Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Globalt pasientregister for å overvåke langsiktig sikkerhet og effektivitet av Increlex® hos barn og ungdom med alvorlig primær insulinlignende vekstfaktor-1-mangel (SPIGFD).

4. februar 2026 oppdatert av: Esteve Pharmaceuticals, S.A.

Increlex® Global Registry er et beskrivende, multisenter, observasjons-, prospektivt, åpent, ikke-intervensjonelt overvåkingsregister etter godkjenning.

Hovedformålet med dette globale registeret er å samle inn, analysere og rapportere sikkerhetsdata under og opp til minst 5 år etter avsluttet behandling hos barn og ungdom som får Increlex®-behandling for SPIGFD i henhold til lokalt godkjent produktinformasjon.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

IGF1-mangel

Intervensjon / Behandling

Legemiddel: Increlex®

Detaljert beskrivelse

Dette registeret er en post-autorisasjonssikkerhetsstudie kalt Increlex® Global Registry som primært er ment å overvåke sikkerheten til Increlex®-terapi hos barn og ungdom med alvorlig primær IGF-1-mangel og for det andre å følge effektiviteten av denne behandlingen. Pasienter som allerede har startet Increlex®-behandling før de kom inn i dette registeret kan inkluderes og data vil bli samlet inn retrospektivt.

Landene som deltar i dette registeret er Østerrike, Frankrike, Tyskland, Italia, Polen, Spania, Sverige, Storbritannia og USA

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

500

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Navn: Esteve Global Clinical Development
E-post: increlexregistry@esteve.com

Studiesteder

Forente stater
- California
  - Orange, California, Forente stater, 92868
    - Rekruttering
    - Children's Hospital of Orange County
- Florida
  - Miami, Florida, Forente stater, 33136
    - Rekruttering
    - University Of Miami Leonard M. Miller
  - Miami, Florida, Forente stater, 33136
    - Rekruttering
    - University of Miami Leonard M Miller
  - Miami, Florida, Forente stater, 33155
    - Tilbaketrukket
    - D&H National Research Centers
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
    - Rekruttering
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
- Texas
  - Dallas, Texas, Forente stater, 75390
    - Har ikke rekruttert ennå
    - UT Southwestern Medical Center
  - Plano, Texas, Forente stater, 75093
    - Tilbaketrukket
    - Children's Health Specialty Center West Plano
Frankrike
- - Amiens, Frankrike, 80080
    - Avsluttet
    - Hôpital Amiens-Picardie
  - Blois, Frankrike, 41000
    - Rekruttering
    - Centre Hospitalier de Blois
  - Bondy, Frankrike, 93140
    - Rekruttering
    - Hôpital Jean Verdier
  - Bron, Frankrike, 69500
    - Rekruttering
    - Hopital Femme Mere-Enfant
  - Clermont-Ferrand, Frankrike, 63100
    - Rekruttering
    - Hopital Estaing
  - Marseille, Frankrike, 13005
    - Rekruttering
    - Hôpital Timone Enfants
  - Montpellier, Frankrike, 34090
    - Rekruttering
    - Hopital Arnaud de Villeneuve
  - Mulhouse, Frankrike
    - Avsluttet
    - GHR Mulhouse Sud-Alsace
  - Mulhouse, Frankrike
    - Rekruttering
    - Pole medical Bel'Air
  - Nice, Frankrike, 06200
    - Tilbaketrukket
    - CHU Lenval
  - Paris, Frankrike, 75015
    - Rekruttering
    - Hôpital Necker Enfants Malades
  - Paris, Frankrike, 97270
    - Rekruttering
    - Hôpital Kremlin Bicêtre
  - Toulouse, Frankrike, 31300
    - Rekruttering
    - Hopital des Enfants
Fransk Guyana
- - Cayenne, Fransk Guyana, 97306
    - Tilbaketrukket
    - Hôpital de Cayenne
Italia
- - Ancona, Italia
    - Har ikke rekruttert ennå
    - Diabetologia Pediatrica Azienda Ospedaliero-Universitaria
  - Bolzano, Italia, 39100
    - Rekruttering
    - Ospedale di Bolzano
  - Brescia, Italia, 25100
    - Avsluttet
    - Spedali Civili di Brescia
  - Florence, Italia, 50139
    - Har ikke rekruttert ennå
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
  - Genova, Italia, 16147
    - Rekruttering
    - I.R.C.C.S. Giannina Gaslini
  - Macerata, Italia
    - Avsluttet
    - U.O. Pediatria e Neonatologia Ospedale di Macerata
  - Naples, Italia, 80138
    - Har ikke rekruttert ennå
    - Azienda Ospedaliera Universitaria II
  - Parma, Italia
    - Har ikke rekruttert ennå
    - Azienda Ospedaliera-Universitaria di Parma
  - Reggio Emilia, Italia
    - Rekruttering
    - Azienda USL-IRCCS
  - Roma, Italia, 00165
    - Rekruttering
    - Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
Martinique
- - Fort-de-France, Martinique, 97200
    - Rekruttering
    - Hôpital Pierre Zobda Quitman
    - Ta kontakt med:
      
      Z
Polen
- - Bialystok, Polen, 15-274
    - Rekruttering
    - Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
  - Gdansk, Polen, 80-294
    - Rekruttering
    - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  - Lublin, Polen, 20-093
    - Rekruttering
    - Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
  - Poznan, Polen, 60-572
    - Rekruttering
    - Szpital kliniczny im. Karola Jonschnera
  - Rzeszów, Polen, 35-301
    - Rekruttering
    - Kliniczny Szpital Wojewódzki
  - Szczecin, Polen
    - Rekruttering
    - Pomeranian Medical University
Spania
- - Barcelona, Spania, 08950
    - Rekruttering
    - Hospital Sant Joan de Deu
  - Barcelona, Spania, 08208
    - Rekruttering
    - Hospital Parc Taulí de Sabadell
  - Barcelona, Spania, 08035
    - Avsluttet
    - Hospital Univ Vall d'Hebrón
  - Bilbao, Spania, 48903
    - Rekruttering
    - Hospital Univ. de Cruces
  - Reus, Spania, 43204
    - Rekruttering
    - Hospital Universitari Sant Joan de Reus
  - Valencia, Spania, 46026
    - Rekruttering
    - Hospital Universitario y Politecnico La Fe
Storbritannia
- - Belfast, Storbritannia, BT12 6BA
    - Rekruttering
    - Royal Belfast Hospital for Sick Children
  - Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
    - Avsluttet
    - Birmingham Children's Hospital
  - Leeds, Storbritannia, LS1 3EX
    - Rekruttering
    - Leeds General Infirmary
  - London, Storbritannia, WC1N 3JH
    - Rekruttering
    - Great Ormond Street Hospital
  - London, Storbritannia, E1 1FR
    - Rekruttering
    - The Royal London Hospital
  - Manchester, Storbritannia, M13 0JH
    - Avsluttet
    - Royal Manchester Children's Hospital
Sverige
- - Linköping, Sverige, 57850
    - Rekruttering
    - Linköping University Hospital
  - Stockholm, Sverige, 17176
    - Rekruttering
    - Karolinska Universitetssjukhuset
Tyskland
- - Erlangen, Tyskland, 91054
    - Rekruttering
    - Universitätsklinikum Erlangen Kinder- und Jugendklinik
  - Heidelberg, Tyskland, 69120
    - Rekruttering
    - Universitätsklinikum Heidelberg Kinderheilkunde
  - Homburg, Tyskland, 66424
    - Rekruttering
    - Universitätskliniken des Saarlandes Kinderklinik
  - Magdeburg, Tyskland, 39120
    - Avsluttet
    - Klinikum der Otto von Guericke Universität
  - Oldenburg, Tyskland, 26133
    - Avsluttet
    - Klinikum Oldenburg
Østerrike
- - Vöcklabruck, Østerrike, A-4840
    - Rekruttering
    - Salzkammergut-Klinik Vöcklabruck

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Barn og ungdom med vekstsvikt på grunn av alvorlig primær IGF-1-mangel

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

For USA: Pasienter som begynner eller planlegger å starte eller mottar behandling med Increlex®-behandling for alvorlig primær IGF-1-mangel som definert av US Increlex®-forskrivningsinformasjonen eller for veksthormon (GH)-gensletting som har utviklet nøytraliserende antistoffer mot GH. For EU: pasienter som begynner eller planlegger å starte eller mottar behandling med Increlex®-behandling i henhold til lokalt godkjent produktinformasjon.
Foreldre eller lovlig autoriserte representanter, hvis det er aktuelt, må gi signert informert samtykke før noen registerrelaterte aktiviteter utføres. Samtykke fra faget bør også innhentes etter behov

Ekskluderingskriterier:

Subjekt som for tiden deltar i en Increlex® klinisk studie
Person som for tiden deltar i en hvilken som helst klinisk studie for veksthemming
Pasient med kontraindikasjoner for Increlex® eller en tilstand som er underlagt spesiell advarsel i henhold til den lokalt godkjente etiketten
For amerikanske pasienter inkluderer disse pasienter med overfølsomhet overfor virkestoffet eller noen av hjelpestoffene, pasienter med aktiv eller mistenkt neoplasi og pasienter med lukkede epifyser.
For EU-pasienter: disse inkluderer pasienter med overfølsomhet overfor virkestoffet eller noen av hjelpestoffene, pasienter med aktiv eller mistenkt neoplasi eller enhver tilstand eller medisinsk historie som øker risikoen for godartet eller ondartet neoplasi og pasienter med lukkede epifyser

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Observasjonsmodeller: Bare etui
Tidsperspektiver: Annen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Forekomst av SAE (inkludert AESI av neoplasi) og alle AE, målrettede AE, dødsfall og uttak på grunn av AE. Tidsramme: Under behandlingsperioden opptil 30 dager etter siste dose.	Målrettet AE inkluderer overfølsomhet; skoliose; immunogenisitet (tilstedeværelse av antistoffer hvis tilgjengelig); utskred femoral epifyse, hodepine, mellomørebetennelse, papilødem, hypoglykemi (mistenkt eller dokumentert - dokumentert betyr blodnivå glukose < 50 mg/dL eller 2,78 mmol/L), akromegale ansiktsforandringer, gynekomasti, hørselstap, intrakraniell hypertensjon, lipohypertrofi steder, søvnapné, tonsillar hypertrofi, kardiomegali, ødem og myalgi.	Under behandlingsperioden opptil 30 dager etter siste dose.

Sekundære resultatmål

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Esteve Pharmaceuticals, S.A.

Etterforskere

Studieleder: Global Program Clinical Lead, Esteve

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. desember 2008

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. april 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. mai 2009

Først lagt ut (Antatt)

15. mai 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

2-79-52800-002
EUPAS7708 (Annen identifikator: EU PAS Register)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Forekomst av SAE (inkludert AESI av neoplasi), målrettede AE, alle AE, dødsfall, uttak på grunn av AE, spesielle situasjoner og samtidige medisiner Tidsramme: Innen 5 år etter behandling	I den totale befolkningen og i undergruppen av barn og ungdom eksponert for Increlex® i minst 3 kumulative år unntatt avbrudd.	Innen 5 år etter behandling
Forekomst av spesielle situasjoner og samtidige medisiner Tidsramme: I løpet av behandlingsperioden i gjennomsnitt 5 år og innen 5 år etter behandling		I løpet av behandlingsperioden i gjennomsnitt 5 år og innen 5 år etter behandling
Endringer i høyden Standard Deviation Score (SDS) Tidsramme: Fra baseline minst opptil 5 år eller til den endelige voksenhøyden er oppnådd.		Fra baseline minst opptil 5 år eller til den endelige voksenhøyden er oppnådd.
Høydehastighet Tidsramme: Fra baseline minst opptil 5 år eller til den endelige voksenhøyden er oppnådd.		Fra baseline minst opptil 5 år eller til den endelige voksenhøyden er oppnådd.
Benalderutvikling Tidsramme: Fra baseline minst opptil 5 år eller til den endelige voksenhøyden er oppnådd		Fra baseline minst opptil 5 år eller til den endelige voksenhøyden er oppnådd
Kroppsmasseindeks (BMI) Tidsramme: Fra baseline minst opptil 5 år eller til den endelige voksenhøyden er oppnådd.		Fra baseline minst opptil 5 år eller til den endelige voksenhøyden er oppnådd.
Pubertetsstadiet Tidsramme: Fra baseline minst opptil 5 år eller til den endelige voksenhøyden er oppnådd.		Fra baseline minst opptil 5 år eller til den endelige voksenhøyden er oppnådd.
Estimering av forskjeller mellom forventet voksenhøyde (PAH) og endelig voksenhøyde (FAH) Tidsramme: Fra baseline minst opptil 5 år eller til den endelige voksenhøyden er oppnådd.		Fra baseline minst opptil 5 år eller til den endelige voksenhøyden er oppnådd.
Modellering for å identifisere prediktive faktorer for endring av høyde SDS Tidsramme: Fra baseline minst opptil 5 år eller til den endelige voksenhøyden er oppnådd.		Fra baseline minst opptil 5 år eller til den endelige voksenhøyden er oppnådd.
Modellering for å identifisere prediktive faktorer for høydehastighet Tidsramme: Fra baseline minst opptil 5 år eller til den endelige voksenhøyden er oppnådd		Fra baseline minst opptil 5 år eller til den endelige voksenhøyden er oppnådd
Modellering for å identifisere prediktive faktorer av FAH Tidsramme: Fra baseline minst opptil 5 år eller til den endelige voksenhøyden er oppnådd		Fra baseline minst opptil 5 år eller til den endelige voksenhøyden er oppnådd
Modellering for å identifisere prediktive faktorer i pubertetsstadiet (Tanner). Tidsramme: Fra baseline minst opptil 5 år eller til den endelige voksenhøyden er oppnådd		Fra baseline minst opptil 5 år eller til den endelige voksenhøyden er oppnådd
Modellering for å identifisere prediktive faktorer for utvikling av beinalder Tidsramme: Fra baseline minst opptil 5 år eller til den endelige voksenhøyden er oppnådd		Fra baseline minst opptil 5 år eller til den endelige voksenhøyden er oppnådd
Dose av Increlex® administrert Tidsramme: Vurderes med jevne mellomrom i løpet av studien inntil behandlingen stopper minst opptil 5 år.		Vurderes med jevne mellomrom i løpet av studien inntil behandlingen stopper minst opptil 5 år.
Varighet av Increlex eksponering Tidsramme: Vurderes med jevne mellomrom i løpet av studien inntil behandlingen stopper minst opptil 5 år.		Vurderes med jevne mellomrom i løpet av studien inntil behandlingen stopper minst opptil 5 år.
Beskrivelse av effektivitetsparametere høyde SDS i henhold til gjennomsnittlig dose mottatt og i henhold til doseområder (f.eks. 4 doseområder (≤50, ]50-80], ]80-110], > 110 μg/kg BID)). Tidsramme: Vurderes med jevne mellomrom i løpet av studien inntil behandlingen stopper minst opptil 5 år.	Denne analysen vil støtte beskrivelsen av den laveste effektive dosen	Vurderes med jevne mellomrom i løpet av studien inntil behandlingen stopper minst opptil 5 år.
Beskrivelse av effektivitetsparametere høydehastighet i henhold til gjennomsnittlig dose mottatt og i henhold til doseområder (f.eks. 4 doseområder (≤50, ]50-80], ]80-110], > 110 μg/kg BID)). Tidsramme: Vurderes med jevne mellomrom i løpet av studien inntil behandlingen stopper minst opptil 5 år.	Denne analysen vil støtte beskrivelsen av den laveste effektive dosen	Vurderes med jevne mellomrom i løpet av studien inntil behandlingen stopper minst opptil 5 år.
Biologisk vurdering: baseline GH-konsentrasjoner, IGF-1-nivåer, IGFBP-3-nivåer og bindende proteiner. Tidsramme: Gjennom studiet minst inntil 5 år.		Gjennom studiet minst inntil 5 år.
Tilstedeværelse eller fravær av gendelesjon/mutasjon Tidsramme: Gjennom studiet minst inntil 5 år.	inkludert: GH-gen, IGF-1-gen, FGF, PTPN11, GHR, D3-GHR, STAT5b, ALS, SHOX, PAPPA2 og andre genetiske tester utført.	Gjennom studiet minst inntil 5 år.
Endringer i QoL-vurdering ved bruk av EQ-5D hos deltaker på 4 år og over. Tidsramme: Ved baseline, ved år ett, minst opptil 5 år, ved endelig voksenhøyde.	QoL vil bli vurdert ved hjelp av EQ-5D-Y pediatrisk spørreskjema. De 5 domenene og VAS vil bli beskrevet på hvert tidspunkt samt utviklingen fra baseline.	Ved baseline, ved år ett, minst opptil 5 år, ved endelig voksenhøyde.
Beskrivelse av neoplasi (godartet og ondartet) og hypoglykemi Tidsramme: Innen de første 3 årene etter behandlingsstart, mellom 3 og 5 år og over 5 år.		Innen de første 3 årene etter behandlingsstart, mellom 3 og 5 år og over 5 år.