Bezpečnost a farmakokinetická studie eskalujících více dávek chelátoru železa u pacientů s přetížením železem
8. února 2012 aktualizováno: FerroKin BioSciences, Inc.
FÁZE 1b OTEVŘENÁ ŠTÍTEK, MULTI-CENTRUM, STUDIE S STUPNĚNÍM VÍCENÁSOBNÝCH DÁVEK K POSOUZENÍ BEZPEČNOSTI, SNÁŠENÍ, FARMAKOKINETIKY A FARMAKODYNAMIKY FBS0701 U PACIENTŮ S PŘETÍŽENÍM TRANSFUZNÍM ŽElezem
Účelem této výzkumné studie je studovat bezpečnost zvyšujících se dávek FBS0701 a zjistit, jak rychle se studovaný lék vstřebává a jak rychle mizí z krevního řečiště.
FBS0701 je nový perorální chelátor železa – lék užívaný ústy, který zvyšuje vylučování železa z těla.
Chelatátory železa se používají u pacientů, u kterých dojde k přetížení železem z jejich transfuzí.
Během této studie budou testovány čtyři zvyšující se dávky FBS0701.
Studie bude zahájena nejnižší dávkou podávanou 4 pacientům (3 mg/kg/den.
Další skupina 4 pacientů dostane další vysokou dávku (8 mg/kg/den až poté, co budou vyšetřeny výsledky prvních 4 pacientů a bude rozhodnuto, že je bezpečné pokračovat).
Zúčastnění pacienti budou užívat studijní medikaci po dobu 7 dnů a budou sledováni po dobu 28 dnů po své poslední dávce, aby se zjistilo, zda mají nějaké reakce na studovanou medikaci - tedy celkem 35 dnů studie.
Pacienti budou muset během období screeningu a prvních 15 dnů studie poskytnout až 17 vzorků krve (celkem asi 9 polévkových lžic).
Pacienti nebudou muset na klinice zůstávat přes noc, ale budou muset kliniku navštívit 10krát za účelem screeningu a návštěv v rámci studie během 35 dnů.
Pacienti, kteří v současné době užívají chelátor železa, budou muset přerušit tuto léčbu až na 22 dní (až 5 dní před zahájením studie a na 15 dní v průběhu studie).
Výsledky této studie pomohou při určování bezpečnosti léku a nejlepších dávek FBS0701, které mají být použity v další studii, která posoudí účinnost tohoto nového chelátoru železa.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
20
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Adelaide, Austrálie
- Royal Adelaide Hospital
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Spojené státy, 94609
- Children's Hospital of Oakland
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Children's Hospital of Boston
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
-
-
-
Bangkok, Thajsko, 10700
- Siriraj Hospital, Mahidol University
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Minimálně 18 let
- Závislá na transfuzi (nejméně 8 transfuzí za rok) s přetížením transfuzním železem vyžadující léčbu deperoxaminem, deferasiroxem nebo deperipronem.
- Ochota přerušit současnou chelatační terapii železem na 2–5 dní před zařazením do studie a celkem až na 3 týdny
- Ochotný se postit po půlnoci před každou dávkou
- Sérový feritin vyšší než 400 ng/ml
- Koncentrace železa v játrech vyšší nebo rovna 1,5 mg železa. (určeno pomocí MRI nebo SQUID do 12 měsíců před zápisem)
- Srdeční železo větší nebo rovné 12 milisekundám (určeno pomocí MRI t2* během 18 měsíců před zařazením)
- Průměr posledních 3 hodnot hemoglobinu před transfuzí musí být větší nebo roven 7,5 g/dl
- Souhlasí s používáním schválené antikoncepce ze Screeningu a do 30 dnů po posledním podání studovaného léku. Abstinence OK.
Kritéria vyloučení:
- Hlavní zkoušející považuje pacienta za nevhodného pro studii po provedení lékařského vyšetření, fyzikálního vyšetření a dalších screeningových hodnocení.
- Nevolitelná hospitalizace v posledních 30 dnech
- Důkaz klinicky relevantních orálních, kardiovaskulárních, gastrointestinálních, jaterních, ledvinových, endokrinních, plicních, neurologických, psychiatrických nebo kožních poruch.
- Důkaz významné renální insuficience; sérový kreatin nad horní hranicí normálu nebo proteinurie vyšší než 2 g za den nebo vypočtená clearance kreatininu nižší nebo rovna 60 ml/min
- Počet krevních destiček nižší než 150 000 000/ml a/nebo absolutní počet neutrofilů nižší než 1500/mm3
- Alkalická fosfatáza nebo AST vyšší než 5násobek horní hranice normálu nebo ALT vyšší než 4násobek horní hranice normálu
- Pacientky, které jsou těhotné nebo kojící
- Použití jakékoli zkoumané látky během posledních 30 dnů
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: FBS0701 - 5 eskalujících dávek
5 eskalujících dávek FBS0701 v 5 kohortách po 4 pacientech.
|
Perorální FBS0701 po dobu 7 dnů v jedné z následujících dávek: 3 mg/kg/den nebo 8 mg/kg/den nebo 16 mg/kg/den nebo 32 mg/kg/den nebo 40 mg/kg/den
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Bezpečnost a snášenlivost podle AE, fyzikální vyšetření, klinická laboratorní hodnocení
Časové okno: 35 dní (7 dní léčba a 28 dní sledování)
|
35 dní (7 dní léčba a 28 dní sledování)
|
|
Plazmatická hladina v ustáleném stavu a poločas FBS0701
Časové okno: 7 dní dávkování
|
7 dní dávkování
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Vylučování železa močí
Časové okno: 7 dní dávkování
|
7 dní dávkování
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. listopadu 2009
Primární dokončení (Aktuální)
1. prosince 2010
Termíny zápisu do studia
První předloženo
23. prosince 2009
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. prosince 2009
První zveřejněno (Odhad)
25. prosince 2009
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
10. února 2012
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. února 2012
Naposledy ověřeno
1. ledna 2011
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- FBS0701-CTP-03
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na FBS0701
-
ShireDokončenoPorucha funkce ledvinSpojené státy
-
ShireDokončenoZdravý | Poškození jaterSpojené státy
-
ShireDokončenoBeta-talasémie | Transfuzní přetížení železemSpojené státy, Spojené království, Itálie, Thajsko, Krocan