Исследование безопасности и фармакокинетики многократного повышения дозы хелатора железа у пациентов с перегрузкой железом
8 февраля 2012 г. обновлено: FerroKin BioSciences, Inc.
ФАЗА 1b ОТКРЫТОЕ, МНОГОЦЕНТРОВОЕ, РАСШИРЯЮЩЕЕ ИССЛЕДОВАНИЕ МНОЖЕСТВЕННЫХ ДОЗ ДЛЯ ОЦЕНКИ БЕЗОПАСНОСТИ, ПЕРЕНОСИМОСТИ, ФАРМАКОКИНЕТИКИ И ФАРМАКОДИНАМИКИ FBS0701 У ПАЦИЕНТОВ С ТРАНСФУЗИОНАЛЬНОЙ ПЕРЕГРУЗКОЙ ЖЕЛЕЗОМ
Целью данного исследования является изучение безопасности увеличения доз FBS0701, а также определение того, насколько быстро исследуемое лекарство всасывается и как быстро оно исчезает из кровотока.
FBS0701 — это новый пероральный хелатор железа — лекарство, принимаемое перорально, которое увеличивает выведение железа из организма.
Хелаторы железа используются у пациентов, у которых в результате трансфузий развивается перегрузка железом.
В ходе этого исследования будут испытаны четыре возрастающие дозы FBS0701.
Исследование начнется с самой низкой дозы, введенной 4 пациентам (3 мг/кг/день).
Следующая группа из 4 пациентов получит следующую высокую дозу (8 мг/кг/день) только после того, как будут изучены результаты первых 4 пациентов и будет определено, что продолжение лечения безопасно.
Участвующие пациенты будут принимать исследуемое лекарство в течение 7 дней и будут находиться под наблюдением в течение 28 дней после приема последней дозы, чтобы определить, есть ли у них какие-либо реакции на исследуемое лекарство — таким образом, в общей сложности 35 дней исследования.
Пациентам необходимо будет сдать до 17 образцов крови в течение периода скрининга и первых 15 дней исследования (всего около 9 столовых ложек).
Пациентам не нужно будет оставаться на ночь в клинике, но им нужно будет посещать клинику 10 раз для скрининга и визитов в рамках исследования в течение 35 дней.
Пациенты, которые в настоящее время принимают хелаторы железа, должны будут прекратить это лечение на срок до 22 дней (до 5 дней до начала исследования и на 15 дней во время исследования).
Результаты этого исследования помогут определить безопасность препарата и оптимальные дозы FBS0701, которые будут использоваться в следующем исследовании, в котором будет оцениваться эффективность этого нового хелатора железа.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
20
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Adelaide, Австралия
- Royal Adelaide Hospital
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
- Children's Hospital of Oakland
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Children's Hospital of Boston
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
-
-
-
Bangkok, Таиланд, 10700
- Siriraj Hospital, Mahidol University
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Не моложе 18 лет
- Зависимость от переливания крови (не менее 8 переливаний в год) с трансфузионной перегрузкой железом, требующей лечения депероксамином, деферасироксом или деперипроном.
- Готовы прекратить текущую терапию хелаторами железа за 2-5 дней до зачисления и в общей сложности на срок до 3 недель
- Готовы голодать после полуночи перед каждой дозой
- Ферритин сыворотки более 400 нг/мл
- Концентрация железа в печени больше или равна 1,5 мг железа. (определяется с помощью МРТ или СКВИД в течение 12 месяцев до зачисления)
- Железо в сердце больше или равно 12 мс (определяется с помощью МРТ t2* в течение 18 месяцев до включения в исследование)
- Среднее значение последних 3 значений гемоглобина до переливания должно быть больше или равно 7,5 г/дл.
- Соглашается использовать утвержденные средства контрацепции с момента скрининга и в течение 30 дней после последнего приема исследуемого препарата. Воздержание ОК.
Критерий исключения:
- Главный исследователь считает пациента непригодным для исследования после проведения медицинского осмотра, медицинского осмотра и других скрининговых оценок.
- Невыборная госпитализация в течение последних 30 дней
- Доказательства клинически значимого орального, сердечно-сосудистого, желудочно-кишечного, печеночного, почечного, эндокринного, легочного, неврологического, психического или кожного расстройства.
- Свидетельства значительной почечной недостаточности; креатин сыворотки выше верхней границы нормы или протеинурия более 2 г в день или расчетный клиренс креатинина менее или равный 60 мл/мин
- Количество тромбоцитов ниже 150 000 000/мл и/или абсолютное количество нейтрофилов менее 1500/мм3
- Щелочная фосфатаза или АСТ более чем в 5 раз превышает верхнюю границу нормы или АЛТ более чем в 4 раза превышает верхнюю границу нормы
- Пациенты женского пола, которые беременны или кормят грудью
- Использование любого исследуемого агента в течение последних 30 дней
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: FBS0701 - 5 возрастающих доз
5 возрастающих доз FBS0701 в 5 когортах по 4 пациента в каждой.
|
Перорально FBS0701 в течение 7 дней в одной из следующих доз: 3 мг/кг/день, или 8 мг/кг/день, или 16 мг/кг/день, или 32 мг/кг/день, или 40 мг/кг/день.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Безопасность и переносимость по НЯ, физическому осмотру, клиническим лабораторным исследованиям
Временное ограничение: 35 дней (7 дней лечения и 28 дней наблюдения)
|
35 дней (7 дней лечения и 28 дней наблюдения)
|
|
Устойчивый уровень в плазме и период полураспада FBS0701
Временное ограничение: 7 дней приема
|
7 дней приема
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Экскреция железа с мочой
Временное ограничение: 7 дней приема
|
7 дней приема
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 ноября 2009 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 декабря 2010 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
23 декабря 2009 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
23 декабря 2009 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
25 декабря 2009 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
10 февраля 2012 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
8 февраля 2012 г.
Последняя проверка
1 января 2011 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- FBS0701-CTP-03
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования ФБС0701
-
ShireЗавершенныйБета-талассемия | Трансфузионная перегрузка железомСоединенные Штаты, Соединенное Королевство, Италия, Таиланд, Турция