Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Rapamycin som behandling för autosomal dominant polycystisk njursjukdom (ADPKD): Biomarkörernas roll i att förutsäga ett svar på terapi

7 mars 2014 uppdaterad av: Yale University

Rapamycin som behandling för ADPKD: Biomarkörernas roll i att förutsäga ett svar på terapi

För närvarande är den enda godkända användningen av rapamycin (sirolimus) för immunsuppression efter njurtransplantation.

Denna studie är utformad för att avgöra om rapamycin är säker och effektiv behandling för patienter med polycystisk njursjukdom (ADPKD). Patienterna kommer att följas av volymetrisk magnetisk resonanstomografi (MRT) för att observera förändringar i njurstorlek (och cysta). Blod- och urinprover kommer också att samlas in för att utvärdera förändringar i biomarkörer med behandling.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en 2-årig, öppen studie för att utvärdera rollen av rapamycin som behandling för ADPKD. Patienterna kommer att randomiseras 2:1 till rapamycinarmen eller till standardterapi. Dosen av rapamycin kommer att justeras så att patienter får 24 dalvärden på 4-6 ng/ml. Det kommer att göras en volymetrisk MR-mätning i början och slutet av behandlingsperioden. Patienterna kommer att övervakas var fjärde månad under hela studien.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

21

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06520
        • Yale Center for Clinical Investigation

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 70 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • vuxna ADPKD-patienter i åldern 18-70
  • kombinerad njurvolym >1200 ml
  • uppskattat kreatininclearance >60 ml/min
  • frånvaro av implanterade ferromagnetiska föremål

Exklusions kriterier:

  • Ålder >70
  • okontrollerad hyperlipidemi
  • Proteinuri >500 mg/dag
  • instabil cerebral aneurysm
  • aktiv kranskärlssjukdom
  • diagnos av ett annat systemiskt tillstånd som påverkar njurfunktionen (dvs: diabetes, hepatit B eller C, HIV)
  • diagnos av annan cancer än hudcancer
  • graviditet eller amning
  • närvaron av implanterade ferromagnetiska föremål

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Rapamycin

Läkemedel: Rapamycin

Andra namn:

sirolimus Startdosen av rapamycin kommer att vara 1 mg dagligen. Dosen kommer att ökas efter behov för att uppnå en 24-timmars dalnivå på 4-6 ng/ml.
Läkemedel: Rapamycin
Startdosen av rapamycin kommer att vara 1 mg dagligen. Dosen kommer att ökas efter behov för att uppnå en 24-timmars dalnivå på 4-6 ng/ml.
Andra namn:
  • sirolimus
Placebo-jämförare: Standard of Care-Placebo
Vårdstandard
Övrig: Standard of Care-Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Total njurvolym (ml)
Tidsram: 2 år
2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Glomerulär filtreringshastighet (njurfunktion)
Tidsram: 2 år
2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Yale University

Utredare

  • Huvudutredare: Neera K Dahl, MD, PhD, Yale University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2009

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2010

Avslutad studie (Faktisk)

1 juli 2010

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 juni 2009

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 juni 2009

Första postat (Uppskatta)

15 juni 2009

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

14 april 2014

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 mars 2014

Senast verifierad

1 mars 2014

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HIC#0903004934

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera