Rapamicina come trattamento per la malattia renale policistica autosomica dominante (ADPKD): il ruolo dei biomarcatori nella previsione di una risposta alla terapia
7 marzo 2014 aggiornato da: Yale University
Rapamicina come trattamento per l'ADPKD: il ruolo dei biomarcatori nella previsione di una risposta alla terapia
Attualmente l'unico uso approvato per la rapamicina (sirolimus) è per l'immunosoppressione dopo il trapianto renale.
Questo studio è progettato per determinare se la rapamicina è un trattamento sicuro ed efficace per i pazienti con malattia del rene policistico (ADPKD). I pazienti saranno seguiti mediante risonanza magnetica volumetrica (MRI) per osservare il cambiamento delle dimensioni del rene (e della cisti). Saranno raccolti anche campioni di sangue e urina per valutare il cambiamento dei biomarcatori con il trattamento.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio in aperto di 2 anni per valutare il ruolo della rapamicina come trattamento per l'ADPKD.
I pazienti saranno randomizzati 2:1 al braccio rapamicina o alla terapia standard.
La dose di rapamicina sarà aggiustata in modo che i pazienti ottengano 24 livelli minimi di 4-6 ng/ml.
Ci sarà una misurazione volumetrica della risonanza magnetica all'inizio e alla fine del periodo di trattamento.
I pazienti saranno monitorati ogni 4 mesi durante lo studio.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
21
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
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Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
- Yale Center for Clinical Investigation
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- pazienti adulti con ADPKD di età compresa tra 18 e 70 anni
- volume renale combinato >1200 ml
- clearance stimata della creatinina >60 ml/min
- assenza di oggetti ferromagnetici impiantati
Criteri di esclusione:
- Età >70
- iperlipidemia incontrollata
- Proteinuria >500 mg/die
- aneurisma cerebrale instabile
- coronaropatia attiva
- diagnosi di un'altra condizione sistemica che colpisce la funzione renale (ad esempio: diabete, epatite B o C, HIV)
- diagnosi di cancro diverso dal cancro della pelle
- gravidanza o allattamento
- presenza di oggetti ferromagnetici impiantati
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Rapamicina
Farmaco: rapamicina Altri nomi: sirolimus La dose iniziale di rapamicina sarà di 1 mg al giorno. La dose sarà aumentata secondo necessità per raggiungere un livello minimo di 24 ore di 4-6 ng/ml. |
La dose iniziale di rapamicina sarà di 1 mg al giorno.
La dose sarà aumentata secondo necessità per raggiungere un livello minimo di 24 ore di 4-6 ng/ml.
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Standard di cura-Placebo
Standard di sicurezza
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Volume totale dei reni (ml)
Lasso di tempo: 2 anni
|
2 anni
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Tasso di filtrazione glomerulare (funzione renale)
Lasso di tempo: 2 anni
|
2 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Neera K Dahl, MD, PhD, Yale University
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 giugno 2009
Completamento primario (Effettivo)
1 luglio 2010
Completamento dello studio (Effettivo)
1 luglio 2010
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
12 giugno 2009
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
12 giugno 2009
Primo Inserito (Stima)
15 giugno 2009
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
14 aprile 2014
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
7 marzo 2014
Ultimo verificato
1 marzo 2014
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie urologiche
- Anomalie congenite
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie articolari
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie muscolari
- Anomalie muscoloscheletriche
- Anomalie multiple
- Malattie renali, cistiche
- Ciliopatie
- Malattie renali
- Malattie del rene policistico
- Rene policistico, autosomica dominante
- Artrogriposi
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti antinfettivi
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti antibatterici
- Antibiotici, Antineoplastici
- Agenti antimicotici
- Sirolimo
Altri numeri di identificazione dello studio
- HIC#0903004934
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