铁过载患者增加铁螯合剂多剂量的安全性和药代动力学研究

纳入标准：

• 至少 18 岁
• 输血依赖（每年至少 8 次输血）输血铁过载需要用去氧胺、去铁罗司或去哌酮治疗。
• 愿意在入组前 2-5 天停用目前的铁螯合剂治疗，总共停用最多 3 周
• 愿意在每次服药前午夜后禁食
• 血清铁蛋白大于 400ng/ml
• 肝铁浓度大于或等于 1.5 毫克铁。 （入组前 12 个月内通过 MRI 或 SQUID 确定）
• 心肌铁大于或等于 12 毫秒（入组前 18 个月内通过 MRI t2* 确定）
• 最后 3 次输血前血红蛋白值的平均值必须大于或等于 7.5 g/dl
• 同意使用经批准的避孕措施，从筛选到最后一次服用研究药物后 30 天。 禁欲好。

排除标准：

• 首席研究员在进行医学审查、身体检查和其他筛选评估后认为患者不适合研究。
• 过去 30 天非选择性住院
• 临床相关的口腔、心血管、胃肠道、肝、肾、内分泌、肺、神经、精神或皮肤疾病的证据。
• 显着肾功能不全的证据；血清肌酸高于正常上限或蛋白尿每天大于 2 克，或计算的肌酐清除率小于或等于 60 毫升/分钟
• 血小板计数低于 150,000,000/ml 和/或绝对中性粒细胞计数低于 1500/mm3
• 碱性磷酸酶或 AST 大于正常上限的 5 倍或 ALT 大于正常上限的 4 倍
• 怀孕或哺乳期的女性患者
• 在过去 30 天内使用过任何研究药物