Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i farmakokinetyki eskalacji wielokrotnych dawek środka chelatującego żelazo u pacjentów z przeciążeniem żelazem

8 lutego 2012 zaktualizowane przez: FerroKin BioSciences, Inc.

OTWARTE, WIELOOŚRODKOWE, OTWARTE BADANIE FAZY 1b Z WIELOKROTNYMI DAWKAMI W CELU OCENY BEZPIECZEŃSTWA, TOLERANCJI, FARMAKOKINETYKI I FARMAKODYNAMIKI FBS0701 U PACJENTÓW Z PRZECIĄŻENIEM ŻELAZA PO TRANSFUZJI

Celem tego badania naukowego jest zbadanie bezpieczeństwa zwiększania dawek FBS0701 oraz sprawdzenie, jak szybko badany lek jest wchłaniany i jak szybko znika z krwioobiegu. FBS0701 to nowy, doustny chelator żelaza - przyjmowany doustnie lek zwiększający wydalanie żelaza z organizmu. Chelatory żelaza są stosowane u pacjentów, u których doszło do przeciążenia żelazem w wyniku transfuzji. Podczas tego badania zostaną przetestowane cztery rosnące dawki FBS0701. Badanie rozpocznie się od najniższej dawki podanej 4 pacjentom (3 mg/kg mc./dobę. Następna grupa 4 pacjentów otrzyma kolejną wysoką dawkę (8 mg/kg mc./dobę dopiero po zbadaniu wyników pierwszych 4 pacjentów i potwierdzeniu, że kontynuacja jest bezpieczna. Pacjenci biorący udział w badaniu będą przyjmować badany lek przez 7 dni i będą obserwowani przez 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki w celu ustalenia, czy mają jakiekolwiek reakcje na badany lek – a zatem łącznie 35 dni badania. Pacjenci będą musieli oddać do 17 próbek krwi w okresie przesiewowym i pierwszych 15 dniach badania (łącznie około 9 łyżek stołowych). Pacjenci nie będą musieli nocować w klinice, ale będą musieli odwiedzać klinikę 10 razy w celu przeprowadzenia badań przesiewowych i wizyt w ramach badania w ciągu 35 dni. Pacjenci obecnie przyjmujący chelator żelaza będą musieli przerwać to leczenie na maksymalnie 22 dni (do 5 dni przed rozpoczęciem badania i na 15 dni w trakcie badania). Wyniki tego badania będą pomocne w określeniu bezpieczeństwa leku i najlepszych dawek FBS0701 do zastosowania w kolejnym badaniu, które oceni skuteczność tego nowego chelatora żelaza.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Royal Adelaide Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia, 10700
        • Siriraj Hospital, Mahidol University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Co najmniej 18 lat
  • Zależni od transfuzji (co najmniej 8 transfuzji rocznie) z transfuzyjnym przeciążeniem żelazem wymagającym leczenia deperoksaminą, deferazyroksem lub deperypronem.
  • Chęć przerwania aktualnej terapii chelatującej żelazo na 2-5 dni przed włączeniem do badania i łącznie na okres do 3 tygodni
  • Gotowość do poszczenia po północy przed każdą dawką
  • Ferrytyna w surowicy powyżej 400 ng/ml
  • Stężenie żelaza w wątrobie większe lub równe 1,5 mg żelaza. (określone przez MRI lub SQUID w ciągu 12 miesięcy przed rejestracją)
  • Żelazo w sercu większe lub równe 12 milisekund (określone za pomocą MRI t2* w ciągu 18 miesięcy przed włączeniem)
  • Średnia z ostatnich 3 wartości hemoglobiny przed transfuzją musi być większa lub równa 7,5 g/dl
  • Wyraża zgodę na stosowanie zatwierdzonej antykoncepcji od badania przesiewowego do 30 dni po ostatnim podaniu badanego leku. Abstynencja ok.

Kryteria wyłączenia:

  • Główny badacz uznaje pacjenta za niezdolnego do badania po przeprowadzeniu przeglądu lekarskiego, badaniu fizykalnym i innych ocenach przesiewowych.
  • Hospitalizacja nieplanowa w ciągu ostatnich 30 dni
  • Dowody na klinicznie istotne zaburzenia jamy ustnej, układu krążenia, przewodu pokarmowego, wątroby, nerek, układu hormonalnego, płuc, neurologiczne, psychiatryczne lub skórne.
  • Dowody znacznej niewydolności nerek; kreatyna w surowicy powyżej górnej granicy normy lub białkomocz większy niż 2 g na dobę lub obliczony klirens kreatyniny mniejszy lub równy 60 ml/min
  • Liczba płytek krwi poniżej 150 000 000/ml i/lub bezwzględna liczba neutrofili poniżej 1500/mm3
  • Fosfataza alkaliczna lub AspAT ponad 5-krotnie powyżej górnej granicy normy lub ALT ponad 4-krotnie powyżej górnej granicy normy
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Użycie dowolnego agenta badawczego w ciągu ostatnich 30 dni

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: FBS0701 - 5 rosnących dawek
5 rosnących dawek FBS0701 w 5 kohortach po 4 pacjentów każda.
Lek: FBS0701
Doustnie FBS0701 przez 7 dni w jednej z następujących dawek: 3 mg/kg/dobę lub 8 mg/kg/dobę lub 16 mg/kg/dobę lub 32 mg/kg/dobę lub 40 mg/kg/dobę

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja przez zdarzenia niepożądane, badanie fizykalne, oceny laboratorium klinicznego
Ramy czasowe: 35 dni (7 dni leczenia i 28 dni obserwacji)
35 dni (7 dni leczenia i 28 dni obserwacji)
Poziom w osoczu w stanie stacjonarnym i okres półtrwania FBS0701
Ramy czasowe: 7 dni dawkowania
7 dni dawkowania

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Wydalanie żelaza z moczem
Ramy czasowe: 7 dni dawkowania
7 dni dawkowania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

FerroKin BioSciences, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 grudnia 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 grudnia 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

25 grudnia 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

10 lutego 2012

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 lutego 2012

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2011

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FBS0701-CTP-03

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Beta-talasemia

Badania kliniczne na FBS0701

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Switzerland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj