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Studio sulla sicurezza e farmacocinetica dell'escalation di dosi multiple di un chelante del ferro in pazienti con sovraccarico di ferro

8 febbraio 2012 aggiornato da: FerroKin BioSciences, Inc.

UNO STUDIO DI FASE 1b IN APERTURA, MULTICENTRO, INTENSIFICANTE DELLA DOSE MULTIPLA PER VALUTARE LA SICUREZZA, LA TOLLERABILITÀ, LA FARMACOCINETICA E LA FARMACODINAMICA DI FBS0701 IN PAZIENTI CON SOVRACCARICO DI FERRO TRASFUSIONALE

Lo scopo di questo studio di ricerca è studiare la sicurezza dell'aumento delle dosi di FBS0701 e vedere quanto velocemente il farmaco in studio viene assorbito e quanto velocemente scompare dal flusso sanguigno. FBS0701 è un nuovo chelante del ferro orale, un farmaco assunto per via orale che aumenta l'eliminazione del ferro da parte del corpo. I chelanti del ferro sono usati nei pazienti che sviluppano un sovraccarico di ferro dalle loro trasfusioni. Durante questo studio verranno testate quattro dosi crescenti di FBS0701. Lo studio inizierà con la dose più bassa somministrata a 4 pazienti (3 mg/kg/die. Il successivo gruppo di 4 pazienti riceverà la successiva dose elevata (8 mg/kg/die solo dopo che i risultati dei primi 4 pazienti saranno stati esaminati e sarà stato determinato che è sicuro continuare. I pazienti partecipanti assumeranno il farmaco in studio per 7 giorni e saranno seguiti per 28 giorni dopo l'ultima dose per determinare se hanno reazioni al farmaco in studio, quindi un totale di 35 giorni di studio. I pazienti dovranno fornire fino a 17 campioni di sangue durante il periodo di screening e i primi 15 giorni dello studio (per un totale di circa 9 cucchiai). I pazienti non dovranno pernottare in clinica ma dovranno visitare la clinica 10 volte per lo screening e le visite di studio nell'arco dei 35 giorni. I pazienti che attualmente assumono un chelante del ferro dovranno interrompere tale trattamento per un massimo di 22 giorni (fino a 5 giorni prima dell'inizio dello studio e per 15 giorni durante lo studio). I risultati di questo studio saranno utili per determinare la sicurezza del farmaco e le migliori dosi di FBS0701 da utilizzare nel prossimo studio che valuterà l'efficacia di questo nuovo chelante del ferro.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

20

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Royal Adelaide Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Siriraj Hospital, Mahidol University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Almeno 18 anni
  • Trasfusione dipendente (almeno 8 trasfusioni all'anno) con sovraccarico di ferro trasfusionale che necessita di trattamento con deperoxamina, deferasirox o deperiprone.
  • Disponibilità a interrompere l'attuale terapia ferrochelante per 2-5 giorni prima dell'arruolamento e per un totale fino a 3 settimane
  • Disposto a digiunare dopo la mezzanotte prima di ogni dose
  • Ferritina sierica superiore a 400 ng/ml
  • Concentrazione di ferro nel fegato maggiore o uguale a 1,5 mg di ferro. (determinato da MRI o SQUID entro 12 mesi prima dell'arruolamento)
  • Ferro cardiaco maggiore o uguale a 12 millisecondi (determinato dalla risonanza magnetica t2* entro 18 mesi prima dell'arruolamento)
  • La media degli ultimi 3 valori di emoglobina pre-trasfusionale deve essere maggiore o uguale a 7,5 g/dl
  • Accetta di utilizzare la contraccezione approvata dallo Screening e fino a 30 giorni dopo l'ultima somministrazione del farmaco oggetto dello studio. Astinenza OK.

Criteri di esclusione:

  • Il ricercatore principale considera il paziente non idoneo allo studio dopo aver condotto una revisione medica, un esame fisico e altre valutazioni di screening.
  • Ricovero non elettivo con ultimi 30 giorni
  • Evidenza di disturbi orali, cardiovascolari, gastrointestinali, epatici, renali, endocrini, polmonari, neurologici, psichiatrici o cutanei clinicamente rilevanti.
  • Evidenza di significativa insufficienza renale; creatina sierica superiore al limite superiore della norma o proteinuria superiore a 2 g al giorno o clearance della creatinina calcolata inferiore o uguale a 60 ml/min
  • Conta piastrinica inferiore a 150.000.000/ml e/o conta assoluta dei neutrofili inferiore a 1500/mm3
  • Fosfatasi alcalina o AST superiore a 5 volte il limite superiore della norma o ALT superiore a 4 volte il limite superiore della norma
  • Pazienti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento
  • Uso di qualsiasi agente sperimentale negli ultimi 30 giorni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: FBS0701 - 5 dosi crescenti
5 dosi crescenti di FBS0701 in 5 coorti di 4 pazienti ciascuna.
Droga: FBS0701
FBS0701 orale per 7 giorni a una delle seguenti dosi: 3 mg/kg/giorno o 8 mg/kg/giorno o 16 mg/kg/giorno o 32 mg/kg/giorno o 40 mg/kg/giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità da AEs, esame fisico, valutazioni di laboratorio clinico
Lasso di tempo: 35 giorni (7 giorni di trattamento e 28 giorni di follow-up)
35 giorni (7 giorni di trattamento e 28 giorni di follow-up)
Livello plasmatico allo stato stazionario ed emivita di FBS0701
Lasso di tempo: 7 giorni di somministrazione
7 giorni di somministrazione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Escrezione urinaria di ferro
Lasso di tempo: 7 giorni di somministrazione
7 giorni di somministrazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

FerroKin BioSciences, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2009

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 dicembre 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 dicembre 2009

Primo Inserito (Stima)

25 dicembre 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

10 febbraio 2012

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 febbraio 2012

Ultimo verificato

1 gennaio 2011

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • FBS0701-CTP-03

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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