Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheids- en farmacokinetische studie van escalerende meerdere doses van een ijzerchelator bij patiënten met ijzerstapeling

8 februari 2012 bijgewerkt door: FerroKin BioSciences, Inc.

EEN FASE 1b OPEN LABEL, MULTICENTRUM, ESCALERENDE MEERDERE DOSISONDERZOEK OM DE VEILIGHEID, VERDRAAGBAARHEID, FARMACOKINETIEK EN FARMACODYNAMICA VAN FBS0701 TE BEOORDELEN BIJ PATIËNTEN MET TRANSFUSIE-IJZEROVERBELASTING

Het doel van deze onderzoeksstudie is om de veiligheid van toenemende doses FBS0701 te bestuderen en om te zien hoe snel de studiemedicatie wordt opgenomen en hoe snel deze uit de bloedbaan verdwijnt. FBS0701 is een nieuwe, orale ijzerchelator - een via de mond ingenomen medicijn dat de uitscheiding van ijzer door het lichaam verhoogt. IJzerchelatoren worden gebruikt bij patiënten die ijzerstapeling ontwikkelen door hun transfusies. Tijdens deze studie zullen vier oplopende doses FBS0701 worden getest. De studie begint met de laagste dosis die aan 4 patiënten wordt gegeven (3 mg/kg/dag. De volgende groep van 4 patiënten krijgt de volgende hoge dosis (8 mg/kg/dag alleen nadat de resultaten van de eerste 4 patiënten zijn onderzocht en is vastgesteld dat het veilig is om door te gaan. Deelnemende patiënten nemen de onderzoeksmedicatie gedurende 7 dagen en worden gedurende 28 dagen gevolgd na hun laatste dosis om te bepalen of ze reacties op de onderzoeksmedicatie vertonen - dus in totaal 35 studiedagen. Patiënten moeten tijdens de screeningperiode en de eerste 15 dagen van het onderzoek tot 17 bloedmonsters afstaan ​​(in totaal ongeveer 9 eetlepels). Patiënten hoeven niet in de kliniek te overnachten, maar moeten de kliniek gedurende 35 dagen 10 keer bezoeken voor screening en studiebezoeken. Patiënten die momenteel een ijzerchelator gebruiken, moeten die behandeling tot 22 dagen stopzetten (tot 5 dagen voordat ze met het onderzoek beginnen en gedurende 15 dagen tijdens het onderzoek). De resultaten van deze studie zullen nuttig zijn bij het bepalen van de veiligheid van het medicijn en de beste doses van FBS0701 voor gebruik in de volgende studie die de effectiviteit van deze nieuwe ijzerchelator zal beoordelen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

20

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Adelaide, Australië
        • Royal Adelaide Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital, Mahidol University
  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Minstens 18 jaar oud
  • Transfusieafhankelijk (minstens 8 transfusies per jaar) met transfusie-ijzerstapeling waarvoor behandeling met deperoxamine, deferasirox of deperipron nodig is.
  • Bereid om de huidige ijzerchelatietherapie te staken gedurende 2-5 dagen voorafgaand aan inschrijving en gedurende in totaal maximaal 3 weken
  • Bereid om te vasten na middernacht voorafgaand aan elke dosis
  • Serumferritine hoger dan 400 ng/ml
  • Leverijzerconcentratie groter dan of gelijk aan 1,5 mg ijzer. (bepaald door MRI of SQUID binnen 12 maanden voorafgaand aan inschrijving)
  • Hartijzer groter dan of gelijk aan 12 milliseconden (bepaald door MRI t2* binnen 18 maanden voorafgaand aan inschrijving)
  • Het gemiddelde van de laatste 3 pre-transfusie hemoglobinewaarden moet groter zijn dan of gelijk zijn aan 7,5 g/dl
  • Stemt ermee in goedgekeurde anticonceptie te gebruiken vanaf de screening en tot 30 dagen na de laatste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel. Onthouding oké.

Uitsluitingscriteria:

  • De hoofdonderzoeker beschouwt de patiënt als ongeschikt voor onderzoek na het uitvoeren van een medische beoordeling, lichamelijk onderzoek en andere screeningsbeoordelingen.
  • Niet-electieve ziekenhuisopname met afgelopen 30 dagen
  • Bewijs van klinisch relevante orale, cardiovasculaire, gastro-intestinale, lever-, nier-, endocriene, pulmonale, neurologische, psychiatrische of huidaandoeningen.
  • Bewijs van significante nierinsufficiëntie; serumcreatine boven de bovengrens van normaal of proteïnurie van meer dan 2 gm per dag of berekende creatinineklaring van minder dan of gelijk aan 60 ml/min
  • Aantal bloedplaatjes lager dan 150.000.000/ml en/of absoluut aantal neutrofielen lager dan 1500/mm3
  • Alkalische fosfatase of ASAT groter dan 5 keer de bovengrens van normaal of ALAT groter dan 4 keer de bovengrens van normaal
  • Vrouwelijke patiënten die zwanger zijn of borstvoeding geven
  • Gebruik van een onderzoeksmiddel in de afgelopen 30 dagen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: FBS0701 - 5 escalerende doses
5 stijgende doses van FBS0701 in 5 cohorten van elk 4 patiënten.
Geneesmiddel: FBS0701
Oraal FBS0701 gedurende 7 dagen in een van de volgende doses: 3 mg/kg/dag of 8 mg/kg/dag of 16 mg/kg/dag of 32 mg/kg/dag of 40 mg/kg/dag

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid door AE's, lichamelijk onderzoek, klinische laboratoriumbeoordelingen
Tijdsspanne: 35 dagen (7 dagen behandeling en 28 dagen follow-up)
35 dagen (7 dagen behandeling en 28 dagen follow-up)
Steady-state plasmaspiegel en halfwaardetijd van FBS0701
Tijdsspanne: 7 dagen doseren
7 dagen doseren

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Urine-uitscheiding van ijzer
Tijdsspanne: 7 dagen doseren
7 dagen doseren

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

FerroKin BioSciences, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 december 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 december 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

25 december 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

10 februari 2012

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 februari 2012

Laatst geverifieerd

1 januari 2011

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • FBS0701-CTP-03

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Beta-thalassemie

Klinische onderzoeken op FBS0701

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ethiopia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren