Säkerhets- och farmakokinetisk studie av eskalerande multipla doser av en järnkelator hos patienter med järnöverskott
8 februari 2012 uppdaterad av: FerroKin BioSciences, Inc.
EN FAS 1b ÖPPEN ETIKETT, MULTI-CENTER, ESKALERANDE FLERA DOSSTUDIE FÖR ATT UTVÄRDERA SÄKERHET, TOLERABILITET, FARMAKOKINETIKEN OCH FARMAKODYNAMIK HOS FBS0701 HOS PATIENTER MED ÖVERLÄGGNING AV TRANSFUSIONELL JÄRN
Syftet med denna forskningsstudie är att studera säkerheten vid ökande doser av FBS0701, och att se hur snabbt studieläkemedlet absorberas och hur snabbt det försvinner från blodomloppet.
FBS0701 är en ny oral järnkelator - ett läkemedel som tas via munnen som ökar kroppens eliminering av järn.
Järnkelatorer används hos patienter som utvecklar järnöverskott från sina transfusioner.
Fyra ökande doser av FBS0701 kommer att testas under denna studie.
Studien kommer att börja med den lägsta dosen som ges till 4 patienter (3 mg/kg/dag).
Nästa grupp på 4 patienter kommer att få nästa höga dos (8 mg/kg/dag först efter att resultaten från de första 4 patienterna har undersökts och det har fastställts att det är säkert att fortsätta.
Deltagande patienter kommer att ta studieläkemedlet i 7 dagar och följas i 28 dagar efter sin sista dos för att avgöra om de har några reaktioner på studiemedicinen - därför totalt 35 dagar vid studien.
Patienterna kommer att behöva ge upp till 17 blodprover under screeningsperioden och de första 15 dagarna av studien (totalt cirka 9 matskedar).
Patienterna behöver inte övernatta på kliniken utan kommer att behöva besöka kliniken 10 gånger för screening och studiebesök under de 35 dagarna.
Patienter som för närvarande tar en järnkelator kommer att behöva avbryta behandlingen i upp till 22 dagar (upp till 5 dagar innan de påbörjar studien och i 15 dagar under studien).
Resultaten av denna studie kommer att vara till hjälp för att fastställa läkemedlets säkerhet och de bästa doserna av FBS0701 som ska användas i nästa studie som kommer att bedöma effektiviteten av denna nya järnkelator.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
20
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Adelaide, Australien
- Royal Adelaide Hospital
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Förenta staterna, 94609
- Children's Hospital of Oakland
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Children's Hospital of Boston
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10700
- Siriraj Hospital, Mahidol University
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Minst 18 år gammal
- Transfusionsberoende (minst 8 transfusioner per år) med transfusionsjärnöverskott som behöver behandling med deperoxamin, deferasirox eller deperiprone.
- Villig att avbryta nuvarande järnkelatbehandling i 2-5 dagar före inskrivningen och i totalt upp till 3 veckor
- Villig att fasta efter midnatt före varje dos
- Serumferritin över 400 ng/ml
- Leverjärnkoncentration högre än eller lika med 1,5 mg järn. (bestäms av MRT eller SQUID inom 12 månader före registreringen)
- Hjärtjärn större än eller lika med 12 millisekunder (bestäms av MRI t2* inom 18 månader före inskrivning)
- Medelvärdet av de tre senaste hemoglobinvärdena före transfusion måste vara större än eller lika med 7,5 g/dl
- Går med på att använda godkänd preventivmedel från Screening och till 30 dagar efter sista administrering av studieläkemedlet. Avhållsamhet OK.
Exklusions kriterier:
- Huvudutredaren anser att patienten är olämplig för studier efter att ha genomfört en medicinsk granskning, fysisk undersökning och andra screeningbedömningar.
- Icke-elektiv sjukhusvistelse med senaste 30 dagar
- Bevis på kliniskt relevanta orala, kardiovaskulära, gastrointestinala, lever-, njur-, endokrina, pulmonella, neurologiska, psykiatriska eller hudsjukdomar.
- Bevis på signifikant njurinsufficiens; serumkreatin över den övre normalgränsen eller proteinuri större än 2 g per dag eller beräknat kreatininclearance på mindre än eller lika med 60 ml/min
- Trombocytantal under 150 000 000/ml och/eller absolut antal neutrofiler mindre än 1500/mm3
- Alkaliskt fosfatas eller ASAT högre än 5 gånger den övre normalgränsen eller ALAT högre än 4 gånger den övre normalgränsen
- Kvinnliga patienter som är gravida eller ammar
- Användning av undersökningsmedel inom de senaste 30 dagarna
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: FBS0701 - 5 eskalerande doser
5 eskalerande doser av FBS0701 i 5 kohorter med 4 patienter vardera.
|
Oral FBS0701 i 7 dagar i en av följande doser: 3 mg/kg/dag eller 8 mg/kg/dag eller 16 mg/kg/dag eller 32 mg/kg/dag eller 40 mg/kg/dag
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Säkerhet och tolerabilitet av AE, fysisk undersökning, kliniska laboratoriebedömningar
Tidsram: 35 dagar (7 dagars behandling och 28 dagars uppföljning)
|
35 dagar (7 dagars behandling och 28 dagars uppföljning)
|
|
Steady state plasmanivå och halveringstid för FBS0701
Tidsram: 7 dagars dosering
|
7 dagars dosering
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Urinutsöndring av järn
Tidsram: 7 dagars dosering
|
7 dagars dosering
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 november 2009
Primärt slutförande (Faktisk)
1 december 2010
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 december 2009
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 december 2009
Första postat (Uppskatta)
25 december 2009
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
10 februari 2012
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
8 februari 2012
Senast verifierad
1 januari 2011
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- FBS0701-CTP-03
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .