Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Turvallisuus- ja farmakokineettinen tutkimus rautakelaattorin useiden annosten nostamisesta potilailla, joilla on raudan ylikuormitus

keskiviikko 8. helmikuuta 2012 päivittänyt: FerroKin BioSciences, Inc.

VAIHE 1b AVOIN ETIKETTI, MONIKESKUS, ESKALOITUVA USEINANNOKSINEN TUTKIMUS FBS0701:N TURVALLISUUDEN, SIEDETTÄVYYDEN, FARMAKOKOINETIIKAN JA FARMAKODYNAMIIKAN ARVIOINTI POTILAILILLE, jolla on TRANSFUSIONAALISTA RAUTAA

Tämän tutkimustutkimuksen tarkoituksena on tutkia kasvavien FBS0701-annosten turvallisuutta ja nähdä kuinka nopeasti tutkimuslääke imeytyy ja kuinka nopeasti se poistuu verenkierrosta. FBS0701 on uusi, suun kautta otettava rautakelaattori – suun kautta otettava lääke, joka lisää raudan poistumista elimistöstä. Rautakelaattoreita käytetään potilailla, joille kehittyy raudan ylikuormitus verensiirroista. Tämän tutkimuksen aikana testataan neljä kasvavaa FBS0701-annosta. Tutkimus aloitetaan pienimmällä annoksella, joka annetaan 4 potilaalle (3 mg/kg/vrk. Seuraava 4 potilaan ryhmä saa seuraavan suuren annoksen (8 mg/kg/vrk vasta sen jälkeen, kun ensimmäisten 4 potilaan tulokset on tutkittu ja on todettu turvalliseksi jatkaa. Osallistuvat potilaat ottavat tutkimuslääkitystä 7 päivän ajan ja heitä seurataan 28 päivän ajan viimeisen annoksen jälkeen sen määrittämiseksi, onko heillä reaktioita tutkimuslääkitykseen – siis yhteensä 35 päivää tutkimuksessa. Potilaiden on annettava enintään 17 verinäytettä seulontajakson ja tutkimuksen ensimmäisen 15 päivän aikana (yhteensä noin 9 ruokalusikallista). Potilaiden ei tarvitse jäädä yöpymään klinikalla, mutta heidän tulee käydä klinikalla 10 kertaa seulonta- ja opintokäynneillä 35 päivän aikana. Potilaiden, jotka tällä hetkellä käyttävät rautakelaattoreita, on lopetettava tämä hoito enintään 22 päiväksi (enintään 5 päivää ennen tutkimuksen aloittamista ja 15 päiväksi tutkimuksen aikana). Tämän tutkimuksen tulokset auttavat määrittämään lääkkeen turvallisuutta ja parhaat FBS0701-annokset käytettäväksi seuraavassa tutkimuksessa, jossa arvioidaan tämän uuden rautakelaatin tehokkuutta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

20

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Royal Adelaide Hospital
  • Thaimaa
      • Bangkok, Thaimaa, 10700
        • Siriraj Hospital, Mahidol University
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vähintään 18-vuotias
  • Verisiirrosta riippuvainen (vähintään 8 verensiirtoa vuodessa), verensiirron aiheuttama raudan ylikuormitus, joka vaatii hoitoa deperoksamiinilla, deferasiroksilla tai deperipronilla.
  • halukas lopettamaan nykyisen rautakelaatiohoidon 2-5 päiväksi ennen ilmoittautumista ja yhteensä enintään 3 viikoksi
  • Haluaa paastota puolenyön jälkeen ennen jokaista annosta
  • Seerumin ferritiini yli 400 ng/ml
  • Maksan rautapitoisuus on suurempi tai yhtä suuri kuin 1,5 mg rautaa. (määritetty MRI- tai SQUID-tutkimuksella 12 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista)
  • Sydämen rauta yli tai yhtä suuri kuin 12 millisekuntia (määritetty magneettikuvauksella t2* 18 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista)
  • Kolmen viimeisen verensiirtoa edeltävän hemoglobiiniarvon on oltava suurempi tai yhtä suuri kuin 7,5 g/dl
  • Suostuu käyttämään hyväksyttyä ehkäisyä seulonnasta alkaen ja 30 päivään asti viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen. Raittius ok.

Poissulkemiskriteerit:

  • Päätutkija pitää potilaan tutkimukseen kelpaamattomana suoritettuaan lääkärintarkastuksen, lääkärintarkastuksen ja muut seulontaarvioinnit.
  • Ei-elektiivinen sairaalahoito viimeisten 30 päivän aikana
  • Todisteet kliinisesti merkityksellisistä suun, kardiovaskulaarisista, maha-suolikanavan, maksan, munuaisten, endokriinisten, keuhkojen, neurologisista, psykiatrisista tai ihosairaudista.
  • Todisteet merkittävästä munuaisten vajaatoiminnasta; seerumin kreatiini yli normaalin ylärajan tai proteinuria yli 2 g/vrk tai laskettu kreatiniinipuhdistuma alle tai yhtä suuri kuin 60 ml/min
  • Verihiutalemäärä alle 150 000 000/ml ja/tai absoluuttinen neutrofiilien määrä alle 1500/mm3
  • Alkalinen fosfataasi tai ASAT yli 5 kertaa normaalin yläraja tai ALAT yli 4 kertaa normaalin yläraja
  • Naispotilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät
  • Minkä tahansa tutkimusaineen käyttö viimeisen 30 päivän aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: FBS0701 - 5 kasvavaa annosta
5 kasvavaa annosta FBS0701:tä 5 kohortissa, joissa kussakin oli 4 potilasta.
Lääke: FBS0701
Suun kautta otettava FBS0701 7 päivän ajan jollakin seuraavista annoksista: 3 mg/kg/vrk tai 8 mg/kg/vrk tai 16 mg/kg/vrk tai 32 mg/kg/vrk tai 40 mg/kg/vrk

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Turvallisuus ja siedettävyys AE:n, fyysisen kokeen, kliinisen laboratorion arvioiden mukaan
Aikaikkuna: 35 päivää (7 päivää hoitoa ja 28 päivää seurantaa)
35 päivää (7 päivää hoitoa ja 28 päivää seurantaa)
FBS0701:n vakaan tilan plasmataso ja puoliintumisaika
Aikaikkuna: 7 päivää annostelua
7 päivää annostelua

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Raudan erittyminen virtsaan
Aikaikkuna: 7 päivää annostelua
7 päivää annostelua

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

FerroKin BioSciences, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. marraskuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 23. joulukuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 23. joulukuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 25. joulukuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 10. helmikuuta 2012

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. helmikuuta 2012

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. tammikuuta 2011

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • FBS0701-CTP-03

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Beetatalassemia

Kliiniset tutkimukset FBS0701

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Switzerland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa