철분 과부하 환자에서 철 킬레이트제의 다회 용량 증가에 대한 안전성 및 약동학적 연구

포함 기준:

• 만 18세 이상
• 데페록사민, 데페라시록스 또는 데페리프론으로 치료가 필요한 수혈 철분 과부하가 있는 수혈 의존성(연간 최소 8회 수혈).
• 등록 전 2-5일 동안 및 최대 총 3주 동안 현재 철 킬레이트 요법을 중단할 의향이 있음
• 각 복용 전 자정 이후에 기꺼이 금식
• 혈청 페리틴 400ng/ml 초과
• 간 철분 농도가 1.5mg 이상인 경우. (등록 전 12개월 이내 MRI 또는 ​​SQUID로 판정)
• 심장 철분 12밀리초 이상(등록 전 18개월 이내에 MRI t2*로 결정)
• 마지막 3번의 수혈 전 헤모글로빈 값의 평균은 7.5g/dl 이상이어야 합니다.
• 스크리닝부터 연구 약물의 마지막 투여 후 30일까지 승인된 피임법을 사용하는 데 동의합니다. 금욕 확인.

제외 기준:

• 주임 연구원은 의학적 검토, 신체 검사 및 기타 선별 평가를 수행한 후 환자가 연구에 부적합하다고 간주합니다.
• 지난 30일 동안 비선택적 입원
• 임상적으로 관련된 구강, 심혈관, 위장, 간, 신장, 내분비, 폐, 신경, 정신 또는 피부 장애의 증거.
• 심각한 신부전의 증거; 정상 상한치 이상의 혈청 크레아틴 또는 하루 2gm 이상의 단백뇨 또는 60ml/min 이하의 계산된 크레아티닌 청소율
• 150,000,000/ml 미만의 혈소판 수 및/또는 1500/mm3 미만의 절대 호중구 수
• Alkaline phosphatase 또는 AST가 정상 상한치의 5배 이상 또는 ALT가 정상 상한치의 4배 이상
• 임신 또는 수유 중인 여성 환자
• 지난 30일 이내에 조사용 에이전트 사용