex® eller enhver tilstand, der er underlagt særlig advarsel i henhold til den lokalt godkendte etiket
  • For amerikanske patienter omfatter disse patienter med overfølsomhed over for det aktive stof eller et eller flere af hjælpestofferne, patienter med aktiv eller mistænkt neoplasi og patienter med lukkede epifyser.
  • For EU-patienter: disse omfatter patienter med overfølsomhed over for det aktive stof eller et eller flere af hjælpestofferne, patienter med aktiv eller mistænkt neoplasi eller enhver tilstand eller sygehistorie, der øger risikoen for benign eller malign neoplasi og patienter med lukkede epifyser

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Andet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af SAE'er (herunder AESI af neoplasi) og alle AE'er, målrettede AE'er, dødsfald og abstinenser på grund af AE'er.
Tidsramme: Under behandlingsperioden op til 30 dage efter sidste dosis.
Målrettet AE omfatter overfølsomhed; skoliose; immunogenicitet (tilstedeværelse af antistoffer, hvis de er tilgængelige); skredet kapital femoral epifyse, hovedpine, mellemørebetændelse, papilødem, hypoglykæmi (mistænkt eller dokumenteret - dokumenteret betyder blodsukker < 50 mg/dL eller 2,78 mmol/L), akromegale ansigtsændringer, gynækomasti, høretab, intrakraniel hypertension, lipohypertrofi steder, søvnapnø, tonsillær hypertrofi, kardiomegali, ødem og myalgi.
Under behandlingsperioden op til 30 dage efter sidste dosis.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af SAE'er (herunder AESI af neoplasi), målrettede AE'er, alle AE'er, dødsfald, abstinenser på grund af AE'er, særlige situationer og samtidig medicin
Tidsramme: Inden for 5 år efter behandling
I den samlede befolkning og i undergruppen af ​​børn og unge, der har været eksponeret for Increlex® i mindst 3 kumulative år eksklusive afbrydelser.
Inden for 5 år efter behandling
Forekomst af særlige situationer og samtidig medicinering
Tidsramme: I behandlingsperioden i gennemsnit 5 år og inden for 5 år efter behandling
I behandlingsperioden i gennemsnit 5 år og inden for 5 år efter behandling
Ændringer i højden Standard Deviation Score (SDS)
Tidsramme: Fra baseline mindst op til 5 år eller indtil den endelige voksenhøjde er opnået.
Fra baseline mindst op til 5 år eller indtil den endelige voksenhøjde er opnået.
Højde hastighed
Tidsramme: Fra baseline mindst op til 5 år eller indtil den endelige voksenhøjde er opnået.
Fra baseline mindst op til 5 år eller indtil den endelige voksenhøjde er opnået.
Udvikling af knoglealder
Tidsramme: Fra baseline mindst op til 5 år eller indtil den endelige voksenhøjde er opnået
Fra baseline mindst op til 5 år eller indtil den endelige voksenhøjde er opnået
Body Mass Index (BMI)
Tidsramme: Fra baseline mindst op til 5 år eller indtil den endelige voksenhøjde er opnået.
Fra baseline mindst op til 5 år eller indtil den endelige voksenhøjde er opnået.
Pubertetsstadiet
Tidsramme: Fra baseline mindst op til 5 år eller indtil den endelige voksenhøjde er opnået.
Fra baseline mindst op til 5 år eller indtil den endelige voksenhøjde er opnået.
Estimering af forskelle mellem forventet voksenhøjde (PAH) og endelig voksenhøjde (FAH)
Tidsramme: Fra baseline mindst op til 5 år eller indtil den endelige voksenhøjde er opnået.
Fra baseline mindst op til 5 år eller indtil den endelige voksenhøjde er opnået.
Modellering for at identificere prædiktive faktorer for højde-SDS-ændring
Tidsramme: Fra baseline mindst op til 5 år eller indtil den endelige voksenhøjde er opnået.
Fra baseline mindst op til 5 år eller indtil den endelige voksenhøjde er opnået.
Modellering for at identificere prædiktive faktorer for højdehastighed
Tidsramme: Fra baseline mindst op til 5 år eller indtil den endelige voksenhøjde er opnået
Fra baseline mindst op til 5 år eller indtil den endelige voksenhøjde er opnået
Modellering for at identificere prædiktive faktorer af FAH
Tidsramme: Fra baseline mindst op til 5 år eller indtil den endelige voksenhøjde er opnået
Fra baseline mindst op til 5 år eller indtil den endelige voksenhøjde er opnået
Modellering for at identificere prædiktive faktorer i pubertetsstadiet (Tanner).
Tidsramme: Fra baseline mindst op til 5 år eller indtil den endelige voksenhøjde er opnået
Fra baseline mindst op til 5 år eller indtil den endelige voksenhøjde er opnået
Modellering for at identificere prædiktive faktorer for udvikling af knoglealder
Tidsramme: Fra baseline mindst op til 5 år eller indtil den endelige voksenhøjde er opnået
Fra baseline mindst op til 5 år eller indtil den endelige voksenhøjde er opnået
Dosis af Increlex® administreret
Tidsramme: Periodisk vurderet under undersøgelsen, indtil behandlingen stopper mindst op til 5 år.
Periodisk vurderet under undersøgelsen, indtil behandlingen stopper mindst op til 5 år.
Varighed af Increlex eksponering
Tidsramme: Periodisk vurderet under undersøgelsen, indtil behandlingen stopper mindst op til 5 år.
Periodisk vurderet under undersøgelsen, indtil behandlingen stopper mindst op til 5 år.
Beskrivelse af effektivitetsparametre højde SDS i henhold til gennemsnitlig modtaget dosis og i henhold til dosisområder (f.eks. 4 dosisområder (≤50, ]50-80], ]80-110], > 110 μg/kg BID)).
Tidsramme: Periodisk vurderet under undersøgelsen, indtil behandlingen stopper mindst op til 5 år.
Denne analyse vil understøtte beskrivelsen af ​​den laveste effektive dosis
Periodisk vurderet under undersøgelsen, indtil behandlingen stopper mindst op til 5 år.
Beskrivelse af effektivitetsparametre højdehastighed i henhold til gennemsnitlig modtaget dosis og i henhold til dosisområder (f.eks. 4 dosisområder (≤50, ]50-80], ]80-110], > 110 μg/kg BID)).
Tidsramme: Periodisk vurderet under undersøgelsen, indtil behandlingen stopper mindst op til 5 år.
Denne analyse vil understøtte beskrivelsen af ​​den laveste effektive dosis
Periodisk vurderet under undersøgelsen, indtil behandlingen stopper mindst op til 5 år.
Biologisk vurdering: baseline GH-koncentrationer, IGF-1-niveauer, IGFBP-3-niveauer og bindingsproteiner.
Tidsramme: Gennem hele studiet mindst op til 5 år.
Gennem hele studiet mindst op til 5 år.
Tilstedeværelse eller fravær af gendeletion/mutation
Tidsramme: Gennem hele studiet mindst op til 5 år.
herunder: GH-gen, IGF-1-gen, FGF, PTPN11, GHR, D3-GHR, STAT5b, ALS, SHOX, PAPPA2 og andre udførte genetiske tests.
Gennem hele studiet mindst op til 5 år.
Ændringer i QoL-vurdering ved hjælp af EQ-5D hos deltagere på 4 år og derover.
Tidsramme: Ved baseline, ved år ét, mindst op til 5 år, ved endelig voksenhøjde.
QoL vil blive vurderet ved hjælp af EQ-5D-Y pædiatriske spørgeskema. De 5 domæner og VAS vil blive beskrevet på hvert tidspunkt samt udviklingen fra baseline.
Ved baseline, ved år ét, mindst op til 5 år, ved endelig voksenhøjde.
Beskrivelse af neoplasi (godartet og malignt) og hypoglykæmi
Tidsramme: Inden for de første 3 år efter behandlingsstart, mellem 3 og 5 år og over 5 år.
Inden for de første 3 år efter behandlingsstart, mellem 3 og 5 år og over 5 år.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Esteve Pharmaceuticals, S.A.

Efterforskere

  • Studieleder: Global Program Clinical Lead, Esteve

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. december 2008

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. april 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. maj 2009

Først opslået (Anslået)

15. maj 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2-79-52800-002
  • EUPAS7708 (Anden identifikator: EU PAS Register)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med IGF1 mangel

Kliniske forsøg med Increlex®

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Rwanda

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner