Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Globální registr pacientů pro monitorování dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti přípravku Increlex® u dětí a dospívajících se závažným deficitem primárního inzulinu podobného růstového faktoru-1 (SPIGFD).

4. února 2026 aktualizováno: Esteve Pharmaceuticals, S.A.

Globální registr Increlex® je popisný, multicentrický, observační, prospektivní, otevřený, neintervenční registr postregistračního dohledu.

Hlavním účelem tohoto globálního registru je shromažďovat, analyzovat a hlásit údaje o bezpečnosti během a nejméně 5 let po ukončení léčby u dětí a dospívajících, kteří dostávají léčbu Increlex® pro SPIGFD podle místně schválených informací o přípravku.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tento registr je poregistrační bezpečnostní studií nazvanou Increlex® Global Registry, která je určena především ke sledování bezpečnosti léčby Increlex® u dětí a dospívajících s těžkým primárním deficitem IGF-1 a za druhé ke sledování účinnosti této léčby. Pacienti, kteří již zahájili léčbu přípravkem Increlex® před vstupem do tohoto registru, mohou být zařazeni a data budou shromažďována zpětně.

Země účastnící se tohoto registru jsou Rakousko, Francie, Německo, Itálie, Polsko, Španělsko, Švédsko, Spojené království a USA

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

500

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
      • Amiens, Francie, 80080
        • Ukončeno
        • Hôpital Amiens-Picardie
      • Blois, Francie, 41000
        • Nábor
        • Centre Hospitalier de Blois
      • Bondy, Francie, 93140
        • Nábor
        • Hôpital Jean Verdier
      • Bron, Francie, 69500
        • Nábor
        • Hopital Femme Mere-Enfant
      • Clermont-Ferrand, Francie, 63100
        • Nábor
        • Hopital Estaing
      • Marseille, Francie, 13005
        • Nábor
        • Hôpital Timone Enfants
      • Montpellier, Francie, 34090
        • Nábor
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Mulhouse, Francie
        • Ukončeno
        • GHR Mulhouse Sud-Alsace
      • Mulhouse, Francie
        • Nábor
        • Pole medical Bel'Air
      • Nice, Francie, 06200
        • Staženo
        • CHU Lenval
      • Paris, Francie, 75015
        • Nábor
        • Hopital Necker Enfants Malades
      • Paris, Francie, 97270
        • Nábor
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
      • Toulouse, Francie, 31300
        • Nábor
        • Hopital des Enfants
  • Francouzská Guyana
      • Cayenne, Francouzská Guyana, 97306
        • Staženo
        • Hôpital de Cayenne
  • Itálie
      • Ancona, Itálie
        • Zatím nenabíráme
        • Diabetologia Pediatrica Azienda Ospedaliero-Universitaria
      • Bolzano, Itálie, 39100
        • Nábor
        • Ospedale di Bolzano
      • Brescia, Itálie, 25100
        • Ukončeno
        • Spedali Civili di Brescia
      • Florence, Itálie, 50139
        • Zatím nenabíráme
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
      • Genova, Itálie, 16147
        • Nábor
        • I.R.C.C.S. Giannina Gaslini
      • Macerata, Itálie
        • Ukončeno
        • U.O. Pediatria e Neonatologia Ospedale di Macerata
      • Naples, Itálie, 80138
        • Zatím nenabíráme
        • Azienda Ospedaliera Universitaria II
      • Parma, Itálie
        • Zatím nenabíráme
        • Azienda Ospedaliera-Universitaria di Parma
      • Reggio Emilia, Itálie
        • Nábor
        • Azienda USL-IRCCS
      • Roma, Itálie, 00165
        • Nábor
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Martinik
      • Fort-de-France, Martinik, 97200
        • Nábor
        • Hôpital Pierre Zobda Quitman
        • Kontakt:
          • Z
  • Německo
      • Erlangen, Německo, 91054
        • Nábor
        • Universitätsklinikum Erlangen Kinder- und Jugendklinik
      • Heidelberg, Německo, 69120
        • Nábor
        • Universitätsklinikum Heidelberg Kinderheilkunde
      • Homburg, Německo, 66424
        • Nábor
        • Universitätskliniken des Saarlandes Kinderklinik
      • Magdeburg, Německo, 39120
        • Ukončeno
        • Klinikum der Otto von Guericke Universität
      • Oldenburg, Německo, 26133
        • Ukončeno
        • Klinikum Oldenburg
  • Polsko
      • Bialystok, Polsko, 15-274
        • Nábor
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
      • Gdansk, Polsko, 80-294
        • Nábor
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lublin, Polsko, 20-093
        • Nábor
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
      • Poznan, Polsko, 60-572
        • Nábor
        • Szpital kliniczny im. Karola Jonschnera
      • Rzeszów, Polsko, 35-301
        • Nábor
        • Kliniczny Szpital Wojewódzki
      • Szczecin, Polsko
        • Nábor
        • Pomeranian Medical University
  • Rakousko
      • Vöcklabruck, Rakousko, A-4840
        • Nábor
        • Salzkammergut-Klinik Vöcklabruck
  • Spojené království
      • Belfast, Spojené království, BT12 6BA
        • Nábor
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Ukončeno
        • Birmingham Children's Hospital
      • Leeds, Spojené království, LS1 3EX
        • Nábor
        • Leeds General Infirmary
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Nábor
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Spojené království, E1 1FR
        • Nábor
        • The Royal London Hospital
      • Manchester, Spojené království, M13 0JH
        • Ukončeno
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • Children's Hospital of Orange County
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Nábor
        • University Of Miami Leonard M. Miller
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Nábor
        • University of Miami Leonard M Miller
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Staženo
        • D&H National Research Centers
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Zatím nenabíráme
        • UT Southwestern Medical Center
      • Plano, Texas, Spojené státy, 75093
        • Staženo
        • Children's Health Specialty Center West Plano
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08950
        • Nábor
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Španělsko, 08208
        • Nábor
        • Hospital Parc Taulí de Sabadell
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Ukončeno
        • Hospital Univ Vall d'Hebrón
      • Bilbao, Španělsko, 48903
        • Nábor
        • Hospital Univ. de Cruces
      • Reus, Španělsko, 43204
        • Nábor
        • Hospital Universitari Sant Joan de Reus
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Nábor
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • Švédsko
      • Linköping, Švédsko, 57850
        • Nábor
        • Linkoping University Hospital
      • Stockholm, Švédsko, 17176
        • Nábor
        • Karolinska Universitetssjukhuset

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Děti a dospívající s poruchou růstu v důsledku těžkého primárního deficitu IGF-1

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pro USA: pacienti, kteří začínají nebo plánují zahájit nebo v současné době dostávají léčbu přípravkem Increlex® pro závažný primární nedostatek IGF-1, jak je definován v informacích o předepisování přípravku Increlex® v USA, nebo pro deleci genu růstového hormonu (GH), kteří si vytvořili neutralizační protilátky proti GH. Pro EU: pacienti, kteří začínají nebo plánují zahájit nebo v současné době dostávají léčbu přípravkem Increlex® podle místně schválených informací o přípravku.
  • Rodiče nebo případně zákonem zmocnění zástupci musí dát podepsaný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli činností souvisejících s registrem. Podle potřeby by měl být také získán souhlas subjektu

Kritéria vyloučení:

  • Subjekt se v současné době účastní klinické studie Increlex®
  • Subjekt se v současné době účastní jakékoli klinické studie pro zpomalení růstu
  • Pacient s jakoukoli kontraindikací přípravku Increlex® nebo jakýmkoli stavem podléhajícím zvláštnímu varování podle místně schváleného štítku
  • U pacientů z USA to jsou pacienti s přecitlivělostí na léčivou látku nebo některou z pomocných látek, pacienti s aktivní nebo suspektní neoplazií a pacienti s uzavřenými epifýzami.
  • Pro pacienty z EU: zahrnují pacienty s přecitlivělostí na léčivou látku nebo kteroukoli pomocnou látku, pacienty s aktivní nebo suspektní neoplazií nebo s jakýmkoli stavem nebo anamnézou, které zvyšují riziko benigní nebo maligní neoplazie a pacienty s uzavřenými epifýzami

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Jiný

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt SAE (včetně AESI neoplazie) a všech AE, cílených AE, úmrtí a vysazení v důsledku AE.
Časové okno: Během léčebného období do 30 dnů po poslední dávce.
Cílená AE zahrnuje hypersenzitivitu; skolióza; imunogenicita (přítomnost protilátek, pokud jsou dostupné); sklouznutí hlavní epifýzy femuru, bolest hlavy, zánět středního ucha, edém papily, hypoglykémie (podezření nebo zdokumentovaná - zdokumentovaná hladina glukózy v krvi < 50 mg/dl nebo 2,78 mmol/l), akromegalické změny obličeje, gynekomastie, ztráta sluchu, intrakraniální hypertenze, lipohypertrofie při injekci místa, spánková apnoe, hypertrofie mandlí, kardiomegalie, edém a myalgie.
Během léčebného období do 30 dnů po poslední dávce.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt SAE (včetně AESI neoplazie), cílených AE, všech AE, úmrtí, vysazení kvůli AE, zvláštních situací a souběžně podávaných léků
Časové okno: Do 5 let po ošetření
V celkové populaci a v podskupině dětí a dospívajících vystavených přípravku Increlex® po dobu nejméně 3 kumulativních let s výjimkou přerušení.
Do 5 let po ošetření
Výskyt zvláštních situací a současně podávaných léků
Časové okno: Během období léčby průměrně 5 let a do 5 let po léčbě
Během období léčby průměrně 5 let a do 5 let po léčbě
Změny ve skóre standardní odchylky výšky (SDS)
Časové okno: Od základní linie nejméně do 5 let nebo do dosažení konečné výšky v dospělosti.
Od základní linie nejméně do 5 let nebo do dosažení konečné výšky v dospělosti.
Výšková rychlost
Časové okno: Od základní linie nejméně do 5 let nebo do dosažení konečné výšky v dospělosti.
Od základní linie nejméně do 5 let nebo do dosažení konečné výšky v dospělosti.
Vývoj kostního věku
Časové okno: Od základní linie nejméně do 5 let nebo do dosažení konečné výšky v dospělosti
Od základní linie nejméně do 5 let nebo do dosažení konečné výšky v dospělosti
Index tělesné hmotnosti (BMI)
Časové okno: Od základní linie nejméně do 5 let nebo do dosažení konečné výšky v dospělosti.
Od základní linie nejméně do 5 let nebo do dosažení konečné výšky v dospělosti.
Pubertální stadium
Časové okno: Od základní linie nejméně do 5 let nebo do dosažení konečné výšky v dospělosti.
Od základní linie nejméně do 5 let nebo do dosažení konečné výšky v dospělosti.
Odhad rozdílů mezi předpokládanou výškou v dospělosti (PAH) a konečnou výškou v dospělosti (FAH)
Časové okno: Od základní linie nejméně do 5 let nebo do dosažení konečné výšky v dospělosti.
Od základní linie nejméně do 5 let nebo do dosažení konečné výšky v dospělosti.
Modelování pro identifikaci prediktivních faktorů změny SDS výšky
Časové okno: Od základní linie nejméně do 5 let nebo do dosažení konečné výšky v dospělosti.
Od základní linie nejméně do 5 let nebo do dosažení konečné výšky v dospělosti.
Modelování k identifikaci prediktivních faktorů výškové rychlosti
Časové okno: Od základní linie nejméně do 5 let nebo do dosažení konečné výšky v dospělosti
Od základní linie nejméně do 5 let nebo do dosažení konečné výšky v dospělosti
Modelování k identifikaci prediktivních faktorů FAH
Časové okno: Od základní linie nejméně do 5 let nebo do dosažení konečné výšky v dospělosti
Od základní linie nejméně do 5 let nebo do dosažení konečné výšky v dospělosti
Modelování k identifikaci prediktivních faktorů pubertálního (Tannerova) stádia
Časové okno: Od základní linie nejméně do 5 let nebo do dosažení konečné výšky v dospělosti
Od základní linie nejméně do 5 let nebo do dosažení konečné výšky v dospělosti
Modelování k identifikaci prediktivních faktorů vývoje kostního věku
Časové okno: Od základní linie nejméně do 5 let nebo do dosažení konečné výšky v dospělosti
Od základní linie nejméně do 5 let nebo do dosažení konečné výšky v dospělosti
Podaná dávka přípravku Increlex®
Časové okno: Periodicky hodnoceno během studie až do ukončení léčby alespoň po dobu 5 let.
Periodicky hodnoceno během studie až do ukončení léčby alespoň po dobu 5 let.
Doba expozice Increlex
Časové okno: Periodicky hodnoceno během studie až do ukončení léčby alespoň po dobu 5 let.
Periodicky hodnoceno během studie až do ukončení léčby alespoň po dobu 5 let.
Popis parametrů účinnosti výška SDS podle průměrné přijaté dávky a podle rozmezí dávek (např. 4 rozmezí dávek (≤50, ]50-80], ]80-110], > 110 μg/kg BID)).
Časové okno: Periodicky hodnoceno během studie až do ukončení léčby alespoň po dobu 5 let.
Tato analýza podpoří popis nejnižší efektivní dávky
Periodicky hodnoceno během studie až do ukončení léčby alespoň po dobu 5 let.
Popis parametrů účinnosti výška rychlost podle průměrné přijaté dávky a podle dávkových rozsahů (např. 4 dávkové rozsahy (≤50, ]50-80], ]80-110], > 110 μg/kg BID)).
Časové okno: Periodicky hodnoceno během studie až do ukončení léčby alespoň po dobu 5 let.
Tato analýza podpoří popis nejnižší efektivní dávky
Periodicky hodnoceno během studie až do ukončení léčby alespoň po dobu 5 let.
Biologické hodnocení: základní koncentrace GH, hladiny IGF-1, hladiny IGFBP-3 a vazebné proteiny.
Časové okno: Po celou dobu studia minimálně do 5 let.
Po celou dobu studia minimálně do 5 let.
Přítomnost nebo nepřítomnost delece/mutace genu
Časové okno: Po celou dobu studia minimálně do 5 let.
včetně: genu GH, genu IGF-1, FGF, PTPN11, GHR, D3-GHR, STAT5b, ALS, SHOX, PAPPA2 a jakýchkoli dalších provedených genetických testů.
Po celou dobu studia minimálně do 5 let.
Změny v hodnocení kvality života pomocí EQ-5D u účastníka ve věku 4 a více let.
Časové okno: Na začátku, v prvním roce, alespoň do 5 let, na konečné výšce dospělého.
QoL bude hodnocena pomocí pediatrického dotazníku EQ-5D-Y. Těchto 5 domén a VAS bude popsáno v každém časovém bodě, stejně jako vývoj od základní linie.
Na začátku, v prvním roce, alespoň do 5 let, na konečné výšce dospělého.
Popis neoplazie (benigní a maligní) a hypoglykémie
Časové okno: Během prvních 3 let po zahájení léčby, mezi 3 a 5 lety a více než 5 let.
Během prvních 3 let po zahájení léčby, mezi 3 a 5 lety a více než 5 let.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Esteve Pharmaceuticals, S.A.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Global Program Clinical Lead, Esteve

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. prosince 2008

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. dubna 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. května 2009

První zveřejněno (Odhadovaný)

15. května 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2-79-52800-002
  • EUPAS7708 (Jiný identifikátor: EU PAS Register)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nedostatek IGF1

Klinické studie na Increlex®

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Indonesia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit