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La rapamycine comme traitement de la polykystose rénale autosomique dominante (PKRAD) : le rôle des biomarqueurs dans la prédiction d'une réponse au traitement

7 mars 2014 mis à jour par: Yale University

La rapamycine comme traitement de la PKRAD : le rôle des biomarqueurs dans la prédiction d'une réponse au traitement

Actuellement, la seule utilisation approuvée de la rapamycine (sirolimus) est pour l'immunosuppression après une transplantation rénale.

Cet essai est conçu pour déterminer si la rapamycine est un traitement sûr et efficace pour les patients atteints de maladie polykystique des reins (ADPKD). Les patients seront suivis par imagerie par résonance magnétique (IRM) volumétrique pour observer les changements de taille des reins (et des kystes). Des échantillons de sang et d'urine seront également prélevés pour évaluer l'évolution des biomarqueurs avec le traitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un essai ouvert de 2 ans visant à évaluer le rôle de la rapamycine dans le traitement de la PKRAD. Les patients seront randomisés 2:1 dans le bras rapamycine ou dans le traitement standard. La dose de rapamycine sera ajustée afin que les patients obtiennent 24 niveaux résiduels de 4 à 6 ng/ml. Il y aura une mesure IRM volumétrique au début et à la fin de la période de traitement. Les patients seront suivis tous les 4 mois tout au long de l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

21

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06520
        • Yale Center for Clinical Investigation

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 70 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • patients adultes atteints de PKRAD âgés de 18 à 70 ans
  • volume rein combiné > 1200 ml
  • clairance estimée de la créatinine > 60 ml/min
  • absence d'objets ferromagnétiques implantés

Critère d'exclusion:

  • Âge >70
  • hyperlipidémie non contrôlée
  • Protéinurie > 500 mg/jour
  • anévrisme cérébral instable
  • maladie coronarienne active
  • diagnostic d'une autre affection systémique affectant la fonction rénale (c.-à-d. : diabète, hépatite B ou C, VIH)
  • diagnostic de cancer autre que le cancer de la peau
  • grossesse ou allaitement
  • présence d'objets ferromagnétiques implantés

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Rapamycine

Médicament : Rapamycine

Autres noms:

sirolimus La dose initiale de rapamycine sera de 1 mg par jour. La dose sera augmentée si nécessaire pour atteindre un niveau résiduel sur 24 heures de 4 à 6 ng/ml.
Médicament: Rapamycine
La dose initiale de rapamycine sera de 1 mg par jour. La dose sera augmentée si nécessaire pour atteindre un niveau résiduel sur 24 heures de 4 à 6 ng/ml.
Autres noms:
  • sirolimus
Comparateur placebo: Norme de soins-Placebo
Norme de soins
Autre: Norme de soins-Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Volume total du rein (mL)
Délai: 2 années
2 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Taux de filtration glomérulaire (fonction rénale)
Délai: 2 années
2 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Yale University

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Neera K Dahl, MD, PhD, Yale University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juin 2009

Achèvement primaire (Réel)

1 juillet 2010

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juillet 2010

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 juin 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 juin 2009

Première publication (Estimation)

15 juin 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

14 avril 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 mars 2014

Dernière vérification

1 mars 2014

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HIC#0903004934

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