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중증 일차 인슐린 유사 성장 인자-1 결핍증(SPIGFD)이 있는 소아 및 청소년에서 인크렐렉스®의 장기적 안전성 및 유효성을 모니터링하기 위한 글로벌 환자 등록부.

2026년 2월 4일 업데이트: Esteve Pharmaceuticals, S.A.

Increlex® 글로벌 레지스트리는 서술적, 다기관, 관찰, 전망, 개방형, 비개입적, 허가 후 감시 레지스트리입니다.

이 글로벌 레지스트리의 주요 목적은 현지에서 승인된 제품 정보에 따라 SPIGFD용 Increlex® 요법을 받는 소아 및 청소년의 치료 종료 기간 동안 및 치료 종료 후 최소 5년 동안 안전성 데이터를 수집, 분석 및 보고하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 레지스트리는 Increlex® 글로벌 레지스트리라고 하는 승인 후 안전성 연구로, 주로 중증 원발성 IGF-1 결핍이 있는 아동 및 청소년에서 Increlex® 요법의 안전성을 모니터링하고 두 번째로 이 치료의 효과를 추적하기 위한 것입니다. 이 레지스트리에 들어가기 전에 이미 Increlex® 치료를 시작한 환자가 포함될 수 있으며 데이터는 소급하여 수집됩니다.

이 레지스트리에 참여하는 국가는 오스트리아, 프랑스, ​​독일, 이탈리아, 폴란드, 스페인, 스웨덴, 영국 및 미국입니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

500

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 독일
      • Erlangen, 독일, 91054
        • 모병
        • Universitätsklinikum Erlangen Kinder- und Jugendklinik
      • Heidelberg, 독일, 69120
        • 모병
        • Universitätsklinikum Heidelberg Kinderheilkunde
      • Homburg, 독일, 66424
        • 모병
        • Universitätskliniken des Saarlandes Kinderklinik
      • Magdeburg, 독일, 39120
        • 종료됨
        • Klinikum der Otto von Guericke Universität
      • Oldenburg, 독일, 26133
        • 종료됨
        • Klinikum Oldenburg
  • 마르티니크
      • Fort-de-France, 마르티니크, 97200
        • 모병
        • Hôpital Pierre Zobda Quitman
        • 연락하다:
          • Z
  • 미국
    • California
      • Orange, California, 미국, 92868
        • 모병
        • Children's Hospital of Orange County
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • 모병
        • University Of Miami Leonard M. Miller
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • 모병
        • University of Miami Leonard M Miller
      • Miami, Florida, 미국, 33155
        • 빼는
        • D&H National Research Centers
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • 모병
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • 아직 모집하지 않음
        • UT Southwestern Medical Center
      • Plano, Texas, 미국, 75093
        • 빼는
        • Children's Health Specialty Center West Plano
  • 스웨덴
      • Linköping, 스웨덴, 57850
        • 모병
        • Linkoping University Hospital
      • Stockholm, 스웨덴, 17176
        • 모병
        • Karolinska Universitetssjukhuset
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08950
        • 모병
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, 스페인, 08208
        • 모병
        • Hospital Parc Taulí de Sabadell
      • Barcelona, 스페인, 08035
        • 종료됨
        • Hospital Univ Vall d'Hebrón
      • Bilbao, 스페인, 48903
        • 모병
        • Hospital Univ. de Cruces
      • Reus, 스페인, 43204
        • 모병
        • Hospital Universitari Sant Joan de Reus
      • Valencia, 스페인, 46026
        • 모병
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • 영국
      • Belfast, 영국, BT12 6BA
        • 모병
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Birmingham, 영국, B4 6NH
        • 종료됨
        • Birmingham Children's Hospital
      • Leeds, 영국, LS1 3EX
        • 모병
        • Leeds General Infirmary
      • London, 영국, WC1N 3JH
        • 모병
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, 영국, E1 1FR
        • 모병
        • The Royal London Hospital
      • Manchester, 영국, M13 0JH
        • 종료됨
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • 오스트리아
      • Vöcklabruck, 오스트리아, A-4840
        • 모병
        • Salzkammergut-Klinik Vöcklabruck
  • 이탈리아
      • Ancona, 이탈리아
        • 아직 모집하지 않음
        • Diabetologia Pediatrica Azienda Ospedaliero-Universitaria
      • Bolzano, 이탈리아, 39100
        • 모병
        • Ospedale di Bolzano
      • Brescia, 이탈리아, 25100
        • 종료됨
        • Spedali Civili di Brescia
      • Florence, 이탈리아, 50139
        • 아직 모집하지 않음
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
      • Genova, 이탈리아, 16147
        • 모병
        • I.R.C.C.S. Giannina Gaslini
      • Macerata, 이탈리아
        • 종료됨
        • U.O. Pediatria e Neonatologia Ospedale di Macerata
      • Naples, 이탈리아, 80138
        • 아직 모집하지 않음
        • Azienda Ospedaliera Universitaria II
      • Parma, 이탈리아
        • 아직 모집하지 않음
        • Azienda Ospedaliera-Universitaria di Parma
      • Reggio Emilia, 이탈리아
        • 모병
        • Azienda USL-IRCCS
      • Roma, 이탈리아, 00165
        • 모병
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • 폴란드
      • Bialystok, 폴란드, 15-274
        • 모병
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
      • Gdansk, 폴란드, 80-294
        • 모병
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lublin, 폴란드, 20-093
        • 모병
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
      • Poznan, 폴란드, 60-572
        • 모병
        • Szpital kliniczny im. Karola Jonschnera
      • Rzeszów, 폴란드, 35-301
        • 모병
        • Kliniczny Szpital Wojewódzki
      • Szczecin, 폴란드
        • 모병
        • Pomeranian Medical University
  • 프랑스
      • Amiens, 프랑스, 80080
        • 종료됨
        • Hôpital Amiens-Picardie
      • Blois, 프랑스, 41000
        • 모병
        • Centre Hospitalier de Blois
      • Bondy, 프랑스, 93140
        • 모병
        • Hôpital Jean Verdier
      • Bron, 프랑스, 69500
        • 모병
        • Hopital Femme Mere-Enfant
      • Clermont-Ferrand, 프랑스, 63100
        • 모병
        • Hopital Estaing
      • Marseille, 프랑스, 13005
        • 모병
        • Hôpital Timone Enfants
      • Montpellier, 프랑스, 34090
        • 모병
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Mulhouse, 프랑스
        • 종료됨
        • GHR Mulhouse Sud-Alsace
      • Mulhouse, 프랑스
        • 모병
        • Pole medical Bel'Air
      • Nice, 프랑스, 06200
        • 빼는
        • CHU Lenval
      • Paris, 프랑스, 75015
        • 모병
        • Hopital Necker Enfants Malades
      • Paris, 프랑스, 97270
        • 모병
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
      • Toulouse, 프랑스, 31300
        • 모병
        • Hôpital des Enfants
  • 프랑스령 기아나
      • Cayenne, 프랑스령 기아나, 97306
        • 빼는
        • Hôpital de Cayenne

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

심각한 원발성 IGF-1 결핍으로 인한 성장 장애가 있는 아동 및 청소년

설명

포함 기준:

  • 미국의 경우: 미국 Increlex® 처방 정보에 정의된 중증 원발성 IGF-1 결핍 또는 성장 호르몬(GH) 유전자 결실에 대해 Increlex® 요법으로 치료를 시작했거나 시작할 계획이거나 현재 받고 있는 환자로서 GH에 대한 중화 항체가 생성되었습니다. EU의 경우: 현지에서 승인된 제품 정보에 따라 Increlex® 요법으로 치료를 시작했거나 시작할 계획이거나 현재 받고 있는 환자.
  • 해당되는 경우 부모 또는 법적 권한을 위임받은 대리인은 레지스트리 관련 활동을 수행하기 전에 서명된 정보에 입각한 동의를 제공해야 합니다. 피험자의 동의도 적절하게 얻어야 합니다.

제외 기준:

  • 현재 Increlex® 임상 시험에 참여 중인 피험자
  • 현재 성장 지연에 대한 임상 시험에 참여하고 있는 피험자
  • Increlex®에 대한 금기 사항이 있거나 현지 승인 라벨에 따라 특별 경고 대상인 환자
  • 미국 환자의 경우, 여기에는 활성 물질 또는 부형제에 과민증이 있는 환자, 활동성 또는 의심되는 종양이 있는 환자 및 닫힌 골단이 있는 환자가 포함됩니다.
  • EU 환자의 경우: 여기에는 활성 물질 또는 부형제에 과민증이 있는 환자, 활동성 또는 의심되는 종양이 있는 환자 또는 양성 또는 악성 종양의 위험을 증가시키는 모든 상태 또는 병력이 있는 환자 및 닫힌 골단이 있는 환자가 포함됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 케이스 전용
  • 시간 관점: 다른

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
SAE(신생물의 AESI 포함) 및 모든 AE, 표적 AE, 사망 및 AE로 인한 중단의 발생률.
기간: 치료 기간 동안 마지막 투여 후 최대 30일.
표적 AE는 과민성을 포함하고; 척추 측만증; 면역원성(가능한 경우 항체의 존재); 대퇴 골단 미끄러짐, 두통, 중이염, 유두부종, 저혈당증(의심되거나 문서화됨 - 문서화됨은 혈중 포도당 < 50mg/dL 또는 2.78mmol/L을 의미함), 말단비대증 안면 변화, 여성형 유방, 청력 상실, 두개내 고혈압, 주사 시 지방비대증 부위, 수면 무호흡, 편도선 비대, 심비대, 부종 및 근육통.
치료 기간 동안 마지막 투여 후 최대 30일.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
SAE(신생물의 AESI 포함), 표적 AE, 모든 AE, 사망, AE로 인한 중단, 특수 상황 및 병용 약물의 발생률
기간: 치료 후 5년 이내
중단을 제외하고 최소 누적 3년 동안 Increlex®에 노출된 전체 인구 및 어린이 및 청소년 하위 집합에서.
치료 후 5년 이내
특별한 상황 및 병용 약물의 발생률
기간: 치료기간 중 평균 5년, 치료 후 5년 이내
치료기간 중 평균 5년, 치료 후 5년 이내
키의 변화 표준 편차 점수(SDS)
기간: 기준선에서 최소 5년 또는 최종 성인 키에 도달할 때까지.
기준선에서 최소 5년 또는 최종 성인 키에 도달할 때까지.
높이 속도
기간: 기준선에서 최소 5년 또는 최종 성인 키에 도달할 때까지.
기준선에서 최소 5년 또는 최종 성인 키에 도달할 때까지.
골연령 발달
기간: 기준선에서 최소 5년 또는 최종 성인 키에 도달할 때까지
기준선에서 최소 5년 또는 최종 성인 키에 도달할 때까지
체질량지수(BMI)
기간: 기준선에서 최소 5년 또는 최종 성인 키에 도달할 때까지.
기준선에서 최소 5년 또는 최종 성인 키에 도달할 때까지.
사춘기
기간: 기준선에서 최소 5년 또는 최종 성인 키에 도달할 때까지.
기준선에서 최소 5년 또는 최종 성인 키에 도달할 때까지.
예상 성인 신장(PAH)과 최종 성인 신장(FAH) 간의 차이 추정
기간: 기준선에서 최소 5년 또는 최종 성인 키에 도달할 때까지.
기준선에서 최소 5년 또는 최종 성인 키에 도달할 때까지.
신장 SDS 변화의 예측 요인을 식별하기 위한 모델링
기간: 기준선에서 최소 5년 또는 최종 성인 키에 도달할 때까지.
기준선에서 최소 5년 또는 최종 성인 키에 도달할 때까지.
높이 속도의 예측 요인을 식별하기 위한 모델링
기간: 기준선에서 최소 5년 또는 최종 성인 키에 도달할 때까지
기준선에서 최소 5년 또는 최종 성인 키에 도달할 때까지
FAH의 예측 요인을 식별하기 위한 모델링
기간: 기준선에서 최소 5년 또는 최종 성인 키에 도달할 때까지
기준선에서 최소 5년 또는 최종 성인 키에 도달할 때까지
사춘기(Tanner) 단계의 예측 요인을 식별하기 위한 모델링
기간: 기준선에서 최소 5년 또는 최종 성인 키에 도달할 때까지
기준선에서 최소 5년 또는 최종 성인 키에 도달할 때까지
뼈 나이 발달의 예측 요인을 식별하기 위한 모델링
기간: 기준선에서 최소 5년 또는 최종 성인 키에 도달할 때까지
기준선에서 최소 5년 또는 최종 성인 키에 도달할 때까지
Increlex® 투여량
기간: 적어도 최대 5년까지 치료가 중단될 때까지 연구 동안 주기적으로 평가됩니다.
적어도 최대 5년까지 치료가 중단될 때까지 연구 동안 주기적으로 평가됩니다.
Increlex 노출 기간
기간: 적어도 최대 5년까지 치료가 중단될 때까지 연구 동안 주기적으로 평가됩니다.
적어도 최대 5년까지 치료가 중단될 때까지 연구 동안 주기적으로 평가됩니다.
유효성 매개변수에 대한 설명 수용된 평균 선량 및 선량 범위에 따른 높이 SDS(예: 4개의 선량 범위(≤50, ]50-80], ]80-110], > 110 μg/kg BID)).
기간: 적어도 최대 5년까지 치료가 중단될 때까지 연구 동안 주기적으로 평가됩니다.
이 분석은 최저 유효 선량에 대한 설명을 지원합니다.
적어도 최대 5년까지 치료가 중단될 때까지 연구 동안 주기적으로 평가됩니다.
투여된 평균 선량 및 선량 범위(예: 4개의 선량 범위(≤50, ]50-80], ]80-110], > 110 μg/kg BID))에 따른 유효성 매개변수 높이 속도에 대한 설명.
기간: 적어도 최대 5년까지 치료가 중단될 때까지 연구 동안 주기적으로 평가됩니다.
이 분석은 최저 유효 선량에 대한 설명을 지원합니다.
적어도 최대 5년까지 치료가 중단될 때까지 연구 동안 주기적으로 평가됩니다.
생물학적 평가: 기준선 GH 농도, IGF-1 수준, IGFBP-3 수준 및 결합 단백질.
기간: 공부하는 동안 적어도 최대 5년.
공부하는 동안 적어도 최대 5년.
유전자 결실/돌연변이의 유무
기간: 공부하는 동안 적어도 최대 5년.
포함: GH 유전자, IGF-1 유전자, FGF, PTPN11, GHR, D3-GHR, STAT5b, ALS, SHOX, PAPPA2 및 수행된 기타 유전자 검사.
공부하는 동안 적어도 최대 5년.
4세 이상 참가자의 EQ-5D를 사용한 QoL 평가의 변화.
기간: 기준선에서 1년, 최소 5년, 최종 성인 신장에서.
QoL은 EQ-5D-Y 소아 설문지를 사용하여 평가됩니다. 5개의 도메인과 VAS는 기준선으로부터의 진화뿐만 아니라 각 시점에서 설명될 것입니다.
기준선에서 1년, 최소 5년, 최종 성인 신장에서.
신생물(양성 및 악성) 및 저혈당증에 대한 설명
기간: 치료 시작 후 처음 3년 이내, 3년에서 5년 사이 그리고 5년 이상.
치료 시작 후 처음 3년 이내, 3년에서 5년 사이 그리고 5년 이상.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Esteve Pharmaceuticals, S.A.

수사관

  • 연구 책임자: Global Program Clinical Lead, Esteve

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2008년 12월 9일

기본 완료 (추정된)

2027년 12월 31일

연구 완료 (추정된)

2027년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2009년 4월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2009년 5월 14일

처음 게시됨 (추정된)

2009년 5월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 2월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 2월 4일

마지막으로 확인됨

2026년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2-79-52800-002
  • EUPAS7708 (기타 식별자: EU PAS Register)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

IGF1 결핍에 대한 임상 시험

인크렐렉스®에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

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정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

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