Biztonsági és farmakokinetikai vizsgálat a vaskelátor többszörös dózisának növelésére vastúlterhelésben szenvedő betegeknél
2012. február 8. frissítette: FerroKin BioSciences, Inc.
1b. FÁZISÚ NYITOTT CÍMKE, TÖBBKÖZPONTOS, ESZKALÁCIÓS TÖBBADAGOS VIZSGÁLAT, AZ FBS0701 BIZTONSÁGÁNAK, TŰRHETŐSÉGÉNEK, FARMAKOKINETIKÁJÁNAK ÉS FARMAKODINAMIKÁJÁNAK ÉRTÉKELÉSE TRANSZFUSIONÁLIS VAS-BETEGEKEN
Ennek a kutatási tanulmánynak az a célja, hogy tanulmányozza az FBS0701 növekvő dózisainak biztonságosságát, és hogy megtudja, milyen gyorsan szívódik fel a vizsgált gyógyszer, és milyen gyorsan tűnik el a véráramból.
Az FBS0701 egy új, orális vaskelátképző – szájon át szedett gyógyszer, amely fokozza a vas kiürülését a szervezetből.
A vaskelátorokat olyan betegeknél alkalmazzák, akiknél a transzfúzió következtében vastúlterhelés alakul ki.
A vizsgálat során az FBS0701 négy növekvő dózisát tesztelik.
A vizsgálat a legalacsonyabb adaggal kezdődik, amelyet 4 betegnek adtak (3 mg/kg/nap.
A következő 4 betegből álló csoport a következő nagy adagot kapja (8 mg/ttkg/nap csak az első 4 beteg eredményeinek megvizsgálása és a folytatás biztonságosságának megállapítása után).
A részt vevő betegek 7 napig szedik a vizsgálati gyógyszert, és az utolsó adagjuk után 28 napig követik őket annak megállapítására, hogy van-e reakciójuk a vizsgálati gyógyszerre – tehát összesen 35 napig a vizsgálaton.
A betegeknek legfeljebb 17 vérmintát kell adniuk a szűrési időszak és a vizsgálat első 15 napja során (összesen körülbelül 9 evőkanál).
A betegeknek nem kell éjszakára a klinikán maradniuk, de a 35 nap alatt 10 alkalommal kell ellátogatniuk a klinikára szűrés és tanulmányi látogatás céljából.
A jelenleg vaskelátképzőt szedő betegeknek legfeljebb 22 napig (legfeljebb 5 nappal a vizsgálat megkezdése előtt és 15 napig a vizsgálat alatt) le kell állítaniuk ezt a kezelést.
Ennek a vizsgálatnak az eredményei hasznosak lesznek a gyógyszer biztonságosságának és az FBS0701 legjobb dózisainak meghatározásában, amelyeket az új vaskelátképző hatékonyságát értékelő következő vizsgálatban kell használni.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
20
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Adelaide, Ausztrália
- Royal Adelaide Hospital
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
- Children's Hospital of Oakland
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Children's Hospital of Boston
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
-
-
-
Bangkok, Thaiföld, 10700
- Siriraj Hospital, Mahidol University
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Legalább 18 éves
- Transzfúziófüggő (évente legalább 8 transzfúzió), transzfúziós vastúlterheléssel, amely deperoxaminnal, deferasiroxszal vagy deperipronnal kezelhető.
- hajlandó abbahagyni a jelenlegi vaskelátképző terápiát a beiratkozás előtt 2-5 nappal és összesen legfeljebb 3 hétre
- Hajlandó böjtölni éjfél után minden adag beadása előtt
- A szérum ferritin szintje meghaladja a 400 ng/ml-t
- A máj vaskoncentrációja nagyobb vagy egyenlő, mint 1,5 mg vas. (MRI vagy SQUID határozza meg a felvételt megelőző 12 hónapon belül)
- A szív vastartalma legalább 12 milliszekundum (a felvételt megelőző 18 hónapon belül MRI t2* határozza meg)
- Az utolsó 3 transzfúzió előtti hemoglobinérték átlagának 7,5 g/dl vagy annál nagyobbnak kell lennie
- beleegyezik abba, hogy jóváhagyott fogamzásgátlást alkalmazzon a szűréstől kezdve és a vizsgált gyógyszer utolsó beadását követő 30 napig. Absztinencia rendben.
Kizárási kritériumok:
- A vezető kutató úgy ítéli meg, hogy a beteg alkalmatlan a vizsgálatra, miután elvégezte az orvosi felülvizsgálatot, a fizikális vizsgálatot és más szűrővizsgálatokat.
- Nem elektív kórházi kezelés az elmúlt 30 napban
- Klinikailag jelentős szájüregi, szív- és érrendszeri, gyomor-bélrendszeri, máj-, vese-, endokrin-, tüdő-, neurológiai, pszichiátriai vagy bőrbetegség bizonyítéka.
- Jelentős veseelégtelenség bizonyítéka; szérum kreatinszint a normálérték felső határa felett vagy proteinuria több mint 2 g/nap, vagy számított kreatinin-clearance legfeljebb 60 ml/perc
- A vérlemezkeszám 150 000 000/ml alatt és/vagy az abszolút neutrofilszám kevesebb mint 1500/mm3
- Az alkalikus foszfatáz vagy AST a normálérték felső határának ötszöröse vagy az ALT a normál felső határának négyszerese
- Terhes vagy szoptató nőbetegek
- Bármely vizsgálati szer használata az elmúlt 30 napon belül
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: FBS0701 - 5 növekvő adag
5 növekvő adag FBS0701 5, egyenként 4 betegből álló csoportban.
|
Orális FBS0701 7 napig a következő dózisok egyikében: 3 mg/ttkg/nap vagy 8 mg/kg/nap vagy 16 mg/kg/nap vagy 32 mg/kg/nap vagy 40 mg/kg/nap
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Biztonság és tolerálhatóság mellékhatások, fizikális vizsgálat, klinikai laboratóriumi értékelések alapján
Időkeret: 35 nap (7 napos kezelés és 28 nap utánkövetés)
|
35 nap (7 napos kezelés és 28 nap utánkövetés)
|
|
Az FBS0701 egyensúlyi állapotú plazmaszintje és felezési ideje
Időkeret: 7 napos adagolás
|
7 napos adagolás
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A vas vizelettel történő kiválasztása
Időkeret: 7 napos adagolás
|
7 napos adagolás
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2009. november 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2010. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2009. december 23.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2009. december 23.
Első közzététel (Becslés)
2009. december 25.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2012. február 10.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2012. február 8.
Utolsó ellenőrzés
2011. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- FBS0701-CTP-03
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a FBS0701
-
ShireBefejezveKárosodott veseműködésEgyesült Államok
-
ShireBefejezveEgészséges | MájkárosodásEgyesült Államok
-
ShireBefejezveBéta-talaszémia | Transzfúziós vas túlterhelésEgyesült Államok, Egyesült Királyság, Olaszország, Thaiföld, Pulyka