Rapamycin jako léčba autozomálně dominantního polycystického onemocnění ledvin (ADPKD): Role biomarkerů při předpovídání odpovědi na terapii
7. března 2014 aktualizováno: Yale University
Rapamycin jako léčba ADPKD: Role biomarkerů při předpovídání odpovědi na terapii
V současnosti je jediným schváleným použitím rapamycinu (sirolimu) imunosuprese po transplantaci ledviny.
Tato studie je navržena tak, aby určila, zda je rapamycin bezpečná a účinná léčba pro pacienty s polycystickým onemocněním ledvin (ADPKD). Pacienti budou sledováni volumetrickou magnetickou rezonancí (MRI), aby bylo možné pozorovat změnu velikosti ledvin (a cyst). Budou také odebírány vzorky krve a moči, aby se vyhodnotily změny biomarkerů při léčbě.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je dvouletá otevřená studie k vyhodnocení role rapamycinu jako léčby ADPKD.
Pacienti budou randomizováni v poměru 2:1 do ramene rapamycinu nebo do standardní terapie.
Dávka rapamycinu bude upravena tak, aby pacienti dosáhli 24 nejnižších hladin 4-6 ng/ml.
Na začátku a na konci léčebného období bude provedeno volumetrické měření MRI.
Pacienti budou během studie sledováni každé 4 měsíce.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
21
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
- Yale Center for Clinical Investigation
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- dospělých pacientů s ADPKD ve věku 18-70 let
- kombinovaný objem ledvin >1200 ml
- odhadovaná clearance kreatininu >60 ml/min
- nepřítomnost implantovaných feromagnetických předmětů
Kritéria vyloučení:
- Věk >70
- nekontrolovaná hyperlipidémie
- Proteinurie > 500 mg/den
- nestabilní mozkové aneuryzma
- aktivní onemocnění koronárních tepen
- diagnóza jiného systémového onemocnění ovlivňujícího funkci ledvin (tj.: diabetes, hepatitida B nebo C, HIV)
- diagnostika rakoviny jiné než rakoviny kůže
- těhotenství nebo kojení
- přítomnost implantovaných feromagnetických předmětů
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Rapamycin
Lék: Rapamycin Ostatní jména: sirolimus Počáteční dávka rapamycinu bude 1 mg denně. Dávka se bude podle potřeby zvyšovat, aby se dosáhlo minimální hladiny 4–6 ng/ml za 24 hodin. |
Počáteční dávka rapamycinu bude 1 mg denně.
Dávka se bude podle potřeby zvyšovat, aby se dosáhlo minimální hladiny 4–6 ng/ml za 24 hodin.
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Standard of Care-Placebo
Standartní péče
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Celkový objem ledvin (ml)
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Glomerulární filtrace (funkce ledvin)
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Neera K Dahl, MD, PhD, Yale University
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. června 2009
Primární dokončení (Aktuální)
1. července 2010
Dokončení studie (Aktuální)
1. července 2010
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. června 2009
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. června 2009
První zveřejněno (Odhad)
15. června 2009
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
14. dubna 2014
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
7. března 2014
Naposledy ověřeno
1. března 2014
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Urologická onemocnění
- Vrozené vady
- Genetické choroby, vrozené
- Onemocnění kloubů
- Nemoci pohybového aparátu
- Svalová onemocnění
- Muskuloskeletální abnormality
- Abnormality, vícenásobné
- Onemocnění ledvin, cystická
- Ciliopatie
- Onemocnění ledvin
- Polycystická onemocnění ledvin
- Polycystická ledvina, autozomálně dominantní
- Artrogrypóza
- Fyziologické účinky léků
- Antiinfekční látky
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Antibakteriální látky
- Antibiotika, antineoplastika
- Antifungální látky
- Sirolimus
Další identifikační čísla studie
- HIC#0903004934
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .