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Globales Patientenregister zur Überwachung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Increlex® bei Kindern und Jugendlichen mit schwerem primärem Insulin-ähnlichem Wachstumsfaktor-1-Mangel (SPIGFD).

4. Februar 2026 aktualisiert von: Esteve Pharmaceuticals, S.A.

Das Increlex® Global Registry ist ein deskriptives, multizentrisches, beobachtendes, prospektives, offenes, nicht interventionelles Überwachungsregister nach der Zulassung.

Der Hauptzweck dieses globalen Registers besteht darin, Sicherheitsdaten während und bis zu mindestens 5 Jahren nach Beendigung der Behandlung bei Kindern und Jugendlichen zu sammeln, zu analysieren und zu melden, die eine Increlex®-Therapie gegen SPIGFD gemäß den lokal zugelassenen Produktinformationen erhalten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dieses Register ist eine Sicherheitsstudie nach der Zulassung mit dem Namen Increlex® Global Registry, die in erster Linie dazu bestimmt ist, die Sicherheit der Increlex®-Therapie bei Kindern und Jugendlichen mit schwerem primärem IGF-1-Mangel zu überwachen und zweitens die Wirksamkeit dieser Behandlung zu verfolgen. Patienten, die vor Aufnahme in dieses Register bereits mit einer Increlex®-Therapie begonnen haben, können eingeschlossen werden, und die Daten werden rückwirkend erhoben.

Die an diesem Register teilnehmenden Länder sind Österreich, Frankreich, Deutschland, Italien, Polen, Spanien, Schweden, Großbritannien und die USA

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

500

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Deutschland
      • Erlangen, Deutschland, 91054
        • Rekrutierung
        • Universitätsklinikum Erlangen Kinder- und Jugendklinik
      • Heidelberg, Deutschland, 69120
        • Rekrutierung
        • Universitätsklinikum Heidelberg Kinderheilkunde
      • Homburg, Deutschland, 66424
        • Rekrutierung
        • Universitätskliniken des Saarlandes Kinderklinik
      • Magdeburg, Deutschland, 39120
        • Beendet
        • Klinikum der Otto von Guericke Universität
      • Oldenburg, Deutschland, 26133
        • Beendet
        • Klinikum Oldenburg
  • Frankreich
      • Amiens, Frankreich, 80080
        • Beendet
        • Hôpital Amiens-Picardie
      • Blois, Frankreich, 41000
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier de Blois
      • Bondy, Frankreich, 93140
        • Rekrutierung
        • Hôpital Jean Verdier
      • Bron, Frankreich, 69500
        • Rekrutierung
        • Hopital Femme Mere-Enfant
      • Clermont-Ferrand, Frankreich, 63100
        • Rekrutierung
        • Hopital Estaing
      • Marseille, Frankreich, 13005
        • Rekrutierung
        • Hôpital Timone Enfants
      • Montpellier, Frankreich, 34090
        • Rekrutierung
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Mulhouse, Frankreich
        • Beendet
        • GHR Mulhouse Sud-Alsace
      • Mulhouse, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Pole medical Bel'Air
      • Nice, Frankreich, 06200
        • Zurückgezogen
        • CHU Lenval
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Rekrutierung
        • Hôpital Necker Enfants Malades
      • Paris, Frankreich, 97270
        • Rekrutierung
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
      • Toulouse, Frankreich, 31300
        • Rekrutierung
        • Hôpital des Enfants
  • Französisch-Guayana
      • Cayenne, Französisch-Guayana, 97306
        • Zurückgezogen
        • Hôpital de Cayenne
  • Italien
      • Ancona, Italien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Diabetologia Pediatrica Azienda Ospedaliero-Universitaria
      • Bolzano, Italien, 39100
        • Rekrutierung
        • Ospedale di Bolzano
      • Brescia, Italien, 25100
        • Beendet
        • Spedali Civili di Brescia
      • Florence, Italien, 50139
        • Noch keine Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
      • Genova, Italien, 16147
        • Rekrutierung
        • I.R.C.C.S. Giannina Gaslini
      • Macerata, Italien
        • Beendet
        • U.O. Pediatria e Neonatologia Ospedale di Macerata
      • Naples, Italien, 80138
        • Noch keine Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliera Universitaria II
      • Parma, Italien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliera-Universitaria di Parma
      • Reggio Emilia, Italien
        • Rekrutierung
        • Azienda USL-IRCCS
      • Roma, Italien, 00165
        • Rekrutierung
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Martinique
      • Fort-de-France, Martinique, 97200
        • Rekrutierung
        • Hôpital Pierre Zobda Quitman
        • Kontakt:
          • Z
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-274
        • Rekrutierung
        • Samodzielny Publiczny Dzieciecy Szpital Kliniczny
      • Gdansk, Polen, 80-294
        • Rekrutierung
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Rekrutierung
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Lublinie
      • Poznan, Polen, 60-572
        • Rekrutierung
        • Szpital kliniczny im. Karola Jonschnera
      • Rzeszów, Polen, 35-301
        • Rekrutierung
        • Kliniczny Szpital Wojewódzki
      • Szczecin, Polen
        • Rekrutierung
        • Pomeranian Medical University
  • Schweden
      • Linköping, Schweden, 57850
        • Rekrutierung
        • Linköping University Hospital
      • Stockholm, Schweden, 17176
        • Rekrutierung
        • Karolinska Universitetssjukhuset
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Rekrutierung
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Spanien, 08208
        • Rekrutierung
        • Hospital Parc Taulí de Sabadell
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Beendet
        • Hospital Univ Vall d'Hebrón
      • Bilbao, Spanien, 48903
        • Rekrutierung
        • Hospital Univ. de Cruces
      • Reus, Spanien, 43204
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitari Sant Joan de Reus
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Orange County
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Rekrutierung
        • University Of Miami Leonard M. Miller
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Rekrutierung
        • University of Miami Leonard M Miller
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Zurückgezogen
        • D&H National Research Centers
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Noch keine Rekrutierung
        • UT Southwestern Medical Center
      • Plano, Texas, Vereinigte Staaten, 75093
        • Zurückgezogen
        • Children's Health Specialty Center West Plano
  • Vereinigtes Königreich
      • Belfast, Vereinigtes Königreich, BT12 6BA
        • Rekrutierung
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Beendet
        • Birmingham Children's Hospital
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS1 3EX
        • Rekrutierung
        • Leeds General Infirmary
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Rekrutierung
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, E1 1FR
        • Rekrutierung
        • The Royal London Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 0JH
        • Beendet
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Österreich
      • Vöcklabruck, Österreich, A-4840
        • Rekrutierung
        • Salzkammergut-Klinik Vöcklabruck

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Kinder und Jugendliche mit Wachstumsstörungen aufgrund eines schweren primären IGF-1-Mangels

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Für die USA: Patienten, die eine Behandlung mit einer Increlex®-Therapie bei schwerem primärem IGF-1-Mangel, wie in den Verschreibungsinformationen für Increlex® in den USA definiert, beginnen oder planen zu beginnen oder derzeit erhalten, oder bei einer Deletion des Wachstumshormon (GH)-Gens, die neutralisierende Antikörper gegen GH entwickelt haben. Für die EU: Patienten, die gemäß den lokal zugelassenen Produktinformationen eine Behandlung mit einer Increlex®-Therapie beginnen oder zu beginnen planen oder derzeit erhalten.
  • Eltern oder gegebenenfalls gesetzlich bevollmächtigte Vertreter müssen eine unterschriebene Einverständniserklärung abgeben, bevor Aktivitäten im Zusammenhang mit dem Register durchgeführt werden. Gegebenenfalls sollte auch die Zustimmung des Subjekts eingeholt werden

Ausschlusskriterien:

  • Proband, der derzeit an einer klinischen Studie mit Increlex® teilnimmt
  • Subjekt, das derzeit an einer klinischen Studie zur Wachstumsverzögerung teilnimmt
  • Patient mit einer Kontraindikation für Increlex® oder einem Zustand, der einer besonderen Warnung gemäß dem lokal zugelassenen Etikett unterliegt
  • Bei US-Patienten gehören dazu Patienten mit Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile, Patienten mit aktiver oder vermuteter Neoplasie und Patienten mit geschlossenen Epiphysenfugen.
  • Für EU-Patienten: Dazu gehören Patienten mit Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile, Patienten mit aktiver oder vermuteter Neoplasie oder einer Erkrankung oder Anamnese, die das Risiko einer gutartigen oder bösartigen Neoplasie erhöht, und Patienten mit geschlossenen Epiphysenfugen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Sonstiges

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz von SUE (einschließlich AESI von Neoplasien) und aller UE, gezielte UE, Todesfälle und Studienabbrüche aufgrund von UE.
Zeitfenster: Während der Behandlungsdauer bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis.
Gezielte AE umfasst Überempfindlichkeit; Skoliose; Immunogenität (Vorhandensein von Antikörpern, falls vorhanden); Epiphysenfuge, Kopfschmerzen, Mittelohrentzündung, Papillenödem, Hypoglykämie (vermutet oder dokumentiert – dokumentiert bedeutet Blutzuckerspiegel < 50 mg/dl oder 2,78 mmol/l), akromegale Gesichtsveränderungen, Gynäkomastie, Hörverlust, intrakranielle Hypertonie, Lipohypertrophie bei der Injektion Stellen, Schlafapnoe, Tonsillenhypertrophie, Kardiomegalie, Ödeme und Myalgie.
Während der Behandlungsdauer bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz von SUEs (einschließlich AESI von Neoplasien), gezielten UEs, allen UEs, Todesfällen, Studienabbrüchen aufgrund von UEs, besonderen Situationen und Begleitmedikationen
Zeitfenster: Innerhalb von 5 Jahren nach der Behandlung
In der Gesamtpopulation und in der Untergruppe von Kindern und Jugendlichen, die Increlex® für mindestens 3 kumulative Jahre ohne Unterbrechungen ausgesetzt waren.
Innerhalb von 5 Jahren nach der Behandlung
Auftreten von besonderen Situationen und Begleitmedikationen
Zeitfenster: Während der Behandlungsdauer durchschnittlich 5 Jahre und innerhalb von 5 Jahren nach der Behandlung
Während der Behandlungsdauer durchschnittlich 5 Jahre und innerhalb von 5 Jahren nach der Behandlung
Höhenveränderungen Standardabweichungs-Score (SDS)
Zeitfenster: Von der Grundlinie mindestens bis zu 5 Jahren oder bis zum Erreichen der endgültigen Erwachsenengröße.
Von der Grundlinie mindestens bis zu 5 Jahren oder bis zum Erreichen der endgültigen Erwachsenengröße.
Höhengeschwindigkeit
Zeitfenster: Von der Grundlinie mindestens bis zu 5 Jahren oder bis zum Erreichen der endgültigen Erwachsenengröße.
Von der Grundlinie mindestens bis zu 5 Jahren oder bis zum Erreichen der endgültigen Erwachsenengröße.
Entwicklung des Knochenalters
Zeitfenster: Von der Grundlinie mindestens bis zu 5 Jahren oder bis zum Erreichen der endgültigen Erwachsenengröße
Von der Grundlinie mindestens bis zu 5 Jahren oder bis zum Erreichen der endgültigen Erwachsenengröße
Body-Mass-Index (BMI)
Zeitfenster: Von der Grundlinie mindestens bis zu 5 Jahren oder bis zum Erreichen der endgültigen Erwachsenengröße.
Von der Grundlinie mindestens bis zu 5 Jahren oder bis zum Erreichen der endgültigen Erwachsenengröße.
Pubertätsstadium
Zeitfenster: Von der Grundlinie mindestens bis zu 5 Jahren oder bis zum Erreichen der endgültigen Erwachsenengröße.
Von der Grundlinie mindestens bis zu 5 Jahren oder bis zum Erreichen der endgültigen Erwachsenengröße.
Schätzung der Unterschiede zwischen der vorhergesagten Erwachsenengröße (PAH) und der endgültigen Erwachsenengröße (FAH)
Zeitfenster: Von der Grundlinie mindestens bis zu 5 Jahren oder bis zum Erreichen der endgültigen Erwachsenengröße.
Von der Grundlinie mindestens bis zu 5 Jahren oder bis zum Erreichen der endgültigen Erwachsenengröße.
Modellierung zur Identifizierung prädiktiver Faktoren für SDS-Änderungen in der Körpergröße
Zeitfenster: Von der Grundlinie mindestens bis zu 5 Jahren oder bis zum Erreichen der endgültigen Erwachsenengröße.
Von der Grundlinie mindestens bis zu 5 Jahren oder bis zum Erreichen der endgültigen Erwachsenengröße.
Modellierung zur Identifizierung prädiktiver Faktoren der Höhengeschwindigkeit
Zeitfenster: Von der Grundlinie mindestens bis zu 5 Jahren oder bis zum Erreichen der endgültigen Erwachsenengröße
Von der Grundlinie mindestens bis zu 5 Jahren oder bis zum Erreichen der endgültigen Erwachsenengröße
Modellierung zur Identifizierung prädiktiver Faktoren für FAH
Zeitfenster: Von der Grundlinie mindestens bis zu 5 Jahren oder bis zum Erreichen der endgültigen Erwachsenengröße
Von der Grundlinie mindestens bis zu 5 Jahren oder bis zum Erreichen der endgültigen Erwachsenengröße
Modellierung zur Identifizierung prädiktiver Faktoren des Pubertätsstadiums (Tanner).
Zeitfenster: Von der Grundlinie mindestens bis zu 5 Jahren oder bis zum Erreichen der endgültigen Erwachsenengröße
Von der Grundlinie mindestens bis zu 5 Jahren oder bis zum Erreichen der endgültigen Erwachsenengröße
Modellierung zur Identifizierung prädiktiver Faktoren der Entwicklung des Knochenalters
Zeitfenster: Von der Grundlinie mindestens bis zu 5 Jahren oder bis zum Erreichen der endgültigen Erwachsenengröße
Von der Grundlinie mindestens bis zu 5 Jahren oder bis zum Erreichen der endgültigen Erwachsenengröße
Dosis von Increlex® verabreicht
Zeitfenster: Regelmäßige Beurteilung während der Studie bis zum Ende der Behandlung mindestens bis zu 5 Jahren.
Regelmäßige Beurteilung während der Studie bis zum Ende der Behandlung mindestens bis zu 5 Jahren.
Dauer der Increlex-Exposition
Zeitfenster: Regelmäßige Beurteilung während der Studie bis zum Ende der Behandlung mindestens bis zu 5 Jahren.
Regelmäßige Beurteilung während der Studie bis zum Ende der Behandlung mindestens bis zu 5 Jahren.
Beschreibung der Wirksamkeitsparameter Höhe SDB nach durchschnittlich erhaltener Dosis und nach Dosisbereichen (z. B. 4 Dosisbereiche (≤50, ]50-80], ]80-110], > 110 μg/kg BID)).
Zeitfenster: Regelmäßige Beurteilung während der Studie bis zum Ende der Behandlung mindestens bis zu 5 Jahren.
Diese Analyse unterstützt die Beschreibung der niedrigsten wirksamen Dosis
Regelmäßige Beurteilung während der Studie bis zum Ende der Behandlung mindestens bis zu 5 Jahren.
Beschreibung der Wirksamkeitsparameter Höhengeschwindigkeit nach durchschnittlich erhaltener Dosis und nach Dosisbereichen (z. B. 4 Dosisbereiche (≤50, ]50-80], ]80-110], > 110 μg/kg BID)).
Zeitfenster: Regelmäßige Beurteilung während der Studie bis zum Ende der Behandlung mindestens bis zu 5 Jahren.
Diese Analyse unterstützt die Beschreibung der niedrigsten wirksamen Dosis
Regelmäßige Beurteilung während der Studie bis zum Ende der Behandlung mindestens bis zu 5 Jahren.
Biologische Bewertung: Ausgangs-GH-Konzentrationen, IGF-1-Spiegel, IGFBP-3-Spiegel und Bindungsproteine.
Zeitfenster: Während des gesamten Studiums mindestens bis zu 5 Jahren.
Während des gesamten Studiums mindestens bis zu 5 Jahren.
Vorhandensein oder Fehlen einer Gendeletion/-mutation
Zeitfenster: Während des gesamten Studiums mindestens bis zu 5 Jahren.
einschließlich: GH-Gen, IGF-1-Gen, FGF, PTPN11, GHR, D3-GHR, STAT5b, ALS, SHOX, PAPPA2 und alle anderen durchgeführten Gentests.
Während des gesamten Studiums mindestens bis zu 5 Jahren.
Veränderungen in der QoL-Beurteilung mit EQ-5D bei Teilnehmern ab 4 Jahren.
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, im ersten Jahr, mindestens bis zu 5 Jahren, bei endgültiger Erwachsenengröße.
Die QoL wird mit dem pädiatrischen Fragebogen EQ-5D-Y bewertet. Die 5 Domänen und VAS werden zu jedem Zeitpunkt sowie die Entwicklung von der Grundlinie beschrieben.
Zu Studienbeginn, im ersten Jahr, mindestens bis zu 5 Jahren, bei endgültiger Erwachsenengröße.
Beschreibung von Neoplasien (gutartig und bösartig) und Hypoglykämie
Zeitfenster: Innerhalb der ersten 3 Jahre nach Behandlungsbeginn, zwischen 3 und 5 Jahren und über 5 Jahre.
Innerhalb der ersten 3 Jahre nach Behandlungsbeginn, zwischen 3 und 5 Jahren und über 5 Jahre.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Esteve Pharmaceuticals, S.A.

Ermittler

  • Studienleiter: Global Program Clinical Lead, Esteve

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. Dezember 2008

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. April 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Mai 2009

Zuerst gepostet (Geschätzt)

15. Mai 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2-79-52800-002
  • EUPAS7708 (Andere Kennung: EU PAS Register)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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