Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Rapamycine als behandeling voor autosomaal dominante polycysteuze nierziekte (ADPKD): de rol van biomarkers bij het voorspellen van een respons op therapie

7 maart 2014 bijgewerkt door: Yale University

Rapamycine als behandeling voor ADPKD: de rol van biomarkers bij het voorspellen van een reactie op therapie

Momenteel is het enige goedgekeurde gebruik van rapamycine (sirolimus) voor immunosuppressie na niertransplantatie.

Deze studie is opgezet om te bepalen of rapamycine een veilige en effectieve behandeling is voor patiënten met polycysteuze nierziekte (ADPKD). Patiënten zullen worden gevolgd door volumetrische magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) om te observeren of de grootte van de nieren (en cysten) verandert. Bloed- en urinemonsters zullen ook worden verzameld om te evalueren op verandering in biomarkers tijdens de behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een 2 jaar durende, open-label studie om de rol van rapamycine als behandeling voor ADPKD te evalueren. Patiënten worden 2:1 gerandomiseerd naar de rapamycine-arm of naar de standaardtherapie. De dosis rapamycine zal worden aangepast zodat patiënten 24 dalspiegels van 4-6 ng/ml bereiken. Aan het begin en einde van de behandelperiode vindt er een volumetrische MRI-meting plaats. Gedurende de studie zullen de patiënten om de 4 maanden worden gecontroleerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

21

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06520
        • Yale Center for Clinical Investigation

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • volwassen ADPKD-patiënten van 18-70 jaar
  • gecombineerd niervolume >1200 ml
  • geschatte creatinineklaring >60 ml/min
  • afwezigheid van geïmplanteerde ferromagnetische objecten

Uitsluitingscriteria:

  • Leeftijd >70
  • ongecontroleerde hyperlipidemie
  • Proteïnurie >500 mg/dag
  • onstabiel cerebraal aneurysma
  • actieve coronaire hartziekte
  • diagnose van een andere systemische aandoening die de nierfunctie beïnvloedt (dwz: diabetes, hepatitis B of C, HIV)
  • diagnose van andere kanker dan huidkanker
  • zwangerschap of borstvoeding
  • aanwezigheid van geïmplanteerde ferromagnetische objecten

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Rapamycine

Geneesmiddel: Rapamycine

Andere namen:

sirolimus De startdosering van rapamycine is 1 mg per dag. De dosis zal zo nodig worden verhoogd om een ​​24-uurs dalspiegel van 4-6 ng/ml te bereiken.
Geneesmiddel: Rapamycine
De startdosis rapamycine is 1 mg per dag. De dosis zal zo nodig worden verhoogd om een ​​24-uurs dalspiegel van 4-6 ng/ml te bereiken.
Andere namen:
  • sirolimus
Placebo-vergelijker: Zorgstandaard-Placebo
Zorgstandaard
Ander: Zorgstandaard-Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Totaal niervolume (ml)
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Glomerulaire filtratiesnelheid (nierfunctie)
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Yale University

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Neera K Dahl, MD, PhD, Yale University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2010

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 juni 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 juni 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

15 juni 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

14 april 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 maart 2014

Laatst geverifieerd

1 maart 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HIC#0903004934

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Rapamycine

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren