Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og farmakokinetisk studie av eskalering av flere doser av en jernchelator hos pasienter med jernoverskudd

8. februar 2012 oppdatert av: FerroKin BioSciences, Inc.

EN FASE 1b ÅPEN ETIKETTE, MULTISENTER, ESKALERENDE FLERTIDOSESTUDIE FOR Å VURDERE SIKKERHET, TOLERABILITET, FARMAKOKINETIKK OG FARMAKODYNAMIKK TIL FBS0701 HOS PASIENTER MED OVERBELASTNING AV TRANSFUSJONELL JERN

Hensikten med denne forskningsstudien er å studere sikkerheten ved økende doser av FBS0701, og å se hvor raskt studiemedisinen absorberes og hvor raskt den forsvinner fra blodet. FBS0701 er en ny, oral jernkelator - en medisin som tas gjennom munnen som øker kroppens eliminering av jern. Jernchelatorer brukes hos pasienter som utvikler jernoverskudd fra transfusjoner. Fire økende doser av FBS0701 vil bli testet i løpet av denne studien. Studien vil starte med den laveste dosen gitt til 4 pasienter (3 mg/kg/dag). Den neste gruppen på 4 pasienter vil motta den neste høye dosen (8 mg/kg/dag først etter at resultatene fra de første 4 pasientene er undersøkt og det er fastslått at det er trygt å fortsette. Deltakende pasienter vil ta studiemedisinen i 7 dager og følges i 28 dager etter siste dose for å avgjøre om de har noen reaksjoner på studiemedisinen - derfor totalt 35 dager på studien. Pasienter må gi opptil 17 blodprøver i løpet av screeningsperioden og de første 15 dagene av studien (totalt ca. 9 spiseskjeer). Pasienter trenger ikke å overnatte på klinikken, men må besøke klinikken 10 ganger for screening og studiebesøk i løpet av de 35 dagene. Pasienter som for tiden tar en jernkelator, må stoppe behandlingen i opptil 22 dager (opptil 5 dager før de starter studien og i 15 dager i løpet av studien). Resultatene av denne studien vil være nyttige for å bestemme sikkerheten til stoffet og de beste dosene av FBS0701 som skal brukes i den neste studien som vil vurdere effektiviteten til denne nye jernkelatoren.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Royal Adelaide Hospital
  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital, Mahidol University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Minst 18 år gammel
  • Transfusjonsavhengig (minst 8 transfusjoner per år) med transfusjonsjernoverskudd som trenger behandling med deperoksamin, deferasiroks eller deperiprone.
  • Villig til å avbryte nåværende jernkeleringsbehandling i 2-5 dager før innmelding og totalt opptil 3 uker
  • Villig til å faste etter midnatt før hver dose
  • Serumferritin større enn 400 ng/ml
  • Leverjernkonsentrasjon større enn eller lik 1,5 mg jern. (bestemt av MR eller SQUID innen 12 måneder før påmelding)
  • Hjertejern større enn eller lik 12 millisekunder (bestemt av MR t2* innen 18 måneder før påmelding)
  • Gjennomsnitt av de tre siste hemoglobinverdiene før transfusjon må være større enn eller lik 7,5 g/dl
  • Godtar å bruke godkjent prevensjon fra Screening og til 30 dager etter siste administrasjon av studiemedisin. Avholdenhet OK.

Ekskluderingskriterier:

  • Hovedetterforsker anser pasienten som uegnet for studier etter å ha utført en medisinsk gjennomgang, fysisk undersøkelse og andre screeningsvurderinger.
  • Ikke-elektiv sykehusinnleggelse med siste 30 dager
  • Bevis på klinisk relevante orale, kardiovaskulære, gastrointestinale, lever-, nyre-, endokrine, pulmonale, nevrologiske, psykiatriske eller hudlidelser.
  • Bevis på betydelig nyreinsuffisiens; serumkreatin over øvre normalgrense eller proteinuri større enn 2 g per dag eller beregnet kreatininclearance på mindre enn eller lik 60 ml/min.
  • Blodplatetall under 150 000 000/ml og/eller absolutt nøytrofiltall mindre enn 1500/mm3
  • Alkalisk fosfatase eller AST større enn 5 ganger øvre normalgrense eller ALAT større enn 4 ganger øvre normalgrense
  • Kvinnelige pasienter som er gravide eller ammende
  • Bruk av undersøkelsesmiddel i løpet av de siste 30 dagene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: FBS0701 - 5 eskalerende doser
5 eskalerende doser av FBS0701 i 5 kohorter med 4 pasienter hver.
Legemiddel: FBS0701
Oral FBS0701 i 7 dager i en av følgende doser: 3 mg/kg/dag eller 8 mg/kg/dag eller 16 mg/kg/dag eller 32 mg/kg/dag eller 40 mg/kg/dag

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhet og toleranse av AE, fysisk eksamen, kliniske laboratorievurderinger
Tidsramme: 35 dager (7 dagers behandling og 28 dagers oppfølging)
35 dager (7 dagers behandling og 28 dagers oppfølging)
Steady state plasmanivå og halveringstid for FBS0701
Tidsramme: 7 dager med dosering
7 dager med dosering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Urinutskillelse av jern
Tidsramme: 7 dager med dosering
7 dager med dosering

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

FerroKin BioSciences, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2009

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. desember 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. desember 2009

Først lagt ut (Anslag)

25. desember 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

10. februar 2012

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. februar 2012

Sist bekreftet

1. januar 2011

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FBS0701-CTP-03

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Beta-thalassemi

Kliniske studier på FBS0701

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Guatemala

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere