Étude sur l'innocuité et la pharmacocinétique de doses multiples croissantes d'un chélateur de fer chez des patients présentant une surcharge en fer
8 février 2012 mis à jour par: FerroKin BioSciences, Inc.
UNE ÉTUDE DE PHASE 1b EN ÉTIQUETTE OUVERTE, MULTICENTRÉE, À DOSES MULTIPLES EN ÉVOLUTION POUR ÉVALUER LA SÉCURITÉ, LA TOLÉRABILITÉ, LA PHARMACOCINÉTIQUE ET LA PHARMACODYNAMIQUE DU FBS0701 CHEZ LES PATIENTS PRÉSENTANT UNE SURCHARGE TRANSFUSIONNELLE EN FER
Le but de cette étude de recherche est d'étudier l'innocuité de doses croissantes de FBS0701 et de voir à quelle vitesse le médicament à l'étude est absorbé et à quelle vitesse il disparaît de la circulation sanguine.
FBS0701 est un nouveau chélateur de fer oral - un médicament pris par voie orale qui augmente l'élimination du fer par l'organisme.
Les chélateurs du fer sont utilisés chez les patients qui développent une surcharge en fer à la suite de leurs transfusions.
Quatre doses croissantes de FBS0701 seront testées au cours de cette étude.
L'étude débutera avec la dose la plus faible administrée à 4 patients (3 mg/kg/jour.
Le prochain groupe de 4 patients recevra la prochaine dose élevée (8mg/kg/jour seulement après que les résultats des 4 premiers patients aient été examinés et qu'il soit déterminé qu'il est sûr de continuer.
Les patients participants prendront le médicament à l'étude pendant 7 jours et seront suivis pendant 28 jours après leur dernière dose pour déterminer s'ils ont des réactions au médicament à l'étude - donc un total de 35 jours d'étude.
Les patients devront donner jusqu'à 17 échantillons de sang au cours de la période de dépistage et des 15 premiers jours de l'étude (un total d'environ 9 cuillères à soupe).
Les patients n'auront pas besoin de passer la nuit à la clinique, mais devront se rendre à la clinique 10 fois pour le dépistage et les visites d'étude au cours des 35 jours.
Les patients prenant actuellement un chélateur du fer devront arrêter ce traitement jusqu'à 22 jours (jusqu'à 5 jours avant de commencer l'étude et pendant 15 jours pendant l'étude).
Les résultats de cette étude seront utiles pour déterminer l'innocuité du médicament et les meilleures doses de FBS0701 à utiliser dans la prochaine étude qui évaluera l'efficacité de ce nouveau chélateur du fer.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
20
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Adelaide, Australie
- Royal Adelaide Hospital
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Bangkok, Thaïlande, 10700
- Siriraj Hospital, Mahidol University
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California
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Oakland, California, États-Unis, 94609
- Children's Hospital of Oakland
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Children's Hospital of Boston
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Au moins 18 ans
- Dépendance transfusionnelle (au moins 8 transfusions par an) avec surcharge en fer transfusionnelle nécessitant un traitement par dépéroxamine, déférasirox ou dépériprone.
- Disposé à interrompre la thérapie actuelle de chélation du fer pendant 2 à 5 jours avant l'inscription et pour un total allant jusqu'à 3 semaines
- Disposé à jeûner après minuit avant chaque dose
- Ferritine sérique supérieure à 400ng/ml
- Concentration hépatique en fer supérieure ou égale à 1,5 mg de fer. (déterminé par IRM ou SQUID dans les 12 mois précédant l'inscription)
- Fer cardiaque supérieur ou égal à 12 millisecondes (déterminé par IRM t2 * dans les 18 mois précédant l'inscription)
- La moyenne des 3 dernières valeurs d'hémoglobine pré-transfusionnelle doit être supérieure ou égale à 7,5 g/dl
- Accepte d'utiliser une contraception approuvée à partir du dépistage et jusqu'à 30 jours après la dernière administration du médicament à l'étude. Abstinence OK.
Critère d'exclusion:
- L'investigateur principal considère le patient inapte à l'étude après avoir effectué un examen médical, un examen physique et d'autres évaluations de dépistage.
- Hospitalisation non élective au cours des 30 derniers jours
- Preuve de troubles buccaux, cardiovasculaires, gastro-intestinaux, hépatiques, rénaux, endocriniens, pulmonaires, neurologiques, psychiatriques ou cutanés cliniquement pertinents.
- Preuve d'insuffisance rénale importante ; créatine sérique supérieure à la limite supérieure de la normale ou protéinurie supérieure à 2 g par jour ou clairance de la créatinine calculée inférieure ou égale à 60 ml/min
- Numération plaquettaire inférieure à 150 000 000/ml et/ou nombre absolu de neutrophiles inférieur à 1 500/mm3
- Phosphatase alcaline ou AST supérieure à 5 fois la limite supérieure de la normale ou ALT supérieure à 4 fois la limite supérieure de la normale
- Patientes enceintes ou allaitantes
- Utilisation de tout agent expérimental au cours des 30 derniers jours
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: FBS0701 - 5 doses croissantes
5 doses croissantes de FBS0701 dans 5 cohortes de 4 patients chacune.
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FBS0701 par voie orale pendant 7 jours à l'une des doses suivantes : 3 mg/kg/jour ou 8 mg/kg/jour ou 16 mg/kg/jour ou 32 mg/kg/jour ou 40 mg/kg/jour
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Sécurité et tolérabilité par les EI, examen physique, évaluations de laboratoire clinique
Délai: 35 jours (7 jours de traitement et 28 jours de suivi)
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35 jours (7 jours de traitement et 28 jours de suivi)
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Taux plasmatique à l'état d'équilibre et demi-vie du FBS0701
Délai: 7 jours de dosage
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7 jours de dosage
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Excrétion urinaire de fer
Délai: 7 jours de dosage
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7 jours de dosage
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 novembre 2009
Achèvement primaire (Réel)
1 décembre 2010
Dates d'inscription aux études
Première soumission
23 décembre 2009
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
23 décembre 2009
Première publication (Estimation)
25 décembre 2009
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
10 février 2012
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
8 février 2012
Dernière vérification
1 janvier 2011
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- FBS0701-CTP-03
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