Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og farmakokinetisk undersøgelse af eskalering af flere doser af en jernchelator hos patienter med jernoverbelastning

8. februar 2012 opdateret af: FerroKin BioSciences, Inc.

ET FASE 1b ÅBEN LABEL, MULTI-CENTER, ESKALERENDE FLERTIDOSESTUDIE TIL VURDERING AF SIKKERHED, TOLERABILITET, FARMAKOKINETIK OG FARMAKODYNAMIK AF FBS0701 HOS PATIENTER MED TRANSFUSIONALT JERNOVERLÆSNING

Formålet med dette forskningsstudie er at undersøge sikkerheden ved stigende doser af FBS0701 og at se, hvor hurtigt undersøgelsesmedicinen optages, og hvor hurtigt den forsvinder fra blodbanen. FBS0701 er en ny, oral jernchelator - en medicin indtaget gennem munden, der øger kroppens eliminering af jern. Jernchelatorer bruges til patienter, der udvikler jernoverskud fra deres transfusioner. Fire stigende doser af FBS0701 vil blive testet i løbet af denne undersøgelse. Undersøgelsen starter med den laveste dosis givet til 4 patienter (3 mg/kg/dag. Den næste gruppe på 4 patienter vil modtage den næste høje dosis (8 mg/kg/dag først efter, at resultaterne fra de første 4 patienter er undersøgt, og det er fastslået, at det er sikkert at fortsætte. Deltagende patienter vil tage undersøgelsesmedicinen i 7 dage og blive fulgt i 28 dage efter deres sidste dosis for at afgøre, om de har nogen reaktioner på undersøgelsesmedicinen - derfor i alt 35 dage på undersøgelsen. Patienterne skal give op til 17 blodprøver i løbet af screeningsperioden og de første 15 dage af undersøgelsen (i alt ca. 9 spiseskefulde). Patienter skal ikke overnatte i klinikken, men skal besøge klinikken 10 gange til screening og undersøgelsesbesøg i løbet af de 35 dage. Patienter, der i øjeblikket tager en jernchelator, skal stoppe denne behandling i op til 22 dage (op til 5 dage før de starter undersøgelsen og i 15 dage under undersøgelsen). Resultaterne af denne undersøgelse vil være nyttige til at bestemme lægemidlets sikkerhed og de bedste doser af FBS0701, der skal bruges i den næste undersøgelse, som vil vurdere effektiviteten af ​​denne nye jernchelator.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • Royal Adelaide Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital, Mahidol University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mindst 18 år gammel
  • Transfusionsafhængig (mindst 8 transfusioner om året) med transfusionsjernoverskud, der kræver behandling med deperoxamin, deferasirox eller deperiprone.
  • Villig til at afbryde den nuværende jernkelatbehandling i 2-5 dage før tilmelding og i alt op til 3 uger
  • Villig til at faste efter midnat før hver dosis
  • Serum ferritin større end 400 ng/ml
  • Leverjernkoncentration større end eller lig med 1,5 mg jern. (bestemt ved MR eller SQUID inden for 12 måneder før tilmelding)
  • Hjertejern større end eller lig med 12 millisekunder (bestemt ved MRI t2* inden for 18 måneder før tilmelding)
  • Gennemsnit af de sidste 3 hæmoglobinværdier før transfusion skal være større end eller lig med 7,5 g/dl
  • Indvilliger i at bruge godkendt prævention fra screening og indtil 30 dage efter sidste administration af studielægemidlet. Afholdenhed OK.

Ekskluderingskriterier:

  • Principal Investigator anser patienten for uegnet til undersøgelse efter at have gennemført en lægeundersøgelse, fysisk undersøgelse og andre screeningsvurderinger.
  • Ikke-elektiv indlæggelse med seneste 30 dage
  • Bevis for klinisk relevante orale, kardiovaskulære, gastrointestinale, lever-, nyre-, endokrine, pulmonale, neurologiske, psykiatriske eller hudlidelser.
  • Bevis på signifikant nyreinsufficiens; serumkreatin over den øvre grænse for normal eller proteinuri større end 2 g per dag eller beregnet kreatininclearance på mindre end eller lig med 60 ml/min.
  • Blodpladetal under 150.000.000/ml og/eller absolut neutrofiltal mindre end 1500/mm3
  • Alkalisk fosfatase eller AST større end 5 gange den øvre grænse for normal eller ALAT større end 4 gange den øvre grænse for normal
  • Kvindelige patienter, der er gravide eller ammende
  • Brug af ethvert forsøgsmiddel inden for de sidste 30 dage

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: FBS0701 - 5 eskalerende doser
5 eskalerende doser af FBS0701 i 5 kohorter af hver 4 patienter.
Medicin: FBS0701
Oral FBS0701 i 7 dage i en af ​​følgende doser: 3 mg/kg/dag eller 8 mg/kg/dag eller 16 mg/kg/dag eller 32 mg/kg/dag eller 40 mg/kg/dag

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet ved AE'er, fysisk eksamen, kliniske laboratorievurderinger
Tidsramme: 35 dage (7 dages behandling og 28 dages opfølgning)
35 dage (7 dages behandling og 28 dages opfølgning)
Steady state plasmaniveau og halveringstid for FBS0701
Tidsramme: 7 dages dosering
7 dages dosering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Urinudskillelse af jern
Tidsramme: 7 dages dosering
7 dages dosering

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

FerroKin BioSciences, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. december 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. december 2009

Først opslået (Skøn)

25. december 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

10. februar 2012

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. februar 2012

Sidst verificeret

1. januar 2011

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FBS0701-CTP-03

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Beta-thalassæmi

Kliniske forsøg med FBS0701

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uruguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner