Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Sicherheits- und pharmakokinetische Studie zur Eskalation mehrerer Dosen eines Eisenchelators bei Patienten mit Eisenüberladung

8. Februar 2012 aktualisiert von: FerroKin BioSciences, Inc.

EINE OFFENE ETIKETTIERTE, MULTIZENTRISCHE, ESKALATIERENDE MEHRFACHDOSIS-STUDIE DER PHASE 1b ZUR BEURTEILUNG DER SICHERHEIT, VERTRÄGLICHKEIT, PHARMAKOKINETIK UND PHARMAKODYNAMIK VON FBS0701 BEI PATIENTEN MIT TRANSFUSIONALER EISENÜBERLASTUNG

Der Zweck dieser Forschungsstudie besteht darin, die Sicherheit steigender Dosen von FBS0701 zu untersuchen und zu sehen, wie schnell das Studienmedikament absorbiert wird und wie schnell es aus dem Blutkreislauf verschwindet. FBS0701 ist ein neuer oraler Eisenchelator – ein Medikament, das oral eingenommen wird und die Eisenausscheidung des Körpers erhöht. Eisenchelatoren werden bei Patienten angewendet, die durch ihre Transfusionen eine Eisenüberladung entwickeln. Während dieser Studie werden vier ansteigende Dosen von FBS0701 getestet. Die Studie beginnt mit der niedrigsten Dosis, die 4 Patienten verabreicht wird (3 mg/kg/Tag. Die nächste Gruppe von 4 Patienten erhält die nächste hohe Dosis (8 mg/kg/Tag, erst nachdem die Ergebnisse der ersten 4 Patienten untersucht wurden und festgestellt wurde, dass die Fortsetzung sicher ist. Die teilnehmenden Patienten nehmen die Studienmedikation 7 Tage lang ein und werden nach ihrer letzten Dosis 28 Tage lang nachbeobachtet, um festzustellen, ob sie auf die Studienmedikation reagieren – also insgesamt 35 Tage in der Studie. Die Patienten müssen während des Untersuchungszeitraums und der ersten 15 Tage der Studie bis zu 17 Blutproben abgeben (insgesamt etwa 9 Esslöffel). Die Patienten müssen nicht über Nacht in der Klinik bleiben, müssen die Klinik jedoch während der 35 Tage 10 Mal für Screening- und Studienbesuche aufsuchen. Patienten, die derzeit einen Eisenchelator einnehmen, müssen diese Behandlung für bis zu 22 Tage (bis zu 5 Tage vor Beginn der Studie und für 15 Tage während der Studie) unterbrechen. Die Ergebnisse dieser Studie werden hilfreich sein, um die Sicherheit des Medikaments und die besten Dosen von FBS0701 für die nächste Studie zu bestimmen, in der die Wirksamkeit dieses neuen Eisenchelators bewertet wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

20

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • Royal Adelaide Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital, Mahidol University
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mindestens 18 Jahre alt
  • Transfusionsabhängig (mindestens 8 Transfusionen pro Jahr) mit transfusionsbedingter Eisenüberladung, die eine Behandlung mit Deperoxamin, Deferasirox oder Deperipron erfordert.
  • Bereit, die aktuelle Eisenchelattherapie für 2-5 Tage vor der Einschreibung und für insgesamt bis zu 3 Wochen zu unterbrechen
  • Bereit, vor jeder Dosis nach Mitternacht zu fasten
  • Serumferritin über 400 ng/ml
  • Eisenkonzentration in der Leber größer oder gleich 1,5 mg Eisen. (bestimmt durch MRT oder SQUID innerhalb von 12 Monaten vor der Einschreibung)
  • Herzeisen größer oder gleich 12 Millisekunden (bestimmt durch MRT t2* innerhalb von 18 Monaten vor der Aufnahme)
  • Der Mittelwert der letzten 3 Hämoglobinwerte vor der Transfusion muss größer oder gleich 7,5 g/dl sein
  • Stimmt zu, zugelassene Verhütungsmittel ab dem Screening und bis 30 Tage nach der letzten Verabreichung des Studienmedikaments zu verwenden. Abstinenz ok.

Ausschlusskriterien:

  • Der leitende Prüfarzt hält den Patienten nach Durchführung einer medizinischen Untersuchung, einer körperlichen Untersuchung und anderer Screening-Bewertungen für ungeeignet für die Studie.
  • Nicht gewählter Krankenhausaufenthalt in den letzten 30 Tagen
  • Nachweis einer klinisch relevanten oralen, kardiovaskulären, gastrointestinalen, hepatischen, renalen, endokrinen, pulmonalen, neurologischen, psychiatrischen oder Hauterkrankung.
  • Nachweis einer signifikanten Niereninsuffizienz; Serum-Kreatin über der oberen Grenze des Normalbereichs oder Proteinurie von mehr als 2 g pro Tag oder berechnete Kreatinin-Clearance von weniger als oder gleich 60 ml/min
  • Thrombozytenzahl unter 150.000.000/ml und/oder absolute Neutrophilenzahl unter 1500/mm3
  • Alkalische Phosphatase oder AST größer als das 5-fache der oberen Normgrenze oder ALT größer als das 4-fache der oberen Normgrenze
  • Weibliche Patienten, die schwanger sind oder stillen
  • Verwendung eines Prüfmittels innerhalb der letzten 30 Tage

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: FBS0701 - 5 steigende Dosen
5 eskalierende Dosen von FBS0701 in 5 Kohorten mit jeweils 4 Patienten.
Arzneimittel: FBS0701
Orales FBS0701 für 7 Tage in einer der folgenden Dosen: 3 mg/kg/Tag oder 8 mg/kg/Tag oder 16 mg/kg/Tag oder 32 mg/kg/Tag oder 40 mg/kg/Tag

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit durch UEs, körperliche Untersuchung, klinische Laborbeurteilungen
Zeitfenster: 35 Tage (7 Tage Behandlung und 28 Tage Nachsorge)
35 Tage (7 Tage Behandlung und 28 Tage Nachsorge)
Steady-State-Plasmaspiegel und Halbwertszeit von FBS0701
Zeitfenster: 7 Tage Einnahme
7 Tage Einnahme

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Harnausscheidung von Eisen
Zeitfenster: 7 Tage Einnahme
7 Tage Einnahme

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

FerroKin BioSciences, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Dezember 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Dezember 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

25. Dezember 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

10. Februar 2012

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Februar 2012

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2011

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FBS0701-CTP-03

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Beta-Thalassämie

Klinische Studien zur FBS0701

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Albania

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren