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Estudio de seguridad y farmacocinética de dosis múltiples crecientes de un quelante de hierro en pacientes con sobrecarga de hierro

8 de febrero de 2012 actualizado por: FerroKin BioSciences, Inc.

UN ESTUDIO DE FASE 1b DE ETIQUETA ABIERTA, MULTICENTRO, DE DOSIS MÚLTIPLES ESCALADAS PARA EVALUAR LA SEGURIDAD, TOLERABILIDAD, FARMACOCINÉTICA Y FARMACODINÁMICA DE FBS0701 EN PACIENTES CON SOBRECARGA DE HIERRO TRANSFUSIONAL

El propósito de este estudio de investigación es estudiar la seguridad de dosis crecientes de FBS0701 y ver qué tan rápido se absorbe el medicamento del estudio y qué tan rápido desaparece del torrente sanguíneo. FBS0701 es un nuevo quelante de hierro oral, un medicamento que se toma por vía oral y que aumenta la eliminación de hierro del cuerpo. Los quelantes de hierro se usan en pacientes que desarrollan una sobrecarga de hierro debido a sus transfusiones. Durante este estudio se probarán cuatro dosis crecientes de FBS0701. El estudio comenzará con la dosis más baja administrada a 4 pacientes (3 mg/kg/día. El siguiente grupo de 4 pacientes recibirá la siguiente dosis alta (8 mg/kg/día solo después de que se examinen los resultados de los primeros 4 pacientes y se determine que es seguro continuar. Los pacientes participantes tomarán el medicamento del estudio durante 7 días y se les hará un seguimiento durante 28 días después de su última dosis para determinar si tienen alguna reacción al medicamento del estudio; por lo tanto, un total de 35 días en el estudio. Los pacientes deberán dar hasta 17 muestras de sangre durante el período de selección y los primeros 15 días del estudio (un total de aproximadamente 9 cucharadas). Los pacientes no necesitarán pasar la noche en la clínica, pero deberán visitar la clínica 10 veces para las visitas de detección y de estudio durante los 35 días. Los pacientes que actualmente toman un quelante de hierro deberán suspender ese tratamiento por hasta 22 días (hasta 5 días antes de comenzar el estudio y por 15 días durante el estudio). Los resultados de este estudio serán útiles para determinar la seguridad del fármaco y las mejores dosis de FBS0701 que se utilizarán en el próximo estudio que evaluará la eficacia de este nuevo quelante de hierro.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

20

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Royal Adelaide Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Siriraj Hospital, Mahidol University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Al menos 18 años
  • Dependiente de transfusiones (al menos 8 transfusiones al año) con sobrecarga transfusional de hierro que necesite tratamiento con deperoxamina, deferasirox o deperiprona.
  • Dispuesto a suspender la terapia de quelación de hierro actual durante 2 a 5 días antes de la inscripción y por un total de hasta 3 semanas
  • Dispuesto a ayunar después de la medianoche antes de cada dosis
  • Ferritina sérica superior a 400 ng/ml
  • Concentración de hierro hepático mayor o igual a 1,5 mg de hierro. (determinado por MRI o SQUID dentro de los 12 meses anteriores a la inscripción)
  • Hierro cardíaco superior o igual a 12 milisegundos (determinado por IRM t2* dentro de los 18 meses anteriores a la inscripción)
  • La media de los últimos 3 valores de hemoglobina antes de la transfusión debe ser mayor o igual a 7,5 g/dl
  • Acepta usar métodos anticonceptivos aprobados desde la Selección y hasta 30 días después de la última administración del fármaco del estudio. Abstinencia bien.

Criterio de exclusión:

  • El investigador principal considera que el paciente no es apto para el estudio después de realizar una revisión médica, un examen físico y otras evaluaciones de detección.
  • Hospitalización no electiva en los últimos 30 días
  • Evidencia de trastornos orales, cardiovasculares, gastrointestinales, hepáticos, renales, endocrinos, pulmonares, neurológicos, psiquiátricos o de la piel clínicamente relevantes.
  • Evidencia de insuficiencia renal significativa; creatina sérica por encima del límite superior de la normalidad o proteinuria superior a 2 g por día o aclaramiento de creatinina calculado inferior o igual a 60 ml/min
  • Recuento de plaquetas inferior a 150 000 000/ml y/o recuento absoluto de neutrófilos inferior a 1500/mm3
  • Fosfatasa alcalina o AST superior a 5 veces el límite superior normal o ALT superior a 4 veces el límite superior normal
  • Pacientes de sexo femenino que están embarazadas o en período de lactancia
  • Uso de cualquier agente en investigación en los últimos 30 días

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: FBS0701 - 5 dosis crecientes
5 dosis crecientes de FBS0701 en 5 cohortes de 4 pacientes cada una.
Droga: FBS0701
FBS0701 oral durante 7 días en una de las siguientes dosis: 3 mg/kg/día o 8 mg/kg/día o 16 mg/kg/día o 32 mg/kg/día o 40 mg/kg/día

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Seguridad y tolerabilidad por AE, examen físico, evaluaciones de laboratorio clínico
Periodo de tiempo: 35 días (7 días de tratamiento y 28 días de seguimiento)
35 días (7 días de tratamiento y 28 días de seguimiento)
Nivel plasmático en estado estacionario y vida media de FBS0701
Periodo de tiempo: 7 días de dosificación
7 días de dosificación

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Excreción urinaria de hierro
Periodo de tiempo: 7 días de dosificación
7 días de dosificación

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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FerroKin BioSciences, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de noviembre de 2009

Finalización primaria (Actual)

1 de diciembre de 2010

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de diciembre de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de diciembre de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

25 de diciembre de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

10 de febrero de 2012

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de febrero de 2012

Última verificación

1 de enero de 2011

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • FBS0701-CTP-03

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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