Registro mundial de pacientes para controlar la seguridad y la eficacia a largo plazo de Increlex® en niños y adolescentes con deficiencia primaria grave del factor de crecimiento similar a la insulina-1 (SPIGFD).
4 de febrero de 2026 actualizado por: Esteve Pharmaceuticals, S.A.
El Registro Global Increlex® es un registro de vigilancia posterior a la autorización descriptivo, multicéntrico, observacional, prospectivo, abierto y no intervencionista.
El objetivo principal de este registro mundial es recopilar, analizar y comunicar datos de seguridad durante y hasta al menos 5 años después de finalizar el tratamiento en niños y adolescentes que reciben tratamiento con Increlex® para SPIGFD de acuerdo con la información del producto aprobada localmente.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este registro es un estudio de seguridad posterior a la autorización llamado Registro global de Increlex® que está destinado principalmente a controlar la seguridad de la terapia con Increlex® en niños y adolescentes con deficiencia primaria grave de IGF-1 y, en segundo lugar, a seguir la eficacia de este tratamiento. Los pacientes que ya hayan comenzado la terapia con Increlex® antes de ingresar a este registro pueden incluirse y los datos se recopilarán de forma retrospectiva.
Los países que participan en este registro son Austria, Francia, Alemania, Italia, Polonia, España, Suecia, Reino Unido y EE.UU.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
500
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Esteve Global Clinical Development
- Correo electrónico: increlexregistry@esteve.com
Ubicaciones de estudio
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Erlangen, Alemania, 91054
- Reclutamiento
- Universitätsklinikum Erlangen Kinder- und Jugendklinik
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Heidelberg, Alemania, 69120
- Reclutamiento
- Universitätsklinikum Heidelberg Kinderheilkunde
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Homburg, Alemania, 66424
- Reclutamiento
- Universitätskliniken des Saarlandes Kinderklinik
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Magdeburg, Alemania, 39120
- Terminado
- Klinikum der Otto von Guericke Universität
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Oldenburg, Alemania, 26133
- Terminado
- Klinikum Oldenburg
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Vöcklabruck, Austria, A-4840
- Reclutamiento
- Salzkammergut-Klinik Vöcklabruck
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Barcelona, España, 08950
- Reclutamiento
- Hospital Sant Joan de Deu
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Barcelona, España, 08208
- Reclutamiento
- Hospital Parc Taulí de Sabadell
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Barcelona, España, 08035
- Terminado
- Hospital Univ Vall d'Hebrón
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Bilbao, España, 48903
- Reclutamiento
- Hospital Univ. de Cruces
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Reus, España, 43204
- Reclutamiento
- Hospital Universitari Sant Joan de Reus
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Valencia, España, 46026
- Reclutamiento
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Orange County
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Reclutamiento
- University Of Miami Leonard M. Miller
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Reclutamiento
- University of Miami Leonard M Miller
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Retirado
- D&H National Research Centers
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Reclutamiento
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Aún no reclutando
- UT Southwestern Medical Center
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Plano, Texas, Estados Unidos, 75093
- Retirado
- Children's Health Specialty Center West Plano
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Amiens, Francia, 80080
- Terminado
- Hôpital Amiens-Picardie
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Blois, Francia, 41000
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier de Blois
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Bondy, Francia, 93140
- Reclutamiento
- Hôpital Jean Verdier
-
Bron, Francia, 69500
- Reclutamiento
- Hopital Femme Mere-Enfant
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Clermont-Ferrand, Francia, 63100
- Reclutamiento
- Hopital Estaing
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Marseille, Francia, 13005
- Reclutamiento
- Hôpital Timone Enfants
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Montpellier, Francia, 34090
- Reclutamiento
- Hôpital Arnaud de Villeneuve
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Mulhouse, Francia
- Terminado
- GHR Mulhouse Sud-Alsace
-
Mulhouse, Francia
- Reclutamiento
- Pole medical Bel'Air
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Nice, Francia, 06200
- Retirado
- CHU Lenval
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Paris, Francia, 75015
- Reclutamiento
- Hopital Necker Enfants Malades
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Paris, Francia, 97270
- Reclutamiento
- Hôpital Kremlin Bicêtre
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Toulouse, Francia, 31300
- Reclutamiento
- Hôpital des Enfants
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Cayenne, Guayana Francesa, 97306
- Retirado
- Hôpital de Cayenne
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Ancona, Italia
- Aún no reclutando
- Diabetologia Pediatrica Azienda Ospedaliero-Universitaria
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Bolzano, Italia, 39100
- Reclutamiento
- Ospedale di Bolzano
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Brescia, Italia, 25100
- Terminado
- Spedali Civili di Brescia
-
Florence, Italia, 50139
- Aún no reclutando
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
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Genova, Italia, 16147
- Reclutamiento
- I.R.C.C.S. Giannina Gaslini
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Macerata, Italia
- Terminado
- U.O. Pediatria e Neonatologia Ospedale di Macerata
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Naples, Italia, 80138
- Aún no reclutando
- Azienda Ospedaliera Universitaria II
-
Parma, Italia
- Aún no reclutando
- Azienda Ospedaliera-Universitaria di Parma
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Reggio Emilia, Italia
- Reclutamiento
- Azienda USL-IRCCS
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Roma, Italia, 00165
- Reclutamiento
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Fort-de-France, Martinica, 97200
- Reclutamiento
- Hôpital Pierre Zobda Quitman
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Contacto:
- Z
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Bialystok, Polonia, 15-274
- Reclutamiento
- Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
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Gdansk, Polonia, 80-294
- Reclutamiento
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Lublin, Polonia, 20-093
- Reclutamiento
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
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Poznan, Polonia, 60-572
- Reclutamiento
- Szpital kliniczny im. Karola Jonschnera
-
Rzeszów, Polonia, 35-301
- Reclutamiento
- Kliniczny Szpital Wojewódzki
-
Szczecin, Polonia
- Reclutamiento
- Pomeranian Medical University
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Belfast, Reino Unido, BT12 6BA
- Reclutamiento
- Royal Belfast Hospital for Sick Children
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Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
- Terminado
- Birmingham Children's Hospital
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Leeds, Reino Unido, LS1 3EX
- Reclutamiento
- Leeds General Infirmary
-
London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Reclutamiento
- Great Ormond Street Hospital
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London, Reino Unido, E1 1FR
- Reclutamiento
- The Royal London Hospital
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Manchester, Reino Unido, M13 0JH
- Terminado
- Royal Manchester Children's Hospital
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Linköping, Suecia, 57850
- Reclutamiento
- Linköping University Hospital
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Stockholm, Suecia, 17176
- Reclutamiento
- Karolinska Universitetssjukhuset
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 18 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Niños y adolescentes con Retraso en el Crecimiento por Déficit Primario Severo de IGF-1
Descripción
Criterios de inclusión:
- Para EE. UU.: pacientes que comienzan o planean comenzar o reciben tratamiento con Increlex® para la deficiencia primaria grave de IGF-1 según lo define la información de prescripción de Increlex® de EE. UU. o para la eliminación del gen de la hormona del crecimiento (GH) que han desarrollado anticuerpos neutralizantes contra la GH. Para la UE: pacientes que comienzan o planean comenzar o reciben actualmente tratamiento con la terapia Increlex® de acuerdo con la información del producto aprobada localmente.
- Los padres o representantes legalmente autorizados, si corresponde, deben dar su consentimiento informado firmado antes de realizar cualquier actividad relacionada con el registro. También se debe obtener el consentimiento del sujeto, según corresponda.
Criterio de exclusión:
- Sujeto que actualmente participa en un ensayo clínico de Increlex®
- Sujeto que participa actualmente en cualquier ensayo clínico para el retraso del crecimiento
- Paciente con alguna contraindicación para Increlex® o cualquier condición sujeta a advertencia especial según la etiqueta aprobada localmente
- Para los pacientes estadounidenses, estos incluyen pacientes con hipersensibilidad al principio activo oa alguno de los excipientes, pacientes con neoplasia activa o sospechada y pacientes con epífisis cerradas.
- Para pacientes UE: incluyen pacientes con hipersensibilidad al principio activo o a alguno de los excipientes, pacientes con neoplasia activa o sospechada o cualquier condición o historial médico que aumente el riesgo de neoplasia benigna o maligna y pacientes con epífisis cerradas
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Solo caso
- Perspectivas temporales: Otro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia de SAE (incluyendo AESI de neoplasia) y todos los EA, EA específicos, muertes y retiros debido a EA.
Periodo de tiempo: Durante el período de tratamiento hasta 30 días después de la última dosis.
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Los AE dirigidos incluyen hipersensibilidad; escoliosis; inmunogenicidad (presencia de anticuerpos si están disponibles); deslizamiento de la epífisis capital femoral, dolor de cabeza, otitis media, papiledema, hipoglucemia (sospechada o documentada - documentada significa nivel de glucosa en sangre < 50 mg/dl o 2,78 mmol/l), cambios faciales acromegálicos, ginecomastia, pérdida de audición, hipertensión intracraneal, lipohipertrofia en la inyección sitios, apnea del sueño, hipertrofia amigdalina, cardiomegalia, edema y mialgia.
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Durante el período de tratamiento hasta 30 días después de la última dosis.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia de SAE (incluyendo AESI de neoplasia), EA dirigidos, todos los EA, muertes, retiros debido a EA, situaciones especiales y medicamentos concomitantes
Periodo de tiempo: Dentro de los 5 años posteriores al tratamiento
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En la población general y en el subconjunto de niños y adolescentes expuestos a Increlex® durante al menos 3 años acumulativos excluyendo interrupciones.
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Dentro de los 5 años posteriores al tratamiento
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Incidencia de situaciones especiales y medicamentos concomitantes
Periodo de tiempo: Durante el período de tratamiento un promedio de 5 años y dentro de los 5 años posteriores al tratamiento
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Durante el período de tratamiento un promedio de 5 años y dentro de los 5 años posteriores al tratamiento
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Cambios en la altura Puntuación de desviación estándar (SDS)
Periodo de tiempo: Desde el inicio al menos hasta los 5 años o hasta alcanzar la estatura adulta final.
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Desde el inicio al menos hasta los 5 años o hasta alcanzar la estatura adulta final.
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Velocidad de altura
Periodo de tiempo: Desde el inicio al menos hasta los 5 años o hasta alcanzar la estatura adulta final.
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Desde el inicio al menos hasta los 5 años o hasta alcanzar la estatura adulta final.
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Desarrollo de la edad ósea
Periodo de tiempo: Desde el inicio al menos hasta los 5 años o hasta que se alcance la estatura adulta final
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Desde el inicio al menos hasta los 5 años o hasta que se alcance la estatura adulta final
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Índice de masa corporal (IMC)
Periodo de tiempo: Desde el inicio al menos hasta los 5 años o hasta alcanzar la estatura adulta final.
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Desde el inicio al menos hasta los 5 años o hasta alcanzar la estatura adulta final.
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Etapa puberal
Periodo de tiempo: Desde el inicio al menos hasta los 5 años o hasta alcanzar la estatura adulta final.
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Desde el inicio al menos hasta los 5 años o hasta alcanzar la estatura adulta final.
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Estimación de las diferencias entre la talla adulta prevista (PAH) y la talla adulta final (FAH)
Periodo de tiempo: Desde el inicio al menos hasta los 5 años o hasta alcanzar la estatura adulta final.
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Desde el inicio al menos hasta los 5 años o hasta alcanzar la estatura adulta final.
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Modelización para identificar factores predictivos de cambio de SDS de altura
Periodo de tiempo: Desde el inicio al menos hasta los 5 años o hasta alcanzar la estatura adulta final.
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Desde el inicio al menos hasta los 5 años o hasta alcanzar la estatura adulta final.
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Modelización para identificar factores predictivos de la velocidad de altura
Periodo de tiempo: Desde el inicio al menos hasta los 5 años o hasta que se alcance la estatura adulta final
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Desde el inicio al menos hasta los 5 años o hasta que se alcance la estatura adulta final
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Modelización para identificar factores predictivos de FAH
Periodo de tiempo: Desde el inicio al menos hasta los 5 años o hasta que se alcance la estatura adulta final
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Desde el inicio al menos hasta los 5 años o hasta que se alcance la estatura adulta final
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Modelización para identificar factores predictivos de la etapa puberal (Tanner)
Periodo de tiempo: Desde el inicio al menos hasta los 5 años o hasta que se alcance la estatura adulta final
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Desde el inicio al menos hasta los 5 años o hasta que se alcance la estatura adulta final
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Modelización para identificar factores predictivos del desarrollo de la edad ósea
Periodo de tiempo: Desde el inicio al menos hasta los 5 años o hasta que se alcance la estatura adulta final
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Desde el inicio al menos hasta los 5 años o hasta que se alcance la estatura adulta final
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Dosis de Increlex® administrada
Periodo de tiempo: Evaluado periódicamente durante el estudio hasta la interrupción del tratamiento al menos hasta 5 años.
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Evaluado periódicamente durante el estudio hasta la interrupción del tratamiento al menos hasta 5 años.
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Duración de la exposición a Increlex
Periodo de tiempo: Evaluado periódicamente durante el estudio hasta la interrupción del tratamiento al menos hasta 5 años.
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Evaluado periódicamente durante el estudio hasta la interrupción del tratamiento al menos hasta 5 años.
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Descripción de los parámetros de eficacia altura SDS según dosis media recibida y según rangos de dosis (por ejemplo, 4 rangos de dosis (≤50, ]50-80], ]80-110], > 110 μg/kg BID)).
Periodo de tiempo: Evaluado periódicamente durante el estudio hasta la interrupción del tratamiento al menos hasta 5 años.
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Este análisis apoyará la descripción de la dosis efectiva más baja
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Evaluado periódicamente durante el estudio hasta la interrupción del tratamiento al menos hasta 5 años.
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Descripción de los parámetros de eficacia velocidad de altura según la dosis media recibida y según los rangos de dosis (por ejemplo, 4 rangos de dosis (≤50, ]50-80], ]80-110], > 110 μg/kg BID)).
Periodo de tiempo: Evaluado periódicamente durante el estudio hasta la interrupción del tratamiento al menos hasta 5 años.
|
Este análisis apoyará la descripción de la dosis efectiva más baja
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Evaluado periódicamente durante el estudio hasta la interrupción del tratamiento al menos hasta 5 años.
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Evaluación biológica: concentraciones basales de GH, niveles de IGF-1, niveles de IGFBP-3 y proteínas de unión.
Periodo de tiempo: A lo largo del estudio al menos hasta 5 años.
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A lo largo del estudio al menos hasta 5 años.
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Presencia o ausencia de deleción/mutación de genes
Periodo de tiempo: A lo largo del estudio al menos hasta 5 años.
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incluyendo: gen GH, gen IGF-1, FGF, PTPN11, GHR, D3-GHR, STAT5b, ALS, SHOX, PAPPA2 y cualquier otra prueba genética realizada.
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A lo largo del estudio al menos hasta 5 años.
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Cambios en la evaluación de la calidad de vida utilizando EQ-5D en participantes de 4 años o más.
Periodo de tiempo: Al inicio, en el primer año, al menos hasta los 5 años, en la talla adulta final.
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La calidad de vida se evaluará mediante el cuestionario pediátrico EQ-5D-Y.
Los 5 dominios y la EVA se describirán en cada momento, así como la evolución desde el inicio.
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Al inicio, en el primer año, al menos hasta los 5 años, en la talla adulta final.
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Descripción de neoplasia (benigna y maligna) e hipoglucemia
Periodo de tiempo: Dentro de los 3 primeros años tras el inicio del tratamiento, entre 3 y 5 años ya partir de los 5 años.
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Dentro de los 3 primeros años tras el inicio del tratamiento, entre 3 y 5 años ya partir de los 5 años.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Global Program Clinical Lead, Esteve
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Bang P, Polak M, Perrot V, Sert C, Shaikh H, Woelfle J. Pubertal Timing and Growth Dynamics in Children With Severe Primary IGF-1 Deficiency: Results From the European Increlex(R) Growth Forum Database Registry. Front Endocrinol (Lausanne). 2022 Feb 18;13:812568. doi: 10.3389/fendo.2022.812568. eCollection 2022.
- Bang P, Woelfle J, Perrot V, Sert C, Polak M. Effectiveness and safety of rhIGF1 therapy in patients with or without Laron syndrome. Eur J Endocrinol. 2021 Feb;184(2):267-276. doi: 10.1530/EJE-20-0325.
- Bang P, Polak M, Bossowski A, Maghnie M, Argente J, Ramon-Krauel M, Sert C, Perrot V, Mazain S, Woelfle J. Frequency and Predictive Factors of Hypoglycemia in Patients Treated With rhIGF-1: Data From the Eu-IGFD Registry. J Clin Endocrinol Metab. 2023 Dec 21;109(1):46-56. doi: 10.1210/clinem/dgad479.
- Ramon-Krauel M, Polak M, Maghnie M, Woelfle J, Sert C, Perrot V, Bang P. Near-Adult Height Outcomes in Patients Treated With rhIGF-1 for Severe Growth Failure: Real-World IGFD Registry Data. J Clin Endocrinol Metab. 2026 Jan 21;111(2):e500-e511. doi: 10.1210/clinem/dgaf390.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
9 de diciembre de 2008
Finalización primaria (Estimado)
31 de diciembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
31 de diciembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de abril de 2009
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de mayo de 2009
Publicado por primera vez (Estimado)
15 de mayo de 2009
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
6 de febrero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de febrero de 2026
Última verificación
1 de febrero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2-79-52800-002
- EUPAS7708 (Otro identificador: EU PAS Register)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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